ChiCTR2300067839 版本V1.0 版本创建时间2023/01/29 09:11:04 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2300067839 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2023-01-29 09:10:41 

注册时间：

Date of Registration：

2023-01-29 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和有效性临床研究

Public title：

A clinical study on the safety and efficacy of subretinal injection of NGGT001 for Bietti crystalline dystrophy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性的安全性和有效性临床研究

Scientific title：

A clinical study on the safety and efficacy of subretinal injection of NGGT001 for Bietti crystalline dystrophy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘勇 

研究负责人：

刘勇 

Applicant：

Liu Yong 

Study leader：

Liu Yong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

13983732105

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

13983732105

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

liuyy99@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

liuyy99@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

重庆市沙坪坝区高滩岩30号

研究负责人通讯地址：

重庆市沙坪坝区高滩岩30号

Applicant address：

Gaotanyan Main Street 30, Shapingba District, Chongqing 400038, China

Study leader's address：

Gaotanyan Main Street 30, Shapingba District, Chongqing 400038, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

陆军军医大学第一附属医院眼科

Applicant's institution：

Department of Ophthalmology, First Affiliated Hospital of Army Medical University

研究负责人所在单位：

陆军军医大学第一附属医院眼科

Affiliation of the Leader：

Department of Ophthalmology, First Affiliated Hospital of Army Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

(A)KY2023002

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

中国人民解放军陆军军医大学第一附属医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of First Affiliated Hospital of Third Military Medical University, PLA

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2023-01-17 00:00:00

伦理委员会联系人：

蒋璐灿

Contact Name of the ethic committee：

Jiang Lucan

伦理委员会联系地址：

重庆市沙坪坝区高滩岩正街30号

Contact Address of the ethic committee：

Gaotanyan Main Street 30, Shapingba District, Chongqing 400038, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

023 68754035

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

陆军军医大学第一附属医院

Primary sponsor：

First Affiliated Hospital of Army Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

重庆市沙坪坝区高滩岩30号

Primary sponsor's address：

Gaotanyan Main Street 30, Shapingba District, Chongqing 400038, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

重庆市

市(区县)：

沙坪坝区

Country：

PR. China

Province：

Chongqing

City：

Shapingba District

单位(医院)：

陆军军医大学第一附属医院

具体地址：

高滩岩30号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Army Medical University

Address：

30 Gaotanyan Main Street

经费或物资来源：

重庆高新区科技创新局

Source(s) of funding：

Science and Technology Innovation Bureau of Chongqing High-tech Zone

Target disease：

Bietti crystalline dystrophy

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

评价NGGT001视网膜下腔注射治疗结晶样视网膜变性（BCD）的安全性、有效性和耐受性，推荐后期临床给药剂量。  

Objectives of Study：

To evaluate the safety, efficacy and tolerability of NGGT001 subretinal injection in the treatment of Bietti crystalline dystrophy (BCD), and recommend a later clinical dose.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1) 年龄≥18岁；
2) 性别不限；
3) 诊断为结晶样视网膜变性（BCD）；
4) 分子诊断确认CYP4V2突变；
5) 最佳矫正视力小于20/60；
6) 同意从研究开始到给药后1年内采取避孕措施；
7) 自愿签署知情同意书。

Inclusion criteria

1) Age≥ 18 years old;
2) No gender limit;
3) Diagnosis of crystalline retinal degeneration (BCD);
4) Molecular diagnosis confirms CYP4V2 mutation;
5) The best corrected visual acuity is less than 20/60;
6) consent to contraception from the start of the study to 1 year after administration;
7) Voluntarily sign the informed consent form.

排除标准：

1) 视网膜感光细胞数量不足，如视网膜厚度少于100μm，或后极无萎缩或色素变性区域＜3-视网膜盘；
2) 存在BCD导致的脉络膜新生血管病变或其他眼部病变，研究者认为影响手术操作或干扰临床终点解释；
3) 入组前6个月内使用过治疗药物，可能会影响试验观察的，如Lucentis、Avastin、康柏西普、曲安奈德、类固醇等；
4) 治疗眼曾进行过球内手术，如PDT、玻璃体切除术、眼周血管搭桥术等，或在临床研究过程中需要进行球内手术的，如白内障手术、视网膜激光治疗等；
5) 使用过或可能使用可能引起眼部损伤的系统用药，如补骨脂素、他莫昔芬等；
6) 对试验用药品中的成分高度敏感或过敏（有两种或以上药物或食物的过敏史）；
7) 体格检查、生命体征、实验室检查（如血常规、尿常规、血生化、凝血功能、免疫学检查等）异常且有临床意义，或研究者认为具有临床意义的异常指标；
8) 存在可能影响药物安全性或体内过程的疾病或病史，尤其是研究者认为具有临床意义的心血管、肝脏、肾脏、内分泌、消化道、肺、神经、血液、肿瘤、免疫或代谢紊乱等。
9) 入组前3个月内曾参与过其他药物或医疗器械的临床试验；
10) 处于妊娠或哺乳期的女性患者；
11) 其他研究者认为不适合参加研究的情况。

Exclusion criteria：

1) Insufficient number of retinal photoreceptor cells, such as retinal thickness less than 100μm, or posterior pole without atrophy or pigmentosatic area <3-retinal disc;
2) the presence of choroidal neovascular lesions or other ocular lesions caused by BCD, which the investigator believes interferes with surgical procedures or interferes with clinical endpoint interpretation;
3) Those who have used therapeutic drugs within 6 months before enrollment, which may affect the observation of the trial, such as Lucentis, Avastin, Compacept, triamcinolone acetonide, steroids, etc.;
4) The treated eye has undergone intraspherical surgery, such as PDT, vitrectomy, periocular vascular bypass grafting, etc., or intraspherical surgery is required during clinical research, such as cataract surgery, retinal laser treatment, etc.;
5) Have used or may use systemic drugs that may cause eye injury, such as psoralen, tamoxifen, etc.;
6) Highly sensitive or allergic to the ingredients in the investigational drug (history of allergy to two or more drugs or foods);
7) Physical examination, vital signs, laboratory tests (such as blood routine, urine routine, blood biochemistry, coagulation function, immunological examination, etc.) are abnormal and clinically significant, or abnormal indicators that the investigator considers clinically significant;
8) Presence of diseases or medical history that may affect drug safety or internal processes, especially cardiovascular, liver, kidney, endocrine, digestive tract, pulmonary, nervous, hematology, tumor, immune or metabolic disorders that the investigator considers clinically significant.
9) Have participated in clinical trials of other drugs or medical devices within 3 months before enrollment;
10) Female patients who are pregnant or lactating;
11) When other researchers deem it inappropriate to participate in the study.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2023-01-29 00:00:00至 To 2028-10-28 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2023-01-29 00:00:00 至 To 2023-04-28 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

低剂量组

样本量：

3

Group：

low dose

Sample size：

干预措施：

视网膜下腔注射低剂量NGGT001

干预措施代码：

Intervention：

Subretinal injection of low dose NGGT001

Intervention code：

组别：

高剂量

样本量：

3

Group：

high dose

Sample size：

干预措施：

视网膜下腔注射高剂量NGGT001

干预措施代码：

Intervention：

Subretinal injection of high dose NGGT001

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆市 

市(区县)：

 沙坪坝区 

Country：

China 

Province：

Chongqing 

City：

Shapingba District 

单位(医院)：

陆军军医大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Army Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

最佳矫正视力

指标类型：

主要指标

Outcome：

best corrected visual acuity (BCVA)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

视网膜黄斑区光学相干断层扫描

指标类型：

主要指标

Outcome：

optical coherence tomography (OCT) of macular area

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

闪光视网膜电图

指标类型：

主要指标

Outcome：

flash-electroretinogram (f-ERG)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

日常活动评估

指标类型：

主要指标

Outcome：

Activity of Daily Living (ADL)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

阅读能力测试

指标类型：

主要指标

Outcome：

Reading proficiency test

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

眼压

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Intraocular pressure

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

眼底照相

指标类型：

主要指标

Outcome：

Fundus photography

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血常规

指标类型：

副作用指标

Outcome：

Blood routine

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血生化

指标类型：

副作用指标

Outcome：

blood biochemistry

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

心电图

指标类型：

副作用指标

Outcome：

electrocardiogram

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

全视野光敏度阈值

指标类型：

主要指标

Outcome：

Full field stimulus threshold test (FST)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

微视野

指标类型：

主要指标

Outcome：

Microperimetry

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本研究为剂量顺序递增研究，采用非随机对照研究方法，由低到高的顺序入组并接受干预。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

This study was a dose-sequential ascending study using a non-randomized controlled study method, enrolling in and receiving intervention from lowest to highest.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

联系研究负责人

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Contact study leader

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form (CRF)

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2023-01-29 09:10:41