ChiCTR2100053629 版本V1.5 版本创建时间2022/05/18 20:52:07 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2100053629 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2022-05-18 20:47:36 

注册时间：

Date of Registration：

2021-11-26 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

肝豆灵片治疗肝豆状核变性患者多中心、随机对照、双盲双模拟临床评价研究

Public title：

A multicenter, randomized controlled, double-blind and double simulated clinical evaluation of gandouling tablet in the treatment of Wilson's disease

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

肝豆灵片治疗肝豆状核变性患者多中心、随机对照、双盲双模拟临床评价研究

Scientific title：

A multicenter, randomized controlled, double-blind and double simulated clinical evaluation of gandouling tablet in the treatment of patients with hepatolenticular degeneration

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

ChiMCTR2100005333

申请注册联系人：

李俊 

研究负责人：

杨文明 

Applicant：

Li Jun 

Study leader：

Yang Wenming 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 18788899919

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 18905516616

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

+86 18788899919

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

18788899919@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

yangwm8810@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

安徽省合肥市蜀山区梅山路117号

研究负责人通讯地址：

安徽省合肥市蜀山区梅山路117号

Applicant address：

117 Meishan Road, Shushan District, Hefei, Anhui

Study leader's address：

117 Meishan Road, Shushan District, Hefei, Anhui

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

安徽中医药大学第一附属医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Anhui University of Traditional Chinese Medicine

研究负责人所在单位：

安徽中医药大学第一附属医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Anhui University of Traditional Chinese Medicine

是否获伦理委员会批准：

是/Yes

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

2021AH-66

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

安徽中医药大学第一附属医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the First Affiliated Hospital of Anhui University of Traditional Chinese Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2021-10-29 00:00:00

伦理委员会联系人：

徐桂琴

Contact Name of the ethic committee：

Xu Guiqin

伦理委员会联系地址：

安徽省合肥市蜀山区梅山路117号

Contact Address of the ethic committee：

117 Meishan Road, Shushan District, Hefei, Anhui

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

安徽中医药大学第一附属医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Anhui University of Traditional Chinese Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

安徽省合肥市蜀山区梅山路117号

Primary sponsor's address：

117 Meishan Road, Shushan District, Hefei, Anhui

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽

市(区县)：

合肥

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

安徽中医药大学第一附属医院

具体地址：

蜀山区梅山路117号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Anhui University of Traditional Chinese Medicine

Address：

117 Meishan Road, Shushan District

经费或物资来源：

安徽省高校协同创新项目

Source(s) of funding：

Anhui University Collaborative Innovation Project

Target disease：

Wilson's disease

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

评价肝豆灵片治疗肝豆状核变性临床症状的有效性和安全性。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of gandouling tablet in the treatment of clinical symptoms of Wilson's diasease.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.符合肝豆状核变性诊断《肝豆状核变性的诊断与治疗指南2021》；中医证候诊断符合痰瘀互结证；
2.研究期间，除研究药物外避免在研究期间服用其他驱铜药物；
3.前期进行过络合剂驱铜治疗的患者可经2周的洗脱期后进入研究；
4.年龄>=15岁；
5.患者或法定代理人知情同意，并签署知情同意书；
6.能遵守随访计划。

Inclusion criteria

1.Comply with the diagnosis of hepatolenticular degeneration "Guidelines for Diagnosis and Treatment of Hepatolenticular Degeneration 2021"; the diagnosis of TCM syndromes complies with the syndrome of phlegm and blood stasis;
2.During the study period, avoid taking other copper repellent drugs except the drugs under study;
3.Patients who had been treated with complexing agent flooding copper in the early stage could enter the study after a 2-week elution period;
4.Aged >=15 years;
5.Informed consent of patients or legal representatives, and sign the informed consent form;
6.Ability to follow follow-up plan.

排除标准：

1.重症的脑型WD患者：明显的扭转痉挛、吞咽困难或卧床等严重神经功能损害会干扰受试者的安全性（UWDRS第一部分神经功能评分>=156分）；
2.重症的肝型WD患者：失代偿性肝硬化或合并肝癌，表现为门脉高压、腹水、脾大(WBC<3.0*10^9/L,PLT<50*10^12/L)、食管静脉曲张、消化道出血、中重度贫血或肝性脑病；影像学或任何实验室异常显示的严重肝脏纤维化（UWDRS第二部分肝脏功能评分>=17分）；
3.中重度抑郁症、近期有过自杀想法或者行为、有严重的精神病症状（UWDRS第三部分 精神症状评分>=54分）；
4.6个月以内有癫痫发作史；
5.合并严重疾病如经检查证实的脑肿瘤、脑外伤、血液病、心源性疾病、HIV等；
6.肾炎、肾病综合征或者肾脏病3期以上；
7.妊娠、计划妊娠或哺乳期妇女；
8.认知功能障碍MMSE<=26分；
9.目前正在参加其他临床试验者。

Exclusion criteria：

(1) Severe cerebral WD patients: obvious torsion spasm, dysphagia, or bed rest and other severe neurological impairment will interfere with the safety of the subjects (UWDRS Part I neurological function score ≥156 points); (2) Severe liver Type WD patients: Decompensated liver cirrhosis or liver cancer, manifested as portal hypertension, ascites, splenomegaly (WBC<3.0*109/L, PLT<50*1012/L), esophageal varices, gastrointestinal bleeding, Moderate to severe anemia or hepatic encephalopathy; severe liver fibrosis shown by imaging or any laboratory abnormality (UWDRS liver function score ≥ 17 points); (3) moderate to severe depression, recent suicidal thoughts or behavior, Severe psychiatric symptoms (UWDRS Part III Psychiatric Symptom Score ≥ 54 points); (4) History of epileptic seizures within 6 months; (5) Complicated with serious diseases such as brain tumors, brain trauma, blood diseases, Cardiogenic diseases, HIV, etc.; (6) Nephritis, nephrotic syndrome, or kidney disease stage 3 or more; (7) Pregnant, planned pregnancy or breastfeeding women; (8) Cognitive dysfunction MMSE≤26 points; (9) Those who are currently participating in other clinical trials; (10) Cannot comply with the follow-up plan.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-12-12 00:00:00至 To 2024-12-12 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2021-12-12 00:00:00 至 To 2023-12-12 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

A组

样本量：

100

Group：

A group

Sample size：

干预措施：

肝豆灵片+葡萄糖酸锌模拟剂

干预措施代码：

Intervention：

Gandouling tablet + zinc gluconate simulator

Intervention code：

组别：

B组

样本量：

100

Group：

B group

Sample size：

干预措施：

葡萄糖酸锌+肝豆灵片模拟剂

干预措施代码：

Intervention：

Zinc gluconate + gandouling tablet simulator

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Anhui 

City：

 

单位(医院)：

安徽中医药大学第一附属医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Anhui University of Traditional Chinese Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

统一Wilson病评定量表

指标类型：

主要指标

Outcome：

Unified Wilson disease rating scale

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疾病进展指标

指标类型：

次要指标

Outcome：

Disease progression indicators

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生活质量评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Appraisal of life quality

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

便秘评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Constipation assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血液指标

指标类型：

次要指标

Outcome：

Blood index

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

影像学指标

指标类型：

次要指标

Outcome：

Imaging index

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 15 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

借助统计软件产生200例受试者所接受处理的随机安排，即列出流水号为001-200 所对应的治疗分配，按随机比例1:1 将受试者分配到试验组和对照组，由10个试验中心按照筛查的先后顺序随机入组完成。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Statistical software was used to generate a randomized arrangement for the treatment of 200 subjects, that is, the corresponding treatment allocation with serial number 001-200 was listed, and subjects were randomly assigned to the experimental group and the control group in a random ratio of 1:1. The randomiza

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

未说明。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not stated.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

未说明。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Not stated.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2021-11-26 02:42:37