ChiCTR1900025075 版本V1.0 版本创建时间2023/05/09 15:05:16 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR1900025075 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2019-08-10 10:38:27 

注册时间：

Date of Registration：

2019-08-10 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

探索不同强度的肌力训练对Duchenne型肌营养不良影响的随机对照研究

Public title：

A randomized controlled study for the effects of different intensities of muscle strength training on Duchenne muscular dystrophy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

探索不同强度的肌力训练对Duchenne型肌营养不良影响的随机对照研究

Scientific title：

A randomized controlled study for the effects of different intensities of muscle strength training on Duchenne muscular dystrophy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李文竹 

研究负责人：

李文竹 

Applicant：

Wenzhu Li 

Study leader：

Wenzhu Li 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 10 83575162

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 10 83575162

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

bamboolna@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

bamboolna@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

www.pkufh.com

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

www.pkufh.com

申请注册联系人通讯地址：

中国北京市西城区西什库大街8号

研究负责人通讯地址：

中国北京市西城区西什库大街8号

Applicant address：

8 Xishiku Street, Xicheng District, Beijing, China

Study leader's address：

8 Xishiku Street, Xicheng District, Beijing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

100034

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

100034

申请人所在单位：

北京大学第一医院

Applicant's institution：

Peking University First Hospital

研究负责人所在单位：

北京大学第一医院

Affiliation of the Leader：

Peking University First Hospital

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

（2019）科研第（159）号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

北京大学第一医院生物医学研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee on Biomedical Research of the Peking University First Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2019-08-07 00:00:00

伦理委员会联系人：

玉碧佳

Contact Name of the ethic committee：

Bijia Yu

伦理委员会联系地址：

中国北京市西城区大红罗厂街6号

Contact Address of the ethic committee：

6 Dahongluochang Street, Xicheng District, Beijing, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

+86 10 66119025

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

bdyyll@126.com

研究实施负责（组长）单位：

北京大学第一医院

Primary sponsor：

Peking University First Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

中国北京市西城区西什库大街8号

Primary sponsor's address：

8 Xishiku Street, Xicheng District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

西城区

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Xicheng District

单位(医院)：

北京大学第一医院

具体地址：

西什库大街8号

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Address：

8 Xishiku Street

经费或物资来源：

北京大学第一医院青年临床研究专项基金

Source(s) of funding：

Youth Clinical Research Project Of Peking University First Hospital

Target disease：

Duchenne muscular dystrophy

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

Duchenne型肌营养不良（Duchenne muscular dystrophy, DMD）是最常见的肌营养不良类型，也是国内外罕见病研究的重点。本研究旨在通过对DMD患者进行不同强度肌力训练的干预，探索不同强度的肌力训练对DMD患者运动功能水平的影响差异，以明确何种强度的肌力训练对于DMD患者最为优化，从而探索出可以帮助DMD患者维持或提高肌力和活动耐力、提高生活质量的合理康复干预方案，为DMD患者制定精准运动处方提供理论依据。  

Objectives of Study：

Duchenne muscular dystrophy is the most common type of muscular dystrophy, and it is also the focus of the research on rare diseases at home and abroad. The purpose of this study is to explore the effects of different intensities of muscle strength training on the motor function level of patients with DMD, so as to determine what intensity of muscle strength training is the most optimal for patients with DMD, and to explore a reasonable rehabilitation intervention scheme that could help patients with DMD to maintain or improve muscle strength and activity endurance and improve the quality of life. This study will provide a theoretical basis for the formulation of accurate exercise prescription in patients with DMD.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 5-10岁男性患者，可独立连续行走10米以上；
2. 患者的临床症状、体征及实验室检查结果均符合DMD的诊断标准；
3. 经基因检查诊断存在抗肌萎缩蛋白基因突变和/或经肌肉活检证实存在抗肌萎缩蛋白表达下降或缺失；
4. 接受常规药物治疗，效果稳定；
5. 既往未接受过规律的肌力训练干预。

Inclusion criteria

1. Male patients with the age of 5 to 10 years old, who can walk more than 10 meters independently and continuously.
2. The clinical symptoms, signs and laboratory results of the patients were in accordance with the diagnostic criteria of DMD.
3. The diagnosis of the patients should be established by either DNA testing or muscle biopsy, or both.
4. The patients have been receiving regular drug treatment and achieved stable effect.
5. The patients have not received regular muscle strength training intervention before.

排除标准：

1. 近期做过手术的患者；
2. 有其他可能影响活动能力的疾病；
3. 有出现临床症状的心肌病；
4. 有理解障碍，不能配合评估和训练的患者；
5. 不能配合随访的患者。

Exclusion criteria：

1. The patients have received surgery recently.
2. The patients have some other diseases which can affect their ability of activity.
3. The patients have cardiomyopathy with clinical symptoms.
4. The patients have the disturbance of understanding, and are unable to cooperate with the assessment and training.
5. The patients are unable to cooperate with the follow-up.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2019-06-20 00:00:00至 To 2021-06-20 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2019-08-15 00:00:00 至 To 2020-02-17 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

无阻力主动运动训练组

样本量：

20

Group：

Non-resistance active exercise training group

Sample size：

干预措施：

主动抗重力训练

干预措施代码：

Intervention：

Active anti-gravity muscle strength training

Intervention code：

组别：

低强度抗阻训练组

样本量：

20

Group：

Low intensity resistance exercise training group

Sample size：

干预措施：

低强度抗阻训练

干预措施代码：

Intervention：

Low intensity resistance muscle strength training

Intervention code：

组别：

中强度抗阻训练组

样本量：

20

Group：

Medium intensity resistance exercise training group

Sample size：

干预措施：

中强度抗阻训练

干预措施代码：

Intervention：

Medium intensity resistance muscle strength training

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

北京大学第一医院 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

肌力

指标类型：

主要指标

Outcome：

muscle strength

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

关节活动范围

指标类型：

主要指标

Outcome：

ranges of motion

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

6分钟步行试验

指标类型：

主要指标

Outcome：

6-min walk test

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

功能性计时测试

指标类型：

主要指标

Outcome：

timed function test

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

神经肌肉病运动功能评估量表（MFM评估量表）

指标类型：

主要指标

Outcome：

Motor Function Measure for Neuromuscular disorders

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

北极星移动评价量表（NSAA评估量表）

指标类型：

主要指标

Outcome：

North Star Ambulatory Assessment

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

Vignos下肢功能分级

指标类型：

主要指标

Outcome：

Vignos classification for lower limb function

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

Brooke上肢功能分级

指标类型：

主要指标

Outcome：

Brooke classification for upper limb function

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

N/A

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 5 岁 years
最大 Max age 10 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

由一位独立的统计学家采用SAS软件利用随机区组分层随机的方法产生随机序列。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Random sequences are generated by an independent statistician using SAS software using random block hierarchical random method.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

未说明

Blinding：

Not stated

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

公开方式：网络 公开时间：2021.12.1 网址：http://www.chictr.org.cn/

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Way of sharing: Web-based Date: 2021.12.1 URL: http://www.chictr.org.cn/

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集使用人工填写病历记录表。数据录入使用Microsoft Office Excel 2016、SPSS19.0和中国临床试验注册中心提供的在线ResMan系统进行录入和数据管理。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case record form(CRF) will be recorded manually for the data collection. Microsoft Office Excel 2016, SPSS19.0 and Resman system would be used for the data input and management.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2019-08-10 10:38:27