ChiCTR2300076682 版本V1.0 版本创建时间2023/10/16 11:32:06 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2300076682 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2023-10-16 11:31:38 

注册时间：

Date of Registration：

2023-10-16 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的临床研究

Public title：

Clinical study on the safety and efficacy of JWK002 injection administered as a single subretinal injection in subjects with X-linked retinoschisis

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症受试者中单次单眼视网膜下注射给药的安全性和有效性的临床研究

Scientific title：

Clinical study on the safety and efficacy of JWK002 injection administered as a single subretinal injection in subjects with X-linked retinoschisis

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘凡菲 

研究负责人：

陆方 

Applicant：

Fanfei Liu 

Study leader：

Fang Lu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 136 6731 6931

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 189 8060 2062

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

fanfei.liu@wchscu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

lufang@wchscu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Applicant address：

No.37, Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province, China

Study leader's address：

No.37, Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西医院

Applicant's institution：

West China Hospital, Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西医院

Affiliation of the Leader：

West China Hospital, Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2023年审(1479)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西医院生物医学伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Biomedical Ethics Committee of West China Hospital, Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2023-09-27 00:00:00

伦理委员会联系人：

左泽锦

Contact Name of the ethic committee：

Zejin Zuo

伦理委员会联系地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Contact Address of the ethic committee：

No.37, Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 28 8542 2654

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西医院

Primary sponsor：

West China Hospital, Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Primary sponsor's address：

No.37, Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

成都

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

华西医院

具体地址：

四川省成都市武侯区国学巷37号

Institution
hospital：

West China Hospital, Sichuan University

Address：

No.37, Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province, China

经费或物资来源：

成都金唯科生物科技有限公司

Source(s) of funding：

Chengdu Gene Vector Biotechnology Co., LTD

Target disease：

X-linked retinoschisis

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

不同剂量对照 

Study design：

Dose comparison 

研究目的：

主要目的为评估JWK002注射液在X连锁视网膜劈裂症（XLRS）患者中的安全性和耐受性。次要目的为评估JWK002注射液治疗XLRS患者的初步有效性。  

Objectives of Study：

The objective was to evaluate the safety and tolerability of JWK002 injection in patients with X-linked retinosplits (XLRS). The secondary objective was to evaluate the efficacy of JWK002 injection in patients with XLRS.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

(1)充分了解本试验的目的和要求，自愿参加临床实验并签署知情同意书，能够配合按方案要求进行各种研究中需要进行的检测； (2)男性，年龄≥5岁且＜18岁（以签署知情同意书时间为准）； (3)临床确诊为XLRS，经基因检测确定为RS1基因突变，且不携带其它眼科遗传病致病突变； (4)研究眼的最佳矫正视力（BCVA）≤63个字母（相当于Snellen 20/63）；对侧眼最佳矫正视力（BCVA）≥34个字母（相当于Snellen 20/200）。

Inclusion criteria

(1) Fully understand the purpose and requirements of the trial, voluntarily participate in the clinical trial and sign the informed consent, and be able to cooperate with the testing required in various studies according to the requirements of the program; (2) Male, ≥5 years old and < 18 years old (subject to the date of signing the informed consent); (3) Clinically diagnosed XLRS, identified by genetic testing as RS1 gene mutation, and do not carry other mutations causing ophthalmic genetic diseases; (4) Best corrected visual acuity (BCVA) of the study eye ≤63 letters (equivalent to Snellen 20/63); Best corrected visual acuity (BCVA) ≥34 letters (equivalent to Snellen 20/200).

排除标准：

(1)3个月内进行过碳酸酐酶抑制剂治疗； (2)研究眼存在其他可能会导致视力下降的情况（例如视神经萎缩、进展期的青光眼、葡萄膜炎者、存在泡状的劈裂腔或泡状视网膜脱离可能影响视网膜下注射操作者）； (3)研究眼存在晶状体、角膜或者其他屈光间质浑浊影响对视网膜观察和检查者； (4)存在影响视网膜下注射的眼部情况，或者影响研究终点判断的眼部情况； (5)研究眼在6个月内进行过内眼手术者； (6)AAV8中和抗体滴度≥1:1000 的患者； (7)既往接受过任何基因治疗或细胞治疗； (8)具有生育能力受试者不愿意使用避孕措施； (9)存在以下情况之一:研究者认为可能影响患者参加研究的或影响研究结果的需要系统性治疗的活动性感染；乙肝表面抗原阳性，且乙型肝炎病毒脱氧核糖核酸(HBV DNA)拷贝数> ULN;丙型肝炎病毒(HCV)抗体阳性，且HCV-RNA 拷贝数>ULN;梅毒螺旋体抗体阳性;人类免疫缺陷病毒(HIV)抗体阳性; (10) 筛选前5年内诊断有恶性肿瘤（基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌）； (11) 患有或曾患有全身免疫系统疾病； (12) 被认为具有临床意义的实验室数值异常：谷丙转氨酶和/或谷草转氨酶>2.5×ULN，总胆红素>1.5×ULN，血肌酐>1.5×ULN，凝血酶原时间≥1.5×ULN，活化部分凝血活酶时间≥1.5×ULN； (13)存在严重过敏或已知对研究方案中的治疗或检查所用药物过敏，包括研究药物过敏； (14)研究者认为不适合参加本研究的其他情况。

Exclusion criteria：

(1) Carbonic anhydrase inhibitor treatment within 3 months; (2) The presence of other conditions in the study eye that may cause vision loss (e.g., atrophy of the optic nerve, advanced glaucoma, uveitis, the presence of vesicular splitting chambers or vesicular retinal detachment that may affect the subretinal injection operator); (3) Those who study the retinal observation and examination caused by lens, cornea or other refractive interstitial turbidity; (4) There are eye conditions affecting subretinal injection or eye conditions affecting the determination of the study endpoint; (5) Patients who had undergone internal eye surgery within 6 months; (6) Patients with AAV8 neutralizing antibody titer ≥1:1000; (7) Have previously received any gene therapy or cell therapy; (8) fertile subjects are unwilling to use contraception; (9) The presence of any of the following: an active infection that the investigator believes may affect the patient's participation in the study or affect the study results that requires systematic treatment; Hepatitis B surface antigen positive, hepatitis B virus deoxyribonucleic acid (HBV DNA) copy number > ULN; Hepatitis C virus (HCV) antibody positive and HCV-RNA copy number >ULN; Treponema pallidum antibody positive; Positive for human immunodeficiency virus (HIV) antibodies; (10) Malignant tumors (basal cell or squamous cell skin cancer) were diagnosed within 5 years prior to screening; (11) has or has had a systemic immune system disease; (12) Laboratory values considered to be clinically significant were abnormal: alanine and/or aspartate transaminase >2.5×ULN, total bilirubin >1.5×ULN, serum creatinine >1.5×ULN, prothrombin time ≥1.5×ULN, activated partial thromboplastin time ≥1.5×ULN; (13) have a severe allergy or a known allergy to the drugs used in the treatment or examination in the study protocol, including the investigational drug allergy; (14) Other situations that the investigator considers inappropriate for participation in this study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-10-16 00:00:00至 To 2030-10-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-10-16 00:00:00 至 To 2029-10-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

低剂量组

样本量：

3

Group：

Low-dose group

Sample size：

干预措施：

单眼视网膜下注射 JWK002注射液，7.5×10^10 vg/眼

干预措施代码：

Intervention：

Subretinal injection JWK002 in one eye, 7.5×10^10 vg/ eye

Intervention code：

组别：

中剂量组

样本量：

3

Group：

Middle-dose group

Sample size：

干预措施：

单眼视网膜下注射 JWK002注射液，1×10^11 vg/眼

干预措施代码：

Intervention：

Subretinal injection JWK002 in one eye, 1×10^11 vg/ eye

Intervention code：

组别：

高剂量组

样本量：

3

Group：

High-dose group

Sample size：

干预措施：

单眼视网膜下注射 JWK002注射液，1.5×10^11 vg/眼

干预措施代码：

Intervention：

Subretinal injection JWK002 in one eye, 1.5×10^11 vg/ eye

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

 成都 

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

Chengdu 

单位(医院)：

华西医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

West China Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

3A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

生命体征

指标类型：

主要指标

Outcome：

vital signs

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心电图

指标类型：

主要指标

Outcome：

ECG

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

体液免疫反应

指标类型：

主要指标

Outcome：

humoral immune response

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

T细胞免疫反应

指标类型：

主要指标

Outcome：

T cell immune response

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

病毒分布检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Virus distribution detection

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

视力

指标类型：

主要指标

Outcome：

BCVA

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

眼压

指标类型：

主要指标

Outcome：

intraocular pressure

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

眼底照相

指标类型：

主要指标

Outcome：

fundus photography

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

眼底自发荧光

指标类型：

主要指标

Outcome：

Fundus auto fluorescence

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

光学相干断层扫描技术

指标类型：

主要指标

Outcome：

OCT

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

视网膜电图

指标类型：

主要指标

Outcome：

ERG

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

泪液

组织：

Sample Name：

tear

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 5 岁 years
最大 Max age 17 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

No

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

No

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

无

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

No

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2023-10-16 11:31:38