ChiCTR2200056185 版本V1.0 版本创建时间2022/09/30 00:37:29 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2200056185 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2022-02-01 10:47:17 

注册时间：

Date of Registration：

2022-02-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

口服西罗莫司（雷帕霉素）治疗儿童PIK3CA相关过度生长综合征群的有效性及安全性探索

Public title：

Efficacy and safety of oral sirolimus in the treatment of pediatric PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum（PROS）

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

口服西罗莫司（雷帕霉素）治疗儿童PIK3CA相关过度生长综合征群的有效性及安全性探索

Scientific title：

Efficacy and safety of oral sirolimus in the treatment of pediatric PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum（PROS）

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

何瑞 

研究负责人：

张斌 

Applicant：

Rui He 

Study leader：

Bin Zhang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

18772962429

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

13910007494

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

847273799@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

binzhang@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

研究负责人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

Applicant address：

No. 56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing, China

Study leader's address：

No. 56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Applicant's institution：

Beijing Children’s Hospital, Capital Medical University (National Center for Children’s Health, China)

研究负责人所在单位：

Affiliation of the Leader：

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

[2015]-Y-022-D

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

首都医科大学附属北京儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Institutional Review Board of Beijing Children’s Hospital, Capital Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2015-10-20 00:00:00

伦理委员会联系人：

张怡

Contact Name of the ethic committee：

Yi Zhang

伦理委员会联系地址：

北京市西城区南礼士路56号

Contact Address of the ethic committee：

No. 56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院

Primary sponsor：

Beijing Children’s Hospital, Capital Medical University (National Center for Children’s Health, China)

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区南礼士路56号

Primary sponsor's address：

No. 56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

西城

Country：

China

Province：

Beijing

City：

Xicheng

单位(医院)：

国家儿童医学中心，首都医科大学附属北京儿童医院

具体地址：

北京市西城区南礼士路56号

Institution
hospital：

Beijing Children’s Hospital, Capital Medical University (National Center for Children’s Health, China)

Address：

56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing

经费或物资来源：

北京市自然科学基金（7222058）

Source(s) of funding：

Beijing Natural Science Foundation (No.7222058)

Target disease：

PIK3CA-Related Overgrowth Spectrum（PROS）

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 治疗新技术临床试验 

Study phase：

New Treatment Measure Clinical Study

研究设计：

连续入组 

Study design：

Sequential 

研究目的：

本研究拟通过连续入组复杂性脉管畸形患儿，给予系统口服西罗莫司治疗，探索西罗莫司治疗儿童复杂性脉管畸形的有效性及安全性，为西罗莫司治疗儿童复杂性脉管畸形提供科学的循证医学证据。  

Objectives of Study：

This study intends to explore the efficacy and safety of oral sirolimus in the treatment of children with complex vascular malformation.Through continuous enrollment of children with complex vascular malformation and systematic oral sirolimus treatment, so as to provide scientific evidence-based medical evidence for the treatment of children with complex vascular malformation.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）符合ISSVA（2018年）脉管疾病诊断标准；
（2）性别不限；年龄小于17岁；
（3）脉管疾病范围广泛，累及体表大面积皮肤，深度超过皮下脂肪层；
（4）造成组织器官功能障碍的风险较高；
（5）生命体征稳定；
（6）能够按规定接受治疗；
（7）家长或法定监护人充分了解试验内容，自愿参加并签署知情同意书；
（8）体格检查合格，既往无严重心、肺、肝、肾、消化道、神经系统、精神异常及代谢异常等疾病。

Inclusion criteria

(1) Meet the ISSVA (2018) diagnostic criteria for vascular diseases;
(2) No gender limitation; younger than 17 years old;
(3) Vascular diseases have a wide range, involving a large area of skin on the body surface, and the depth exceeds the subcutaneous fat layer;
(4) High risk of tissue and organ dysfunction;
(5) Stable vital signs;
(6) Be able to receive medical treatment as prescribed;
(7) Parents or legal guardians fully understand the test content, voluntarily participate in and sign informed consent;
(8) Pass the physical examination and have no serious diseases such as heart, lung, liver, kidney, digestive tract, nervous system, mental and metabolic abnormalities.

排除标准：

（1）健康检查不符合受试者入选标准者；
（2）血液系统疾病；
（3）自身免疫性疾病；
（4）肝功能不全；
（5）肾功能减退；
（6）患有严重感染、活动期的慢性感染性疾病（如结核等）；
（7）对大环内酯类药物或研究药物成分或辅料过敏者；
（8）在试验开始前三个月参加任何其他药物临床研究的患者；
（9）基线访视之前4周内使用过任何治疗脉管畸形的系统药物。

Exclusion criteria：

(1) Health examination does not meet the subject selection criteria;
(2) Diseases of blood system;
(3) Autoimmune diseases;
(4) Liver dysfunction;
(5) Renal dysfunction;
(6) Suffering from severe infection or chronic infectious diseases in the active stage (such as tuberculosis, etc.);
(7) Allergic to macrolides or research drug ingredients or excipients;
(8) Patients who participated in clinical studies of any other drug during the three months prior to the start of the trial;
(9) Use of any systemic medication for vascular malformation within 4 weeks prior to baseline visit.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2022-06-01 00:00:00至 To 2025-06-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2022-07-01 00:00:00 至 To 2024-07-01 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

60

Group：

experimental group

Sample size：

干预措施：

口服西罗莫司

干预措施代码：

Intervention：

oral sirolimus

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

 西城 

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

Xicheng 

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院（国家儿童医学中心） 

单位级别：

三甲 

Institution
hospital：

Beijing Children’s Hospital, Capital Medical University (National Center for Children’s Health, China)

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

有效率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Effective rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 17 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

由研究者根据连续入组顺序产生序列号

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Serial numbers are generated by the investigator according to the sequential enrollment order.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

-

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

-

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表、电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF and EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2022-02-01 10:47:17