ChiCTR2500104474 版本V1.0 版本创建时间2025/06/18 08:49:01 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500104474 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-06-18 08:48:52 

注册时间：

Date of Registration：

2025-06-18 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

噬菌体治疗囊性纤维化/原发性纤毛运动障碍铜绿假单胞菌感染的探索性研究

Public title：

Exploratory Study on Phage Therapy for Pseudomonas aeruginosa Infections in Cystic Fibrosis and Primary Ciliary Dyskinesia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

噬菌体治疗囊性纤维化/原发性纤毛运动障碍铜绿假单胞菌感染的探索性研究

Scientific title：

Exploratory Study on Phage Therapy for Pseudomonas aeruginosa Infections in Cystic Fibrosis and Primary Ciliary Dyskinesia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

凌勇 

研究负责人：

钱莉玲 

Applicant：

Yong Ling 

Study leader：

Liling Qian 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 130 2251 7907

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 180 1759 1188

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

21211020100@m.fudan.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

llqian@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市普陀区泸定路355号

研究负责人通讯地址：

上海市普陀区泸定路355号

Applicant address：

No. 355, Luding Road, Putuo District, Shanghai

Study leader's address：

No. 355, Luding Road, Putuo District, Shanghai

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海市儿童医院

Applicant's institution：

Shanghai Children's Hospital

研究负责人所在单位：

上海市儿童医院

Affiliation of the Leader：

Shanghai Children's Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2025R090-F01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

上海市儿童医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Shanghai Children's Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025-06-09 00:00:00

伦理委员会联系人：

何蕾

Contact Name of the ethic committee：

Lei He

伦理委员会联系地址：

上海市普陀区泸定路355号

Contact Address of the ethic committee：

No. 355, Luding Road, Putuo District, Shanghai

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 159 0053 9835

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海市儿童医院

Primary sponsor：

Shanghai Children's Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市普陀区泸定路355号

Primary sponsor's address：

No. 355, Luding Road, Putuo District, Shanghai

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海市儿童医院

具体地址：

上海市普陀区泸定路355号

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Address：

No. 355, Luding Road, Putuo District, Shanghai

经费或物资来源：

2024年东方英才计划拔尖项目

Source(s) of funding：

2024 Oriental Talent Program Top-notch Project (BJKJ2024030)

Target disease：

Pseudomonas aeruginosa

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评估噬菌体疗法在囊性纤维化/原发性纤毛运动障碍铜绿假单胞菌感染中的安全性和有效性，为临床应用提供依据  

Objectives of Study：

Assessing the safety and efficacy of phage therapy for Pseudomonas aeruginosa infections in cystic fibrosis and primary ciliary dyskinesia to provide a basis for clinical application

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 年龄≥28天； 2. 基于《囊性纤维化诊断与治疗中国专家共识（2023版）》明确诊断为囊性纤维化的患者；或基于《原发性纤毛运动障碍诊断与治疗中国专家共识（2020版）》明确诊断为原发性纤毛运动障碍的患者； 3. 下呼吸道分泌物或支气管肺泡灌洗液检出为铜绿假单胞菌（按照《中国铜绿假单胞菌下呼吸道感染诊治专家共识（2022版）》标准进行阳性判断）； 4. 无雾化吸入或支气管镜检查禁忌症； 5. 能够筛选到至少一种裂解性噬菌体； 6. 受试者及家属（或监护人）充分阅读、理解并签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. Age >= 28 days; 2. Confirmed diagnosis of cystic fibrosis (CF) based on the Chinese Expert Consensus on the Diagnosis and Treatment of Cystic Fibrosis (2023) or primary ciliary dyskinesia (PCD) based on the Chinese Expert Consensus on the Diagnosis and Treatment of Primary Ciliary Dyskinesia (2020); 3. Detection of Pseudomonas aeruginosa in lower respiratory tract secretions or bronchoalveolar lavage fluid (BALF), as defined by the Chinese Expert Consensus on the Diagnosis and Treatment of Pseudomonas aeruginosa Lower Respiratory Tract Infections (2022); 4. No contraindications for nebulized inhalation or bronchoscopy; 5. Availability of at least one lytic bacteriophage active against the isolated Pseudomonas aeruginosa strain; 6. Written informed consent obtained from the participant (or legally authorized guardian for minors/incapacitated individuals) after full explanation of the study.

排除标准：

1. 筛查时生命体征严重异常； 2. 任何原发性或继发性（包括药物所致）免疫功能低下状态，且其程度超出囊性纤维化/原发性纤毛运动障碍及其常规治疗通常导致的免疫抑制水平； 3. 严重中性粒细胞减少症，定义为绝对中性粒细胞计数（ANC）< 500/μL； 4. 筛选前3个月内接受过既往噬菌体治疗； 5. 筛选前3个月内参加过其他有干预措施的临床试验； 6. 经研究者判定不适合参与本研究的患者。

Exclusion criteria：

1. Severely abnormal vital signs at screening; 2. Any primary or secondary immunodeficiency state (including drug-induced), if the degree of immunosuppression exceeds the typical levels associated with cystic fibrosis (CF)/primary ciliary dyskinesia (PCD) or their standard treatments; 3. Severe neutropenia, defined as an absolute neutrophil count (ANC) < 500/μL; 4. Prior bacteriophage therapy within 3 months before screening; 5. Participation in another interventional clinical trial within 3 months before screening; 6. Investigator-determined unsuitability for study participation.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-07-01 00:00:00至 To 2027-06-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-07-01 00:00:00 至 To 2027-06-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

10

Group：

Experimental Group

Sample size：

干预措施：

噬菌体疗法

干预措施代码：

Intervention：

Phage therapy

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海市儿童医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

铜绿假单胞菌载量变化

指标类型：

主要指标

Outcome：

Change in the Pseudomonas aeruginosa load

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肺功能指标（ppFEV1，FEV1等）较基线期变化

指标类型：

主要指标

Outcome：

Change in Pulmonary Function Indices (ppFEV1, FEV1, etc.) from Baseline

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

临床症状缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Clinical symptom relief rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

急性全身抗生素使用率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Acute systemic antibiotic usage rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

噬菌体活性水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phage activity level

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

与噬菌体治疗相关的临床不良事件

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Clinical adverse events associated with phage therapy

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

痰液

组织：

Sample Name：

Sputum

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

支气管肺泡灌洗液

组织：

Sample Name：

Bronchoalveolar lavage fluid

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

采用病历报告表（CRF）进行数据收集，应用电子采集和管理系统（EDC）进行数据管理。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data will be collected via Case Report Form (CRF) and managed using Electronic Data Capture (EDC).

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-06-18 08:48:52