ChiCTR2500097229 版本V1.0 版本创建时间2025/02/14 15:27:12 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500097229 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-02-14 15:26:00 

注册时间：

Date of Registration：

2025-02-14 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

达格列净治疗儿童Alport综合征的疗效和安全性：一项多中心单臂临床试验

Public title：

The efficacy and safety of dapagliflozin in children with Alport syndrome: a multicenter and single-arm clinical trial

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

达格列净治疗儿童Alport综合征的疗效和安全性：一项多中心单臂临床试验

Scientific title：

The efficacy and safety of dapagliflozin in children with Alport syndrome: a multicenter and single-arm clinical trial

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

唐惠 

研究负责人：

高霞 

Applicant：

Hui Tang 

Study leader：

Xia Gao 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 181 4571 4336

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 137 1102 5095

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

huitang02202023@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

gaoxiagz@vip.163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国广州市越秀区人民中路318号

研究负责人通讯地址：

中国广州市越秀区人民中路318号

Applicant address：

No. 318 Renmin Middle Road, Yuexiu District, Guangzhou, China

Study leader's address：

No. 318 Renmin Middle Road, Yuexiu District, Guangzhou, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

广州医科大学附属妇女儿童医疗中心

Applicant's institution：

Guangzhou Women and Children’s Medical Center, Guangzhou Medical University

研究负责人所在单位：

广州医科大学附属妇女儿童医疗中心

Affiliation of the Leader：

Guangzhou Women and Children’s Medical Center, Guangzhou Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

批字[2024]第432A01号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

广州市妇女儿童医疗中心科研伦理委员会

Name of the ethic committee：

Research Ethics Committee of Guangzhou Women and Children’s Medical Center

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-12-20 00:00:00

伦理委员会联系人：

斯文越

Contact Name of the ethic committee：

Wenyue Si

伦理委员会联系地址：

中国广州市华强路9号保利中盈大厦503室

Contact Address of the ethic committee：

Room 503, Poly Zhongying Building, No. 9 Huaqiang Road, Guangzhou, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 20 3836 7270

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

广州医科大学附属妇女儿童医疗中心

Primary sponsor：

Guangzhou Women and Children’s Medical Center, Guangzhou Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国广州市越秀区人民中路318号

Primary sponsor's address：

No. 318 Renmin Middle Road, Yuexiu District, Guangzhou, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东省

市(区县)：

广州市

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

广州医科大学附属妇女儿童医疗中心

具体地址：

中国广州市越秀区人民中路318号

Institution
hospital：

Guangzhou Women and Children’s Medical Center, Guangzhou Medical University

Address：

No. 318 Renmin Middle Road, Yuexiu District, Guangzhou, China

经费或物资来源：

个人自筹

Source(s) of funding：

Self raised by individuals

Target disease：

Alport Syndrome

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

探讨基础治疗（血管紧张素转换酶抑制剂，ACEI，或血管紧张素受体阻滞剂，ARB）联合达格列净治疗儿童 Alport 综合征的疗效和安全性。  

Objectives of Study：

Exploring the efficacy and safety of basic treatment (angiotensin-converting enzyme inhibitors, ACEIs, or angiotensin receptor blockers, ARBs) combined with dapagliflozin for the treatment of Alport syndrome in children.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 年龄大于 3 岁且小于 18 岁； 2. 符合我国《罕见病诊疗指南（2019 年版）》Alport 综合征的诊断标准； 3. 尿蛋白/肌酐>0.5mg/mg； 4. 根据 Schwartz 公式［K×身高（cm）/血肌酐（μmol/L）］计算估算肾小球 滤过率（estimated glomerular filtration rate，eGFR）≥60 ml/min/1.73m2； 5. 使用 ACEI 或 ARB 类药物，超过 4 周且剂量稳定； 6. 在试验开始前签署了注明日期的书面知情同意书。

Inclusion criteria

1. Age greater than 3 years old and less than 18 years old; 2. Meet the diagnostic criteria for Alport syndrome in China's "Guidelines for the Diagnosis and Treatment of Rare Diseases (2019 Edition)"; 3. Urinary protein/creatinine>0.5mg/mg; 4. Calculate and estimate glomeruli based on Schwartz formula [K x height (cm)/creatinine (μ mol/L)] Estimated glomerular filtration rate (eGFR) >= 60 ml/min/1.73m2; 5. Use ACEI or ARB drugs for more than 4 weeks with stable dosage; 6. Signed a dated written informed consent form before the start of the experiment.

排除标准：

1. 近3个月内接受免疫抑制剂治疗； 2. 合并1型或2型糖尿病、其他类型的肾脏疾病或泌尿系统发育畸形者； 3. 近一月内肾功能水平快速下降（eGFR一月内下降超25%）或发生过急性肾损伤； 4. 存在严重感染性疾病未被控制者； 5. 不受控制的高血压（筛选期间血压大于145/95mmHg）;血压低于同性别同年龄同身高儿童P5； 6. 与其他严重和/或不稳定的疾病共存，例如严重的心血管疾病、呼吸系统疾病、肝病或神经精神疾病； 7. 既往器官移植和（或）肿瘤和（或）胃肠道手术史； 8. 合并其他可能会影响药物吸收、分布、代谢和排泄的医学情况； 9. 在入组前一个月内使用过其他类型的钠-葡萄糖协同转运蛋白2抑制剂，或之前对此类药物过敏； 10. 正在参加其他药物临床试验的患者。

Exclusion criteria：

1. Received immunosuppressive therapy within the past 3 months; 2. Patients with type 1 or type 2 diabetes, other types of kidney diseases or malformations of urinary system development; 3. Rapid decline in renal function level within the past month (eGFR decreased by more than 25% within one month) or occurrence of acute kidney injury; 4. Those who have serious infectious diseases and have not been controlled; 5. Uncontrolled hypertension (blood pressure greater than 145/95mmHg during screening); Blood pressure lower than P5 in children of the same gender, age, and height; 6. Coexistence with other serious and/or unstable diseases, such as severe cardiovascular disease, respiratory disease, liver disease, or neurological and psychiatric disorders; 7. History of previous organ transplantation and/or tumor and/or gastrointestinal surgery; 8. Merge other medical conditions that may affect drug absorption, distribution, metabolism, and excretion; 9. Have used other types of sodium glucose cotransporter 2 inhibitors within the month prior to enrollment, or have been previously allergic to such drugs; 10. Patients who are currently participating in clinical trials of other drugs.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-01-01 00:00:00至 To 2027-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-03-01 00:00:00 至 To 2027-10-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

40

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

基础治疗（血管紧张素转换酶抑制剂，ACEI，或血管紧张素受体阻滞剂，ARB）联合达格列净

干预措施代码：

Intervention：

basic treatment (angiotensin-converting enzyme inhibitors, ACEIs, or angiotensin receptor blockers, ARBs) combined with dapagliflozin

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

 东莞市 

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

Dongguan 

单位(医院)：

东莞市妇幼保健院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Dongguan Maternal and Child Health Care Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

 梅州市 

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

Foshan 

单位(医院)：

梅州市妇幼保健院 

单位级别：

三级 

Institution
hospital：

Maternal and Child Health Hospital in Meizhou

Level of the institution：

Tertiary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

尿蛋白/肌酐下降程度

指标类型：

主要指标

Outcome：

The degree of decrease in urinary protein/creatinine

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血清肌酐

指标类型：

次要指标

Outcome：

serum creatinine

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

胱抑素C

指标类型：

次要指标

Outcome：

cystatin C

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

尿畸形红细胞计数

指标类型：

次要指标

Outcome：

abnormal urine red blood cell count

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

尿酸

指标类型：

次要指标

Outcome：

uric acid

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

尿素氮

指标类型：

次要指标

Outcome：

urea nitrogen

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

eGFR下降斜率

指标类型：

次要指标

Outcome：

eGFR decreasing slope

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件发生率

指标类型：

副作用指标

Outcome：

The incidence of adverse events

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 3 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表；电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form; Electronic Data Capture

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-02-14 15:26:00