ChiCTR2300076920 版本V1.2 版本创建时间2023/10/24 15:46:03 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2300076920 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2023-10-24 15:45:58 

注册时间：

Date of Registration：

2023-10-24 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

罗特西普在中国轻中度β-地中海贫血患者的疗效和安全性

Public title：

Luspatercept for the treatment of anaaemia with mild to moderate beta-thalassemia in china

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

罗特西普在中国轻中度β-地中海贫血患者的疗效和安全性

Scientific title：

Luspatercept for the treatment of anaaemia with mild to moderate beta-thalassemia in china

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李赫 

研究负责人：

何川 

Applicant：

Li He 

Study leader：

He Chuan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 158 8205 1125

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 189 8060 1252

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

20705777@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

chuanhhx@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Applicant address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu,Sichuan Province

Study leader's address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu,Sichuan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西医院

Applicant's institution：

West China Hospital,Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西医院

Affiliation of the Leader：

West China Hospital,Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2023年审(1677)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西医院生物医学伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Review Board of Biomedical Ethics of West China Hospital,Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2023-10-11 00:00:00

伦理委员会联系人：

邓绍林

Contact Name of the ethic committee：

Deng Shaolin

伦理委员会联系地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号老八教412-413室

Contact Address of the ethic committee：

Room 412-413, Lao Ba Jiao, No. 37 Guoxue Xiang, Wuhou District, Chengdu, Sichuan Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 28 8542 3237

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西医院

Primary sponsor：

West China Hospital,Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Primary sponsor's address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu,Sichuan Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

Country：

China

Province：

Sichuan Province

City：

单位(医院)：

四川大学华西医院

具体地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Institution
hospital：

West China Hospital Sichuan University

Address：

No. 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu,Sichuan Province

经费或物资来源：

北京生命绿洲公益服务中心

Source(s) of funding：

Beijing Life Oasis Public Welfare Service Center

Target disease：

Beta thalassemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究旨在观察罗特西普在中国临床实践中治疗轻中度β-地中海贫血患者的疗效和安全性，为后续临床使用提供证据参考。  

Objectives of Study：

The purpose of this study was to observe the efficacy and safety of rotazidime in the treatment of patients with mild to moderate beta thalassemia in Chinese clinical practice, and to provide evidence for subsequent clinical use

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）≥18 岁； （2）β-地中海贫血或血红蛋白 E/β-地中海贫血，允许同时有α-珠蛋白基因缺失、突变或重复； （3）入组前 24 周内输血量≤7.5U，或近一年内输血次数≤2 次； （4）入组前至少 8 周内无输血； （5）平均基线 Hb 小于等于 9g/dL（基于入组分组前 4 周内至少两次测量，每次测量间隔≥1 周；排除输血后 21 天内的 Hb 值） （6）ECOG PS 0-1

Inclusion criteria

(1)aged 18 or above; (2) β thalassemia or Hbe/β thalassemia, allowing for deletion, mutation, or duplication of the α-globin gene; (3) transfusion volume ≤7.5 u in the first 24 weeks; (4) no blood transfusion was performed at least 8 weeks before enrollment; (5) baseline HB was less than or equal to 9 g/dL (based on at least two measurements within 4 weeks before enrollment, each measurement interval ≥1 week; HB values within 21 days after blood transfusion were excluded); (6) ECOG PS 0-1

排除标准：

（1）参与其他药物或医疗器械干预性临床研究的患者； （2）妊娠或哺乳期妇女； （3）对罗特西普和/或注射用罗特西普辅料过敏者； （4）重度肝功能不全（肝酶(ALT 或 AST) ≥3xULN）； （5）重度肾功能损伤(eGFR < 30 ml/min/1.73m3 或终末期肾病患者)； （6）心脏病，纽约心脏协会(NYHA)分级为 3 级或以上的心力衰竭，或需要治疗的严重心律失常，或随机分组后 6 个月内的近期心肌梗死； （7）患者有未控制的高血压，根据 NCI CTCAE 5.0 版本，本方案的控制性高血压被认为≤1 级； （8）入组前 24 周内有深静脉血栓形成或卒中病史的患者； （9）任何重大的其他医疗状况、实验室异常或精神疾病，研究者认为不适合纳入者；

Exclusion criteria：

(1) patients who were involved in an interventional clinical study with other drugs or medical devices; (2) pregnant or lactating women; (3) who were allergic to rotazip and/or injectable rotazip excipients; (4) severe hepatic insufficiency (ALT or AST ≥3 x ULN) ; (5) severe renal impairment (EGFR & LT; 30 ml/min/1.73 m 3 or ESRD) ; (6) heart disease, heart Failure of New York Heart Association (NYHA-RGraderade 3 or greater, or severe arrhythmias requiring treatment, or recent myocardial infarction within 6 months after randomization; (7) patients had uncontrolled hypertension; Controlled hypertension was considered grade ≤1 according to NCI CTCAE version 5.0; (8) patients with a history of thrombosis or stroke within 24 weeks before enrollment; (9) any other significant medical condition, laboratory abnormality or mental illness that the researcher considers unsuitable for inclusion;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-10-11 00:00:00至 To 2024-10-11 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-10-25 00:00:00 至 To 2024-10-11 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

观察组

样本量：

70

Group：

Observation Group

Sample size：

干预措施：

罗特西普1.0mg/kg，21天注射一次

干预措施代码：

Intervention：

Luspatercept 1.0mg/kg ,injection every 21 days

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

 

单位(医院)：

四川大学华西医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

West China Hospital Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A, Secondary

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血红蛋白

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hb

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

在无输血情况下， 平均 Hb 较基线升高 1.0g/dL 或更高的患者比例

指标类型：

主要指标

Outcome：

Proportion of patients with mean Hb increase of 1.0 g/d or more from baseline without blood transfusion

Type：

Primary indicator

测量时间点：

第 13-24 周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From Week 13 to Week 24

Measure method：

指标中文名：

在无输血情况下， Hb浓度较基线的平均变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Mean changes in Hb concentration from baseline in patients without blood transfusion

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第 13-24 周

测量方法：

Measure time point of outcome：

From Week 13 to Week 24

Measure method：

指标中文名：

在无输血情况下， Hb 平均增加 1.0g/dL 或更高的患者比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of patients with mean Hb increase of 1.0 g/d or more without blood transfusion

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第 37-48 周

测量方法：

Measure time point of outcome：

At weeks 37-48

Measure method：

指标中文名：

脱离输血12周和16周患者比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of patients who maintain transfusion independence for 12 weeks and 16 weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

SF 较基线变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes in SF from baseline

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

第 24 周和 33 周

测量方法：

Measure time point of outcome：

At Week 24 and Week 33

Measure method：

指标中文名：

治疗期间不良反应事件和发生率

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Treatment-emergent adverse events and their incidence

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 90 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机试验

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Non-randomized trial

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究完成后通过研究者会议公开原始数据

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The original data were published through a meeting of researchers after the study was completed

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集和管理通过病例CRF表和金山在线文档进行

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and management were performed through case CRF tables and Jinshan District Online Documentation

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2023-10-24 14:38:52