ChiCTR2400080371 版本V1.0 版本创建时间2024/01/27 16:50:54 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2400080371 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2024-01-27 16:50:47 

注册时间：

Date of Registration：

2024-01-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

培门冬酶群体药代动力学与儿童急性淋巴细胞白血病的疗效、安全性的前瞻性临床研究

Public title：

A prospective clinical study of the pharmacokinetics of pemesterase groups and the efficacy and safety of acute lymphoblastic leukaemia in children

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

培门冬酶群体药代动力学与儿童急性淋巴细胞白血病的疗效、安全性的前瞻性临床研究

Scientific title：

A prospective clinical study of the pharmacokinetics of pemesterase groups and the efficacy and safety of acute lymphoblastic leukaemia in children

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

何志超 

研究负责人：

伍俊妍、周敦华 

Applicant：

Zhichao He 

Study leader：

Junyan Wu, Dunhua Zhou 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 159 8918 3041

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 20 8133 2451

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

zhichaohe@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

wujunyan@mail.sysu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

研究负责人通讯地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Applicant address：

No.107 Yuanjiang west road, Guangzhou, PR China

Study leader's address：

No.107 Yuanjiang west road, Guangzhou, PR China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

510120

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

510120

申请人所在单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Applicant's institution：

Sun yat-sen memorial hospital, Sun yat-sen university

研究负责人所在单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Affiliation of the Leader：

Sun yat-sen memorial hospital, Sun yat-sen university

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2022-KY-013

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中山大学孙逸仙纪念医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Sun yat-sen memrorial hospital Ethics Committee, Sun yat-sen memorial hospital, Sun yat-sen university

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2022-02-17 00:00:00

伦理委员会联系人：

区柳姗

Contact Name of the ethic committee：

Liushan Ou

伦理委员会联系地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Contact Address of the ethic committee：

No.107 Yuanjiang west road, Guangzhou, PR China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 20 8133 2587

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中山大学孙逸仙纪念医院

Primary sponsor：

Sun yat-sen memorial hospital, Sun yat-sen university

研究实施负责（组长）单位地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Primary sponsor's address：

No.107 Yuanjiang west road, Guangzhou, PR China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广东省

市(区县)：

广州市

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院

具体地址：

广东省广州市越秀区沿江西路107号

Institution
hospital：

Sun yat-sen memorial hospital

Address：

No.107 Yuanjian west road, Guangzhou, PR China

经费或物资来源：

吴阶平医学基金会项目

Source(s) of funding：

Wu Jieping Medical Foundation Project

Target disease：

pediatric acute lymphoblastic leukemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

1主要目的 （1）建立儿童ALL患者培门冬酶群体药代动学模型。 （2）探索培门冬酶的药物浓度与儿童ALL疗效的相关性。 2次要目的 （1）探索培门冬酶的药物浓度与治疗儿童ALL安全性的相关性。 （2）探索中国儿童ALL培门冬酶的有效谷浓度范围。  

Objectives of Study：

1 Primary objectives (1) To establish a population pharmacokinetic model of pemesterase in paediatric ALL patients. (2) To explore the correlation between the drug concentration of pemesterase and the efficacy of childhood ALL. 2 secondary objectives (1) To explore the correlation between the drug concentration of pemesterase and the safety of treating childhood ALL. (2) To explore the range of effective trough concentrations of pemesterase in children with ALL in China.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

(1)1月<年龄≤18岁，男女不限；
(2)经骨髓细胞形态学及免疫分型等检查确诊为急性淋巴细胞白血病（T-ALL 或B-ALL）；
(3)父母或法定监护人签署研究知情同意书；
(4)入组患者按SCCLG-ALL-2016方案治疗患儿。

Inclusion criteria

(1) 1 month < age ≤ 18 years, male or female.
(2) Diagnosis of acute lymphoblastic leukaemia (T-ALL or B-ALL) confirmed by bone marrow cytomorphology and immunophenotyping, etc.
(3) Parents or legal guardians signing the informed consent form for the study.
(4) Patients enrolled to treat children according to the SCCLG-ALL-2016 protocol.

排除标准：

(1)急性混合表型白血病（不包括ALL伴有髓系抗原表达）；
(2)伴Down’s综合征的 ALL；
(3)成熟B 细胞系急性淋巴细胞白血病（B-cell ALL）；
(4)为第二肿瘤、明确的慢性髓系白血病（Chronic myeloid leukemia）急变；
(5)继发于免疫缺陷病；
(6)对培门冬酶过敏。
(7)既往存在胰腺炎。
(8)肝功能不全（总胆红素>50umol/L；SGOT/SGPT>10倍ULN）。
(9)合并凝血功能障碍（如血友病等）。

Exclusion criteria：

(1) Acute mixed phenotype leukaemia (excluding ALL with myeloid antigen expression).
(2) ALL with Down's syndrome.
(3) Acute lymphoblastic leukaemia of mature B-cell lineage (B-cell ALL).
(4) Chronic myeloid leukemia (CML) as a second tumour, definite acute variant.
(5) Secondary to an immunodeficiency disease.
(6) Hypersensitivity to pemesterase.
(7) Pre-existing pancreatitis.
(8) Hepatic insufficiency (total bilirubin > 50umol/L; SGOT/SGPT > 10 times ULN).
(9) Combined coagulation disorders (e.g. haemophilia, etc.).

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-01-01 00:00:00至 To 2025-12-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2024-02-01 00:00:00 至 To 2025-12-30 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

群体药动组

样本量：

106

Group：

population pharmacokinetics Group

Sample size：

干预措施：

培门冬酶

干预措施代码：

Intervention：

Pegaspargase

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

 广州市 

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

Guangzhou 

单位(医院)：

中山大学孙逸仙纪念医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Sun yat-sen memorial hospital

Level of the institution：

Grade-A tertiary hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

谷浓度

指标类型：

主要指标

Outcome：

trough level

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

药物清除率

指标类型：

主要指标

Outcome：

clearance

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血浆药物浓度-时间曲线下面积

指标类型：

主要指标

Outcome：

AUC

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

药物表观分布容积

指标类型：

主要指标

Outcome：

Vd

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

过敏反应

指标类型：

副作用指标

Outcome：

anaphylaxis

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

高血糖症

指标类型：

副作用指标

Outcome：

hyperglycemia

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

凝血功能异常

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Coagulation disorders

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肝功能异常

指标类型：

副作用指标

Outcome：

abnormal liver function

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

胰腺炎

指标类型：

副作用指标

Outcome：

pancreatitis

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

中枢神经系统血栓

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Central nervous system thrombosis

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

单臂研究

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Single arm study

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

非盲研究

Blinding：

Open label study

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

原始数据不共享。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Raw data is not shared.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集使用CRF表。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF form were used for data collection.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2024-01-27 16:50:47