ChiCTR2500102909 版本V1.0 版本创建时间2025/05/21 14:55:48 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500102909 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-05-21 14:55:24 

注册时间：

Date of Registration：

2025-05-21 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

脆性X综合征儿童的肠道微生态特点及益生菌干预效果的影响因素研究

Public title：

Study on the Characteristics of Gut Microbiota in Children with Fragile X Syndrome and the Influencing Factors of Probiotic Intervention Effects

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

脆性X综合征儿童肠道微生态特点及益生菌干预效果的影响因素研究

Scientific title：

Study on the Characteristics of Gut Microbiota in Children with Fragile X Syndrome and the Influencing Factors of Probiotic Intervention Effects

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

朱见恩 

研究负责人：

韩颖 

Applicant：

Jianen Zhu 

Study leader：

Ying Han  

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 157 0300 6817

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 136 6101 3288

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

15703006817@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

hanying1568@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

北京大学第一医院

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市海淀区花园路北京大学医学部

研究负责人通讯地址：

北京市大兴区大兴区乐园路5号

Applicant address：

Peking University Health Science Center, No. 1, Garden Road, Haidian District, Beijing

Study leader's address：

No. 5, Paradise Road, Daxing District, Daxing District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

北京大学第一医院

Applicant's institution：

Peking University First Hospital

研究负责人所在单位：

北京大学第一医院

Affiliation of the Leader：

Peking University First Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2023研106-002

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Biomedical Research Ethics Committee, Peking University First Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2023-04-19 00:00:00

伦理委员会联系人：

张宝娓

Contact Name of the ethic committee：

Baowei Zhang

伦理委员会联系地址：

北京市西城区大红罗厂街6号

Contact Address of the ethic committee：

No. 6, Dahong Luochang Street, Xicheng District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 10 6611 9025

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

北京大学第一医院

Primary sponsor：

Peking University First Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市大兴区大兴区乐园路5号、7号

Primary sponsor's address：

No. 5 and No. 7, Paradise Road, Daxing District, Daxing District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Bei Jing

City：

单位(医院)：

北京大学第一医院

具体地址：

北京市大兴区大兴区乐园路5号、7号

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Address：

No. 5 and No. 7, Paradise Road, Daxing District, Daxing District, Beijing

经费或物资来源：

合生元营养与护理研究院基金项目

Source(s) of funding：

Biostime Nutrition and Nursing Research Institute Fund Project

Target disease：

Fragile X syndrome

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

通过分析脆性X综合征儿童肠道微生态特点，评价益生菌对脆性X综合征儿童认知行为的影响，监测益生菌对脆性X综合征儿童肠道微生态、免疫功能的调节作用，揭示影响益生菌干预效果的相关因素及关键环节，并评估益生菌干预的临床安全性，探索适合中国患儿的益生菌干预方法，为将来益生菌的推广应用提供数据支持。  

Objectives of Study：

By analyzing the characteristics of intestinal microecology in children with fragile X syndrome, evaluating the influence of probiotics on the cognitive behavior of children with fragile X syndrome, monitoring the regulatory effect of probiotics on the intestinal microecology and immune function of children with fragile X syndrome, revealing the relevant factors and key links affecting the effect of probiotic intervention, evaluating the clinical safety of probiotic intervention, and exploring probiotic intervention methods suitable for Chinese children, so as to provide data support for the promotion and application of probiotics in the future.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

FXS患者： 1.分子遗传学检测结果显示为 FMR1 基因 CGG 重复次数大于 200 次的全突变患者； 2.年龄 3-8 岁； 3.性别不限； 4.入组前 1 个月内未接受胃肠道治疗，未使用抗生素及益生菌； 5.患儿监护人同意自愿参与研究，并签署知情同意书。 正常对照组： 1.排除FXS、ASD等神经发育障碍疾病； 2.年龄 3-8 岁； 3.性别不限； 4.入组前 1 个月内未接受胃肠道治疗，未使用抗生素及益生菌； 5.儿童监护人同意自愿参与研究，并签署知情同意书。

Inclusion criteria

Patients with FXS: 1. patients with total mutations with greater than 200 CGG repeats of the FMR1 gene by molecular genetic testing; 2. Age 3-8 years; 3. Gender is not limited; 4. No gastrointestinal treatment, no use of antibiotics and probiotics within 1 month prior to enrollment; 5. The child's guardian agrees to voluntarily participate in the study and signs the informed consent form. Normal control group: 1. exclude neurodevelopmental disorders such as FXS and ASD; 2. Age 3-8 years; 3. Gender is not limited; 4. No gastrointestinal treatment, no use of antibiotics and probiotics within 1 month prior to enrollment; 5. The child's guardian agrees to voluntarily participate in the study and signs the informed consent form.

排除标准：

FXS患者： ①未进行分子遗传学检测或结果为 FMR1 基因 CGG重复次数小于等于 200 次的患儿； ②合并有其他遗传代谢性疾病、精神疾病、颅脑器质性疾病、严重肝肾疾病、心血管疾病、自身免疫疾病等的患儿； ③入组前1 个月内使用过影响胃肠道功能的药物或保健品； ④患儿监护人拒绝入组或不能完成随访者。 正常对照组： ①合并有其他遗传代谢性疾病、精神疾病、颅脑器质性疾病、严重肝肾疾病、心血管疾病、自身免疫疾病等的患儿； ②入组前1 个月内使用过影响胃肠道功能的药物或保健品； ③儿童监护人拒绝入组或不能完成随访者。

Exclusion criteria：

Patients with FXS: 1. children who have not undergone molecular genetic testing or whose results are less than or equal to 200 CGG repeats of FMR1 gene; 2. Children with other hereditary metabolic diseases, psychiatric diseases, cranial organic diseases, severe liver and kidney diseases, cardiovascular diseases, autoimmune diseases, etc.; 3. Use of drugs or health products that affect gastrointestinal function within 1 month before enrollment; 4. The guardian of the child refused to enroll or could not complete the follow-up. Normal control group: 1. Children with other hereditary metabolic diseases, mental diseases, cranial organic diseases, severe liver and kidney diseases, cardiovascular diseases, autoimmune diseases, etc.; 2. Use of drugs or health products that affect gastrointestinal function within 1 month before enrollment; 3. Those whose guardians refuse to enroll or cannot complete the follow-up.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-04-20 00:00:00至 To 2026-05-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-04-20 00:00:00 至 To 2026-05-01 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

正常发育组

样本量：

30

Group：

Normal development group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

none

Intervention code：

组别：

FXS 患儿益生菌一阶段干预组

样本量：

30

Group：

Probiotics in children with FXS phase 1 intervention group

Sample size：

干预措施：

入组后前 24 周进行益生菌干预，后 24 周无益生菌干预

干预措施代码：

Intervention：

Probiotic intervention was performed in the first 24 weeks after enrollment and no probiotic intervention in the second 24 weeks

Intervention code：

组别：

FXS 患儿益生菌二阶段干预组

样本量：

30

Group：

Probiotics in children with FXS phase 2 intervention group

Sample size：

干预措施：

入组后前 24 周无益生菌干预，后 24 周进行益生菌干预

干预措施代码：

Intervention：

No probiotic intervention for the first 24 weeks after enrollment and probiotic intervention for the second 24 weeks

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Bei Jing 

City：

 

单位(医院)：

北京大学第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Level of the institution：

Class 3A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

粪便肠道菌群检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Fecal intestinal microbiota testing

Type：

Primary indicator

测量时间点：

于入组、12 周、24 周、36 周、48 周各取样一次

测量方法：

Measure time point of outcome：

Samples were taken at enrollment, 12 weeks, 24 weeks, 36 weeks, and 48 weeks

Measure method：

指标中文名：

体格发育评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Physical development assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

认知能力评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Cognitive ability assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

神经系统发育评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Nervous system development assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

膳食情况、大便情况等胃肠道情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Gastrointestinal conditions such as dietary conditions and stool conditions

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

湿疹、荨麻疹面积和数目

指标类型：

次要指标

Outcome：

Area and number of eczema and urticaria

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

外周血样本检测IL-4、IL-6、IL-17a和IL-10水平并分析T辅助细胞（Th1,Th2,Th17）和调节性T细胞（Treg）的数量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Peripheral blood samples detect IL-4, IL-6, IL-17a and IL-10 levels and analyze the number of T helper cells (Th1, Th2, Th17) and regulatory T cells (Treg)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

粪便

组织：

Sample Name：

stool

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 2 岁 years
最大 Max age 22 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

研究者采用SPSS软件产生随机序列

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Researchers use SPSS software to generate random sequences.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

无

Blinding：

none

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

临床试验公共管理平台 http://www.medresman.org.cn.

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Clinical Trial Management Public Platform, http://www.medresman.org.cn.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

试验对象入组后数据录入病例记录表同时录入电子信息采集平台，并由专人管理数据。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

After the test subjects were enrolled in the group, the data was entered into the case record form and entered into the electronic information collection platform, and the data was managed by a dedicated person.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-05-21 14:55:24