ChiCTR1900021901 版本V1.4 版本创建时间2020/03/10 16:30:53 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR1900021901 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2019-03-27 23:22:16 

注册时间：

Date of Registration：

2019-03-15 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

沙利度胺治疗中枢神经系统动静脉畸形的安全性与有效性初步研究

Public title：

Efficacy and Safety of Thalidomide for the Treatment of Arteriovenous Malformations in Central Nervous System: Pilot Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

沙利度胺治疗中枢神经系统动静脉畸形的安全性与有效性初步研究

Scientific title：

Efficacy and Safety of Thalidomide for the Treatment of Arteriovenous Malformations in Central Nervous System: Pilot Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

于嘉兴 

研究负责人：

张鸿祺 

Applicant：

Jiaxing Yu 

Study leader：

Hongqi Zhang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 15311435081

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13011858081

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

15311435081@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

xwzhanghq@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区长椿街45号

研究负责人通讯地址：

北京市西城区长椿街45号

Applicant address：

45 Changchun Street, Xicheng District, Beijing, China

Study leader's address：

45 Changchun Street, Xicheng District, Beijing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都医科大学宣武医院

Applicant's institution：

Xuanwu Hospital, Capital Medical University

研究负责人所在单位：

Affiliation of the Leader：

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

临研审[2018] 118号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

首都医科大学宣武医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethic committee of Xuanwu Hospital, Capital Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2018-12-07 00:00:00

伦理委员会联系人：

张卓然

Contact Name of the ethic committee：

Zhuoran Zhang

伦理委员会联系地址：

北京市西城区长椿街45号

Contact Address of the ethic committee：

45 Changchun Street, Xicheng District, Beijing, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

首都医科大学宣武医院

Primary sponsor：

Xuanwu Hospital, Capital Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区长椿街45号

Primary sponsor's address：

45 Changchun Street, Xicheng District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

首都医科大学宣武医院

具体地址：

西城区长椿街45号

Institution
hospital：

Xuanwu Hospital, Capital Medical University

Address：

45 Changchun Street, Xicheng District

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

self-financing

Target disease：

central nervous system arteriovenous malformations

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

评价沙利度胺治疗中枢神经系统动静脉畸形的安全性及有效性并分析其相关机制。  

Objectives of Study：

To evaluate the safety and efficacy of thalidomide for the treatment of arteriovenous malformations in central nervous system and analyze the related mechanism.

药物成份或治疗方案详述：

按照入排标准纳入中枢神经系统动静脉畸形患者，依据患者体重给予沙利度胺口服（25mg/日-200mg/日），通过临床表现、影像学、病理检查以及外周血相关生物标记物等多种评价指标评估沙利度胺治疗中枢神经系统动静脉畸形的安全性及有效性，同时分析其相关机制。 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

Patients with AVM in central nervous system who met the inclusion criteria will receive thalidomide treatment(25mg/day-200mg/day). Data, including clinical characteristics, radiology, pathology and biomarkers, will be collected to evaluate the safety and efficacy of thalidomide for the treatment of arteriovenous malformations in central nervous system and analyze the related mechanism. 

纳入标准：

1、目前外科治疗方式无效或不适于目前治疗方式的体节性中枢神经系统动静脉畸形患者.
2、不适于接受目前外科治疗方式的中枢神经系统动静脉畸形患者.
3、既往部分治疗后残余病变明显增殖的中枢神经系统动静脉畸形患者.
4、既往治愈后复发的中枢神经系统动静脉畸形患者.
5、复合手术适应症，畸形团结构致密且直径≥1.5cm的中枢神经系统动静脉畸形患者.
6、患者同意参加试验并在入组前签署知情同意书.

Inclusion criteria

1. Patients with metameric AVMs who can not who can not benefit from current treatment methods.
2. Patients with central nervous system AVM who can not who can not benefit from current treatment methods.
3. Patients with regrowth central nervous system AVM after partial obliteration.
4. Patients with recurrence central nervous system AVM after complete obliteration.
5. Patients with central nervous system AVM requiring surgical treatment;
6. Written informed consent to participate in the study prior to any study procedures.

排除标准：

1、孕妇或哺乳期女性；
2、不满2岁儿童
3、备孕患者；
4、高血栓风险患者（糖尿病，严重感染，恶性肿瘤，血栓病史，深静脉置管，凝血功能异常等）；
5、沙利度胺过敏患者。

Exclusion criteria：

1. Pregnant and lactating women.
2. Patients younger than 2 years old.
3. Patients who is preparing for pregnancy.
4. Patients with high risks of thrombogenesis (diabetes, severe infection, malignant tumor, history of thrombogenesis, deep vein catheterization and coagulation disorders)
5. Patients with allergy for thalidomide.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2019-03-20 00:00:00至 To 2020-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2019-03-20 00:00:00 至 To 2019-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

沙利度胺组

样本量：

30

Group：

Case series

Sample size：

干预措施：

口服沙利度胺

干预措施代码：

Intervention：

Oral thalidomide

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

首都医科大学宣武医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Xuanwu Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

中国医学科学院阜外医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Fuwai Hospital Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

影像改变

指标类型：

主要指标

Outcome：

radiological change

Type：

Primary indicator

测量时间点：

用药前及用药后3个月-1年

测量方法：

MRI及DSA

Measure time point of outcome：

Before and 3 months-1year after the patients receive oral thalidomide

Measure method：

MRI and DSA

指标中文名：

病理检查

指标类型：

次要指标

Outcome：

Pathological test

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

用药前及用药后3个月-1年

测量方法：

显微镜镜检

Measure time point of outcome：

Before and 3 months-1year after the patients receive oral thalidomide

Measure method：

microscope

指标中文名：

神经功能

指标类型：

次要指标

Outcome：

Neurological outcome

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

用药前及用药后每1个月

测量方法：

神经查体

Measure time point of outcome：

Before and every month after the patients receive oral thalidomide

Measure method：

Neurological Examination

指标中文名：

外周血生物学标记物

指标类型：

次要指标

Outcome：

Biomarkers of the blood

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

用药前及用药后3个月-1年

测量方法：

Measure time point of outcome：

Before and 3 months-1year after the patients receive oral thalidomide

Measure method：

指标中文名：

药物副作用

指标类型：

次要指标

Outcome：

Averse effect

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

用药前及用药后每1个月

测量方法：

询问及查体

Measure time point of outcome：

Before and every month after the patients receive oral thalidomide

Measure method：

Inquiring and physical examination

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

病变组织

组织：

AVM病灶及正常皮肤

Sample Name：

Tissue samples

Tissue：

AVM lesions and normal skin sample

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

血液

组织：

静脉

Sample Name：

blood

Tissue：

vein

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

non-randomization

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

N/A

Blinding：

N/A

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

网络平台

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Web-based public database

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表及电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form and electronic data capture

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2019-03-15 13:46:56