ChiCTR2500100931 版本V1.0 版本创建时间2025/04/17 09:52:11 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500100931 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-04-17 09:52:05 

注册时间：

Date of Registration：

2025-04-17 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

重型β-地中海贫血单倍体异基因造血干细胞移植与基因编辑治疗的临床和成本效益分析

Public title：

The Clinical and Cost-Effectiveness Analysis of Haploidentical Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation and Gene Editing Therapy for β-Thalassemia Major

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

重型β-地中海贫血单倍体异基因造血干细胞移植与基因编辑治疗的临床和成本效益分析

Scientific title：

The Clinical and Cost-Effectiveness Analysis of Haploidentical Allogeneic Hematopoietic Stem Cell Transplantation and Gene Editing Therapy for β-Thalassemia Major

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨华清 

研究负责人：

方建培 

Applicant：

Huaqing Yang 

Study leader：

Fang Jianpei 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 13719359632

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 20 81332009

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

yanghq56@mail2.sysu.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

jpfang2005@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

研究负责人通讯地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Applicant address：

No. 107 Yanjiang Xi Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

Study leader's address：

No. 107 Yanjiang Xi Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Applicant's institution：

Sun Yat-sen Memorial Hospital, Sun Yat-sen University

研究负责人所在单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Affiliation of the Leader：

Sun Yat-sen Memorial Hospital, Sun Yat-sen University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

SYSKY-2025-199-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Sun Yat-sen Memorial Hospital Sun Yat-sen University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2025-03-24 00:00:00

伦理委员会联系人：

区柳珊

Contact Name of the ethic committee：

Qu Liushan

伦理委员会联系地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Contact Address of the ethic committee：

No. 107 Yanjiang Xi Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 20 81332587

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

liushan3219@163.com

研究实施负责（组长）单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Primary sponsor：

Sun Yat-sen Memorial Hospital, Sun Yat-sen University

研究实施负责（组长）单位地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Primary sponsor's address：

No. 107 Yanjiang Xi Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东

市(区县)：

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院

具体地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Institution
hospital：

Sun Yat-sen Memorial Hospital, Sun Yat-sen University

Address：

No. 107 Yanjiang Xi Road, Yuexiu District, Guangzhou City, Guangdong Province

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

Self-selected project (self-funded)

Target disease：

β-Thalassemia Major

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

横断面 

Study design：

Cross-sectional 

研究目的：

分析对比单倍体异基因造血干细胞移植与基因编辑治疗地中海贫血患儿的成本效益  

Objectives of Study：

To compare the cost-effectiveness of haploid allogeneic hematopoietic stem cell transplantation and gene editing in the treatment of children with thalassemia

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.确诊重型β地中海贫血；
2.首次行异基因造血干细胞移植治疗（二次移植不纳入本次统计分析）或基因编辑治疗；

Inclusion criteria

1.Diagnosed with major beta-thalassemia;
2.Underwent allogeneic hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) for the first time (second transplants are not included in this statistical analysis) or received gene-editing therapy.

排除标准：

1.治疗前已有心、肝、肾等器官功能衰竭者；
2.治疗前合并严重感染者；

Exclusion criteria：

1.Patients with pre-existing organ failure of the heart, liver, kidneys, etc.
2.Patients with severe infections at the time of treatment;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-05-01 00:00:00至 To 2026-05-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-05-01 00:00:00 至 To 2025-05-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

异基因造血干细胞移植治疗组

样本量：

7

Group：

Hematopoietic Stem Cell Transplantation Treatment Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

基因编辑治疗组

样本量：

4

Group：

Gene Editing Therapy group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

 

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Sun Yat-sen Memorial Hospital, Sun Yat-sen University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

总成本

指标类型：

主要指标

Outcome：

Overall cost

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗后6个月、12个月

测量方法：

总成本为住院总费用、门诊治疗总费用及估计治疗期间家属误工费之和。 所有患儿的总成本是从预处理开始起估计的，直到死亡、退出研究或随访结束。

Measure time point of outcome：

6 months, 12 months after treatment

Measure method：

The total cost is the sum of the total hospitalization cost, the total outpatient treatment cost and the estimated time lost by family members during the treatment period. Total costs for all children were estimated from the beginning of pretreatment until death, withdrawal from the study, or the end of follow-up.

指标中文名：

质量调整生命年

指标类型：

主要指标

Outcome：

Quality-Adjusted Life Years, QALYs

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗前、治疗后6个月、12个月

测量方法：

通过儿童生活质量量表PedsQL测量健康效用值（患儿或父母填写），在基线、6个月、12个月随访时间节点收集PedsQL数据，并搜集临床生存结局数据。

Measure time point of outcome：

Before treatment, 6 months after treatment, 12 months

Measure method：

The health efficacy value (filled in by children or parents) was measured by PedsQL, and PedsQL data were collected at baseline, 6-month and 12-month follow-up nodes, as well as clinical survival outcome data.

指标中文名：

脱地中海贫血生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Thalassaemia-free survival, TFS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall survival, OS

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

住院次数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Number of hospitalizations

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

门诊随访次数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Outpatient follow-up

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

住院总费用

指标类型：

次要指标

Outcome：

Total hospital expenses

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

家属陪护误工费

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time allowance for dependents

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

N/A

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

所有病例数据采用电子数据形式记录。通过病历系统及随访数据库采集病例数据，采用excel表格完成数据的录入及核对，以保证数据的完整、真实、可靠、准确，加强信息收集工作。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

All case data were recorded electronically. Collect case data through the medical record system and follow-up database, and use excel to complete data entry and verification, so as to ensure the integrity, authenticity, reliability and accuracy of the data, and strengthen the collection of information.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-04-17 09:52:05