ChiCTR2400085301 版本V1.0 版本创建时间2024/06/04 17:59:31 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400085301 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-06-04 17:59:18 

注册时间：

Date of Registration：

2024-06-04 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

罗普司亭N01（瑞立升?）治疗复发/难治的再生障碍性贫血患者的疗效及安全性临床研究

Public title：

Clinical study on the efficacy and safety of Roprostimin N01 (Relisheng?) in the treatment of patients with relapsed/refractory aplastic anemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

罗普司亭N01（瑞立升?）治疗复发/难治的再生障碍性贫血患者的疗效及安全性临床研究

Scientific title：

Clinical study on the efficacy and safety of Roprostimin N01 (Relisheng?) in the treatment of patients with relapsed/refractory aplastic anemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王婷 

研究负责人：

付蓉 

Applicant：

Ting Wang 

Study leader：

Fu Rong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 139 2033 0879

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 22 6081 7092

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

wangtingtj@hotmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

florai@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

天津市和平区鞍山道154号

研究负责人通讯地址：

天津市和平区鞍山道154号

Applicant address：

154 Anshan Street, Heping District, Tianjin

Study leader's address：

154 Anshan Street, Heping District, Tianjin

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

天津医科大学总医院

Applicant's institution：

Tianjin Medical University General Hospital

研究负责人所在单位：

天津医科大学总医院

Affiliation of the Leader：

Tianjin Medical University General Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

IRB2024-YX-168-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

天津医科大学总医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Tianjin Medical University General Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-04-25 00:00:00

伦理委员会联系人：

金冬来

Contact Name of the ethic committee：

Jin Donglai

伦理委员会联系地址：

天津市和平区鞍山道154号

Contact Address of the ethic committee：

Tianjin Medical University General Hospital

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 22 6036 1044

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

天津医科大学总医院

Primary sponsor：

Tianjin Medical University General Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市和平区鞍山道154号

Primary sponsor's address：

154 Anshan Street, Heping District, Tianjin

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

天津

市(区县)：

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

天津医科大学总医院

具体地址：

天津市和平区鞍山道154号

Institution
hospital：

Tianjin Medical University General Hospital

Address：

154 Anshan Street, Heping District, Tianjin

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

self-raised

Target disease：

aplastic anemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

研究目的是为了观察罗米司亭治疗复发/难治的再生障碍性贫血患者的疗效及安全性  

Objectives of Study：

The purpose of the study is to observe the efficacy and safety of romigrastim in the treatment of patients with relapsed/refractory aplastic anemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1) 年龄≥18岁男性或女性； 2) 诊断再生障碍性贫血(AA)（包括SAA、NSAA），入组时需满足血小板计数<30×109/L 3) 复发的定义：患者既往应用IST+TPO-RA治疗达CR后血细胞再次下降，且达血小板<30×109/L 4) 难治的定义：经3个月标准IST+TPO-RA治疗无效。 5) 不耐受的定义：患者应用泊帕类TPO-RA后至少AST、ALT、GGT、胆红素之一出现2倍以上升高；或患者主诉的泊帕类TPO-RA不耐受；或主管医生认为存在干扰泊帕类TPO-RA代谢且可能影响疗效的因素建议换药者。 6) 入组前4周内需保证患者环孢素应用剂量稳定，且治疗过程中无需调整。 7) 可以签署书面的知情同意书，并且理解和遵循研究的要求。

Inclusion criteria

1) Male or female aged ≥18 years old; 2) For diagnosis of aplastic anemia (AA) (including SAA, NSAA), the platelet count must be <30×109/L at the time of enrollment. 3) Definition of relapse: The patient’s blood cells decline again after achieving CR after previous IST+TPO-RA treatment, and the platelet level is <30×109/L 4) Definition of refractory: failure to respond to standard IST+TPO-RA treatment after 3 months. 5) Definition of intolerance: At least one of AST, ALT, GGT, and bilirubin increases more than 2-fold after the patient uses the popag TPO-RA; or the patient complains of intolerance to the popag TPO-RA; Or the doctor in charge believes that there are factors that interfere with the metabolism of popag TPO-RA and may affect the efficacy and recommend a drug change. 6) The patient's dose of cyclosporine must be stable within 4 weeks before enrollment, and no adjustment is required during treatment. 7) The patients can sign a written informed consent form and understand and follow the requirements of the research.

排除标准：

1) 先天性再生障碍性贫血（例如，范科尼贫血，先天性角化不全） 2) 流式细胞术测定阵发性夜间血红蛋白尿（PNH）粒细胞克隆大小> = 50％ 3) 染色体畸变的存在（通过荧光原位杂交（FISH）检测到的-7 / 7q-，或复杂核型。 4) 过去或现在的恶性肿瘤病史。（注：具有完全切除的恶性肿瘤病史且已无病5年的受试者是合格的。） 5) 无法控制的重症感染患者（如重症肺炎、败血症）。 6) 酗酒或吸毒。 7) 曾被诊断为动脉血栓病（例如脑血栓、短暂性大脑缺血性发作或心肌梗死）的患者、有静脉血栓病（例如深静脉血栓病、肺栓塞）既往史或并发症的患者，或筛选开始时正在使用抗凝剂或抗血小板药物的患者。 8) 有严重心血管疾病史（如Ⅲ/Ⅳ级的充血性心脏衰竭，增加血栓栓塞事件的发生风险的心律失常或心绞痛，不稳定型心绞痛，进行过冠状动脉支架置入术，血管成形术或冠状动脉旁路移植术）。 9) 曾被诊断为抗磷脂抗体综合征的患者或其它自身免疫性疾病的患者（例如红斑狼疮）。 10) 既往接受过罗米司亭治疗的患者。 11) 妊娠期或哺乳期的患者（注：哺乳期的女性受试者如果在首次服用研究治疗药物之前中断哺乳并且在治疗结束后5天内不进行哺乳，则有资格参加）。 12) 有严重的药物过敏反应的患者。 13) 主要研究者或研究者判断不适合参加本试验的患者。 14) 凝血功能的实验室检查显示凝血酶原时间-国际标准化比值(PT-INR) 及活化部分凝血活酶时间 (APTT)值超出正常参考值范围的20％；或既往有出凝血异常病史。 15) 签署知情同意书前1周内接受任何以提高血小板为目的中草药或其他治疗者。 16) 丙型肝炎病毒抗体、人免疫缺陷病毒抗体的检查结果为阳性。乙型肝炎病毒表面抗原阳性且乙型肝炎病毒DNA的拷贝数超过1000cps/ML的患者。 17) 伴有肾功能不全者：肌酐清除率男性<80ml/min,女性<65ml/min 18) 有禁止的伴随药物。

Exclusion criteria：

1) Congenital aplastic anemia (e.g., Fanconi anemia, parakeratosis congenita) 2) Flow cytometry determination of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) granulocyte clone size >= 50% 3) Presence of chromosomal aberrations (-7/7q- detected by fluorescence in situ hybridization (FISH), or complex karyotype. 4) Past or current history of malignancy. (Note: Subjects with a history of completely resected malignancy who have been disease-free for 5 years are eligible.) 5) Patients with uncontrollable severe infections (such as severe pneumonia, sepsis). 6) Alcohol or drug abuse. 7) Patients who have been diagnosed with arterial thrombosis (such as cerebral thrombosis, transient ischemic attack or myocardial infarction), patients with a past history or complications of venous thrombosis (such as deep vein thrombosis, pulmonary embolism), or patients taking anticoagulants or antiplatelet drugs at the time of screening initiation. 8) Have a history of severe cardiovascular disease (such as grade III/IV congestive heart failure, arrhythmia or angina that increases the risk of thromboembolic events, unstable angina, coronary stent placement, angioplasty) or coronary artery bypass grafting). 9) Patients who have been diagnosed with antiphospholipid antibody syndrome or other autoimmune diseases (such as lupus erythematosus). 10) Patients who have received romiplostim treatment in the past. 11) Pregnant or lactating patients (Note: Lactating female subjects are eligible to participate if they interrupt lactation before taking the first dose of study treatment and do not breastfeed within 5 days after the end of treatment). 12) Patients with severe drug allergic reactions. 13) Patients who are judged by the principal investigator or investigators to be unfit to participate in this trial. 14) Laboratory tests of coagulation function show that prothrombin time-international normalized ratio (PT-INR) and activated partial thromboplastin time (APTT) values ??exceed 20% of the normal reference range; or there is a history of coagulation abnormalities in the past. 15) Those who have received any Chinese herbal medicine or other treatment with the purpose of increasing platelets within 1 week before signing the informed consent form. 16) The test results for hepatitis C virus antibodies and human immunodeficiency virus antibodies are positive. Patients who are positive for hepatitis B virus surface antigen and have a copy number of hepatitis B virus DNA exceeding 1000 cps/ML. 17) People with renal insufficiency: creatinine clearance <80ml/min for men and <65ml/min for women 18) There are prohibited concomitant medications.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-06-05 00:00:00至 To 2025-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-06-05 00:00:00 至 To 2025-06-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

1组

样本量：

40

Group：

Group 1

Sample size：

干预措施：

罗米司亭 起始剂量 10ug/kg QW，最大剂量20ug/kg QW，持续26周。

干预措施代码：

Intervention：

Romiplostim starting dose is 10ug/kg QW, maximum dose is 20ug/kg QW, continued for 26 weeks.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Tianjin 

City：

 

单位(医院)：

天津医科大学总医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Tianjin Medical University General hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

HeBei 

City：

 

单位(医院)：

河北医科大学第二医院  

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Hospital of Hebei Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

HeBei 

City：

 

单位(医院)：

保定市第一中心医院  

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Central Hospital of BaoDing

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

HeBei 

City：

 

单位(医院)：

河北医科大学第一医院  

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Hospital of Hebei Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北省 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

HeBei 

City：

 

单位(医院)：

邯郸市中心医院  

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Handan Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血液学反应

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hematological Response

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

网织红细胞

指标类型：

次要指标

Outcome：

Granulofilocytes

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

免疫细胞亚群

指标类型：

次要指标

Outcome：

Immune cell subpopulations

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件

指标类型：

次要指标

Outcome：

Adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

严重不良事件

指标类型：

次要指标

Outcome：

Serious adverse events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 85 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

不适用

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Not applicable

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

NO share

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

采用病例记录表及电子采集系统共用的方式

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

standard data collection and electronic data management system

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2024-06-04 17:59:18