ChiCTR2300078105 版本V1.1 版本创建时间2024/07/17 22:52:54 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2300078105 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2023-11-29 08:36:29 

注册时间：

Date of Registration：

2023-11-29 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

罗特西普治疗骨髓纤维化相关贫血早期有效性及安全性的临床研究

Public title：

Luspatercept in the treatment of anemia with myelofibrosis on the early efficacy and safety

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

罗特西普治疗骨髓纤维化相关贫血早期有效性及安全性的临床研究

Scientific title：

Luspatercept in the treatment of anemia with myelofibrosis on the early efficacy and safety

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨云帆 

研究负责人：

吴俣 

Applicant：

Yang Yunfan 

Study leader：

Wu Yu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 158 0289 0079

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 189 8060 1973

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

tongjijerry@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

wuyulily@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Applicant address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu,Sichuan Province

Study leader's address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu,Sichuan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西医院

Applicant's institution：

West China Hospital,Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西医院

Affiliation of the Leader：

West China Hospital,Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2023年审(1667)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西医院生物医学伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Review Board of Biomedical Ethics of West China Hospital,Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2023-11-15 00:00:00

伦理委员会联系人：

邓绍林

Contact Name of the ethic committee：

Deng Shaolin

伦理委员会联系地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号老八教412-413室

Contact Address of the ethic committee：

Room 412-413, Lao Ba Jiao, No. 37 Guoxue Xiang, Wuhou District, Chengdu, Sichuan Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 28 8542 3237

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西医院

Primary sponsor：

West China Hospital,Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Primary sponsor's address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu,Sichuan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

四川大学华西医院

具体地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Institution
hospital：

West China Hospital Sichuan University

Address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu,Sichuan Province

经费或物资来源：

北京生命绿洲公益服务中心

Source(s) of funding：

Beijing Life Oasis Public Welfare Service Center

Target disease：

myelofibrosis

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 治疗新技术临床试验 

Study phase：

New Treatment Measure Clinical Study

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究旨在观察罗特西普治疗骨髓纤维化相关贫血的早期有效性和安全性的研究，为治疗MF相关贫血提供科学理论依据及临床经验  

Objectives of Study：

The purpose of this study is to observe the early efficacy and safety of rotosip in the treatment of anemia related to bone marrow fibrosis, and to provide scientific theoretical basis and clinical experience for the treatment of MF related anemia

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

①　18岁≤年龄≤75岁； ②　根据2016年世界卫生组织（WHO）标准诊断为PMF、post-ET MF或post-PV MF； ③　入组前RBC输注＜12U/12周； ④　经过至少一种贫血治疗后（包括EPO、雄激素、沙利度胺/来那度胺、糖皮质激素）单用或多种药物联用，输血前hb≤8g/dL； ⑤　ECOG≤2； ⑥　根据以下标准，愿意避免妊娠或生育。 a. 无生育能力（即经子宫切除术和/或双侧卵巢切除术手术绝育或闭经≥12 个月且年龄≥50 岁）的女性研究参与者有资格参加研究。 b. 有生育能力的女性研究参与者在筛选时的血清妊娠试验结果必须为阴性，并且必须同意从筛选至安全性随访期间采取适当的避孕措施。 c. 有生育能力的男性研究参与者必须同意从筛选至研究药物末次给药后 93 天采取有效的避孕措施，并在此期间不得捐献精子；

Inclusion criteria

① 18 ≤ 75 years old; ② PMF, post et MF or post PV MF were diagnosed according to the 2016 World Health Organization (who) criteria; ③ RBC infusion < 12U / 12 weeks before enrollment; ④ After at least one anemia treatment (including EPO, androgen, thalidomide / lenalidomide, glucocorticoid), use alone or in combination with multiple drugs, Hb ≤ 8g/dl before blood transfusion; ⑤ ECoG ≤ 2; ⑥ Be willing to avoid pregnancy or childbirth according to the following criteria. a. Female study participants who were infertile (i.e., surgically sterilized by hysterectomy and / or bilateral oophorectomy or amenorrhea ≥ 12 months and aged ≥ 50 years) were eligible to participate in the study. b. Female research participants with fertility must have negative serum pregnancy test results at the time of screening and must agree to take appropriate contraceptive measures from screening to safety follow-up. c. Male research participants with fertility must agree to take effective contraceptive measures from screening to 93 days after the last administration of study drugs, and shall not donate sperm during this period;

排除标准：

①　重度肝肾功能不全者：a.肾小球滤过率＜40ml/min/1.73m2；b.AST/ALT＞3ULN；c.直胆≥2ULN； ②　血小板＜50的研究参与者； ③　除骨髓纤维化疾病本身或JAK2抑制剂治疗外其他原因引起的贫血； ④　未达治疗标准的高血压、心脏病或全身性真菌性、细菌性或病毒感染； ⑤　既往有恶性肿瘤病史（已治愈5年以上者除外）； ⑥　计划中或之前已行造血干细胞移植； ⑦　入组前6个月有卒中、心肌梗死、深静脉血栓形成或肺动脉栓塞史。 ⑧　正在参加其他新药临床试验。 ⑨　其他研究者认为不适合参加临床试验的情况。

Exclusion criteria：

① Severe liver and kidney dysfunction: A. glomerular filtration rate < 40ml/min/1.73m2; b. Ast/alt > 3uln; c. Straight bile ≥ 2uln; ② Study participants with < 50 platelets; ③ Anemia caused by other causes besides myelofibrosis disease itself or JAK2 inhibitor treatment; ④ Hypertension, heart disease or systemic fungal, bacterial or viral infections that do not meet the treatment standard; ⑤ Previous history of malignant tumor (except those who have been cured for more than 5 years); ⑥ Hematopoietic stem cell transplantation has been performed in the plan or before; ⑦ There was a history of stroke, myocardial infarction, deep vein thrombosis or pulmonary embolism 6 months before enrollment. ⑧ They are participating in clinical trials of other new drugs. ⑨ Other researchers think it is not suitable to participate in the clinical trial.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-11-15 00:00:00至 To 2024-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-11-29 00:00:00 至 To 2024-05-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

观察组

样本量：

25

Group：

Observation Group

Sample size：

干预措施：

罗特西普1.33mg/kg，21天注射一次，注射两次

干预措施代码：

Intervention：

Luspatercept 1.0mg/kg ,injection every 21 days,Two injections

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

 

单位(医院)：

四川大学华西医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

West China Hospital Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A, Secondary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血红蛋白

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hb

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

安全性

指标类型：

次要指标

Outcome：

safety

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血浆

组织：

Sample Name：

plasma

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 75 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机试验

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Non-randomized trial

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究完成后通过研究者会议公开原始数据

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The original data were published through a meeting of researchers after the study was completed

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集和管理通过病例CRF表和金山在线文档进行

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and management were performed through case CRF tables and Jinshan District Online Documentation

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2023-11-29 08:34:20