ChiCTR2400087735 版本V1.0 版本创建时间2024/08/02 14:26:18 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400087735 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-08-02 14:25:16 

注册时间：

Date of Registration：

2024-08-02 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

减低剂量糖皮质激素预防再生障碍性贫血患者ATG/ALG治疗后血清病的前瞻性、多中心、非劣效、随机对照临床研究

Public title：

Reduced-dose glucocorticoid as prophylaxis for serum sickness after ATG/ALG therapy in patients with aplastic anemia: a prospective, multi-center, non-inferior, random study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

减低剂量糖皮质激素预防再生障碍性贫血患者ATG/ALG治疗后血清病的前瞻性、多中心、非劣效、随机对照临床研究

Scientific title：

Reduced-dose glucocorticoid as prophylaxis for serum sickness after ATG/ALG therapy in patients with aplastic anemia: a prospective, multi-center, non-inferior, random study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

宫跃敏 

研究负责人：

何广胜 

Applicant：

Yuemin Gong 

Study leader：

Guangsheng He 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 153 8096 3346

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 153 1205 2798

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

yuemingong@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

heguangsheng1972@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

江苏省南京市鼓楼区广州路300号

研究负责人通讯地址：

江苏省南京市鼓楼区广州路300号

Applicant address：

300 Guangzhou Road, Gulou District, Nanjing, Jiangsu

Study leader's address：

300 Guangzhou Road, Gulou District, Nanjing, Jiangsu

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

南京医科大学第一附属医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University

研究负责人所在单位：

南京医科大学第一附属医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2024-SR-238

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

南京医科大学第一附属医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-07-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

黄旭

Contact Name of the ethic committee：

Xu Huang

伦理委员会联系地址：

江苏省南京市鼓楼区广州路300号

Contact Address of the ethic committee：

300 Guangzhou Road, Gulou District, Nanjing, Jiangsu

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 25 6830 6360

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

南京医科大学第一附属医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

江苏省南京市鼓楼区广州路300号

Primary sponsor's address：

300 Guangzhou Road, Gulou District, Nanjing, Jiangsu

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏

市(区县)：

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

南京医科大学第一附属医院 江苏省人民医院

具体地址：

南京市广州路300号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital with Nanjing

Address：

300 Guangzhou Road, Gulou District, Nanjing, Jiangsu

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

None

Target disease：

Aplastic anemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 III期临床试验 

Study phase：

3

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

评价接受ATG/ALG的AA患者，分别应用常规剂量糖皮质激素方案和减量糖皮质激素方案防治血清病反应，观察不同方案下的血清病反应的发生及转归情况，糖皮质激素相关不良反应发生情况、AA的治疗反应。  

Objectives of Study：

To evaluate the serum sickness of AA patients who received ATG/ALG, with usual dose and reduced-dose glucocorticoid strategy for preventing/treating serum sickness, respectively, and assess the occurrence of glucocorticoid-related adverse reactions and the treatment response of AA.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）符合SAA或TD-NSAA诊断标准 （2）年龄2~65岁 （3）体重>12kg （4）无同胞全相合供者、不适合或拒绝接受异基因造血干细胞移植，选择接受IST治疗 （5）本人或法定监护人自愿签署知情同意书，理解本试验的性质、目的和试验程序并且自愿遵守试验要求者。

Inclusion criteria

1. To meet the diagnostic criteria of severe AA or transfusion-dependent non-severe AA. 2. Age between 2-65 years; 3. Body weight >12 kg; 4. Ineligible for MSD allo-HSCT 5. Subjects have voluntarily signed an informed consent form, understanding the purpose and procedure of clinical study and voluntarily complying with the trial requirements.

排除标准：

（1）年龄≥65岁 （2）合并心血管系统疾病：未被控制的高血压、冠心病、心肌梗死、动静脉血栓 （3）合并内分泌系统疾病：糖尿病、甲亢/甲减 （4）合并重度骨质疏松、股骨头坏死 （5）合并活动性病毒性肝炎 （6）存在未控制的活动性感染 （7）美国东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分＞2分 （8）血清天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>正常值上限的3倍 （9）血清肌酐≥正常值上限的2.5倍 （10）研究组认为不适合入组或可能因为其他原因不能配合完成本试验者。

Exclusion criteria：

1. Age ≥65 years; 2. Myocardial infarction, uncontrolled angina, uncontrolled heart failure, uncontrolled hypertension,arteriovenous thrombosis; 3. Cocurrent endocrine disese: diabetes mellitus, hyper/hypothyroidism 4.Severe osteoporosis, necrosis of the femoral head 5.Active viral hepatitis 6. Uncontrolled active infection 7.The physical status score of the Eastern Cancer Collaboration Group (ECOG) >2 points 8.Aspartic aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) > 3 times the upper limit of normal 9.Creatinine level >= 2.5 times the upper limit of normal 10. Subjects with any other condition or circumstance that would, in the opinion of the Investigator, make the subject unsuitable for participation in this clinical study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-08-01 00:00:00至 To 2029-07-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-09-01 00:00:00 至 To 2026-07-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

常规剂量组

样本量：

40

Group：

Usual dose group

Sample size：

干预措施：

在5天的ATG/ALG输注后，受试者将继续接受1mg/kg/天的甲泼尼龙，直至第15天开始减量，至第28天减停。

干预措施代码：

Intervention：

After the 5-days ATG/ALG transfusion period, subjects will continue to receive usual glucocorticoid therapy equivalent to1 mg/kg/d methylprednisolone, tapring from Day 15 to Day 28.

Intervention code：

组别：

减低剂量组

样本量：

40

Group：

Reduced dose group

Sample size：

干预措施：

在5天的ATG/ALG输注后，受试者将继续接受0.5mg/kg/天的甲泼尼龙，并逐渐减量，在2周内逐渐减停。

干预措施代码：

Intervention：

After the 5-days ATG/ALG transfusion period, subjects will receive half-dose glucocorticoid therapy equivalent to 0.5 mg/kg/d methylprednisolone, tapring from Day 6 to Day 20.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

南京医科大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

北京大学人民医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Peking University People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 吉林 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jilin 

City：

 

单位(医院)：

吉林大学第一医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Bethune First Hospital Of Jilin University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

浙江省中医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Zhejiang Provincial Hospital of Chinese Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

苏州大学附属儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Children's Hospital of SooChow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

苏州大学附属第二医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Anhui 

City：

 

单位(医院)：

安徽医科大学第二附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The Second Hospital of Anhui Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Fujian 

City：

 

单位(医院)：

福建医科大学附属协和医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Fujian Medical University Union Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

 

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院同济医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Tongji Medical College of HUST Tongji Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangxi 

City：

 

单位(医院)：

南昌大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Nanchang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

 

单位(医院)：

四川大学华西医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

West China School of Medicine/West China Hospital of Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海中医药大学附属岳阳医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Shanghai Yueyang Integrated Traditional Chinese Medicine and Western Medicine Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangxi  

City：

 

单位(医院)：

赣南医学院第一附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

First Affiliated Hospital of Gannan Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

徐州市儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Xuzhou Children's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血清病反应发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence of serum sickness

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不同严重程度血清病发生率和转归情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Occurrence and outcomes of serum sickness of different severity

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血清病持续时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Duration of serum sickness

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

糖皮质激素相关不良反应发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of glucocorticoid-related adverse reactions

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

再障治疗反应

指标类型：

次要指标

Outcome：

Treatment response

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生存率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Survival rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 2 岁 years
最大 Max age 65 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

采用区组随机方法，使用SAS产生随机表。每位受试者采用常规剂量或减低剂量糖皮质激素方案的顺序是随机的，受试者分配到两组的比例为1:1。该随机数据具有重现性，所设定的随机数初值种子参数及区组需要保存。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Adopt block random method, use SAS to generate random table. The order in which each subject takes usual or reduced-dose glucocorticoid strategy is random, and the proportion of subjects allocated to the two sequences is 1:1. The random data is reproducible, and the set initial seed parameters & block

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

无

Blinding：

None

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

No public

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

原始的数据记录及病例记录表，纸质版由研究实施者保存，电子版录入计算机。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

All of the original data records and case records, the paper version materials were preserved by experimental operator, and the electronic version records was input and saved by computer.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2024-08-02 14:25:16