ChiCTR2000030370 版本V1.0 版本创建时间2020/02/29 19:36:23 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2000030370 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2020-02-29 19:34:37 

注册时间：

Date of Registration：

2020-02-29 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

西罗莫司治疗系统性硬化的安全性和有效性的单中心、单臂临床观察试验

Public title：

The efficacy and safety of sirolimus for the treatment of Systemic Sclerosis: a single-arm, single-center pilot study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

西罗莫司治疗系统性硬化的安全性和有效性的单中心、单臂临床观察试验

Scientific title：

The efficacy and safety of sirolimus for the treatment of Systemic Sclerosis: a single-arm, single-center pilot study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

吴春玲 

研究负责人：

杨娉婷 

Applicant：

Chunling Wu 

Study leader：

Pingting Yang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 13889116542

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13904003875

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

wuchling@hotmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

yangpingtingting@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

研究负责人通讯地址：

辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

Applicant address：

155 Nanjing Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

Study leader's address：

155 Nanjing Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国医科大学附属第一医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

研究负责人所在单位：

中国医科大学附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2019-295-2

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医科大学附属第一医院医学科学研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Science Research Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of China Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2013-08-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

科学研究伦理委员会组

Contact Name of the ethic committee：

Medical Science Research Ethics Committee

伦理委员会联系地址：

辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

Contact Address of the ethic committee：

155 Nanjing Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 024-83282837

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医科大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

Primary sponsor's address：

155 Nanjing Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

辽宁

市(区县)：

沈阳

Country：

China

Province：

Liaoning

City：

Shenyang

单位(医院)：

中国医科大学附属第一医院

具体地址：

和平区南京北街155号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

Address：

155 Nanjing Street, Heping District

经费或物资来源：

自筹

Source(s) of funding：

Self-raised

Target disease：

Systemic Sclerosis

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评估西罗莫司治疗系统性硬化症的临床疗效和安全性。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of sirolimus for the treatment of Systemic Sclerosis.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 年龄在18岁以上，男女均可；
2. 签署知情同意书；
3. 符合2013年ACR/EULAR发布的SSc分类标准；
4. 总皮肤评分（TSS）≥15；
5. Medsger系统性硬化严重性评分≥2；
6. 泼尼松治疗剂量<10mg/天，且该剂量维持稳定30天以上。

Inclusion criteria

1. Aged 18-65 years, gender unlimited.
2. Signed the informed consent before the test.
3, The patients diagnosed as SSc by satisfying 2013 ACR classification criteria for SSc.
4. TSS15 >= 15;
5. Medsger severity score >= 2;
6. Prednisone dose<10mg/d and the dose has maintained for over 30 days.

排除标准：

1. 试验前30天内使用过CYC、MMF、他克莫司、环孢素、来氟米特、糖皮质激素（剂量超过0.8mg/kg×d）、人免疫球蛋白或血浆置换术等治疗。
2. 恶性肿瘤、免疫缺陷、未控制的严重感染及活动性或复发性消化道溃疡患者；
3. 孕妇、哺乳期妇女及近12个月有生育计划的男性或女性；
4. 过敏反应：对试验药物有过敏史；
5. 现患活动性肝炎或曾有过肝脏严重病变或病史。
6. 有严重心、肝、肾等重要脏器病变及病史者；
7. 研究者认为不宜参加本试验者。

Exclusion criteria：

1. The patients who use CYC,MMF,FK506, CsA,LEF,glucocorticoids(>0.8mg/Kg*d),IVIG or plasma exchange within 30 days before the test,will be excluded.
2. Patients with malignant tumor, immune deficiency, uncontrolled severe infection or active peptic ulcer.
3. Pregnant women,lactating women and men or women with family planning in the next 12 months.
4. Patients with a history of allergy to the test drug.
5. Patients with active hepatitis or a history of serious liver disease.
6. Patients with serious heart, liver, kidney or other important organs lesions.
7. Patients whom the researchers don't think suitable for this study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-03-01 00:00:00至 To 2021-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2020-03-01 00:00:00 至 To 2020-12-31 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

20

Group：

treatment group

Sample size：

干预措施：

西罗莫司

干预措施代码：

Intervention：

sirolimus

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 辽宁 

市(区县)：

 沈阳 

Country：

China 

Province：

Liaoning 

City：

Shenyang 

单位(医院)：

中国医科大学附属第一医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

Medsger系统性硬化严重性评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

Medsger Severity Score

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

单臂研究 无随机

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

This is a single-arm pilot study, so there is no randomization part in this study.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

不适用

Blinding：

NA

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

研究结束后，以发表论文方式公开数据

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Data will be published by article after the trial complete.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

原始数据记录及病例记录表，纸质版由负责人保存；电子版采用excel及spss格式进行保存。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

All of the original data records and case records, the paper version materials will be preserved by leader. The electronic version records will be saved by using Excel and SPSS software.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2020-02-29 19:34:37