ChiCTR2400088868 版本V1.0 版本创建时间2024/08/28 15:53:57 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400088868 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-08-28 15:53:53 

注册时间：

Date of Registration：

2024-08-28 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

单中心儿童及青少年获得性再生障碍性贫血非血缘脐血移植预处理优化的探索研究

Public title：

The study on optimization of unrelated umbilical cord blood transplanting conditioning regimen for pediatric/adolescents Acquired Aplastic Anemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

单中心儿童及青少年获得性再生障碍性贫血非血缘脐血移植预处理优化的探索研究

Scientific title：

The study on optimization of unrelated umbilical cord blood transplanting conditioning regimen for pediatric/adolescents Acquired Aplastic Anemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈霞 

研究负责人：

竺晓凡 

Applicant：

Chen Xia 

Study leader：

Zhu Xiaofan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 139 2004 0848

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 137 5209 0418

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

chenxia@ihcams.ac.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

xfzhu@ihcams.ac.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

天津市和平区南京路288号

研究负责人通讯地址：

天津市和平区南京路288号

Applicant address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

Study leader's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

Applicant's institution：

Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

研究负责人所在单位：

中国医学科学院血液病医院(中国医学科学院血液学研究所)

Affiliation of the Leader：

Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

IIT2023045-EC-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院血液病医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2023-08-31 00:00:00

伦理委员会联系人：

王启柔

Contact Name of the ethic committee：

Wang Qirou

伦理委员会联系地址：

天津市和平区南京路288号

Contact Address of the ethic committee：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 22 2390 9095

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

ec@ihcams.ac.cn

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

Primary sponsor：

Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市和平区南京路288号

Primary sponsor's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

天津

市(区县)：

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所）

具体地址：

天津市和平区南京路288号

Institution
hospital：

Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

经费或物资来源：

单位自筹

Source(s) of funding：

Unit self-raised

Target disease：

Aplastic anemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价优化预处理方案 (ATG+TBI+FLU+CTX) 的UCBT治疗儿童及青少年获得性再生障碍性贫血的安全性及有效性。 1、主要目的：①100天内急性移植物抗宿主病率（aGVHD）和植入率； 2、次要目的：①粒细胞植入时间、血小板植入时间；②植入失败（GF）率；③慢性移植物抗宿主病率（cGVHD）；④总生存时间（OS）；⑤无病生存时间（DFS）⑥无事件生存时间（EFS）。 3、其他：克隆性疾病演变发生率、感染发生率。从研究开始至任何事件性死亡率、复发率。  

Objectives of Study：

To evaluate the safety and efficacy of UCBT with optimized conditioning regimen mini-ATG + TBI + FLU + Ctx in the treatment of children and adolescents with acquired aplastic anemia 1Main Objectives: Acute graft-versus-host disease rate and engraftment rate before 100 days. 2Secondary Objectives: Neutrophil engraftment time; platelet engraftment time; graft failure rate; chronic graft-versus-host disease rate; overall survival; disease-free survival; event-free survival 3Others: Incidence of clonal disease evolution and infective rate. The rate of any event mortality or recurrence since the beginning of the study.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1) 年龄≤18岁，男女均可； 2) 经骨髓形态及活检确诊获得性再生障碍性贫血，有移植指征； 3) ECOG评分≤2分； 4) 患儿法定监护人知情同意。 适合入组本研究的患儿需同时符合上述4条标准。

Inclusion criteria

1) Age 18 years both male and female 2) Bone marrow morphology and biopsy confirmed acquired aplastic anemia with indication for HSCT 3) ECOG score ≤ 2 4) Informed consent of the children legal guardian. Eligible children in this study were required to meet the above 4 criteria Eligible children in this study were required to meet the above 4 criteria.

排除标准：

1) 有严重的脏器功能障碍或疾病； 2) 艾滋病毒阳性、活动性乙肝/丙肝或活动性结核患者，或伴有其他可能危及生命的严重感染； 3) 先天性骨髓衰竭；4) 伴有PNH克隆； 5) 骨髓增生异常综合征； 研究者认可的任何其他不适于参加本研究的情况。

Exclusion criteria：

1) Severe organ dysfunction or disease 2) HIV-positive, active hepatitis Bactive hepatitisC or active tuberculosis with other potentially life-threatening serious infections 3) Congenital bone marrow failure syndromes 4) PNH cloning 5) Myelodysplastic syndrome 6) Any other conditions recognized by the researchers as unsuitable for participation in this study

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-03-04 00:00:00至 To 2027-03-03 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-03-04 00:00:00 至 To 2027-03-03 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组（Mini-ATG组）

样本量：

26

Group：

The group of Mini-ATG

Sample size：

干预措施：

开展以为miniATG+TBI+FLU+CTX预处理方案的异基因脐血干细胞移植治疗儿童/青少年获得性再生障碍性贫血

干预措施代码：

Intervention：

To carry out allogeneic umbilical cord blood stem cell transplantation with miniATG+TBI+FLU+CTX as conditioning regimen for the treatment of acquired anemia

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Tianjin 

City：

 

单位(医院)：

中国医学科学院血液病医院（中国医学科学院血液学研究所） 

单位级别：

三级甲等  

Institution
hospital：

Institute of Hematology, Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

急性移植物抗宿主病发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

acute GVHD rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

移植后100天内

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

Within 100 days after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

植入率

指标类型：

主要指标

Outcome：

engraftment rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

移植后100天内

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

Within 100 days after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

粒细胞植入时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Neutrophil engraftment time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后100天内

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

Within 100 days after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

血小板植入时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

platelet engraftment time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后100天内

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

Within 100 days after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

植入失败率

指标类型：

次要指标

Outcome：

graft failure rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后100天内

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

Within 100 days after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

慢性移植物抗宿主病率

指标类型：

次要指标

Outcome：

chronic GVHD rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植100天后

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

100 days after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

总生存时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

overall survival time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后至随访终点

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

End point of follow-up after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

无病生存时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

disease-free survival time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后至复发终点

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

End point of relapse after transplantation

Measure method：

Observation

指标中文名：

无事件生存时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

event-free survival time

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

移植后至事件终点

测量方法：

观察

Measure time point of outcome：

End point of event after transplantation

Measure method：

Observation

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Non random

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

电子数据收集与管理系统的信息（EDC): ResMan, http://www.medresman.org.cn/login.aspx；公开时间：2028-1-1

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

EDC: ResMan, http://www.medresman.org.cn/login.aspx. Metadata :2028-1-1

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

采用病例报告表Case report form (CRF)进行数据收集,由陈霞医生维护数据

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data will be imported directly from the case report form (CRF), whose management adopts the network system of the hospital, and all data will be maintained by Dr. Chen Xia of the Children's Blood Disease Diagnosis and Treatment Center of Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2024-08-28 15:53:53