ChiCTR2400092383 版本V1.0 版本创建时间2024/11/14 18:05:46 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400092383 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-11-14 18:05:38 

注册时间：

Date of Registration：

2024-11-14 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

基于IPSS-M评分体系中高危/高危/极高危MDS患者前置造血干细胞移植对比减瘤治疗后造血干细胞移植的多中心、随机对照、开放标签的临床试验

Public title：

A Multicenter, Randomized Controlled, Open-label Clinical Trial Comparing Upfront Transplantation and Pretransplant Cytoreductive Therapy in Intermediate High-risk/High-risk/Very High-risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) Patients Based on the IPSS-M Scoring System

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

基于IPSS-M评分体系中高危/高危/极高危MDS患者前置造血干细胞移植对比减瘤治疗后造血干细胞移植的多中心、随机对照、开放标签的临床试验

Scientific title：

A Multicenter, Randomized Controlled, Open-label Clinical Trial Comparing Upfront Transplantation and Pretransplant Cytoreductive Therapy in Intermediate High-risk/High-risk/Very High-risk Myelodysplastic Syndromes (MDS) Patients Based on the IPSS-M Scoring System

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王椿 

研究负责人：

王椿 

Applicant：

Chun Wang 

Study leader：

Wang chun 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 13386259777

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 21 67584000

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

wangchun2@medmail.com.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

wangchunsgh@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市静安区场中路2516号

研究负责人通讯地址：

上海市静安区场中路2516号

Applicant address：

No. 2516, Changzhong Road, Jing'an District, Shanghai, China

Study leader's address：

2516 Changzhong Road, Jing'an District, Shanghai, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海闸新中西医结合医院

Applicant's institution：

Shanghai Zhaxin Hospital

研究负责人所在单位：

上海闸新中西医结合医院

Affiliation of the Leader：

Shanghai Zhaxin integrated traditional Chinese and Western Medicine Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

院伦审[2024]14号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

上海闸新中西医结合医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Shanghai Zhaxin Traditional Chinese&Western Medicine Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-10-30 00:00:00

伦理委员会联系人：

杨启帆

Contact Name of the ethic committee：

Yang QiFan

伦理委员会联系地址：

上海市静安区场中路2516号

Contact Address of the ethic committee：

2516 Changzhong Road, Jing'an District, Shanghai, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 21 36069676

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

yangqf@gobroadhealthcare.com

研究实施负责（组长）单位：

上海闸新中西医结合医院

Primary sponsor：

Shanghai Zhaxin integrated traditional Chinese and Western Medicine Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市静安区场中路2516号

Primary sponsor's address：

2516 Changzhong Road, Jing'an District, Shanghai, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海闸新中西医结合医院

具体地址：

上海市静安区场中路2516号

Institution
hospital：

Shanghai Zhaxin integrated traditional Chinese and Western Medicine Hospital

Address：

2516 Changzhong Road, Jing'an District, Shanghai, China

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

National Natural Science Funding of China

Target disease：

Myelodysplastic Syndrome (MDS) Patients with Intermediate High, High, and Very High Risk According to the IPSS-M Scoring System

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

评价基于IPSS-M评分，中高危、高危和极高危的MDS患者接受前置移植或减瘤治疗后移植的效果。  

Objectives of Study：

Evaluating the Outcomes of Myelodysplastic Syndrome (MDS) Patients with Intermediate High, High, and Very High Risk According to the IPSS-M Scoring System Undergoing Upfront Transplantation or Pretransplant Cytoreductive Therapy

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.入组前必须新诊断为骨髓增生异常综合征，诊断标准参考2022WHO分型；
2.此前未接受过MDS治疗，包括化疗、去甲基化药物、造血干细胞移植。
3.有足够临床资料进行IPSS-M评分，且评分≥中高危；
4.年龄14-75岁；
5.适合造血干细胞移植，且具有至少一个合格供者；
6.东部肿瘤协作组(ECOG)体能状况评分为 0-2分；
7.具有合适的器官功能，在试验治疗开始之前7天内实验室检查结果需符合以下标准：? 天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤3倍（upper limit of norma，ULN）；? 丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤3倍ULN；? 总血清胆红素≤ 1.5倍正常值上限ULN，除非患者有Gilbert综合征的记录；胆红素≤3.0倍正常值上限且直接胆红素≤1.5倍正常值上限的Gilbert-Meulengracht综合征患者可以纳入。? 血清肌酐≤1.5倍ULN，或者肌酐清除率≥60 mL/min； 凝血功能：国际标准化比值（International Normalized Ratio，INR）≤1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间（Activated Partial Thromboplastin Time，APTT）≤1.5×ULN；
8.预期寿命≥12周；
9.自愿签署知情同意书,可以理解并遵守研究各项要求；

Inclusion criteria

1.Newly diagnosed with myelodysplastic syndromes (MDS) before enrollment, with diagnostic criteria referring to the 2022 WHO classification.
2.Previouly untreated for MDS, including chemotherapy, demethylating agents, or hematopoietic stem cell transplantation.
3.IPSS-M score of intermediate-high risk or higher.
4.Ages between 14 and 75 years old.
5.Suitable for hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) with at least one qualified donor.
6.Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) Performance Status score of 0- 2.
7.Appropriate organ function is required for trial treatment, with laboratory test results within 7 days prior to the start of treatment meeting the following criteria: - Aspartate Aminotransferase (AST) ≤ 3 times the Upper Limit of Normal (ULN) ; - Alanine Aminotransferase (ALT) ≤ 3 times ULN ; - Total serum bilirubin ≤ 1.5 times the ULN, unless the patient has a documented history of Gilbert's syndrome; for Gilbert-Meulengracht syndrome patients with bilirubin ≤ 3.0 times the ULN and direct bilirubin ≤ 1.5 times the ULN, they can be included ; - Serum creatinine ≤ 1.5 times ULN, or creatinine clearance ≥ 60 mL/min ; - Coagulation function: International Normalized Ratio (INR) ≤ 1.5 times ULN, Activated Partial Thromboplastin Time (APTT) ≤ 1.5 times ULN .
8.Expected survival of at least 12 weeks.
9.Voluntarily sign an informed consent form and are capable of understanding and adhering to all study requirements.

排除标准：

1.诊断或移植前治疗期间进展为AML；
2.活动性的自身免疫疾病，如SLE，类风湿关节炎等；
3.目前患有临床意义的活动性心血管疾病，如未经控制的心律失常、未经控制的高血压、充血性心力衰竭、按照纽约心脏病协会(NYHA)功能分级确定的任何 3级或4级心脏病，或在筛选前6个月内存在心肌梗死病史；
4.其他严重的可能限制患者参加此试验的疾病（例如进展期感染，不能控制的糖尿病）；
5.已知人类免疫缺陷病毒（HIV）感染，或药物不能控制的乙型肝炎病毒（HBsAg阳性）或丙型肝炎病毒（抗HCV阳性）慢性感染；
6.合并其他肿瘤患者，未治愈；
7.神经或精神疾病患者；
8.患者孕妇或哺乳期妇女；
9.不能理解、遵从研究方案或者无法签署知情同意书者；

Exclusion criteria：

1.Progression to Acute Myeloid Leukemia (AML) before diagnosis or during pre-transplant treatment;
2.Active autoimmune diseases;
3.Active cardiovascular disease.
4.Other severe conditions that may limit a patient's participation in this trial (such as advanced infections, uncontrolled diabetes).
5.HIV infection, or uncontrolled chronic Hepatitis B virus or Hepatitis C virusinfections;
6.Concurrent other malignancies that have not been cured.
7.Neurological or psychiatric disorders.
8.Pregnant or breastfeeding women.
9.Patients who cannot understand, comply with the study protocol, or are unable to sign the informed consent form.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-11-04 00:00:00至 To 2028-11-04 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-11-15 00:00:00 至 To 2026-11-04 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

减瘤治疗后造血干细胞移植

样本量：

63

Group：

Pretransplant cytoreductive therapy

Sample size：

干预措施：

移植前减瘤治疗

干预措施代码：

Intervention：

Pretransplant cytoreductive therapy

Intervention code：

组别：

一线造血干细胞移植组

样本量：

63

Group：

Upfront transplantation

Sample size：

干预措施：

移植前不接受减瘤治疗

干预措施代码：

Intervention：

Upfront transplantation

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海闸新中西医结合医院 

单位级别：

无 N/A 

Institution
hospital：

Shanghai Zhaxin integrated traditional Chinese and Western Medicine Hospital

Level of the institution：

N/A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属瑞金医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Ruijin Hospital, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

浙江大学医学院附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The FIrst Affiliated Hospital, College of Medicine, Zhejiang University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

2年无进展生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

2 year-PFS

Type：

Primary indicator

测量时间点：

确诊后2年

测量方法：

判断有无发生a，移植前MDS进展或转白血病；b，移植前或移植后任何原因的死亡；c，移植后MDS复发

Measure time point of outcome：

2 years after diagnosis

Measure method：

Evaluate (a). whether there has been any progression of MDS or transformation into acute leukemia before the transplant procedure occurs; (b). mortality due to any cause before or after transplantation; (c). the recurrence of MDS after transplantation

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

NA

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age 75 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

由研究者在SAS 9.4统计软件PROC PLAN过程中，根据事先定义的随机化参数包括年龄（＜55岁），年龄（年龄≥55岁），IPSS-M中高危/高危，以及IPSS-M极高危分为4组。组内按照1：1随机分配的原则进入前置移植组和减瘤治疗后移植组。该随机数据具有重现性，所设定的随机数初始种子参数会进行保存。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

researchers utilized the SAS 9.4 statistical software's PROC PLAN procedure to conduct randomization based on predefined parameters, which included age (<55 years), age (≥55 years), IPSS-M intermediate-high/ high risk, and IPSS-M very high risk, dividing the subjects into four groups. Within each group, participants were randomly assigned to the preemptive transplantation group and the reduced-intensity conditioning post-transplantation group in a 1:1 ratio. The randomized data is reproducible, with the random number seed parameter being saved for consistency.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

开放标签

Blinding：

Open-label study

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not applicable

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

研究需要的原始数据包括全部的病历资料（含AE的记录、医嘱记录及执行情况等）、实验室结果、影像学资料等，数据收集由临床研究人员在负责人监督下进行，并根据要求录入CRF表格中。CRF表格中的数据应与原始数据保持一致，负责人将对报告数据的准确性、完整性、及时性负责。所有数据应记录清晰以确保准确的解释，并保证其可溯源性。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The raw data required for the study includes comprehensive medical records (including records of adverse events [AEs], physician orders, and execution status), laboratory results, and radiological materials. Data collection is conducted by clinical research personnel under the supervision of a principal investigator, who is responsible for ensuring that the data is accurately, completely, and promptly entered into Case Report Forms (CRFs). The data in the CRFs must be consistent with the original data, and the principal investigator will be accountable for the accuracy, completeness, and timeliness of the reported data. All data should be recorded clearly to ensure accurate interpretation and maintain traceability.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2024-11-14 18:05:38