ChiCTR2100048759 版本V1.2 版本创建时间2022/03/26 04:27:26 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

ChiCTR2100048759 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

2022-02-20 21:43:13 

注册时间：

Date of Registration：

2021-07-16 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

请于伦理委员会批准后才开始征募参试者，并与我们联系上传伦理批件。 艾美赛珠单抗在中国血友病A不伴抑制物患儿中的预防治疗疗效分析

Public title：

Emicizumab prophylaxis in Chinese children with hemophilia A without inhibitors

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

艾美赛珠单抗在中国血友病A不伴抑制物患儿中的预防治疗疗效分析

Scientific title：

Emicizumab prophylaxis in Chinese children with hemophilia A without inhibitors

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘国青 

研究负责人：

吴润晖 

Applicant：

Liu Guoqing 

Study leader：

Wu Runhui 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

+86 18810324215

研究负责人电话：

Study leader's telephone：

+86 13370115037

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

982947192@qq.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

runhuiwu@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

研究负责人通讯地址：

北京市西城区南礼士路56号

Applicant address：

56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing

Study leader's address：

56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Applicant's institution：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

研究负责人所在单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Affiliation of the Leader：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

是否获伦理委员会批准：

否/No

Approved by ethic committee：

No

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

Name of the ethic committee：

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

2013-08-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

首都医科大学附属北京儿童医院

Primary sponsor：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区南礼士路56号

Primary sponsor's address：

56 Nanlishi Road, Xicheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院

具体地址：

西城区南礼士路56号

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Address：

56 South Lishi Road, Xicheng District

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

NO

Target disease：

Hemophilia

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

通过开展前瞻性、多中心研究，拟纳入血友病A不伴抑制物接受艾美赛珠单抗预防治疗患儿与同期接受凝血因子VIII开展个体化FVIII预防治疗（SHL、EHL）患儿进行对比，探索艾美赛珠单抗的临床疗效及不良反应。  

Objectives of Study：

Through a prospective, multi-center study, it is planned to include children with hemophilia A without inhibitors who receive emicizumab prophylaxis and children who receive individualized FVIII prophylaxis (SHL, EHL). Contrast, explore the clinical efficacy and adverse reactions of emicizumab.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.中重型血友病A患儿；
2.年龄＜12岁；
3.至少最近24周内记录了FVIII治疗的详细信息和出血事件次数；
4.抑制物阴性病史。

Inclusion criteria

1. Children with moderate or severe hemophilia A;
2. Age < 12 years old;
3. The details of FVIII treatment and the number of bleeding events have been recorded for at least the last 24 weeks;
4. Inhibitor-negative medical history.

排除标准：

1.存在血友病A之外的遗传出血性疾病；
2.具有血栓性疾病或有相关疾病家族史；
3.既往对单克隆抗体治疗、艾美赛珠单抗过敏或存在过敏性疾病；
4.肝功能：总胆红素＞1.5倍正常上限（ULN））以及AST 和/或 ALT＞3倍正常上限ULN；
5.肾功能符合要求：血清肌酐＞2.5 倍ULN，以及经 Cockcroft-Gault 公式计算的肌酐清除率＜30 mL/min。

Exclusion criteria：

1. There is a genetic bleeding disorder other than hemophilia A;
2. Has thrombotic disease or a family history of related diseases;
3. Previous allergy to monoclonal antibody therapy, emicerizumab, or allergic disease;
4. Liver function: total bilirubin > 1.5 times the upper limit of normal (ULN)) and AST and/or ALT > 3 times the upper limit of normal ULN;
5. Renal function meets the requirements: serum creatinine > 2.5 times ULN, and creatinine clearance calculated by Cockcroft-Gault formula < 30 mL/min.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2021-08-01 00:00:00至 To 1990-01-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从From 2021-08-01 00:00:00 至 To 1990-01-01 00:00:00  

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

45

Group：

test group

Sample size：

干预措施：

艾美赛珠单抗治疗

干预措施代码：

Intervention：

emicizumab

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

90

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

FVIII治疗

干预措施代码：

Intervention：

FVIII prophylaxis

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China 

Province：

Beijing 

City：

 

单位(医院)：

首都医科大学附属北京儿童医院 

单位级别：

三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Children's Hospital, Capital Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

关节超声/核磁

指标类型：

主要指标

Outcome：

Joint Ultrasound/MRI

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

非随机研究

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Nonrandom

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不公开

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not public

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2021-07-16 04:34:20