ChiCTR2500099973 版本V1.0 版本创建时间2025/04/01 11:42:05 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500099973 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-04-01 11:41:58 

注册时间：

Date of Registration：

2025-04-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

通过血细胞-神经谱系重编程开发定制化细胞和脑类器官模型以推进罕见神经系统疾病研究和药物研发

Public title：

A Blood-to-neural lineage reprogramming platform for personalized cell and brain organoid models to advance drug discovery for rare neurological disorders

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

通过血细胞-神经谱系重编程开发定制化细胞和脑类器官模型以推进罕见神经系统疾病研究和药物研发

Scientific title：

A Blood-to-neural lineage reprogramming platform for personalized cell and brain organoid models to advance drug discovery for rare neurological disorders

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

曾文双 

研究负责人：

曾文双 

Applicant：

Zeng Wenshuang 

Study leader：

Zeng Wenshuang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 13632998651

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 755 86913333

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

zengws@hku-szh.org

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

zengws@hku-szh.org

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

香港大学深圳医院神经内科

研究负责人通讯地址：

香港大学深圳医院，海园一路1号

Applicant address：

Neurology department of Hongkong university Shenzhen hospital

Study leader's address：

The University of Hong Kong - Shenzhen Hospital, 1, Haiyuan 1st Road, Futian District, Shenzhen, Guangdong, P.R.C.

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

香港大学深圳医院

Applicant's institution：

Hongkong university Shenzhen hospital

研究负责人所在单位：

香港大学深圳医院

Affiliation of the Leader：

The University of Hongkong - Shenzhen Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

伦[2024]356

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

香港大学深圳医院科研项目伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Research Ethics Committee/Institutional Review Board of The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-11-07 00:00:00

伦理委员会联系人：

梁敏飞

Contact Name of the ethic committee：

Muffy

伦理委员会联系地址：

香港大学深圳医院，海园一路1号

Contact Address of the ethic committee：

The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital, No. 1 Hoi Yuen 1st Road

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 755 86913175

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

liangmf@hku-szh.org

研究实施负责（组长）单位：

香港大学深圳医院

Primary sponsor：

The University of Hongkong - Shenzhen Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

香港大学深圳医院，海园一路1号

Primary sponsor's address：

The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital, No. 1 Hoi Yuen 1st Road

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东

市(区县)：

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

香港大学深圳医院

具体地址：

香港大学深圳医院，海园一路1号

Institution
hospital：

The University of Hongkong - Shenzhen Hospital

Address：

The University of Hong Kong-Shenzhen Hospital, No. 1 Hoi Yuen 1st Road

经费或物资来源：

香港大学深圳医院罕见病科研种子基金

Source(s) of funding：

Seed fund of rare disease research of HKU-SZH

Target disease：

Amyotrophic lateral sclerosis

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

首先通过临床特征确定ALS研究病例，然后通过对ALS病人以及家属进行全基因组测序，确定导致疾病的已/未报道突变类型。之后通过直接神经谱系重编程方法，构建ALS患者来源诱导神经干细胞稳定细胞系，开发更真实细胞以及脑类器官ALS疾病模型，以期反映出已知以及探索未知ALS细胞病理特征，并应用于药物筛选与研发。  

Objectives of Study：

First, ALS research cases are identified through clinical manifestations. Then, through whole-genome sequencing of ALS patients and their families, the types of mutations that cause or do not cause the disease are determined. After that, ALS patient-derived induced pluripotent stem cell (iPSC) stable cell lines are established using direct neurogenic lineage reprogramming methods, and more realistic cell and brain-like organ models are developed to reflect known and explore unknown ALS cellular pathological features, which can be used for drug screening and development.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.符合 2008 年 Awaji-Shima 诊断标准中的临床确诊 ALS 患者； 2.患者及其家属理解并同意进行临床资料和外周血样本采集。

Inclusion criteria

1. Clinically confirmed ALS patients who meet the 2008 Awaji-Shima diagnostic criteria;
2. Patients and their families who understand and agree to provide clinical data and peripheral blood samples.

排除标准：

1.18 岁以下儿童及青少年； 2.合并肯尼迪病、脊髓性肌萎缩、多灶性运动神经病等其它类似 ALS 的神经系统疾病的患者。

Exclusion criteria：

1.Children and adolescents under the age of 18;
2.Patients who have other similar neurological disorders such as Kennedy's disease, spinal muscular atrophy, and multifocal motor neuropathy in addition to ALS.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-04-01 00:00:00至 To 2027-01-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-04-01 00:00:00 至 To 2027-01-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

观察组

样本量：

10

Group：

Observation group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

 

单位(医院)：

香港大学深圳医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The University of Hongkong - Shenzhen Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

诱导分化的运动神经元的细胞病理学特征

指标类型：

主要指标

Outcome：

The cytopathological characteristics of motor neurons induced to differentiate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

EDC

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-04-01 11:41:58