ChiCTR2500095479 版本V1.0 版本创建时间2025/01/08 09:17:12 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2500095479 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2025-01-08 09:17:03 

注册时间：

Date of Registration：

2025-01-08 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

真实世界中那西妥单抗治疗高危神经母细胞瘤的临床观察：一项单中心、前瞻性、观察性研究

Public title：

Clinical observation of naxitamab in high-risk neuroblastoma in the real-world setting: a single-center, prospective, observational study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

真实世界中那西妥单抗治疗高危神经母细胞瘤的临床观察：一项单中心、前瞻性、观察性研究

Scientific title：

Clinical observation of naxitamab in high-risk neuroblastoma in the real-world setting: a single-center, prospective, observational study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

戴菽阳 

研究负责人：

董岿然 

Applicant：

Shuyang Dai 

Study leader：

Kuiran Dong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 186 2179 3368

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 180 1759 1156

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

dongkr1156@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

dongkr1156@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市闵行区万源路399号

研究负责人通讯地址：

上海市闵行区万源路399号

Applicant address：

399 Wanyuan Road, Minhang District, Shanghai

Study leader's address：

399 Wanyuan Road, Minhang District, Shanghai

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

复旦大学附属儿科医院

Applicant's institution：

Children‘s hospital of fudan university

研究负责人所在单位：

复旦大学附属儿科医院

Affiliation of the Leader：

Children‘s hospital of fudan university

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

复儿伦审[2024]086号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

复旦大学附属儿科医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Children's Hospital of Fudan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-08-01 00:00:00

伦理委员会联系人：

陆毅群

Contact Name of the ethic committee：

Yiqun Lu

伦理委员会联系地址：

上海市闵行区万源路399号

Contact Address of the ethic committee：

399 Wanyuan Road, Minhang District, Shanghai

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 64931946

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

复旦大学附属儿科医院

Primary sponsor：

Children’s hospital of Fudan university

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市闵行区万源路399号

Primary sponsor's address：

399 Wanyuan Road, Minhang District, Shanghai

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

复旦大学附属儿科医院

具体地址：

上海市闵行区万源路399号

Institution
hospital：

Children’s hospital of Fudan university

Address：

399 Wanyuan Road, Minhang District, Shanghai

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

N/A

Target disease：

Neuroblastoma

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

本研究主要用于在中国真实医疗环境中探索那西妥单抗用于高危神经母细胞瘤的有效性和安全性。  

Objectives of Study：

This study was designed to investigate the efficacy and safety of naxitamab in treatment of high-risk neuroblastoma in a real-world setting in China.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 年龄≥12月龄; 2. 根据国际神经母细胞瘤危险度分级（INRG）诊断为高危神经母细胞瘤; 3. 根据医生的临床判断及充分医患沟通，使用那西妥单抗治疗的患者; 4. 签署书面知情同意书; 5. 预期寿命≥6个月; 6. 不吸氧状态下血氧饱和度＞94%； 7. 超声心动图：心功能基本正常（左室射血分数≥50 %）; 8. 外周血常规：白细胞≥1×10^9/L，中性粒细胞细胞计数ANC≥0.5×10^9/L，血小板计数PLT≥25×10^9/L，血红蛋白＞80g/L；如联合化疗，则须ANC≥0.75×10^9/L， PLT≥75×10^9/L； 9. 肝功能：丙氨酸氨基转移酶ALT和天冬氨酸氨基转移酶AST均<5倍正常值上限 ； 10. 肾功能：肌酐清除率或肾小球滤过率GFR＞60mL/(min·1.73m^2)； 11. 应无全身感染迹象，且任何已确定的感染应该得到控制。

Inclusion criteria

1. Age >=12 months; 2. High-risk neuroblastoma was diagnosed according to the International Neuroblastoma Risk Classification (INRG); 3. Patients treated with naxitamab according to the physician's clinical judgment and adequate doctor-patient communication; 4. Provide written informed consent; 5. Life expectancy >=6 months; 6. Oxygen saturation > 94% without oxygen therapy; 7. Echocardiography: heart function was basically normal (left ventricular ejection fraction >= 50%); 8. Peripheral blood routine: white blood cell >=1×10^9/L, neutrophil count >=0.5×10^9/L, platelet count >=25×10^9/L, hemoglobin > 80g/L; If combined with chemotherapy, ANC>=0.75×10^9/L and PLT>=75×10^9/L were required; 9. Liver function: alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) <5 times upper limit of normal; 10. Renal function: creatinine clearance or glomerular filtration rate GFR > 60mL/(min·1.73m^2); 11. There should be no evidence of systemic infection and any identified infection should be controlled.

排除标准：

1.显著器官毒性； 2.已知或疑似对抗GD2抗体或GM-CSF或其成分有过敏或超敏反应； 3.患者在接受那西妥单抗治疗时将接受另一种试验性药物的治疗，或那西妥单抗治疗开始前4周内接受过另一种试验性药物的治疗； 4.经研究者评估允许，患者有资格且能够参加或目前正在参加针对所申请适应证范围内的包括那西妥单抗在内的主动干预性临床试验； 5.主治医师判定患者无法依从那西妥单抗治疗，或现有病情可能会增加那西妥单抗治疗的毒性严重程度； 6.在开始那西妥单抗治疗时，已知患者存在CNS转移或既往有CNS转移； 7.患者的NB疾病出现活动性进展； 8.患者有原发部位活动性NB疾病或有软组织转移。

Exclusion criteria：

1. Significant organ toxicity; 2. Known or suspected allergic or hypersensitive reaction to anti-GD2 antibody or GM-CSF or its components; 3. Patients will be receiving treatment with another investigational agent while receiving naxitamab or have received treatment with another investigational agent within 4 weeks before starting naxitamab treatment; 4. Patients were eligible and able to participate in, or are currently participating in, active interventional clinical trials for the indicated indications, including naxitamab, as permitted by the investigator's assessment; 5. The patient was determined by the attending physician to be unable to adhere to treatment with naxitamab or to have an existing condition that was likely to increase the severity of toxicity associated with naxitamab treatment; 6. Patients were known to have CNS metastases or prior CNS metastases at the time of starting treatment with naxitamab; 7. The patient's NB disease showed active progression; 8. Patients with active NB disease at the primary site or with soft tissue metastases.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-01-01 00:00:00至 To 2028-11-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2025-01-21 00:00:00 至 To 2026-11-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

队列1-完全缓解的患者

样本量：

13

Group：

Cohort1- CR patient

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

队列2-仅伴有骨/骨髓病灶的复发/难治性患者

样本量：

13

Group：

Cohort 2 -Relapsed/refractory patients with bone/bone marrow diseases only

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

队列3-伴有软组织残留病灶或疾病进展的复发/难治性患者

样本量：

14

Group：

Cohort 3- Relapsed/refractory patients with residual soft tissue disease or progressive disease

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

复旦大学附属儿科医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Children’s hospital of Fudan university

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

2年无事件生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

2Y- event-free survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

客观缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Objective response rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疾病控制率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Disease control rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓抽吸液

组织：

Sample Name：

Bone marrow aspirate

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓活检组织

组织：

Sample Name：

Bone marrow biopsy tissue

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 1 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不适用

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

N/A

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

研究数据将主要来源于医院信息系统数据、患者报告数据。基于医院信息系统收集临床诊疗实践过程中的医疗数据，以及需要向患者主动收集的医疗信息，包括外院检查报告、AE等，并需要经过研究者的判定和确认。通过CRF表采集患者数据，并通过Excel管理数据。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

outcomes. These include medical data generated during clinical diagnosis and treatment, as well as additional medical information actively collected from patients, such as examination reports from other hospitals and adverse events (AEs), which need to be verified and confirmed by the investigators. Patient data will be collected using Case Report Forms (CRFs) and managed using Excel.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2025-01-08 09:17:03