ChiCTR2400093064 版本V1.0 版本创建时间2024/11/28 08:19:28 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400093064 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-11-28 08:19:19 

注册时间：

Date of Registration：

2024-11-28 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

贝林妥欧单抗治疗难治性重症肌无力的疗效评价研究

Public title：

Safety and Efficacy of Blinatumomab in Refractory Myasthenia Gravis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

贝林妥欧单抗治疗难治性重症肌无力的疗效评价研究

Scientific title：

Safety and Efficacy of Blinatumomab in Refractory Myasthenia Gravis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

孟召友 

研究负责人：

杨清武 

Applicant：

Zhaoyou Meng 

Study leader：

Qingwu Yang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 156 9620 4676

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 136 5763 8868

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

mengzhaoyou@tmmu.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

mengzhaoyou@tmmu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

重庆市沙坪坝区新桥正街183号新桥医院神经内科

研究负责人通讯地址：

重庆市沙坪坝区新桥正街183号新桥医院神经内科

Applicant address：

Department of Neurology, Xinqiao Hospital, 183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing

Study leader's address：

Department of Neurology, Xinqiao Hospital, 183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院

Applicant's institution：

Second Affiliated Hospital of Army Medical University

研究负责人所在单位：

中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院

Affiliation of the Leader：

Second Affiliated Hospital of Army Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2024-研第254-02

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of the Second Affiliated Hospital of Army Medical University, People's Liberation Army of China

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-10-22 00:00:00

伦理委员会联系人：

胡岚岚

Contact Name of the ethic committee：

Lanlan Hu

伦理委员会联系地址：

陆军军医大学第二附属医院办公楼二楼医学伦理委员会办公室

Contact Address of the ethic committee：

Office of the Medical Ethics Committee, Second Floor, Administrative Building, The Second Affiliated Hospital of Army Medical University

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 23 6877 5422

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院

Primary sponsor：

Second Affiliated Hospital of Army Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

重庆市沙坪坝区新桥正街183号新桥医院神经内科

Primary sponsor's address：

Department of Neurology, Xinqiao Hospital, 183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

重庆

市(区县)：

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

中国人民解放军陆军军医大学第二附属医院

具体地址：

重庆市沙坪坝区新桥正街183号新桥医院神经内科

Institution
hospital：

Second Affiliated Hospital of Army Medical University

Address：

Department of Neurology, Xinqiao Hospital, 183 Xinqiao Main Street, Shapingba District, Chongqing

经费或物资来源：

科室自筹

Source(s) of funding：

Self-funded by the department

Target disease：

Refractory myasthenia gravis

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II-III期临床试验 

Study phase：

2-3

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价贝林妥欧单抗治疗难治性重症肌无力的有效性及安全性，并探索贝林妥欧单抗治疗难治性重症肌无力的免疫机制。  

Objectives of Study：

Evaluate the safety and efficacy of blinatumomab treatment for refractory myasthenia gravis, and explore the immunological mechanisms of blinatumomab treatment for refractory myasthenia gravis.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）18周岁≤年龄≤75周岁； （2）患者的重症肌无力日常生活活动能力量表（MG-ADL）评分≥6分，且眼肌评分小于总分50%； （3）足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物（包括激素及非激素类免疫抑制剂）后，干预后状态（PIS）为无变化或加重；或足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物后，PIS为改善，但MG-ADL评分仍≥6分且至少持续半年；或足量足疗程使用至少2种常规免疫治疗药物后，PIS为缓解或改善，但在规律减量免疫治疗药物过程中，仍有每年≥2次的疾病症状加重（MG-ADL评分≥6分）；或发生危象后经静脉注射免疫球蛋白、血浆置换和大剂量静脉注射甲泼尼龙等多种免疫治疗且积极控制感染后，仍因MG所致呼吸肌无力而无法脱机拔管超过14天； （4）抗AchR或（和）抗Musk或（和）抗LRP4抗体阳性； （5）患者或其法定代理人签署书面知情同意书。

Inclusion criteria

(1) 18 years old <=Age <= 75 years old (2) patients with a Myasthenia Gravis Activities of Daily Living (MG-ADL) scale score of 6 or higher, and an ocular muscle score constituting less than 50% of the total score (3) after receiving an adequate course of at least two conventional immunotherapeutic drugs (including both steroidal and non-steroidal immunosuppressants), the Post-Intervention Status (PIS) remains unchanged or worsens; or after receiving an adequate course of at least two conventional immunotherapeutic drugs, the PIS improves, but the MG-ADL score is still >=6 points and persists for at least half a year; or after receiving an adequate course of at least two conventional immunotherapeutic drugs, the PIS is in remission or improvement, yet during the regular tapering of immunotherapeutic drugs, there are still at least two annual exacerbations of disease symptoms (MG-ADL score >=6 points); or after the occurrence of a crisis, despite multiple immunotherapies such as intravenous immunoglobulin, plasmapheresis, and high-dose intravenous methylprednisolone, and active infection control, the patient still cannot be weaned off the ventilator due to MG-induced respiratory muscle weakness for more than 14 days (4) positive for anti-AChR, and/or anti-MuSK, and/or anti-LRP4 antibodies (5) patient or their legal representative signs an informed consent form in writing

排除标准：

（1）妊娠或哺乳期妇女； （2）对BLINA过敏者； （3）基线前12个月内进行过胸腺切除或者在12周的研究中计划做胸腺切除术者； （4）基线前6个月内接受过靶向CD19或者CD20的生物制剂（CD19或CD20阳性B细胞计数高于正常值下限的受试者可以入组）； （5）基线前3个月内使用过依库珠单抗、托珠单抗； （6）基线前4周内接受过静脉注射免疫球蛋白或血浆置换治疗； （7）正在参加其他临床研究。

Exclusion criteria：

(1) pregnant or lactating women (2) individuals with an allergy to Blinatumomab (3) individuals who have undergone thymectomy within the 12 months prior to baseline or who are planning to have a thymectomy during the 12-week study period (4) individuals who have received biologic agents targeting CD19 or CD20 within 6 months prior to baseline are eligible for enrollment (subjects with CD19 or CD20 positive B cell counts above the lower limit of normal are allowed to participate) (5) within the 3 months prior to baseline, use of Ecuzumab and Tocilizumab (6) received intravenous immunoglobulin or plasma exchange therapy within 4 weeks prior to baseline (7) currently participating in other clinical studies

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-11-30 00:00:00至 To 2026-06-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-11-30 00:00:00 至 To 2025-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

干预组

样本量：

10

Group：

Interventions group

Sample size：

干预措施：

贝林妥欧单抗起始剂量为9 μg，连续静脉输注给药5天，总剂量为38.5 μg。停药1周后，患者接受第二次BLINA输注，共输注5天，总剂量为38.5 μg（9 μg/天）

干预措施代码：

Intervention：

The initial dose is 9 μ g, administered intravenously continuously for 5 days, with a total dose of 38.5 μ g. After stopping the medication for one week, the patient received a second infusion of Blinatumomab for a total of 5 days, with a total dose of 38.5 μ g.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Chongqing 

City：

 

单位(医院)：

陆军军医大学第二附属医院新桥医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Second Affiliated Hospital of Army Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

第12周时重症肌无力日常生活活动量表评分变化

指标类型：

主要指标

Outcome：

Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Scale Score changes at week 12

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

第12周时重症肌无力定量评分评分变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Quantitative Myasthenia Gravis Score changes at week 12

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件

指标类型：

次要指标

Outcome：

Adverse Events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

第24周时重症肌无力日常生活活动量表评分变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Myasthenia Gravis-Activities of Daily Living Scale Score changes at week 24

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

第12周时重症肌无力复合量表变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Myasthenia Gravis Composite changes at week 12

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

第12周时重症肌无力生活质量15项修订量表评分变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

15 Revised Quality of Life Scales for Myasthenia Gravis score changes at week 12

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

最小症状表达

指标类型：

次要指标

Outcome：

minimal symptom expression

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

激素用量变化

指标类型：

主要指标

Outcome：

steroid dosage change

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

是否采取补救治疗

指标类型：

主要指标

Outcome：

whether to undertake remedial treatment

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

粪便

组织：

Sample Name：

feces

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 75 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2024-11-28 08:19:19