ChiCTR2100054957 版本V1.2 版本创建时间2022/06/21 20:45:13 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2100054957 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2022-06-21 20:30:13 

注册时间：

Date of Registration：

2021-12-29 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项评估艾曲泊帕联合免疫抑制剂用于初治SAA患者的有效性、安全性的前瞻性对照研究

Public title：

A prospective controlled study evaluating the efficacy and safety of eltrombopag combined with immunosuppressive agents in treatment-na?ve patients with SAA

注册题目简写：

艾曲泊帕联合IST一线治疗SAA前瞻性研究

English Acronym：

Prospective study of eltrombopag combined with IST in first-line treatment of SAA

研究课题的正式科学名称：

一项评估艾曲泊帕联合免疫抑制剂用于初治SAA患者的有效性、安全性的前瞻性对照研究

Scientific title：

A prospective controlled study evaluating the efficacy and safety of eltrombopag combined with immunosuppressive agents in treatment-na?ve patients with SAA

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

邓姝 

研究负责人：

沈建平 

Applicant：

Deng Shu 

Study leader：

Shen Jianping 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 13867132460

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13588072175

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

dengshu918@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

sjping88@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

浙江省杭州市上城区邮电路54号

研究负责人通讯地址：

浙江省杭州市上城区邮电路54号

Applicant address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

Study leader's address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

浙江中医药大学附属第一医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Medical University

研究负责人所在单位：

浙江中医药大学附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Medical University

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

20215O

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

浙江中医药大学附属第一医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of Zhejiang Chinese Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2021-09-10 00:00:00

伦理委员会联系人：

吴承亮

Contact Name of the ethic committee：

Wu Chengliang

伦理委员会联系地址：

浙江省杭州市上城区邮电路54号

Contact Address of the ethic committee：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

浙江中医药大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

浙江省杭州市上城区邮电路54号

Primary sponsor's address：

54 Youdian Road, Shangcheng District, Hangzhou, Zhejiang

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江

市(区县)：

杭州

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

Hangzhou

单位(医院)：

浙江中医药大学附属第一医院

具体地址：

上城区邮电路54号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang Medical University

Address：

54 Youdian Road, Shangcheng District

经费或物资来源：

受试者承担

Source(s) of funding：

Subject Undertaking

Target disease：

Aplastic anemia

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

评估艾曲泊帕联合标准猪ATG/兔ATG+CsA用于初治SAA患者的6个月的血液学缓解率。  

Objectives of Study：

To assess the 6-month hematologic response rate of eltrombopag in combination with standard porcine ATG/rabbit ATG + CsA in treatment-naive SAA patients.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

（1）参加研究前，必须获得受试者、父母或监护人签署的书面研究知情同意书和知情许可（如适用）。
（2）签署书面知情同意书和知情许可（如适用），年龄≥16岁。
（3）诊断为SAA/VSAA，其特征为：
骨髓细胞增生程度<25%，或25%-50%但残存造血细胞<30%；且伴有全血细胞减少症，至少满足以下外周血参数中的两项：
中性粒细胞绝对值< 0.5×109/L
血小板计数<20×109/L
网织红细胞绝对值<20×109/L,若ANC< 0.2 × 109/L为极重型AA
（4）不适合HSCT或HSCT不是可用的治疗选择（根据当地实践或国家指南确定），或受试者已拒绝HSCT。

Inclusion criteria

(1) Written study informed consent and informed consent (if applicable) signed by the subject, parent, or guardian must be obtained before participation in the study.
(2) Signed written informed consent and informed consent (if applicable), age ≥ 16 years;
(3) Diagnosis of SAA/VSAA, characterized by: bone marrow cell hyperplasia < 25%, or 25% -50% but residual hematopoietic cells < 30%; and with pancytopenia, at least two of the following peripheral blood parameters: absolute neutrophils < 0.5 × 109/L platelet count < 20 × 109/L absolute reticulocytes < 20 × 109/L, if ANC < 0.2 × 109/L for very severe AA (4) not suitable for HSCT or HSCT is not an available treatment option (determined according to local practice or national guidelines), or the subject has refused HSCT.

排除标准：

（1）既往接受过包含任何ATG/ALG的IST、阿仑单抗、高剂量环磷酰胺（≥45 mg/kg/天），或既往使用过血小板生成素受体激动剂。
(2)已知HIV血清学阳性。
（3）入组时罹患有症状的阵发性夜间性血红蛋白尿（PNH）和/或多形核中性粒细胞（PMN）或RBC中的PNH克隆>50%
（4）天门冬氨酸氨基转移酶（AST）或丙氨酸氨基转移酶（ALT）>3 倍正常上限（ULN）
(5)肌酐≥2.5倍正常上限ULN
(6)乙肝病毒HBV DNA检测阳性。
(7)同时参与其他研究或者研究者认为不适合入组。
(8)有丙型肝炎感染、慢性乙型肝炎感染的任何临床病史；或在受试者筛选时有活动性肝炎的任何证据。实验室检查显示丙型肝炎或乙型肝炎（HB）血清学阳性，定义为HBsAg检测阳性。此外，如果HBsAg阴性但HBcAb阳性（不考虑HBsAb状态），将进行HB DNA检查，如果阳性，将排除受试者。
(9)心脏疾病（参照改良ROSS儿童心衰分级的II/III/IV级）不应入组；有血栓形成风险的心律失常（如房颤）、肺动脉高压或未控制的高血压（>180/100 mmHg）.

Exclusion criteria：

(1) Previous treatment with IST containing any ATG/ALG, alemtuzumab, high-dose cyclophosphamide (≥ 45 mg/kg/day), or previous use of thrombopoietin receptor agonists;
(2) Known HIV seropositivity.
(3) Symptomatic paroxysmal nocturnal hemoglobinuria (PNH) and/or polymorphonuclear neutrophils (PMNs) or PNH clones in RBCs > 50% at enrollment (4) Aspartate aminotransferase (AST) or alanine aminotransferase (ALT) > 3 times the upper limit of normal (ULN) (5) Creatinine ≥ 2.5 times the upper limit of normal ULN (6) Hepatitis B virus HBV DNA test positive.
(7) Participating in other studies at the same time or considered unsuitable for enrollment by the investigator.
(8) Any clinical history of hepatitis C infection, chronic hepatitis B infection; or any evidence of active hepatitis at screening; A positive serology for hepatitis C or hepatitis B (HB) as defined by a positive HBsAg test. In addition, if HBsAg is negative but HBcAb is positive (regardless of HBsAb status), HBDNA testing will be performed and if positive, subjects will be excluded.
(9) Cardiac disease (refer to modified ROSS children with heart failure grade II/III/IV) should not be included; arrhythmia with risk of thrombosis (such as atrial fibrillation), pulmonary hypertension or uncontrolled hypertension (> 180/100 mmHg);

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-12-24 00:00:00至 To 2023-12-24 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2021-12-24 00:00:00 至 To 2023-12-24 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

1组

样本量：

132

Group：

Group 1

Sample size：

干预措施：

艾曲泊帕+免疫抑制治疗（IST）

干预措施代码：

Intervention：

Eltrombopag + Immunosuppressive Therapy (IST)

Intervention code：

组别：

2组

样本量：

66

Group：

Group 2

Sample size：

干预措施：

免疫抑制治疗（IST）

干预措施代码：

Intervention：

Immunosuppressive Therapy (IST)

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

 杭州 

Country：

China 

Province：

Zhejiang 

City：

Hangzhou 

单位(医院)：

浙江省中医药大学附属第一医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhejiang University of Traditional Chinese Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血液学缓解率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Hematologic response rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

检测分析仪分析血样本

Measure time point of outcome：

Measure method：

Assay Analyzer Analysis of Blood Samples

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

血管内血液

Sample Name：

Blood

Tissue：

Intravascular blood

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 16 岁 years
最大 Max age 80 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

此研究为非随机对照研究，根据患者意愿进行分组。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

This study is a non-randomized controlled study and will be grouped according to patients' wishes.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

原始数据供本医院所有，不进行公开且共享。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The original data will be owned by the hospital and will not be disclosed or shared.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

EDC

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2021-12-29 10:44:18