ChiCTR2400092661 版本V1.0 版本创建时间2024/11/21 09:52:33 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400092661 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-11-21 09:52:26 

注册时间：

Date of Registration：

2024-11-21 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

不适合造血干细胞移植的急性髓系白血病应用维奈克拉维持治疗的单中心、单臂观察性研究

Public title：

A single-center, single-arm observational study of venetoclax maintenance therapy in patients with acute myeloid leukemia ineligible for hematopoietic stem cell transplantation

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

不适合造血干细胞移植的急性髓系白血病应用维奈克拉维持治疗的单中心、单臂观察性研究

Scientific title：

A single-center, single-arm observational study of venetoclax maintenance therapy in patients with acute myeloid leukemia ineligible for hematopoietic stem cell transplantation

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

童娟 

研究负责人：

童娟 

Applicant：

Juan Tong 

Study leader：

Juan Tong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 139 5511 4442

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 139 5511 4442

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

tongj5200@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

tongj5200@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

合肥市庐江路17号

研究负责人通讯地址：

合肥市庐江路17号

Applicant address：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

Study leader's address：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国科学技术大学附属第一医院血液科

Applicant's institution：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

研究负责人所在单位：

中国科学技术大学附属第一医院血液科

Affiliation of the Leader：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2024KY伦审第460号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

中国科学技术大学附属第一医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-10-09 00:00:00

伦理委员会联系人：

沈佐君

Contact Name of the ethic committee：

Shen Zuojun

伦理委员会联系地址：

安徽省合肥市庐江路17号

Contact Address of the ethic committee：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 551 6228 2931

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国科学技术大学附属第一医院血液科

Primary sponsor：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

研究实施负责（组长）单位地址：

合肥市庐江路17号

Primary sponsor's address：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽

市(区县)：

合肥

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

中国科学技术大学附属第一医院

具体地址：

庐江路17号

Institution
hospital：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

Address：

17 Lujiang Road

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

NA

Target disease：

Acute myeloid leukemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

对于不适合造血干细胞移植的急性髓系白血病应用维奈克拉维持治疗，观察其疾病缓解、复发情况及长期生存情况，同时研究长期治疗的安全性  

Objectives of Study：

To observe the remission, relapse and long-term survival of acute myeloid leukemia (AML) patients ineligible for hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) treated with venetoclax maintenance therapy, and to study the safety of long-term treatment

药物成份或治疗方案详述：

确诊急性髓系白血病（除外急性早幼粒细胞白血病），经过诱导治疗后达到完全缓解，诱导化疗方案不限，可选择DA、IA等传统方案，也可以选择维奈克拉+去甲基化药物为基础的方案、维奈克拉+化疗等。 达到完全缓解后完成巩固治疗，巩固治疗方案不限，如选择大剂量阿糖胞苷为主的方案，一般巩固3-4个疗程左右，如选择维奈克拉+去甲基化药物为基础的方案，可根据患者的耐受情况选择巩固化疗的疗程数。 选择巩固治疗后仍然处于完全缓解期的患者，不适合或者不愿意行造血干细胞移植的患者进入该临床研究。进入该临床研究的患者给予单药维奈克拉进行维持治疗，具体治疗方案为100-200mg/d，口服，合并三唑类药物的患者，治疗剂量为100mg/d，长期维持，至少2年。如果有其他靶基因突变的，研究者可以根据情况加用相应靶向治疗，比如FLT3抑制剂、IDH1抑制剂及IDH2抑制剂等，其他抗肿瘤药物不可使用。 观察该方案治疗后患者的疾病缓解、复发及生存情况，以及安全性指标。 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

The patients were diagnosed with acute myeloid leukemia (except acute promyelocytic leukemia) and achieved complete remission after induction therapy. The induction chemotherapy regimen was not limited, such as DA, IA and other traditional regimens, or venetoclax + hypomethylating drug based regimens, venetoclax + chemotherapy, etc. The consolidation regimen was not limited, such as high-dose cytarabine based regimen, generally about 3-4 courses of consolidation. If venetoclax + hypomethylating drug based regimen was selected, the number of courses of consolidation chemotherapy could be selected according to the patient's tolerance. Patients who were still in complete remission after consolidation therapy and who were not suitable or unwilling to undergo hematopoietic stem cell transplantation were selected for this clinical study. Patients who entered the clinical study were treated with venetoclax monotherapy for maintenance therapy, the specific treatment plan was 100-200mg/d, oral, and patients with combined triazole drugs were treated with a dose of 100mg/d for long-term maintenance, at least 2 years. If there are other target gene mutations, researchers can add corresponding targeted therapy according to the situation, such as FLT3 inhibitors, IDH1 inhibitors and IDH2 inhibitors, other anti-tumor drugs can not be used. The disease remission, recurrence, survival and safety of the regimen were observed. 

纳入标准：

A. 通过骨髓检查明确诊断的急性髓系白血病患者（除外急性早幼粒细胞白血病），已完 成诱导和巩固化疗，入组前评估仍处于残留病阴性的完全缓解（CRMRD-），并且不适合 或者不愿意行造血干细胞移植治疗。 B. 年龄14 岁以上，性别不限，种族不限； C. 体能状况：ECOG 评分0-3 分； D. 心脏功能：左室射血分数大于或等于40%； E. 预期生存时间>12 周； F. 血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN（正常值上限），谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST） ≤2.5×ULN，总胆红素≤1.5×ULN； G. 患者有自知能力，能签署知情同意书；儿童患者的监护人同意签署知情同意书； F. 哺乳期妇女参加该研究需停止哺乳。

Inclusion criteria

A. Patients with acute myeloid leukemia (other than acute promyelocytic leukemia) confirmed by bone marrow examination, who had completed induction and consolidation chemotherapy, remained in residual disease-negative complete remission (CRMRD-) as assessed before enrollment, and were ineligible or unwilling to undergo hematopoietic stem cell transplantation. B. over 14 years old, regardless of gender or race; C. Physical status: ECOG score 0-3; D. Cardiac function: left ventricular ejection fraction ≥ 40%; E. Expected survival time > 12 weeks; F. Serum creatinine (Cr) ≤1.5×ULN (upper limit of normal), alanine aminotransferase (ALT) and aspartate aminotransferase (AST) ≤2.5×ULN, total bilirubin ≤1.5×ULN; G. The patient is self-aware and able to sign informed consent; The guardian of the child patient agreed to sign the informed consent. F. Lactating women were required to discontinue breastfeeding to participate in the study

排除标准：

A. 原发病处于未缓解状态或者残留病阳性的患者除外； B. 怀孕的妇女，哺乳期不同意停止哺乳的妇女； C. 活动性HBV 或HCV 感染； D. HIV 感染者；

Exclusion criteria：

A. Except for patients with non-remission of the primary disease or positive residual disease; B. Pregnant women, women who do not agree to stop breastfeeding during lactation; C. active HBV or HCV infection; D. People living with HIV;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-11-30 00:00:00至 To 2027-11-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-11-30 00:00:00 至 To 2027-11-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

50

Group：

Trial group

Sample size：

干预措施：

小剂量单药维奈克拉

干预措施代码：

Intervention：

Low-dose monotherapy of venetoclax

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Anhui 

City：

 

单位(医院)：

中国科学技术大学附属第一医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

无白血病生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

leukemia-free survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall?Survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

缓解持续时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Duration of Overall Response

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应的发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The incidence of adverse effects

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NA

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

Not stated

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not stated

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

Not stated

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Not stated

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2024-11-21 09:52:26