ChiCTR2500104662 版本V1.0 版本创建时间2025/06/20 10:26:35 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500104662 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-06-20 10:26:28 

注册时间：

Date of Registration：

2025-06-20 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

血浆置换联合艾加莫得治疗全身型重症肌无力的有效性与安全性：一项多中心、三臂、开放标签的临床研究

Public title：

Efficacy and Safety of Plasma Exchange Combined with FcRn Antagonist in the Treatment of Generalized Myasthenia Gravis: A Multicenter, Three-arm, Open-Label Clinical Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

血浆置换联合艾加莫得治疗全身型重症肌无力的有效性与安全性：一项多中心、三臂、开放标签的临床研究

Scientific title：

Efgartigimod Following Plasma Exchange in the Treatment of Subjects With generalized Myasthenia Gravis: Study Protocol for a Multicenter, Three-arm, Open-Label study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王侃 

研究负责人：

管阳太 

Applicant：

Kan Wang 

Study leader：

Yangtai Guan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 153 6657 0382

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 133 8627 1865

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

wangkan_sjtu@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

yangtaiguan@siina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国上海市浦东新区临沂路279号

研究负责人通讯地址：

中国上海市浦东新区临沂路279号

Applicant address：

279 Linyi Rd, Pudong New District, Shanghai, China

Study leader's address：

279 Linyi Rd, Pudong New District, Shanghai, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

200125

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

200125

申请人所在单位：

上海市浦东新区浦南医院

Applicant's institution：

Punan Hospital in Pudong New District, Shanghai

研究负责人所在单位：

上海市浦东新区浦南医院

Affiliation of the Leader：

Punan Hospital in Pudong New District, Shanghai

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

(KS2412)医伦第(017)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海市浦东新区浦南医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Punan Hospital, Pudong New District, Shanghai

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-10-21 00:00:00

伦理委员会联系人：

孙晓凡

Contact Name of the ethic committee：

Xiaofan Sun

伦理委员会联系地址：

中国上海市浦东新区临沂路279号

Contact Address of the ethic committee：

No. 279 Linyi Road, Pudong New District, Shanghai, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 20 302 000 3289

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海市浦东新区浦南医院

Primary sponsor：

Punan Hospital in Pudong New District, Shanghai

研究实施负责（组长）单位地址：

中国上海市浦东新区临沂路279号

Primary sponsor's address：

279 Linyi Rd, Pudong New District, Shanghai, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海市浦东新区浦南医院

具体地址：

中国上海市浦东新区浦东南路2400号

Institution
hospital：

Punan Hospital in Pudong New District, Shanghai

Address：

2400 Pudong South Road, Pudong New District, Shanghai, China

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属仁济医院

具体地址：

中国上海市浦东新区浦建路160号

Institution
hospital：

Renji Hospital, School of Medicine, Shanghai Jiao Tong University

Address：

160 Pujian Road, Pudong New District, Shanghai, China

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽

市(区县)：

合肥

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

安徽省第二人民医院

具体地址：

中国安徽省合肥市北二环砀山路1868号

Institution
hospital：

Address：

1868 North Second Ring Dangshan Road, Hefei, Anhui, China

经费或物资来源：

本研究经费由以下项目支持： 1. 国家自然科学基金（编号：82301527）； 2. 上海交通大学交大之星医工交叉项目（编号：YG2023LC04）； 3. 浦东新区高端医学重点学科建设“新质临床专科”项目（编号：2024-PWXZ-16）。

Source(s) of funding：

This study is funded by the following sources: 1. National Natural Science Foundation of China (No. 82301527); 2. Interdisciplinary Program of Shanghai Jiao Tong University (No. YG2023LC04); 3. New Quality Clinical Specialties of High-end Medical Disciplinary Construction in Pudong New Area (No. 2024-PWXZ-16).

Target disease：

Generalized Myasthenia Gravis

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

本研究旨在评估血浆置换序贯艾加莫德治疗全身型重症肌无力患者的疗效与安全性，特别是在改善MG-ADL和QMG评分、延缓疾病恶化及减少依赖免疫抑制剂方面的效果。研究还将探索与单独使用血浆置换或单独使用艾加莫德治疗的临床效果差异。  

Objectives of Study：

The objective of this study is to evaluate the efficacy and safety of sequential Efgartigimod following plasma exchange in patients with generalized myasthenia gravis, specifically in terms of improving MG-ADL and QMG scores, delaying disease progression, and reducing reliance on immunosuppressive therapies. The study will also compare clinical outcomes with plasma exchange alone or Efgartigimod alone.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

?1. 年龄?：≥18岁； ?2. 诊断与治疗史?：新确诊（确诊时间≤1个月）且未接受过治疗的AChR抗体阳性（AChR-Ab+）全身型重症肌无力（gMG）患者； 3. MG日常生活能力量表（MG-ADL）评分≥5分； 4. MGFA临床分型II-IV级； ?5. 计划使用血浆置换（PLEX）和/或艾加莫得（Efgartigimod）?； 6. 计划使用非甾体类免疫抑制剂（NSIST）?，包括：硫唑嘌呤（AZA）??、吗替麦考酚酯（MMF）??、他克莫司（TAC）?； ?7. 知情同意?：签署书面知情同意书。

Inclusion criteria

(1) Age >= 18 years; (2) Newly diagnosed (within 1 month of confirmation) and treatment-naive AChR-Ab+ gMG patients; (3) Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) score >=5; (4) Myasthenia Gravis Foundation of America (MGFA) clinical classification II-IV; (5) Plan to use PLEX and/or Efgartigimod; (6) Plan to use NSIST including AZA, MMF and TAC; (7) Provision of written informed consent.

排除标准：

1. 既往生物制剂/免疫抑制剂使用：入组前6个月内接受过单克隆抗体生物制剂（如利妥昔单抗、依库珠单抗）或非甾体类免疫抑制剂（NSIST）治疗； 2. 入组前3个月内接种过活疫苗，或计划在研究期间接种疫苗； 3. 筛选前4周内接受过静脉注射免疫球蛋白（IVIG）或血浆置换（PLEX）； 4. 过去1周内使用过糖皮质激素（如泼尼松、甲泼尼龙）； 5. HBsAg阳性或HBV DNA阳性； 6. 丙型肝炎抗体阳性或HIV阳性； 7. 低丙种球蛋白血症：血清IgG < 4.5 g/L； 8. 妊娠期、哺乳期女性，或计划在研究期间怀孕； 9. 合并自身免疫病： 如系统性红斑狼疮（SLE）、类风湿关节炎（RA）等； 10. 过敏史：对人血浆来源生物制剂过敏； 11. 胸腺瘤 或 胸腺切除术史； 12. 研究者判断不适宜入组

Exclusion criteria：

(1) Prior monoclonal antibody biologics administration (e.g., rituximab, eculizumab), NSIST within 6 months pre-enrollment; (2) Live vaccine exposure<=3 months pre-trial or planned vaccination during study period; (3) Intravenous immunoglobulin (IVIG) infusion or PLEX <= 4 weeks pre-screening; (4) Patients who have received corticosteroids within the past week; (5) Active hepatitis B infection (HBsAg+ or HBV DNA+); (6) Hepatitis C or HIV seropositivity; (7) Hypogammaglobulinemia (serum IgG < 4.5 g/L); (8) pregnancy/lactation status, or pregnancy planning during trial; (9) Concomitant autoimmune comorbidities (e.g., systemic lupus erythematosus, rheumatoid arthritis); (10) Hypersensitivity to human plasma-derived biologics; (11) history of thymoma or thymectomy; (12) Investigator-assessed ineligibility due to clinical/safety concerns.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-07-01 00:00:00至 To 2028-06-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-07-01 00:00:00 至 To 2027-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

组别1（血浆置换 + 艾加莫德）

样本量：

15

Group：

Group 1(Plasma Exchange + Efgartigimod)

Sample size：

干预措施：

血浆置换 (PE) 3-5次，随后进行艾加莫德治疗 3个周期（每周10mg/kg，共4次/周期）

干预措施代码：

Intervention：

Plasma Exchange (PE) for 3-5 times followed by 3 cycles of Efgartigimod (10mg/kg, qweek *4 cycles)

Intervention code：

组别：

组别2（仅血浆置换）

样本量：

15

Group：

Group 1((Plasma Exchange Only)

Sample size：

干预措施：

仅进行血浆置换 (PE) 3-5次

干预措施代码：

Intervention：

Plasma Exchange (PE) for 3-5 times only

Intervention code：

组别：

组别3（仅艾加莫德）

样本量：

15

Group：

Group 1(Efgartigimod Only)

Sample size：

干预措施：

艾加莫德治疗（每周10mg/kg，共4次/周期）进行3个周期

干预措施代码：

Intervention：

Efgartigimod (10mg/kg, qweek *4 cycles) for 3 cycles

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海市浦东新区浦南医院 

单位级别：

二甲 

Institution
hospital：

Punan Hospital, Pudong New District, Shanghai, China

Level of the institution：

Secondary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

达到最小症状表达的比例

指标类型：

主要指标

Outcome：

The proportion of patients who achieved MSE

Type：

Primary indicator

测量时间点：

第24周

测量方法：

Measure time point of outcome：

Week 24

Measure method：

指标中文名：

缓解期急性加重事件发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The proportion of patients who experiences acute exacerbation in remission phase

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

MG-ADL和QMG评分自基线变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

The average changes in MG-ADL and QMG scores compared to baseline at weeks 4, 8, 12, 16, 20, and 24

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

首次达到MSE的时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

The average time to reach MSE for the first time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件的发生率及严重程度

指标类型：

次要指标

Outcome：

The incidence and severity of adverse events (evaluated by CTCAE grading)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不使用激素的患者比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of patients who do not use corticosteroids

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不使用胆碱酯酶抑制剂的患者比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of patients who do not use cholinesterase inhibitors

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

胆碱酯酶抑制剂和口服激素的使用剂量及累计激素剂量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Cholinesterase inhibitors and oral corticosteroids dosage, as well as cumulative hormone dosage during the visit period

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

AChR-Ab和免疫学指标变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes in AChR-Ab, immunological indicators such as serum lymphocytes and cytokines relative to baseline at week 24

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

无

Blinding：

None

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

原始数据将在2028-12-31之前通过中国临床试验注册中心（http://www.chictr.org.cn）向合格的科研人员公开。数据将以结构化表格文件（如Excel或CSV）形式提供，仅用于科学研究。申请人需通过电子邮件联系研究负责人提出申请，数据共享需经研究团队审核批准后方可访问。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The individual participant data (IPD) will be made available to qualified researchers before 2028-12-31 via the Chinese Clinical Trial Registry (http://www.chictr.org.cn). The data will be provided in a structured tabular format (such as Excel or CSV) and used solely for scientific research purposes. Researchers can request access by contacting the study leader via email, and access will be granted upon approval by the study team.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

本研究前期将采用纸质病例报告表（CRF）进行数据采集，后续将使用电子数据采集系统（EDC，网址：https://x-med.dazd.cn/），以保障数据的规范管理。所有数据录入和管理将由研究团队指定人员完成，在试验结束6个月内上传试验数据，确保数据的真实性、完整性和可追溯性。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

In the initial phase of this study, data will be collected using paper-based Case Report Forms (CRFs). Subsequently, an Electronic Data Capture (EDC) system (website: https://x-med.dazd.cn/) will be implemented to ensure standardized data management. All data entry and administration will be conducted by designated personnel from the research team, with trial data uploaded within 6 months after study completion to ensure authenticity, integrity, and traceability.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-06-20 10:26:28