ChiCTR-ONRC-11001430 版本V1.1 版本创建时间2015/07/12 20:46:19 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR-ONRC-11001430 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2015-07-12 20:43:54 

注册时间：

Date of Registration：

 2011-06-28 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

单份清髓性非血缘脐血移植治疗恶性血液病

Public title：

Chemotherapy- or radiotherapy-predominant conditioning regimens in Single myeloablative unrelated umbilical cord blood transplantation for malignant hematological disease: a multicenter, controlled tr

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

化疗为主及放疗为主的两种预处理方案进行单份清髓性非血缘脐血移植治疗恶性血液病患者的多中心对照研究

Scientific title：

Chemotherapy- or radiotherapy-predominant conditioning regimens in Single myeloablative unrelated umbilical cord blood transplantation for malignant hematological disease: a multicenter, controlled tr

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

孙自敏 

研究负责人：

孙自敏 

Applicant：

Zimin Sun 

Study leader：

Zimin Sun 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13605518126

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 13605518126

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

 +86 13605518126

研究负责人传真：

Study leader's fax：

 +86 13605518126

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 zmsun_vip@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zmsun_vip@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

 zmsun_vip@163.com

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

 zmsun_vip@163.com

申请注册联系人通讯地址：

安徽省合肥市庐江路17号安徽省立医院

研究负责人通讯地址：

安徽省合肥市庐江路17号安徽省立医院

Applicant address：

Anhui Provincial Hospital, 17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

Study leader's address：

Anhui Provincial Hospital, 17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 230001

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 230001

申请人所在单位：

安徽省立医院

Applicant's institution：

Anhui Provincial Hospital

研究负责人所在单位：

Affiliation of the Leader：

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 伦审2011第089号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

安徽省立医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethic committee of Anhui Provincial Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2011-03-31 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

安徽省立医院

Primary sponsor：

Anhui Provincial Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

安徽省合肥市庐江路17号

Primary sponsor's address：

17 Lujiang Road, Hefei, Anhui, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

北京市北京大学人民医院

具体地址：

北京市西城区西直门南大街11号

Institution
hospital：

People's hospital of Beijing University

Address：

11 South Xizhimen Street, Xicheng District, Beijing

经费或物资来源：

中国脐血移植协作组

Source(s) of funding：

Chinese umbilical cord blood transplantation collaboration

研究疾病：

急性白血病、骨髓增生异常综合症、慢性髓细胞白血病、恶性淋巴瘤  

Target disease：

Acute leukemia, Myelodysplastic syndrome, chronic myeloid leukemia, malignant lymphoma

研究疾病代码：

C95.001、D46.901

Target disease code：

C95.001、D46.901

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 探索性研究/预试验 

Study phase：

0

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

研究单份清髓性非血缘脐血移植（UCBT）治疗恶性血液病的临床疗效（植入率、移植相关并发症、移植相关死亡率、无病生存率、总生存率）。并结合临床进行相关的临床基础研究（GVHD、GVL、植入综合征和植入动力学等）。  

Objectives of Study：

To investigate the effect of chemotherapy- or radiotherapy-Predominant conditioning regimens in Single myeloablative unrelated umbilical cord blood transplantation for malignant hematological disease.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

年龄2－50岁，无严重脏器功能衰竭和活动性感染者。
1. 急性白血病——符合非血缘造血干细胞移植适应症患者（高危患者CR1、中危患者无HLA相合的同胞供者CR1、标危患者CR2）；难治者（标准方案两个疗程未达CR）；
2. 骨髓增生异常综合症——RAEB、RAEB-T（初发未治疗或化疗后CR或难治者，并无HLA相合的同胞供者），转为（继发性）白血病患者（化疗后CR、未治疗或NR原始＋幼稚细胞<30%），预后评估中危和高危患者；
3. 慢性髓细胞白血病——急变期或加速期（经酪氨酸激酶抑制剂或化疗后达CP2，）、CP1（无经费服用或不能耐受酪氨酸激酶抑制剂治疗且无HLA相合的同胞供者，患者及家属坚决要求进行非血缘造血干细胞移植并充分的告知后签署知情同意书），移植前脾脏回缩到肋下不能触及；
4. 恶性淋巴瘤——Ⅲ-Ⅳ期患者（CR1或CR2，无HLA相合的同胞供者）。

Inclusion criteria

1. Aged 2-50 yrs;
2. No severe organ dysfunction or active infection;
3. Patients with acute leukemia that meet the criteria for unrelated umbilical cord blood transplantation (CR1 for patients with high risk or moderate risk without HLA-matched sibling donor; CR2 for patients with standard risk) and those with refractory leukemia (failed to fulfil CR after two standard treatment course);
4. Patients with Myelodysplastic syndrome: in blast or accelerating phase (CR2 after treated by tyrosine kinase inhibitor or chemotherapy), CP1(patients and their family insist to get unrelated umbilical cord blood transplantation and sign the informed consent, who cannot receive tyrosine kinase inhibitor nor have no HLA-matched sibling donor), and the spleen shrink and become unreachable on the rib margin;
5. Malignant lymphoma: stage III to IV (CR1 or CR2 without HLA-matched sibling donor).

排除标准：

1. 急性白血病难治者（标准方案大于三个疗程未缓解）、疾病进展期（原始＋幼稚细胞>30％）；慢性髓细胞白血病急变期酪氨酸激酶抑制剂治疗无效、大脾脏者；脑膜白血病未控制者。
2. 具有活动性感染的患者（结核的活动期、乙型肝炎活动期或HBV-DNA≥105/copy、侵袭性真菌感染未控制、细菌败血症未控制、HIV患者等）。
3. 伴有脏器功能损害或病情不稳定者
A. 心脑血管系统：
a.未控制的高血压、需要药物治疗的严重心律失常、脑血管意外/中风（6个月内）、心肌梗塞（6个月内）、不稳定性心绞痛（CCS分级≥4级）、6个月内血栓症。
b.心脏射血分数＜50%。
B. 肺脏：
a. DLCO（CO弥散量）＜40%，或FEV1.0%（1秒钟用力呼气容积比）＜60%，或VO2/kg（单位千克体重的氧耗量）＜20ml/kg
b. 肺内具有活动性病灶；如影像学提示有结节病灶由各中心负责人决定是否移植。
C. 肝脏：
具有活动性肝脏疾患或肝脏功能衰竭者。
D. 肾脏：
血肌酐超过正常范围或内生肌酐清除率＜60ml/min；
E. Karnofsky评分＜70
4. 预处理前2周使用了细胞毒性药物，但不包括羟基脲、瘤可宁、沙利度胺、甲磺酸伊马替尼或利妥昔单抗。

Exclusion criteria：

1. Refractory acute leukemia (no relief after 3 standard treatment course), progressing phase (blast cell + immature cells >30%); patients in blast phase of chronic myeloid leukemia did not response to tyrosine kinase inhibitor or have huge spleen; patients with uncontrolled meningeal leukemia.
2. Patients with any one of following active infections: active phase of TB, hepatitis B, or HBV-DNA≥105/copy, uncontrolled invasive fungal infection, sepsis, HIV.
3. Patients with organ dysfunction or be unstable:
A: Cardiovascular system
a. Uncontrolled hypertension, severe cardiac arrhythmia that require medication, cerebrovascular accident, stroke, MI (within 6 months), unstable agina (CCS stage≥4), thrombosis.
b. cardiac ejection fraction<50%.
B: Lung
a. DLCO<40% or FEV1.0%<60%, or VO2/kg<20ml/kg.
b. Active lesion; nodular lesion found by imaging.
C: Liver: active hepatic disease or dysfunction.
D: Kidney: elevated serum creatinine or Ccr<60ml/min.
E: Karnofsky score<70
4. Used cytotoxic drugs 2 weeks before conditioning regimens, except hydroxyurea, chlorambucil, thalidomide, imatinib mesylate and rituximab.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2011-09-01 00:00:00至 To 1990-01-01 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2011-09-01 00:00:00 至 To 1990-01-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

Group A

样本量：

 30

Group：

A

Sample size：

干预措施：

全身照射为主的预处理方案

干预措施代码：

Intervention：

Total-body radiotherapy-predominant conditioning regimens

Intervention code：

组别：

Group B

样本量：

 30

Group：

B

Sample size：

干预措施：

Group B

干预措施代码：

Intervention：

chemotherapy-predominant conditioning regimens

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Anhui

City：

单位(医院)：

 安徽省立医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Anhui Provincial Hospital

Level of the institution：

Tertiary A hospital

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血常规

指标类型：

主要指标

Outcome：

Count of blood cells

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

植入证据检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Detection of Engraftment Evidence

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

骨髓细胞分类

指标类型：

主要指标

Outcome：

Classfication of bone marrow cells

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

肝功能

指标类型：

主要指标

Outcome：

liver function

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CMV-DNA

指标类型：

主要指标

Outcome：

CMV-DNA

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

微小残留病检测

指标类型：

主要指标

Outcome：

Dectation of minimal residual disease

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

结束

/Completed

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 0 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

随机数字表

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

randomization table

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

安徽医科大学附属省立医院

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Anhui Provincial Hospital

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

安徽医科大学附属省立医院

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Anhui Provincial Hospital

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

注册人：

Name of Registration：

  2015-07-12 20:43:54