ChiCTR2300076358 版本V1.1 版本创建时间2023/10/08 15:35:10 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2300076358 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2023-10-07 09:15:32 

注册时间：

Date of Registration：

2023-10-07 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

“气味遗传学”技术唤醒意识障碍患者的单臂、前瞻性、开放性临床研究

Public title：

A single-arm, prospective, open-label clinical study using "Odorgenetics" technology to awaken patients with disorders of consciousness

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

“气味遗传学”技术唤醒意识障碍患者的单臂、前瞻性、开放性临床研究

Scientific title：

A single-arm, prospective, open-label clinical study using "Odorgenetics" technology to awaken patients with disorders of consciousness

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

None

申请注册联系人：

徐雪琴 

研究负责人：

罗杰 

Applicant：

Xueqin Xu 

Study leader：

Jie Luo 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 137 3355 2526

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 719 880 1545

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

无

研究负责人传真：

Study leader's fax：

无

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

547771266@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

changbinke-iap@taihehospital.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

http://www.taihehospital.com/

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国湖北省十堰市上海路25号

研究负责人通讯地址：

湖北省十堰市人民南路32号

Applicant address：

No.25, Shanghai Road,Maojian Distrect,Shiyan City, Hubei Province,China

Study leader's address：

No.32, South Renmin Road,Maojian Distrect,Shiyan City, Hubei Province,China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

442000

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

442000

申请人所在单位：

十堰市太和医院

Applicant's institution：

Shiyan Taihe Hospital

研究负责人所在单位：

十堰市太和医院

Affiliation of the Leader：

Shiyan Taihe Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

科研会审(202301-4)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

十堰市太和医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Clinical trial ethics committeeof Shiyan Taihe Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2023-09-22 00:00:00

伦理委员会联系人：

杜士明

Contact Name of the ethic committee：

Shiming Du

伦理委员会联系地址：

湖北省十堰市人民南路32号

Contact Address of the ethic committee：

No.32, South Renmin Road,Maojian Distrect,Shiyan City, Hubei Province,China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 719 889 1630

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

十堰市太和医院

Primary sponsor：

Shiyan Taihe Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

湖北省十堰市人民南路32号

Primary sponsor's address：

No.32, South Renmin Road,Maojian Distrect,Shiyan City, Hubei Province,China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北

市(区县)：

十堰

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Shiyan

单位(医院)：

十堰市太和医院

具体地址：

人民南路32号

Institution
hospital：

Shiyan Taihe Hospital

Address：

No.32 South Renmin Road

经费或物资来源：

国家重大科技专项原创探索计划项目“未来生物技术”项目：基于“气味遗传学”细胞操控技术的应用研究

Source(s) of funding：

National Natural Science Foundation of China

Target disease：

Disorders of consciousness

Target disease code：

F06.900x002

研究类型：

治疗研究

Study type：

Treatment study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究拟评估“气味遗传学”对pDoC患者的促醒作用有效性和安全性。  

Objectives of Study：

This study aims to evaluate the effectiveness and safety of Odourgenetic" technology in promoting arousal in patients with chronic disorders of consciousness.

药物成份或治疗方案详述：

一次性注射靶细胞上特异性表达目的基因的AAV2/9型病毒2-6ml +间断多次吸入二戊酮 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

1.A single injection of 2-6ml of AAV2/9 virus that specifically expresses the target gene on the target cells; 2.Intermittent inhalation of dipentanone. 

纳入标准：

1.通过病史及头颅 CT明确诊断，且患者处于植物状态或持续植物状态>3月； 2.年龄12-60岁；病情平稳，无脑积水现象； 3.2周内6次修订版昏迷恢复量表（coma recovery scale?revised，CRS?R）评估为 MCS； 4.病例资料齐全。

Inclusion criteria

1.Confirmed diagnosis through medical history and CT scan of the head, and the patient is in a vegetative state or a persistent vegetative state for more than 3 months; 2.aged 12-60; 3.stable condition, no signs of hydrocephalus; assessed as MCS (Minimal Consciousness State) on the Coma Recovery Scale-Revised (CRS-R) for 6 revisions within 2 weeks; 4.complete case data.

排除标准：

1.既往有中枢神经系统疾病； 2.病情不稳定，合并感染者； 3.不耐受或不配合颅脑手术治疗者； 4.既往有癫痫病史者； 5.合并脑萎缩、脑积水及体内植入金属物者或装有心脏起搏器； 6.病例不全者。

Exclusion criteria：

1.Prior central nervous system diseases; 2.unstable condition with coexisting infection; 3. intolerance or non-compliance with cranial surgery treatment; 4.history of epilepsy; 5.coexistence of brain atrophy, hydrocephalus, and presence of metallic implants or pacemakers; 6.incomplete medical records.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-10-16 00:00:00至 To 2024-10-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-10-18 00:00:00 至 To 2024-07-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

(颅内基因治疗病毒注射+呼吸道吸入用药)治疗组

样本量：

15

Group：

treatment group

Sample size：

干预措施：

1.颅内注射（基因治疗病毒）； 2.呼吸道吸入用药（2戊酮）

干预措施代码：

Intervention：

1. Gene therapy virus; 2. Respiratory inhalation drugs (dipentanone)

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 十堰市 

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

Shiyan 

单位(医院)：

十堰市太和医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Shiyan Taihe Hospital

Level of the institution：

Tertiary A hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

CRS-R评分总分

指标类型：

主要指标

Outcome：

score of CRS-R

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗前、治疗后1小时内，1天，3天，1周，2周，3周，4周，2月和3月

测量方法：

CRS-R：由听觉功能量表（0~4分）、视觉功能量表（0~5分）、运动功能量表（0~6分）、口部运动/言语功能量表（0~3分）、交流评分量表（0~2分）、觉醒水平评分量表（0~3分）6个分量表 23个条目组成，得分范围为 0~23分，CRS-R总分为各分量表最高分相加。

Measure time point of outcome：

Before treatment, within 1 hour after treatment, 1 day, 3 days, 1 week, 2 weeks, 3 weeks, 4 weeks, 2 months, and 3 months

Measure method：

CRS-R: It consists of 6 scales with a total of 23 items, including the Auditory Function Scale (0-4 points), Visual Function Scale (0-5 points), Motor Function Scale (0-6 points), Orofacial Movement/Speech Function Scale (0-3 points), Communication Rating Scale (0-2 points), and level of arousal Rating Scale (0-3 points). The score range is 0-23, and the total score of CRS-R is obtained by adding the highest scores from each scale.

指标中文名：

脑干听觉诱发电位（BAEP）评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

score of brainstem auditory evoked potentials

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗前、治疗后1小时内，1天，3天，1周，2周，3周，4周，2月和3月

测量方法：

BAEP：使用肌电图诱发电位仪（NDI?20，上海海神医疗电子仪器厂）。记录电极：刺激耳垂 A1、A2，参考电极：顶正中（Cz），地电极：前额（FPz）。给予一侧耳强度为 108 dB短声刺激，对侧耳强度为 60 dB白噪声，单侧重复检查两轮以上，左右耳依次进行检查。按照 Hall标准，取 BAEP表现较差的一侧进行各项分级。

Measure time point of outcome：

Before treatment, within 1 hour after treatment, 1 day, 3 days, 1 week, 2 weeks, 3 weeks, 4 weeks, 2 months, and 3 months

Measure method：

BAEP: Use of electromyographic induced potentiometer (NDI? 20, Shanghai Poseidon Medical Electronic Instrument Factory). Recording electrodes: earlobe A1, A2, reference electrodes: parietal median (Cz), ground electrode: forehead (FPz). Short sound stimulation with intensity of 108 dB was given to one ear, and white noise with intensity of 60 dB was given to the opposite ear. More than two rounds of unilateral examination were repeated, and the left and right ears were examined successively. Acc

指标中文名：

肝肾功能

指标类型：

次要指标

Outcome：

renal function

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗前，手术后 1 周，手术后 2 周，吸入二戊酮后 1 周，吸入二戊酮后 2 周；

测量方法：

Measure time point of outcome：

Before treatment, 1 week after surgery, 2 weeks after surgery, 1 week after inhaling dipentanone, and 2 weeks after inhaling dipentanone;

Measure method：

指标中文名：

AAV 病毒溢漏情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

AAV virus leakage situation

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

手术后 2 周

测量方法：

Measure time point of outcome：

2 weeks after surgery

Measure method：

指标中文名：

血浆中存在的二戊酮含量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Content of Dipentanone in Plasma

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

首次吸入治疗后 1 小时内

测量方法：

Measure time point of outcome：

Within 1 hour after initial inhalation treatment

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

无

Sample Name：

Blood

Tissue：

None

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 12 岁 years
最大 Max age 60 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

试验结束后6个月内公开在“临床试验公共管理平台（http://www.medresman.org.cn/login.aspx）”并向公众开放查询。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

After the trial is completed, it will be publicly disclosed and open for public inquiry on the 'Clinical Trial Public Management Platform (http://www.medresman.org.cn/login.aspx)' within 6 months.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

CRF+ EDC

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF+ EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2023-10-07 09:12:21