ChiCTR2300074396 版本V1.0 版本创建时间2023/08/04 17:46:26 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2300074396 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2023-08-04 17:46:21 

注册时间：

Date of Registration：

2023-08-04 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

哌柏西利联合维奈克拉、阿扎胞苷方案（VAP方案）治疗NUP98-R阳性儿童急性髓细胞白血病的单臂、开放性、多中心临床研究

Public title：

A single-arm, open, multicenter clinical study of Palbociclib in combination with Venetoclax and Azacitidine regimen (VAP regimen) for the treatment of NUP98-R positive childhood acute myeloid leukemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

哌柏西利联合维奈克拉、阿扎胞苷方案（VAP方案）治疗NUP98-R阳性儿童急性髓细胞白血病的单臂、开放性、多中心临床研究

Scientific title：

A single-arm, open, multicenter clinical study of Palbociclib in combination with Venetoclax and Azacitidine regimen (VAP regimen) for the treatment of NUP98-R positive childhood acute myeloid leukemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈鸿博 

研究负责人：

金润铭 

Applicant：

Chen Hongbo 

Study leader：

Runming Jin 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 27 8535 0744

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 27 8535 0744

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

hbchen@hust.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

jinrunm@qq.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

湖北省武汉市解放大道1277号

研究负责人通讯地址：

湖北省武汉市解放大道1277号

Applicant address：

No. 1277 Jiefang Avenue, Wuhan, Hubei

Study leader's address：

No. 1277 Jiefang Avenue, Wuhan, Hubei

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Applicant's institution：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

研究负责人所在单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Affiliation of the Leader：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

【2022】论审字(0526-02)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

华中科技大学同济医学院附属协和医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2022-12-02 00:00:00

伦理委员会联系人：

褚圆圆

Contact Name of the ethic committee：

Chu Yuanyuan

伦理委员会联系地址：

湖北省武汉市解放大道1277号

Contact Address of the ethic committee：

No. 1277 Jiefang Avenue, Wuhan, Hubei

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 27 8572 6375

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

Primary sponsor：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

研究实施负责（组长）单位地址：

湖北省武汉市解放大道1277号

Primary sponsor's address：

No. 1277 Jiefang Avenue, Wuhan, Hubei

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

湖北

市(区县)：

Country：

China

Province：

Hubei

City：

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院附属协和医院

具体地址：

湖北省武汉市解放大道1277号

Institution
hospital：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Address：

No. 1277 Jiefang Avenue, Wuhan, Hubei

经费或物资来源：

上海市儿童健康基金会

Source(s) of funding：

Shanghai Children's Health Foundation

Target disease：

acute myelocytic leukemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期+II期 

Study phase：

1-2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价哌柏西利联合维奈克拉、阿扎胞苷方案（VAP方案）治疗NUP98-R阳性儿童急性髓细胞白血病的有效性和安全性。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of Palbociclib in combination with Venetoclax and Azacitidine regimen (VAP regimen) in the treatment of NUP98-R positive childhood acute myeloid leukemia.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1、明确诊断为急性髓系白血病；
2、年龄0-18岁；
3、NUP98-R融合基因阳性的初诊患者，经过一个疗程化疗未缓解；
4、NUP98-R融合基因阳性的难治或复发患者；
5、取得患儿或/和监护人同意，签署知情同意书。

Inclusion criteria

1.A clear diagnosis of AML.
2.Age 0-18 years.
3.Primary patients with positive NUP98-R fusion gene who are not in remission after one course of chemotherapy.
4.Refractory or relapsed patients with positive NUP98-R fusion gene.
5.Obtain the consent of the child or/and guardian and sign the informed consent form.

排除标准：

1、急性早幼粒细胞白血病； 2、MDS转化的AML； 3、范可尼贫血继发的AML； 4、Kostmanne综合征继发的AML； 5、Shwachman综合征继发的AML； 6、其他骨髓衰竭性疾病继发的AML； 7、只做暂时性化疗或免疫治疗，而不接受按照治疗方案进行系统治疗； 8、具有任何显著异常的并存疾病或精神疾病，影响病人的生命安全及依从性，影响知情同意、研究参与、随访或结果解释

Exclusion criteria：

1.Acute promyelocytic leukemia. 2.AML transformed by MDS. 3.AML secondary to Fanconi anemia. 4.AML secondary to Kostmanne's syndrome. 5.AML secondary to Shwachman syndrome. 6.AML secondary to other bone marrow failure disorders. 7.Only temporary chemotherapy or immunotherapy, without receiving systemic treatment in accordance with the treatment protocol. 8.With any significant abnormalities of coexisting diseases or psychiatric disorders that affect the patient's life safety and compliance, informed consent, study participation, follow-up or interpretation of result

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-01-01 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-01-21 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

54

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

哌柏西利联合维奈克拉、阿扎胞苷

干预措施代码：

Intervention：

Palbociclib in combination with Venetoclax and Azacitidine

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

 

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院附属协和医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Union Hospital, Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital,Capital Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Tianjin 

City：

 

单位(医院)：

中国医学科学院血液病医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences and Peking Union Medical College

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

复旦大学附属儿科医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Fudan University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海市儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Shangha

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Chongqing 

City：

 

单位(医院)：

重庆医科大学附属儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shandong 

City：

 

单位(医院)：

青岛大学附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The Affiliated Hospital of Qingdao University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shandong 

City：

 

单位(医院)：

山东大学齐鲁医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Qilu Hospital of Shandong University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shandong 

City：

 

单位(医院)：

山东第一医科大学附属省立医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Shandong Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 云南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Yunnan 

City：

 

单位(医院)：

昆明市儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Kunming children's Hospital

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 深圳 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shenzhen 

City：

 

单位(医院)：

深圳市儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Shenzhen Children's Hospital

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hunan 

City：

 

单位(医院)：

中南大学湘雅三医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Third Xiangya Hospital of Central South University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanghai 

City：

 

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属新华医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Xinhua Hospital Affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Anhui 

City：

 

单位(医院)：

安徽医科大学第二附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The Second Hospital of Anhui medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Shanxi 

City：

 

单位(医院)：

西北妇女儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Northwest Women's and Children's Hospital

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

南京医科大学附属儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Nanjing Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hunan 

City：

 

单位(医院)：

湖南省儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Hunan Children’s Hospital

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 辽宁 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Liaoning 

City：

 

单位(医院)：

中国医科大学盛京医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Shengjing Hospital of China Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

 

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院附属同济医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

TONGJI HOSPITAL AFFILIATED TO TONGJI MEDICAL COLLEGE HUST

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 内蒙古 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Neimenggu 

City：

 

单位(医院)：

内蒙古自治区妇幼保健院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Inner Mongolia Autonomous Region Maternal and Child Health Hospital

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

苏州大学附属儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

 

单位(医院)：

成都市妇女儿童中心医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Chengdu Women's and Children's Central Hospital

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 青海 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Qinghai 

City：

 

单位(医院)：

青海大学附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Qinghai University Affiliated Hospital

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Henan 

City：

 

单位(医院)：

郑州大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 新疆 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Xinjiang 

City：

 

单位(医院)：

新疆医科大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Xinjiang Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

 

单位(医院)：

浙江大学医学院附属儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The Children's Hospital of Zhejiang University School of Medicine

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Sichuan 

City：

 

单位(医院)：

四川大学华西第二医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The West China Second University Hospital of Sichuan University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangxi 

City：

 

单位(医院)：

江西省儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Jiangxi Provincial Children's Hospital

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河北 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hebei 

City：

 

单位(医院)：

河北医科大学第四医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The Fourth Hospital of Hebei Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Hubei 

City：

 

单位(医院)：

华中科技大学同济医学院附属武汉儿童医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Wuhan Children’s Hospital Tongji Medical College, Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guangxi 

City：

 

单位(医院)：

广西医科大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 贵州 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guizhou 

City：

 

单位(医院)：

遵义医科大学附属医院 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Affiliated Hospital of Zunyi Medical University

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Guangdong 

City：

 

单位(医院)：

广州市妇女儿童医疗中心 

单位级别：

三级甲等医院 

Institution
hospital：

Guangzhou Women and Children Medical Center

Level of the institution：

Class-A Tertiary hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

一个疗程 VAP 方案治疗后的缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Remission rate after one course of VAP regimen treatment

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

一个疗程 VAP 方案治疗后的 MRD 水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

MRD levels after one course of VAP regimen treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

两个疗程 VAP 方 案治疗后的缓解率和 MRD 水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Remission rate and MRD level after two courses of VAP regimen treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

缓解后三年内的复发率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Recurrence rate within three years after remission

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

三年总体生存期和无事件生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

Three year overall survival and event free survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone Marrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本研究为单臂试验，无需采用随机方法

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

No randomised method was required for this single-arm study

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

临床试验公共管理平台(http://www.medresman.org.cn/uc/project/projectlistauthor.aspx)

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Clinical Trial Management Public Platform(http://www.medresman.org.cn/uc/project/projectlistauthor.aspx)

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集和管理采用病历记录表和专人管理

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and management adopts medical record form and special personnel management

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2023-08-04 17:46:21