ChiCTR2500107311 版本V1.0 版本创建时间2025/08/08 10:01:15 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500107311 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-08-08 10:00:57 

注册时间：

Date of Registration：

2025-08-08 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

异基因造血干细胞移植慢性移植物抗宿主病(cGVHD)二线药物疗效的真实世界研究

Public title：

Real-World Study on the Efficacy of Second-Line Therapies for Chronic Graft-Versus-Host Disease after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

异基因造血干细胞移植慢性移植物抗宿主病(cGVHD)二线药物疗效的真实世界研究

Scientific title：

Real-World Study on the Efficacy of Second-Line Therapies for Chronic Graft-Versus-Host Disease after Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王筱淇 

研究负责人：

张曦 

Applicant：

Xiaoqi Wang 

Study leader：

Xi Zhang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 182 2323 9605

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 138 0931 0064

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

xiaoqiwang27@gmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

zhangxxi@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

重庆市沙坪坝区新桥正街183号新桥医院血液病医学中心

研究负责人通讯地址：

重庆市沙坪坝区新桥正街183号新桥医院血液病医学中心

Applicant address：

Hematology Center, Xinqiao Hospital, 183 Xinqiao St, Shapingba, Chongqing, China

Study leader's address：

Hematology Center, Xinqiao Hospital, 183 Xinqiao St, Shapingba, Chongqing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

陆军军医大学第二附属医院

Applicant's institution：

The Second Affiliated Hospital of Army Medical University

研究负责人所在单位：

陆军军医大学第二附属医院

Affiliation of the Leader：

The Second Affiliated Hospital of Army Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2025-研第027-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

The Medical Ethics Committee of the Second Affiliated Hospital of the Army Medical University of the Chinese People's Liberation Army

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025-02-06 00:00:00

伦理委员会联系人：

胡岚岚

Contact Name of the ethic committee：

Lanlan Hu

伦理委员会联系地址：

重庆市沙坪坝区新桥街道183号

Contact Address of the ethic committee：

183 Xinqiao Street, Shapingba District, Chongqing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 23 6875 5422

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

陆军军医大学第二附属医院

Primary sponsor：

The Second Affiliated Hospital of Army Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国重庆市沙坪坝区新桥街道183号

Primary sponsor's address：

183 Xinqiao Street, Shapingba District, Chongqing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

重庆

市(区县)：

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

陆军军医大学第二附属医院

具体地址：

中国重庆市沙坪坝区新桥街道183号

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Army Medical University

Address：

183 Xinqiao Street, Shapingba District, Chongqing

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

None

Target disease：

Chronic graft-versus-host disease

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 回顾性研究 

Study phase：

Retrospective study

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

本研究旨在通过收集和分析多中心的临床数据，评估不同二线治疗方案在cGVHD患者中的真实疗效和安全性。具体目的包括： (1)比较不同二线治疗药物的总体缓解率和完全缓解率； (2)评估不同二线治疗药物针对不同靶器官的反应缓解率； (3)评价不同二线药物对患者报告结局（生活质量及症状负担）的影响； (4)分析不同二线治疗药物治疗相关的不良事件及生存；  

Objectives of Study：

This study aims to evaluate the real-world efficacy and safety of different second-line therapies in cGVHD patients by collecting and analyzing multicenter clinical data. Specific objectives include: (1) Comparing the overall response rate (ORR) and complete response rate (CRR) among different second-line agents; (2) Assessing organ-specific response rates for different second-line therapies; (3) Evaluating the impact of different second-line agents on patient-reported outcomes (PROs), including quality of life and symptom burden; (4) Analyzing treatment-related adverse events and survival outcomes across different second-line regimens.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.16岁以上行异基因造血干细胞移植治疗血液系统疾病且移植后规律随访且随访资料完整，性别不限； 2.自我报告存在活跃的cGVHD症状； 3.随访期间经门诊医师确诊为需要全身治疗的cGVHD且经过一线治疗（如糖皮质激素）无效或耐药； 4.配合随访人员自愿参与本研究

Inclusion criteria

1. Aged >16 years, having undergone allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (allo-HSCT) for hematologic diseases with complete and regular post-transplant follow-up data (no gender restriction); 2. Self-reported active cGVHD symptoms; 3. Clinically diagnosed during follow-up as requiring systemic therapy for cGVHD (e.g., steroid-refractory/resistant after first-line treatment like glucocorticoids); 4. Voluntarily participating in this study with compliance to follow-up procedures.

排除标准：

1.存在严重器官功能障碍或不全； 2.临床上未控制的活动性感染； 3.具有严重的传染性疾病； 4.患者移植资料或随访数据缺失

Exclusion criteria：

1. Severe organ dysfunction or failure; 2. Uncontrolled active infection 3. Severe communicable diseases; 4. Missing transplantation records or follow-up data.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-08-13 00:00:00至 To 2026-08-13 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-08-13 00:00:00 至 To 2025-11-13 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

甲氨蝶呤组

样本量：

140

Group：

Methotrexate (MTX) Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

组别：

吗替麦考酚酯组

样本量：

140

Group：

Mycophenolate mofetil (MMF) group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

组别：

芦可替尼组

样本量：

140

Group：

Ruxolitinib group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

组别：

西罗莫司组

样本量：

140

Group：

Sirolimus group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

组别：

甲磺酸贝舒地尔组

样本量：

140

Group：

Belumosudil mesylate group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

组别：

伊马替尼组

样本量：

140

Group：

Imatinib group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

组别：

利妥昔单抗组

样本量：

140

Group：

Rituximab group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

NA

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆市 

市(区县)：

 沙坪坝 

Country：

China 

Province：

Chongqing 

City：

Shapingba 

单位(医院)：

陆军军医大学第二附属医院新桥医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Army Medical University, Xinqiao Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

 西城区 

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

Xicheng 

单位(医院)：

北京大学人民医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Peking University People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

Suzhou 

单位(医院)：

苏州大学第一附属医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

 丰台区 

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

Fengtai 

单位(医院)：

解放军第五医学中心 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

The Fifth Medical Center of PLA General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

Guangzhou 

单位(医院)：

南方医科大学南方医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Nanfang Hospital of Southern Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

总体缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Overall Response Rate (ORR)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

完全缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Complete Response Rate (CRR)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

器官缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Organ-Specific Response Rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

患者报告结局

指标类型：

次要指标

Outcome：

Patient-Reported Outcomes (PROs)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无事件生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

Event-Free Survival (EFS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall Survival (OS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

Safety Profile

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

none

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 16 岁 years
最大 Max age 80 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

none

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

none

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-08-08 10:00:57