ChiCTR2500097942 版本V1.0 版本创建时间2025/02/27 15:44:03 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

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Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500097942 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-02-27 15:42:06 

注册时间：

Date of Registration：

2025-02-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

评价VGO-Cs01p细胞注射液治疗CD7阳性的复发/难治性急性T淋巴细胞白血病的安全性和有效性的单臂、开放性前瞻性临床研究

Public title：

A single-arm, open label clinical study to evaluate the safety and efficacy of VGO-Cs01p in patients with CD7-positive relapsed/refractory acute T-lymphoblastic leukemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

评价VGO-Cs01p细胞注射液治疗CD7阳性的复发/难治性急性T淋巴细胞白血病的安全性和有效性的单臂、开放性前瞻性临床研究

Scientific title：

A single-arm, open label clinical study to evaluate the safety and efficacy of VGO-Cs01p in patients with CD7-positive relapsed/refractory acute T-lymphoblastic leukemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

张辉 

研究负责人：

张辉 

Applicant：

Hui Zhang 

Study leader：

Hui Zhang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 21 38626161

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 15821333007

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

zhang-hui@scmc.com.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

zhang-hui@scmc.com.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市浦东新区东方路1678号

研究负责人通讯地址：

上海市浦东新区东方路1678号

Applicant address：

1678 Dongfang Road, Shanghai

Study leader's address：

1678 Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Applicant's institution：

Shanghai Children's Medical Center

研究负责人所在单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Affiliation of the Leader：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

SCMCIRB-K2024217-2

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心医学研究伦理专委会

Name of the ethic committee：

IRB of Shanghai Children's Medical Center Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-11-20 00:00:00

伦理委员会联系人：

杨臻禹

Contact Name of the ethic committee：

Yang Zhenyu

伦理委员会联系地址：

上海市浦东新区东方路1678号

Contact Address of the ethic committee：

1678 Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 21 3862 6015

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

yangzhenyu@scmc.com.cn

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Primary sponsor：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市浦东新区东方路1678号

Primary sponsor's address：

1678 Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

具体地址：

上海市浦东新区东方路1678号

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Address：

1678 Dongfang Road, Pudong New Area, Shanghai

经费或物资来源：

上海天泽云泰生物医药有限公司

Source(s) of funding：

Shanghai Vitalgen BioPharma Co., Ltd.

Target disease：

CD7-positve relapsed/refractory acute T-lymphoblastic leukemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评估VGO-Cs01p治疗CD7阳性的复发/难治性急性T淋巴细胞白血病的安全性  

Objectives of Study：

to evaluate the safety of VGO-Cs01p in the treatment of CD7-positive relapsed/refractory acute T-lymphoblastic leukemia

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄≥2，≤18周岁，性别不限；
2.参照NCCN急性淋巴细胞白血病临床实践指南（2024.V6）的标准，确诊为T-ALL；
3.符合复发或难治性T-ALL诊断，包括以下任何一种情况：a）复发性：完全缓解后，外周血或骨髓再次出现原始细胞>25%或出现髓外病变，且经其他治疗未能缓解的；b）难治性：经标准方案诱导化疗2个月后骨髓原始细胞≥5%的原发难治者，经研究者判断无其他治疗方案可选；
4.经其他治疗（如奥雷巴替尼联合APG-125）一个疗程疗后，原始细胞≥5%；
5.筛选时细胞免疫学确认肿瘤细胞免疫分型为CD7完全表达阳性（>80%）：通过流式细胞术检测骨髓T-ALL细胞检测CD7抗原阳性（① 流式细胞术检测CD7抗原阳性：>80%的白血病细胞表达CD7，且其CD7平均荧光强度[MFI]与正常T细胞相似，为完全表达阳性；>80%的白血病细胞表达CD7，但其CD7的MFI比正常T细胞低至少1个对数，为低表达[dim]；CD7表达率在20%-80%之间的白血病细胞为部分表达） ；
6.预估生存期>12周；
7.东部肿瘤协作组（ECOG）体力状态评分为≤1分或者卡氏功能状态评分>60分；
8.心脏射血分数≥50%；
9.肺功能≤1 级呼吸困难（中度活动时呼吸短促），不吸氧情况下血氧饱和度正常；
10.总胆红素≤3×ULN、谷草转氨酶和谷丙转氨酶≤5×ULN、肌酐≤1.6 mg/dl，这些指标需在正式入组前一周进行。
11.有生育能力的女性的血清妊娠试验结果需为阴性，具有生育能力的非禁欲女性患者必须同意自筛选开始至细胞输注后1年内使用一种高效避孕方法进行避孕。伴侣具有生育能力的男性患者必须同意自筛选开始至细胞输注后1年内使用有效高效的避孕方法，且在整个研究期间不应捐献精液或精子；
12.受试者和/或受试者父母/监护人能够理解知情同意书中描述的试验信息及试验目的和风险，同意受试者入组试验，并能授权使用受试者的健康信息，提供具有署名和签字日期时间的知情同意书；
13.受试者和/或受试者父母/监护人愿意并能够遵守试验的所有要求。

Inclusion criteria

1.Age >=2 and <=18 years old, male or female; 2.Subjects who have relapse or refractory T-cell lymphoblastic leukemia (T-ALL) according to the standards of the NCCN Clinical Practice Guidelines for Acute Lymphoblastic Leukemia (2024.V6); 3.Meets the criteria for recurrent or refractory T-ALL, including: a) Recurrent: Reappearance of blasts in peripheral blood or bone marrow (>25%) after complete remission or occurrence of extramedullary disease, and ineffectiveness of other treatments; b) Primary Refractory: Appearance of blasts in bone marrow ≥5% after 2 months standard induction chemotherapy, and no other treatment can be used as judged by the investigator; 4.After one cycle of other treatments (such as Olverembatinib combined with APG-125), the blasts remain>=5%; 5.Cell immunophenotyping confirmation of CD7 positive blasts >80%; 6.Estimated survival period >12 weeks; 7.Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score <=1 or KPS > 60; 8.Left ventricular ejection fraction >=50%; 9.Pulmonary function <= Grade 1 dyspnea (CTCAE v5.0), normal oxygen saturation without oxygen supplementation; 10.TBil <= 3×ULN, AST and ALT <= 5×ULN, creatinine <= 1.6 mg/dl within 1 week prior to enrollment; 11.Negative serum pregnancy test for fertile women; fertile non-abstinent female patients must agree to use an effective contraceptive method from screening to 1 year after cell infusion. Fertile male patients' partners must agree to use effective contraception from screening to 1 year after cell infusion, and should not donate semen or sperm throughout the study; 12.The subject or their legal guardian voluntarily participates in the study, understands the information, purpose, and risks described in the informed consent form, and can provide a signed and dated informed consent form; 13.The subject and/or their parents or their legal guardian should voluntary and able to comply with all requirements of the trial.

排除标准：

1.筛选时存在T-ALL中枢或睾丸的髓外受累病变；
2.存在中枢神经系统严重疾病史的患者，如癫痫发作无法控制、严重脑损伤失语、瘫痪、精神疾病等；
3.心脏纽约心脏病协会（NYHA）心功能 III 级或 IV 级心力衰竭；
4.存在弥散性血管内凝血；
5.存在严重的自身免疫疾病或免疫缺陷疾病；
6.存在需要继续系统性治疗的活动性移植物抗宿主病（GvHD）；
7.存在其他严重疾病（如先天性心脏病、呼吸系统疾病需要在家吸氧、既往手术麻醉时发现有严重麻醉并发症的、既往发生过心肺停止的、严重的肝脏或肾功能不全等），存在消化道溃疡或者活动性消化道出血的，目前在接受抗凝治疗或抗血小板治疗的，经研究者判断会造成不可接受的手术或麻醉风险的；
8.筛选前正接受系统性类固醇或其他免疫抑制治疗，且经研究者判定入组后仍需要长期使用的受试者（吸入性或局部使用除外）；
9.入组前3年内罹患其他恶性肿瘤；
10.存在活动性HBV或HCV感染（HBV-DNA阳性或HCV-RNA阳性）、HIV阳性、或梅毒检测阳性； 存在其他严重的或持续性的活动性感染；
11.存在其他严重的或持续性的活动性感染；
12.试验给药时，之前的系统性免疫化疗（包括其他的临床试验药物或医疗器械干预）相关的不良事件严重程度尚未降至1级或恢复基线状态；
13.试验给药时，经干预治疗后的血小板仍处于过低状态（符合临床输血标准）；
14.免疫抑制剂停止使用< 2周的；
15.既往接受过CAR-T细胞治疗或者基因治疗者；
16.存在对细胞产品中任何一种成分过敏史者；
17.筛选前4周内进行过活疫苗接种、或任何手术治疗的；
18.研究者认为可能增加受试者风险或干扰试验结果的其他情况；
19.孕期或哺乳期女性；
20.经研究者评估，潜在隐患纠纷的。

Exclusion criteria：

1.Extramedullary involvement of the central nervous system or testicular at screening.
2.Patients with a history of severe CNS diseases, such as uncontrolled seizures, stroke, severe brain damage resulting in speech impairment, psychiatric disorders, etc;
3.NYHA functional class III or IV heart failure;
4.Presence of disseminated intravascular coagulation;
5.Presence of severe autoimmune diseases or immune deficiency diseases;
6.Active GVHD requiring systemic treatment;
7.Presence of other severe diseases, presence of gastrointestinal ulcers or active gastrointestinal bleeding, currently undergoing anticoagulant or antiplatelet therapy, or judged by the investigator to pose unacceptable surgical or anesthesia risks;
8.Currently receiving systemic steroids or other immunosuppressive therapy prior to screening, and still need long-term use after enrollment as judged by the investigator (excluding inhaled or local use);
9.History or concurrent active malignant tumors within 3 years prior to enrollment;
10.Active HBV or HCV infection (HBV-DNA positive or HCV-RNA positive), HIV positive, or positive syphilis test;
11.Other severe or persistent active infections;
12.Adverse events related to previous systemic immunotherapy (including other investigational drugs or medical device interventions) prior to enrollment have not reduced to grade 1 severity or returned to baseline;
13.Platelet count remains low after intervention treatment (meeting clinical transfusion criteria) prior to enrollment；
14.Discontinuation of immunosuppressive agents for less than 2 weeks;
15.Participation in CAR-T cell therapy or gene therapy at any time prior to screening;
16.History of allergy to any component of the study product;
17.Vaccination or any surgery within the 4 weeks prior to screening;
18.Other situations as judged by the investigator may increase the subject's risk or interfere with study;
19.Pregnant or breastfeeding women;
20.Individuals assessed by the investigator to have potential hidden risks of disputes.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-08-26 00:00:00至 To 2026-10-17 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-03-18 00:00:00 至 To 2025-08-14 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

9

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

VGO-Cs01p

干预措施代码：

Intervention：

Intravenous infusion of VGO-Cs01p

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Fujian 

City：

 

单位(医院)：

福建省儿童医院 

单位级别：

三级医院 

Institution
hospital：

Fujian Children’s Hospital, Fujian, China

Level of the institution：

Tertiary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

安全性评估

指标类型：

主要指标

Outcome：

Safety Assessment

Type：

Primary indicator

测量时间点：

签署知情至随访结束

测量方法：

不良事件发生率及严重程度

Measure time point of outcome：

Sign informed until the end of follow-up

Measure method：

Incidence and severity of Adverse Events

指标中文名：

总体反应率（ORR）

指标类型：

次要指标

Outcome：

ORR（Objective response rate）：Includes CR (complete response)/ CRh (CR with partial hematological recovery) /CRi (CR with incomplete hematological recovery)/PR（partial response）

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

28天和首次输注后1年

测量方法：

血常规/外周血形态学、骨髓活检的检测来评估疾病缓解状况。

Measure time point of outcome：

D28 and 1 year post the first VGO-Cs01p infusion

Measure method：

Blood routine/peripheral blood morphology, and bone marrow biopsy to assess remission.

指标中文名：

微小残留病灶

指标类型：

次要指标

Outcome：

MRD,Minimal residual disease

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

首次输注后一年

测量方法：

外周血/骨髓流式

Measure time point of outcome：

1 year post the first VGO-Cs01p infusion

Measure method：

Peripheral Blood / Bone Marrow Flow Cytometry

指标中文名：

缓解持续时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

DOR (Duration of response)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

首次输注后一年

测量方法：

从首次评估 CR/CRh/CRi 到临床缓解复发或死亡的时间。

Measure time point of outcome：

1 year post the first VGO-Cs01p infusion

Measure method：

Defined as the time from the first assessment of CR/CRh/CRi to relapse or death in clinical remission.

指标中文名：

无白血病生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

LFS (Leukemia-Free Survival)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

首次输注后一年

测量方法：

从临床缓解 （CR/CRh/CRi） 到临床缓解期复发或死亡的时间。

Measure time point of outcome：

1 year post the first VGO-Cs01p infusion

Measure method：

Defined as the time from clinical remission (CR/CRh/CRi) to relapse or death in clinical remission.

指标中文名：

总生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

OS (Overall survival)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

首次输注后一年

测量方法：

从第一次输注到受试者死亡或因任何原因失访的时间。

Measure time point of outcome：

1 year post the first VGO-Cs01p infusion

Measure method：

Defined as the time from the first infusion until the subject died or lost to follow-up for any cause.

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 2 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不适用

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not Applicable

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

1.病例记录表， 2.电子采集及管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

1. Case record form; 2. Electronic collection and management system

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2025-02-27 15:42:06