ChiCTR2500096281 版本V1.0 版本创建时间2025/01/21 10:43:20 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500096281 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-01-21 10:43:10 

注册时间：

Date of Registration：

2025-01-21 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

NADH联合辅酶Q10在AIFM1基因突变阳性听神经病患者中的临床应用

Public title：

The Clinical application of Combination of NADH and CoQ10 in patients with AIFM1 gene mutationpositive auditory neuropathy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

NADH联合辅酶Q10在AIFM1基因突变阳性听神经病患者中的临床应用

Scientific title：

The Clinical application of Combination of NADH and CoQ10 in patients with AIFM1 gene mutationpositive auditory neuropathy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈姿伊 

研究负责人：

王秋菊 

Applicant：

Chen Ziyi 

Study leader：

Wang Qiuju 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 135 6767 0112

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 10 5549 9143

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

ziyi_chen0814@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

wqcr301@vip.sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市海淀区复兴路28号

研究负责人通讯地址：

北京市海淀区复兴路28号

Applicant address：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing

Study leader's address：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

100853

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

100853

申请人所在单位：

中国人民解放军总医院

Applicant's institution：

Chinese PLA General Hospital

研究负责人所在单位：

中国人民解放军总医院

Affiliation of the Leader：

Chinese PLA General Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

S2024-149-01/S2024-149-02

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军总医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Chinese PLA General Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-12-12 00:00:00

伦理委员会联系人：

曹江

Contact Name of the ethic committee：

Cao Jiang

伦理委员会联系地址：

北京市海淀区复兴路28号

Contact Address of the ethic committee：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 10 6693 7166

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国人民解放军总医院

Primary sponsor：

Chinese PLA General Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市海淀区复兴路28号

Primary sponsor's address：

28 Fuxing Road, Haidian District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

中国人民解放军总医院

具体地址：

海淀区复兴路28号

Institution
hospital：

Chinese PLA General Hospital

Address：

28 Fuxing Road, Haidian District

经费或物资来源：

中国人民共和国科学技术部

Source(s) of funding：

Ministry of Science and Technology of the People's Republic of China

Target disease：

Auditory Neuropathy

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

评价NADH与辅酶Q10联合使用治疗AIFM1基因突变相关听神经病的安全性和有效性，以期缓解AIFM1基因突变相关听神经病患者的临床症状及疾病进展，为听神经病的治疗提供新的思路及方式。  

Objectives of Study：

To evaluate the safety and efficacy of the combination of NADH and coenzyme Q10 for the treatment of AIFM1 gene mutation-associated auditory neuropathy, with a view to alleviating the clinical symptoms and disease progression of patients with AIFM1 gene mutation-associated auditory neuropathy, and to provide a new idea and modality for the treatment of auditory neuropathy.

药物成份或治疗方案详述：

受试者每日晨起餐前30分钟口服NADH（20-80mg/天），三餐饭后30分钟内口服辅酶Q10（30-60mg/天），持续12周 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

Subjects will receive NADH (20-80mg/day) orally 30 minutes before breakfast and coenzyme Q10 (30-60 mg/day) within 30 minutes after 3 meals a day for 12 weeks. 

纳入标准：

1）符合目前国际诊断听神经病的共识标准，即：临床主要表现为患者可以听到声音却不能理解其语义，患者言语识别率与纯音听阈不成比例的下降，毛细胞的功能正常-耳声发射（Otoacoustic Emissions, OAE）和/或耳蜗微音器电位（Cochlear Microphonics, CM）可引出，而听神经功能异常-听性脑干反应(Auditory Brainstem Responses, ABRs)异常或全部消失； 2）基因检测显示AIFM1基因突变阳性； 3）发病年龄不限，性别不限（AIFM1基因突变相关听神经病为X连锁遗传，故以男性居多），就诊年龄14岁以上； 4）患者和/或监护人自愿参与本项目，并签署知情同意书。

Inclusion criteria

1) Meet the current international consensus criteria for the diagnosis of auditory neuropathy, i.e., the main clinical manifestations are that the patient can hear sounds but cannot understand their semantics, the patient's speech recognition rate is disproportionately reduced to the pure tone hearing threshold, the function of the hair cells is normal - Otoacoustic Emissions (OAE) and/or Cochlear Microphonics (CM) can be elicited, while abnormal auditory nerve function - Auditory Brainstem Responses (ABRs) are abnormal or completely absent; 2) AIFM1 gene mutation; 3) the age of onset of the disease is not limited to any age and gender (AIFM1 gene mutation-related auditory neuropathy is an X-linked genetic disorder, so it is prevalent in males). (AIFM1 gene mutation-associated auditory neuropathy is X-linked, so it is predominantly male), and the age of consultation is 14 years old or above; 4) patients and/or guardians voluntarily participate in this program and sign an informed consent form.

排除标准：

1）孕妇、围产期及哺乳期妇女； 2）中耳病变、梅尼埃病、听神经瘤和大前庭水管综合症等病变； 3）严重全身疾病，如肿瘤、严重感染、脑血管意外、尿毒症、结缔组织病、急性应激状态等； 4）精神疾病等认知障碍影响依从性者； 5）研究者判断方案依从性差者； 6）已行单侧或双侧人工耳蜗植入； 7）其他因素研究者认为不可纳入本试验的患者。

Exclusion criteria：

1) pregnant, perinatal, and lactating women; 2) lesions such as middle ear lesions, Meniere's disease, acoustic neuroma, and greater vestibular aqueduct syndrome; 3) severe systemic diseases such as tumors, severe infections, cerebrovascular accidents, uremia, connective tissue disease, and acute stress; 4) cognitive disorders such as psychiatric disorders that interfere with adherence; 5) those who are poorly adherent to the regimen in the judgment of the investigator; 6) those who have had a unilateral or bilateral cochlear implantation; 7) patients who are deemed by the investigator to not be eligible for enrollment in this trial for other factors.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-03-01 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-03-01 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

连续入组

样本量：

20

Group：

case series

Sample size：

干预措施：

NADH（20-80mg/天）联合辅酶Q10（30-60mg/天）

干预措施代码：

Intervention：

NADH(20-80mg/day) and CoQ10 (30-60mg/day)

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

中国人民解放军总医院 

单位级别：

三甲医院 

Institution
hospital：

Chinese PLA General Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

听力检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hearing tests

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

前庭功能检查

指标类型：

次要指标

Outcome：

vestibular function tests

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

实验室检测

指标类型：

次要指标

Outcome：

laboratory tests

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

影像学检查

指标类型：

次要指标

Outcome：

imaging tests

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

2029-12-31，文章发表及邮箱

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

2029-12-31,study publish and requested by email

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

医院专人负责招募志愿者及病例记录表的填写及整理，项目过程中，患者的病例记录表的数据信息由各医院上传至多中心专用电子采集及管理系统，仅对参与研究单位开放，参与单位根据个人权限可进入进行数据查询和采集。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Persons in hospital are responsible for recruitment, and filling the case record forms.The data information of the patient's CRF is uploaded from each hospital to the multi-center EDC system. It is only open to the participating research units. The participating units can enter the data inquiry and collection according to their personal authority

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2025-01-21 10:43:10