ChiCTR2000039523 版本V1.1 版本创建时间2021/02/01 00:07:44 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2000039523 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2020-10-30 20:00:41 

注册时间：

Date of Registration：

 2020-10-30 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

董秀医师：该研究尚未获得伦理委员会批准，请于批准后再开始纳入参试者，并与我们联系上传批件。 依维莫司在中国结节性硬化相关的肾血管平滑肌脂肪瘤患者中的安全性和有效性：病例系列研究

Public title：

Safety and efficacy of everolimus in patients with renal angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis: a case series study

注册题目简写：

依维莫司用于结节性硬化相关的肾血管平滑肌脂肪瘤患者

English Acronym：

Everolimus in patients with renal angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis

研究课题的正式科学名称：

依维莫司在中国结节性硬化相关的肾血管平滑肌脂肪瘤患者中的安全性和有效性：病例系列研究

Scientific title：

Safety and efficacy of Everolimus in patients with renal angiomyolipoma associated with tuberous sclerosis: a case series study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

董秀 

研究负责人：

周颖 

Applicant：

DONG Xiu 

Study leader：

ZHOU Ying 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 15850673072

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

010-66110802

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 dongxiu315@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zhouying0321@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京市西城区大红罗厂街6号

研究负责人通讯地址：

北京市西城区大红罗厂街6号

Applicant address：

No.6 Da Hong Luo Chang Street, Beijing

Study leader's address：

No.6 Da Hong Luo Chang Street, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

北京大学第一医院

Applicant's institution：

Peking University First Hospital

研究负责人所在单位：

北京大学第一医院

Affiliation of the Leader：

Peking University First Hospital

是否获伦理委员会批准：

否

Approved by ethic committee：

No

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

批准本研究的伦理委员会名称：

Name of the ethic committee：

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2013-08-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

Contact Name of the ethic committee：

伦理委员会联系地址：

Contact Address of the ethic committee：

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

北京大学第一医院药学部

Primary sponsor：

Department of Pharmacy, Peking University First Hospita

研究实施负责（组长）单位地址：

北京市西城区大红罗厂街6号

Primary sponsor's address：

No.6 Da Hong Luo Chang Street, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

北京大学第一医院

具体地址：

西城区大红罗厂街6号

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Address：

6 Dahongluochang Street, Xicheng District

经费或物资来源：

科技部重大新药创制“十三五”课题：儿童示范性新药临床评价技术平台建设—子课题六：儿童常见病示范性新药临床评价技术平台建设—新增平台：罕见病新药上市后评价平台，编号：2017ZX09304029-006-001

Source(s) of funding：

The Development Center for Medical Science & Technology, National Health Commission of the People's Republic of China supported the National Scientific and Technological Major Project for “the Drug In

研究疾病：

结节性硬化  

Target disease：

tuberous sclerosis complex

研究疾病代码：

LD2D.2

Target disease code：

LD2D.2

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

病例研究 

Study design：

Case study 

研究目的：

研究依维莫司用于结节性硬化相关的肾血管平滑肌脂肪瘤(tuberous sclerosis complex-renal angiomyolipoma, TSC-RAML)患者时的安全性和有效性，分析依维莫司稳态血药浓度与有效性的关系，并初步探索CYP3A与ABCB1单核苷酸多态性（single nucleotide polymorphism, SNP）与TSC-RAML患者中依维莫司血药浓度的相关性，以期为依维莫司的个体化用药提供更进一步的指导。  

Objectives of Study：

To investigate the safety and efficacy of everolimus in patients with renal angiomyolipoma (TSC-RAML) associated with tuberous sclerosis.To analyze the relationship between the steady-state blood concentration of everolimus and its effectiveness, and to preliminarily explore the correlation between CYP3A and ABCB1 single nucleotide polymorphism and the blood concentration of everolimus in patients with TSC-RAML, so as to provide further guidance for the individualized administration of everolimus.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

患者必须符合下列所有标准才能入选：
(1)诊断为TSC-RAML；
(2)CT或MRI显示TSC-RAML最长直径≥3 cm；
(3)服用依维莫司（商品名：飞尼妥）；
(4)依从性好，可获得完整随访信息。

Inclusion criteria

Patients must meet all of the following criteria to be included:
(1) TsC-RAML was diagnosed;
(2) CT or MRI showed that the longest diameter of TSC-RAML was ≥3 cm;
(3) Take everolimus (brand name: AFINITOR);
(4) With good compliance, complete follow-up information can be obtained.

排除标准：

患者符合下列标准之一将被排除：
(1)无法获得患者使用依维莫司的用法用量；
(2)无法获得患者的有效性或安全性结局指标；
(3)无法获得人口学信息；

Exclusion criteria：

Patients who meet one of the following criteria will be excluded:
(1) The dosage of everolimus cannot be obtained;
(2) The primary indicator cannot be obtained;
(3) The demographic information cannot be obtained.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-12-01 00:00:00至 To 2022-03-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2020-12-01 00:00:00 至 To 2021-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

case series

样本量：

 20

Group：

case series

Sample size：

干预措施：

依维莫司

干预措施代码：

Intervention：

everolimus

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京大学第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Peking University First Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

肿瘤大小

指标类型：

主要指标

Outcome：

Tumor size

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

CT或MRI

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应

指标类型：

副作用指标

Outcome：

adverse events

Type：

Adverse events

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 0 岁 years
最大 Max age 100 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

不涉及

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Not Applicable

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

不涉及

Blinding：

Not Applicable

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

暂无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not Applicable

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

暂无

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Not Applicable

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2020-10-30 20:00:29