ChiCTR2400091491 版本V1.0 版本创建时间2024/10/29 15:32:38 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400091491 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-10-29 15:32:22 

注册时间：

Date of Registration：

2024-10-29 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

应用硼替唑米治疗复发/难治性获得性血友病的单中心、前瞻性研究

Public title：

A single-center, prospectivestudy of bortezomib in thetreatment of relapsed/refractoryacquired hemophilia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

应用硼替唑米治疗复发/难治性获得性血友病的单中心、前瞻性研究

Scientific title：

A single-center, prospectivestudy of bortezomib in thetreatment of relapsed/refractoryacquired hemophilia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

童娟 

研究负责人：

童娟 

Applicant：

Juan Tong 

Study leader：

Juan Tong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 139 5511 4442

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 139 5511 4442

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

tongj5200@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

tongj5200@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

合肥市庐江路17号

研究负责人通讯地址：

合肥市庐江路17号

Applicant address：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

Study leader's address：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

23000

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

23000

申请人所在单位：

中国科学技术大学附属第一医院血液科

Applicant's institution：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

研究负责人所在单位：

中国科学技术大学附属第一医院血液科

Affiliation of the Leader：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2024KY伦审第223号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国科学技术大学附属第一医院医学研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of the University of Science and Technology of China

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-05-23 00:00:00

伦理委员会联系人：

沈佐君

Contact Name of the ethic committee：

Zuojun Shen

伦理委员会联系地址：

安徽省合肥市庐江路17号

Contact Address of the ethic committee：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 189 6378 9266

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国科学技术大学附属第一医院血液科

Primary sponsor：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

研究实施负责（组长）单位地址：

合肥市庐江路17号

Primary sponsor's address：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽省

市(区县)：

合肥市

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

中国科学技术大学附属第一医院血液科

具体地址：

庐江路17号

Institution
hospital：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

Address：

17 Lujiang Road

经费或物资来源：

研究者自筹

Source(s) of funding：

Investigator funded

Target disease：

Recurrent / refractory acquired hemophilia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

1. 主要目的：应用硼替佐米治疗对于一二线治疗复发难治的获得性血友病患者，观察其总的有效率（ORR），包括完全缓解率（CR）和部分缓解率（PR）。 2. 次要目的：应用应用硼替佐米治疗对于一二线治疗复发难治的获得性血友病患者，观察其安全性。  

Objectives of Study：

1.Obiective: To observe the overall response rate (ORR), including completeresponse rate(CR) and partialresponserate (PR), of bortezomib therapy in patients with relapsed refractory acquired hemophilia. 2.Secondary obiective: To opserve thesafety of bortezomib therapy in first -and second-line patients with relapsecrefractory acquired hemophilig.

药物成份或治疗方案详述：

对于复发难治性获得性血友病进入该临床研究，给予硼替佐米治疗，糖皮质激素可以合并用药并逐渐减量，不合并使用其他免疫抑制药物。硼替佐米的使用方法是1.3mg/m2皮下注射，d1，4，8，11 使用，28 天一个周期，治疗期间给予阿昔洛韦（0.2 tid）预防病毒感染、小剂量 SMZco（0.48 bid）预防卡氏肺孢子菌感染，治疗期间每周检测VIII 因子活性及VIII因子抑制物。如果两个疗程仍然无法达到完全缓解和部分缓解则判断无效，考虑进行其他方案进行治疗。 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

符合本研究方案要求的对于一二线治疗复发难治的获得性血友病患者 A. 通过 VIII 因子活性及 VIII 因子抑制物检测确诊获得性血友病A 的患者，以及通过IX因子活性及 IX 因子抑制物检测确诊获得性血友病 B 的患者，给予一二线治疗评估疗效未达到部分缓解（PR）的患者，以及达到 PR 以上疗效的患者出现疗效丢失或进展； B. 年龄 14 岁以上，性别不限，种族不限； C. 体能状况：ECOG 评分 0-3 分； D. 心脏功能：左室射血分数大于或等于 40%； E. 预期生存时间>12 周； F. 血清肌酐（Cr）≤1.5×ULN（正常值上限），谷丙转氨酶（ALT）和谷草转氨酶（AST）≤2.5×ULN，总胆红素≤1.5×ULN； G. 患者有自知能力，能签署知情同意书；儿童患者的监护人同意签署知情同意书； H. 哺乳期妇女参加该研究需停止哺乳

Inclusion criteria

Patients with relapsedrefractory acquired hemophiliawho meet the requirements ofthis study protocol for first -andsecond-line treatment: A.Patients with acquired hemophilia Aconfirmed by factor Vlll activity andfactor Vlll inhibitor testing, and patientswith acquired hemophilia B confirmedby factor lX activity and factor lXinhibitor testing, who have not achieveoa partial response (PR) assessed by first.line therapy, And the patients whoachieved the efficacy above PR showedoss or progress of efficacy; B.At least 14 years of age, regardless ofgender or race; C.Physical condition: ECOG score 0-3points; D. Cardiac function: left ventricular ejection fraction greater than or equalto 40%; E. Expected survival time >12 weeks; F.Serum creatinine (Cr) ≤1.5xULN (uppellimit of normal), alanine aminotransferase(ALT) and aspartateaminotransferase (AST) ≤2.5xULN, totabilirubin s1.5xULN; G.Patients have self-awgreness and cansign informed consent: The quardian ofthe child patient agrees to sign theinformed consent; H. Breastfeeding women participating in the study were required to stop breastfeeding;

排除标准：

患者的排除标准： A. 遗传性血友病及血管性血友病(vWD)患者除外； B. 对硼替佐米及其中任何成分过敏的患者禁用（包括对硼替佐米、硼及甘露醇等）； C. 怀孕的妇女，哺乳期不同意停止哺乳的妇女； D. 活动性 HBV 或 HCV 感染； E. HIV 感染者；

Exclusion criteria：

Exclusion criteria of patients: A.Patients with hereditaryhemophilia and vonwillebrand disease areexcluded; B.Contraindicated in patientsallergic to bortezomib and anyof its components (includingbortezomib, boron andmannitol) C.Pregnant women,Breastfeeding womenwho do not agree tostop breastfeeding; D.Active HBV or HCV infection; E.HIV infected persons;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-12-01 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-12-01 00:00:00 至 To 2026-10-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

10

Group：

trial group

Sample size：

干预措施：

硼替佐米的1.3mg/m2皮下注射，d1，4，8，11 使用，28 天一个周期，阿昔洛韦（0.2 tid）预防病毒感染、小剂量 SMZco（0.48 bid）预防卡氏肺孢子菌感染。

干预措施代码：

Intervention：

Subcutaneous injection of bortezomib(1.3mg/m2), d1, 4,8,11, 28-day cycle,acyclovir(0.2 tid) for the prevention ofviral infection, small dose of SMZco(0.48 bid) for the prevention ofpneumocystis carinii infection.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

 合肥 

Country：

China 

Province：

Anhui 

City：

Hefei 

单位(医院)：

中国科学技术大学附属第一医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Department of Hematology of Anhui Provincial Hospital, the First Affiliated Hospital of USTC, Division of Life Sciences and Medicine, University of Science and Technology of China

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

客观缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Overall Response Rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应的发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

The incidence of adverse reactions

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 14 岁 years
最大 Max age N/A 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NA

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

中国科学技术大学附属第一医院

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

the First Affiliated Hospital of University of Science and Technology of China

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

中国科学技术大学

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

University of Science and Technology of China

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2024-10-29 15:32:22