ChiCTR2300070181 版本V1.1 版本创建时间2023/07/15 11:23:38 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2300070181 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2023-04-04 14:56:22 

注册时间：

Date of Registration：

2023-04-04 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

间充质干细胞治疗造血干细胞移植并发症的临床研究

Public title：

A clinical study of Mesenchymal stem cell in the treatment of Hematopoietic stem cell transplant complications

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

间充质干细胞治疗造血干细胞移植并发症的临床研究

Scientific title：

A clinical study of Mesenchymal stem cell in the treatment of Hematopoietic stem cell transplant complications

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

陈浩 

研究负责人：

胡绍燕 

Applicant：

Chen Hao 

Study leader：

Hu Shaoyan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

15501694436

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 512 80692929

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

czsyhaochen@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

hushaoyan@suda.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

江苏苏州市工业园区钟南街92号

研究负责人通讯地址：

江苏苏州市工业园区钟南街92号

Applicant address：

92 Zhongnan Street, Industrial Park, Suzhou, Jiangsu

Study leader's address：

92 Zhongnan Street, Industrial Park, Suzhou, Jiangsu

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

苏州大学附属儿童医院

Applicant's institution：

Children's Hospital of Soochow University

研究负责人所在单位：

苏州大学附属儿童医院

Affiliation of the Leader：

Children's Hospital of Soochow University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2022027

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

苏州大学附属儿童医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Children's Hospital of Soochow University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2022-06-28 00:00:00

伦理委员会联系人：

丁胜

Contact Name of the ethic committee：

Ding Sheng

伦理委员会联系地址：

江苏苏州市工业园区钟南街92号

Contact Address of the ethic committee：

92 Zhongnan Street, Industrial Park, Suzhou, Jiangsu

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 512 80693506

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

苏州大学附属儿童医院

Primary sponsor：

Children's Hospital of Soochow University

研究实施负责（组长）单位地址：

江苏苏州市工业园区钟南街92号

Primary sponsor's address：

92 Zhongnan Street, Industrial Park, Suzhou, Jiangsu

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏

市(区县)：

Country：

China

Province：

jiangsu

City：

单位(医院)：

苏州大学附属儿童医院

具体地址：

江苏苏州市工业园区钟南街92号

Institution
hospital：

Children's Hospital of Soochow University

Address：

92 Zhongnan Street, Industrial Park, Suzhou, Jiangsu

经费或物资来源：

苏州市政府和苏州大学附属儿童医院

Source(s) of funding：

Suzhou government and Children's Hospital of Soochow University

Target disease：

manlignant hematlogy

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 治疗新技术临床试验 

Study phase：

New Treatment Measure Clinical Study

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要研究目的： 评估脐血来源的间充质干细胞辅助造血干细胞移植的临床效果，包括：1、与造血干细胞序贯性输入，能够促进移植后粒细胞和血小板的植入，降低移植物抗宿主病的严重程度和发生率；2间充质干细胞能够作为二线治疗能够减轻甚至治疗糖皮质激素耐药的急性和移植物抗宿主病（GVHD），在骨髓增殖不良及弥漫性细支气管闭塞综合征中可以作为二线治疗药物。 次要研究目的： 1、通过细胞因子检测、淋巴细胞亚群监测、DC细胞监测，明确脐带来源的间充质干细胞治疗和预防造血干细胞移植相关并发症的作用机制；2、建立间质干细胞治疗的流程和有效剂量，作用时间和适用人群；3、评估脐带血来源的间充质干细胞对造血干细胞移植总生存率（OS）、无事件生存率）EFS）、无复发生存率（RFS）的保护作用。  

Objectives of Study：

First Objectives: to evaluate the clinical efficacy of Mesenchymal stem cell-assisted Hematopoietic stem cell transplantation with cord blood, including: 1. Sequential infusion with Hematopoietic stem cell to promote granulocyte and platelet engraftment after transplantation; Reduce the severity and incidence of GVHD. 2. Mesenchymal stem cell can be used as second-line therapy to reduce or even treat glucocorticoid resistant acute graft-versus-host disease (GVHD), it can be used as a second-line therapy in myelodysplastic and diffuse bronchiolar occlusion syndrome. Secondary Objectives: 1. To clarify the mechanism of Umbilical cord-derived Mesenchymal stem cell therapy and prevention of Hematopoietic stem cell transplantation-related complications through cytokine detection, lymphocyte subpopulation monitoring, and DC Cell Monitoring; 2. To establish the procedure and effective dose of Mesenchymal stem cell therapy, the time of action and the suitable population; To assess the protective effect of Cord blood-derived Mesenchymal stem cell on Hematopoietic stem cell transplant overall survival (Os) , event-free survival (EFS) , and relapse-free survival (RFS) .

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1）与造血干细胞序贯性输入的患儿仅限于单倍体移植或者脐带血移植者
2）造血干细胞移植后出现3-4度aGVHD或者慢性广泛性GVHD者，且糖皮质激素耐药甚至无效的患儿；
3）造血干细胞移植后植入不良；
4）移植后出现3度以上BO者
5) 在充分知情的前提下遵照患者个人意愿签署知情同意书。

Inclusion criteria

1) Children with sequential Hematopoietic stem cell transfusion are limited to haploidentical or umbilical cord blood transplants.
2) Children with Hematopoietic stem cell 3-4 degrees of aGVHD or chronic generalized GVHD who are glucocorticoid resistant or even ineffective.
3) Children with poor engraftment after Hematopoietic stem cell transplantation.
4) Children with more than 3 degrees of Bo after transplantation.
5) Children with full informed consent signed according to the patient's wishes.

排除标准：

1)移植后原发病复发
2)传染病四项检测（梅毒、艾滋病、乙肝、丙肝）出现阳性，或移植前合并其它严重感染未得到控制；
3)明显不具有完成临床试验的依从性（如罹患未得到控制的精神疾患）；
4)患者同时参于其它临床试验；
5)其它研究者认为不适宜入组的患者。

Exclusion criteria：

1) Relapse of the primary disease after Transplantation.
2) Positive for four infectious diseases (syphilis, HIV, Hepatitis B, Hepatitis C) or complicated with other severe infections before transplantation.
3) Significant lack of compliance to complete clinical trials (such as patients with uncontrolled mental disorders) , 4) Patients participating in other clinical trials at the same time.
5) Patients who were not considered suitable for enrollment by other researchers.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-04-10 00:00:00至 To 2025-04-10 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-04-10 00:00:00 至 To 2024-04-10 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

MSC 组

样本量：

80

Group：

MSC Group

Sample size：

干预措施：

间充干细胞输注

干预措施代码：

Intervention：

Mesenchymal stem cell infusion

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Jiangsu 

City：

 

单位(医院)：

苏州大学附属儿童医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

胆红素

指标类型：

主要指标

Outcome：

Bilirubin

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

转氨酶

指标类型：

主要指标

Outcome：

Transaminase

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

碱性磷酸酶

指标类型：

主要指标

Outcome：

Alkaline phosphatase

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

白细胞介素2

指标类型：

主要指标

Outcome：

IL-2

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

巨细胞病毒

指标类型：

主要指标

Outcome：

CMV

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疱疹病毒

指标类型：

主要指标

Outcome：

EBV

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

腹泻量

指标类型：

主要指标

Outcome：

Amount of diarrhoea

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓

组织：

Sample Name：

Bone narrow

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 16 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

none

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

none

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

预计2025年9月公开原始数据，在文章发表的杂志上共享原始数据。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

To share IPD around September of 2025 in the magazine of paper published.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集为病例记录表，电子采集与管理系统采用自行开发的基于互联网的临床研究电子管理平台进行电子化的数据采集和管理。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection uses case record form(CRF), Data management system is based on ourselves-developed and internet-based clinical research plaform.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2023-04-04 14:56:01