ChiCTR-ONC-13004271 版本V1.1 版本创建时间2016/08/13 11:54:27 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR-ONC-13004271 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2016-08-13 11:52:57 

注册时间：

Date of Registration：

 2013-12-24 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项极低剂量地西他滨治疗中危-2、高危骨髓增生异常综合征（MDS）的前瞻性、单中心临床研究

Public title：

A single-center, prospective study for lower dose Decitabine in subjects with intermediate-2 and high risk Myelodysplastic Syndrome (MDS)

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项极低剂量地西他滨治疗中危-2、高危骨髓增生异常综合征（MDS）的前瞻性、单中心临床研究

Scientific title：

A single-center, prospective study for lower dose Decitabine in subjects with intermediate-2 and high risk Myelodysplastic Syndrome (MDS)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

徐泽锋 

研究负责人：

肖志坚 

Applicant：

Zefeng Xu 

Study leader：

Zhijian Xiao 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 22 23909046

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 22 23909184

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

 +86 22 27313013

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 gbxzf@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zjxiao@medmail.com.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

 www.chinablood.com.cn

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

天津市南京路288号

研究负责人通讯地址：

天津市南京路288号

Applicant address：

288 Nanjing Road, Tianjin, China

Study leader's address：

288 Nanjing Road, Tianjin, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

 300020

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

 300020

申请人所在单位：

中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)

Applicant's institution：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital , Chinese Academy of Medical Sciences

研究负责人所在单位：

中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)

Affiliation of the Leader：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital , Chinese Academy of Medical Sciences

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 IIT2014001-EC-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院血液病医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Blood Diseases Hospital , Chinese Academy of Medical Sciences

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2014-01-22 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)

Primary sponsor：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市南京路288号

Primary sponsor's address：

288 Nanjing Road, Tianjin, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

经费或物资来源：

中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)

Source(s) of funding：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital , Chinese Academy of Medical Sciences

研究疾病：

骨髓增生异常综合征  

Target disease：

Myelodysplastic Syndrome (MDS)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

研究主要目的是评价极低剂量地西他滨治疗初治的IPSS评分为中危2和高危的骨髓增生异常综合征（MDS）患者的近期疗效和安全性。 研究的主要疗效指标是评价极低剂量地西他滨给药方案的总体反应率（ORR=CR+ PR+HI）。次要疗效指标是评价骨髓完全缓解率（mCR）、细胞遗传学缓解率、输血需求情况、住院情况以及生活质量。  

Objectives of Study：

The study objectives are to assess the safety and tolerability of lower dose Decitabine in subjects with intermediate-2 and high risk Myelodysplastic syndrome (MDS), as well as the overall response rate according to the IWG 2006 response criteria, hematologic improvement, cytogenetic response rates, transfusion requirements, the hospitalizations and Quality of life(QOL).

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

在入组前30天内，经过血细胞计数、骨髓检查和细胞遗传学检查，按照WHO(2008)确诊为难治性贫血伴原始细胞增多（RAEB)和按法美英（FAB ）MDS分型系统确诊为难治性贫血伴原始细胞增多转变型（RAEB-T) 且根据IPSS 评分系统确诊为中危 -2 或高危患者
? 患者年龄在18岁以上（包括18岁）；
? ECOG评分为0-2；
? 肝肾功能健全（肌酐≤1.5MG/DL，BUN≤1.5MG/DL，SGPT≤2XULN）；
? 育龄妇女在接受治疗前，需接受妊娠检查，且在治疗期间必须同意采取有效的避孕措施；
? 受试者必须签署知情同意书；

Inclusion criteria

Subjects must satisfy the following criteria to be enrolled in the study:
1. Must have a diagnosis of MDS (de novo or secondary) fitting Refractory Anemia With Excess Blasts in transformation (RAEB-T) of the recognized FAB classifications, or Refractory Anemia With Excess Blasts(RAEB) of the recognized WHO(2008) classifications and IPSS intermediate-2 and high risk as determined by CBC, bone marrow assessment, and cytogenetics within 30 days of receiving study drug;
2. Male or female, 18 years of age or older;
3. Has an Eastern Oncology Cooperative Group (ECOG) performance status of 0-2;
4. Adequate hepatic and renal function as measured by the following pretreatment laboratory criteria:
5. Aspartate transaminase (AST): <2X the upper limit of normal (ULN);
6. Alanine transaminase (ALT): <2 X the ULN;
7. Total bilirubin: <1.5 X the ULN;?Serum Creatinine: <1.5 X the ULN;
8. Female subjects must be practicing an effective method of birth control before entry and throughout the study; have a negative serum or urine pregnancy test at screening;
9. Subjects must have signed an informed consent document indicating that they understand the purpose of and procedures required for the study and are willing to participate in the study.

排除标准：

年龄<18岁以下；
? 30天内参加过其他的临床试验者；
? 妊娠和哺乳的患者；
? 有肿瘤病史并且在过去的3年内接受过任何针对此肿瘤的治疗，但除去浅表性膀胱癌、皮肤的基底层细胞或鳞状上皮细胞癌、宫颈上皮内癌变（CIN）或前列腺上皮内癌变（PIN）。
? 有活动性的病毒或细菌感染，且未能用适当的抗感染治疗进行控制。
? 已知艾滋病毒或活动性丙肝病毒的血清学反应为阳性。
? 患有精神疾患或其他病情而不能配合研究治疗和监测的要求。

Exclusion criteria：

Potential subjects who meet any of the following criteria will be excluded from participating in the study:
?Age ＜18 years;
?Has received an investigational drug within 30 days preceding the first dose of study drug;
?Is pregnant or breast-feeding;
?A history of tumor and accept any the treatment for the tumor in the past three years;
?Has active viral or bacterial infection, and has uncontrolled infection by using appropriate anti-infection;
?Has known positive serology for HIV;
?Has a mental illness or any other condition that could prevent full cooperation with the treatment and monitoring requirements of the study;
?Has inaspirable bone marrow;
?Has known hypersensitivity to any of the excipients of Decitabine;
?Has previously been treated with Vidaza or Decitabine, or received hematopoietic stem cell transplantation in the past year.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2014-01-01 00:00:00至 To 2015-06-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2014-02-01 00:00:00 至 To 2015-06-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

病例系列

样本量：

 30

Group：

case series

Sample size：

干预措施：

地西他滨

干预措施代码：

Intervention：

Decitabine

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjin

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院血液病医院(血液学研究所) 

单位级别：

 中国医学科学院血液病医院(血液学研究所) 

Institution
hospital：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital , Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital , Chinese Academy of Medical Sciences

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

总体反应率

指标类型：

主要指标

Outcome：

overall response rate

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

骨髓完全缓解

指标类型：

次要指标

Outcome：

Bone marrow complete respondence

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

细胞遗传学缓解率

指标类型：

次要指标

Outcome：

cytogenetic response rates

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

输血情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

transfusion requirements

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

住院情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

hospitalizations

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 80 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

NO

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital , Chinese Academy of Medical Sciences

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

中国医学科学院血液病医院(血液学研究所)

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Institute of Hematology and Blood Diseases Hospital , Chinese Academy of Medical Sciences

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

注册人：

Name of Registration：

  2014-02-17 00:00:00