ChiCTR2400081152 版本V1.0 版本创建时间2024/02/23 16:56:15 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400081152 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-02-23 16:55:44 

注册时间：

Date of Registration：

2024-02-23 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

健尼哌治疗成人噬血细胞性淋巴组织细胞增多症

Public title：

anti-CD25 rhMAb for the treatment of adult hemophagocytic lymphohistiocytosis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

健尼哌治疗成人噬血细胞性淋巴组织细胞增多症

Scientific title：

anti-CD25 rhMAb for the treatment of adult hemophagocytic lymphohistiocytosis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

唐亮 

研究负责人：

唐亮 

Applicant：

Liang Tang 

Study leader：

Liang Tang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 135 5415 3411

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 135 5415 3411

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

lancet.tang@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

lancet.tang@qq.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

湖北省武汉市江汉区解放大道1277号协和医院

研究负责人通讯地址：

湖北省武汉市江汉区解放大道1277号协和医院

Applicant address：

Union Hospital of Tongji Medical College, 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan, Hubei

Study leader's address：

Union Hospital of Tongji Medical College, 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan, Hubei

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Applicant's institution：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

研究负责人所在单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Affiliation of the Leader：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

[2023]伦审字(0721-04)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Union Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2024-02-05 00:00:00

伦理委员会联系人：

褚圆圆

Contact Name of the ethic committee：

Yuan-Yuan Chu

伦理委员会联系地址：

湖北省武汉市解放大道1277号协和医院

Contact Address of the ethic committee：

Union Hospital of Tongji Medical College, 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan, Hubei

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 27 8572 6375

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

whunionlunli@126.com

研究实施负责（组长）单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Primary sponsor：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

研究实施负责（组长）单位地址：

湖北省武汉市解放大道1277号协和医院

Primary sponsor's address：

Union Hospital of Tongji Medical College, 1277 Jiefang Avenue, Jianghan District, Wuhan, Hubei

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北

市(区县)：

武汉

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Wuhan

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

具体地址：

江汉区解放大道1277号

Institution
hospital：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Address：

1277 Jiefang Avenue, Jianghan District

经费或物资来源：

湖北省青年拔尖人才计划2021

Source(s) of funding：

Top Young Talents Program of Hubei Province 2021

Target disease：

hemophagocytic lymphohistiocytosis

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究的目的是评估健尼哌对难治/复发性成人 HLH 的治疗效果。通过这项研究，我们希望为该病的治疗提供更具科学依据的选择，实现高效低毒治疗难治/复发性成人 HLH。  

Objectives of Study：

The purpose of this study is to evaluate the therapeutic efficacy of anti-CD25 rhMAb in refractory/recurrent adult HLH. Through this study, we hope to provide a more scientifically based option for the treatment of this disease, and to realize a highly effective and low-toxicity treatment for refractory/recurrent adult HLH.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1） 年龄≥18 岁，根据 HLH-2004 标准确诊的原发性或继发性 HLH，病因包括：遗传因素、风湿免疫疾病、感染、恶性肿瘤、不明原因等 （2） 难治/复发性 HLH 符合 （3） 难治/复发性 HLH 指，标准方案治疗 14 天后疾病未缓解、或者治疗不足14 天疾病快速进展（预计即将危及生命无法等待至 14 天而必须调整治疗方案）、或者缓解后 HLH 再次发作且对原先治疗无效；标准方案包括：HLH-1994 方案、HLH-2004 方案、CHOP 样方案、DEP/L-DEP 挽救方案、ATG 挽救方案、糖皮质激素联合细胞因子拮抗剂（如 INF-γ单抗），以及上述治疗联合利妥昔单抗、PD1抑制剂、血浆置换、脾切除或 JAK 抑制剂的改良方案 （4） 预计生存期大于 3 个月 （5） 签署书面知情同意书

Inclusion criteria

(1) Primary or secondary HLH diagnosed according to the HLH-2004 criteria at age ≥18 years, etiology includes: Genetic factors, rheumatic immune diseases, infections, malignant tumors, and unknown causes. (2) Refractory/recurrent HLH meets the HLH-2004 criteria. (3)Refractory/recurrent HLH is defined as disease that has not resolved after 14 days of standard regimens, or has rapidly progressed in less than 14 days (life-threatening disease that cannot be expected to wait until 14 days and for which regimens must be adjusted), or has returned to HLH after remission and has not responded to prior therapy; The standard regimens include: HLH-1994 regimen, HLH-2004 regimen, CHOP-like regimen, DEP/L-DEP rescue regimen, ATG rescue regimen, glucocorticosteroids in combination with cytokine antagonists (e.g., INF-gamma monoclonal antibody), and the above treatments in combination with rituximab, PD1 inhibitors, plasmapheresis, splenectomy or JAK inhibitors (4) Expected survival > 3 months (5) Signed written informed consent

排除标准：

（1） 对健尼哌或其辅料严重过敏 （2） 结核、HIV 相关 HLH,以及单纯细菌、真菌、原虫感染导致的 HLH，控制感染即可完全缓解 （3） 初治 HLH 或其它方案治疗后、疾病稳定的经治 HLH （4） 既往使用过健尼哌治疗 （5） 合并晚期多发转移的恶性肿瘤预计生存期很短患者 （6） 合并妊娠 （7） 有临床不可控制的其它重大疾病 （8） 急性肝炎患者或肝功能异常值大于正常值 2 倍以上

Exclusion criteria：

(1) Severe allergy to anti-CD25 rhMAb or its excipients. (2) Tuberculosis, HIV-associated HLH, and HLH caused by simple bacterial, fungal, or protozoal infections that resolve completely with infection control. (3) Stabilized HLH after initial HLH treatment or other regimens (4) Previously treated with anti-CD25 rhMAb (5) Patients with multiple metastatic malignant tumors in advanced stages who have a very short survival expectancy (6) Combined pregnancy (7) Patients with other major clinically uncontrollable diseases (8) Patients with acute hepatitis or liver function abnormalities greater than two times the normal value.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-09-01 00:00:00至 To 2025-03-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-03-01 00:00:00 至 To 2025-03-01 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

28

Group：

Treatment group

Sample size：

干预措施：

健尼哌：1mg/Kg/次，隔周静脉注射，需用药 6 次。

干预措施代码：

Intervention：

anti-CD25 rhMAb:1mg/Kg/dose, IV every other week, 6 doses required.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 武汉 

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

Wuhan 

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院附属协和医院  

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Union Hospital Affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 十堰 

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

Shiyan 

单位(医院)：

十堰市太和医院  

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Shiyan Taihe Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 黄冈 

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

Huanggang 

单位(医院)：

黄冈市中心医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Huanggang Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 武汉 

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

Wuhan 

单位(医院)：

武汉市中心医院  

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Wuhan Central Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 武汉 

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

Wuhan 

单位(医院)：

武汉市第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Wuhan First Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

第 12 周末治疗结束时总反应率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Overall response rate at the end of treatment at the end of week 12

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

1年总生存率

指标类型：

主要指标

Outcome：

1 year overall survival

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

完全反应率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Complete Response Rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

部分反应率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Partial Response Rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无应答率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Non-response rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

中位起效速度

指标类型：

次要指标

Outcome：

Median tome-to-onset

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

中位生存时间

指标类型：

附加指标

Outcome：

Median survival time

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

中位反应时间

指标类型：

附加指标

Outcome：

Median Response Time

Type：

Additional indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

粒细胞缺乏

指标类型：

副作用指标

Outcome：

agranulocytosis

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

重度贫血

指标类型：

副作用指标

Outcome：

severe anemia

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

4度血小板减少症

指标类型：

副作用指标

Outcome：

grade 4 thrombocytopenia

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

严重感染

指标类型：

副作用指标

Outcome：

severe infection

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肝功能不全

指标类型：

副作用指标

Outcome：

hepatic dysfunction

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肾功能不全

指标类型：

副作用指标

Outcome：

renal dysfunction

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心脏毒性

指标类型：

副作用指标

Outcome：

cardiac toxicity

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

死亡

指标类型：

副作用指标

Outcome：

death

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不涉及

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not available

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据收集由临床研究人员在负责人监督下进行，负责人将对报告数据的准确性、完整性、及时性负责。所有数据应清晰以保证其可溯源性。临床数据将建立数据库EDC保管，数据库应有密码保护，数据库建立时应设立逻辑校对程序。研究者负责根据 CRF 保存所有记录，以便可以充分了解试验中心进行的试验。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection will be conducted by clinical investigators under the supervision of the principal, who will be responsible for the accuracy, completeness and timeliness of the reported data. All data should be legible to ensure traceability. The clinical data will be kept in the database EDC. The database shall be protected by password. A logical proofreading program shall be set up when the database is established. The investigator is responsible for keeping all records in accordance with the CRF so that a full understanding of the tests performed in the test center can be obtained.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2024-02-23 16:55:44