ChiCTR2000036395 版本V1.3 版本创建时间2020/09/10 12:03:37 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2000036395 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2020-08-23 22:16:00 

注册时间：

Date of Registration：

 2020-08-22 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项评估P1101的药代动力学特征并比较P1101与阿那格雷作为原发性血小板增多症二线治疗药物的有效性、安全性和耐受性的开放性、多中心、随机、阳性对照、III期研究

Public title：

A Phase 3, Open-Label, Multicenter, Randomized, Active-controlled Study to Assess Pharmacokinetics and Compare the Efficacy, Safety, and Tolerability of P1101 vs Anagrelide as Second Line Therapy for Essential Thrombocythemia

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项评估P1101的药代动力学特征并比较P1101与阿那格雷作为原发性血小板增多症二线治疗药物的有效性、安全性和耐受性的开放性、多中心、随机、阳性对照、III期研究

Scientific title：

A Phase 3, Open-Label, Multicenter, Randomized, Active-controlled Study to Assess Pharmacokinetics and Compare the Efficacy, Safety, and Tolerability of P1101 vs Anagrelide as Second Line Therapy for Essential Thrombocythemia

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

潘崚 

研究负责人：

潘崚 

Applicant：

Pan Ling 

Study leader：

Pan Ling 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 18980601818

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 18980601818

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 lingpan20002000@aliyun.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 lingpan20002000@aliyun.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

成都市武侯区国学巷37号

研究负责人通讯地址：

成都市武侯区国学巷37号

Applicant address：

37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

Study leader's address：

37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西医院

Applicant's institution：

West China Hospital of Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西医院

Affiliation of the Leader：

West China Hospital of Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2020年临床试验（西药）审（1）号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西医院临床试验伦理委员会

Name of the ethic committee：

Clinical Trial Ethics Committee of West China Hospital of Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2020-01-13 00:00:00

伦理委员会联系人：

史小媛

Contact Name of the ethic committee：

Xiaoyuan Si

伦理委员会联系地址：

成都市武侯区国学巷37号 老八教412

Contact Address of the ethic committee：

Room 412, Old 8th Teaching Building, West China Hospital, Sichuan University, 37 Guoxue Lane, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院血液病医院

Primary sponsor：

Institute of Hematology and Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

研究实施负责（组长）单位地址：

天津市和平区南京路288号

Primary sponsor's address：

288 Nanjing Road, Heping District, Tianjin, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

台湾

市(区县)：

台湾

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

药华医药股份有限公司

具体地址：

Institution
hospital：

PharmaEssentia Corporation

Address：

经费或物资来源：

药华医药股份有限公司

Source(s) of funding：

PharmaEssentia Corporation

研究疾病：

原发性血小板增多症  

Target disease：

Essential Thrombocythemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 III期临床试验 

Study phase：

3

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

主要目的： ● 基于缓解率评估P1101的长期安全性和疗效 次要目的： ● 评估P1101在缓解、临床事件、生活质量、钙网蛋白基因（CALR）和骨髓增生性白血病（MPL）、突变体Janus激酶2（JAK-2）等位基因负荷方面的长期疗效 ● 评估P1101的药代动力学（PK）以及群体PK（PPK）分析 ● 采用暴露-反应（E-R）分析评估暴露与关键疗效和安全性终点之间的关系 ● 评估P1101的免疫原性  

Objectives of Study：

Primary Objective: 1. To assess long-term safety and efficacy of P1101 in terms of response rate Secondary Objectives: 2. To assess long-term efficacy of P1101 in terms of response, clinical events, quality of life, calreticulin gene (CALR), myeloproliferative leukemia (MPL), and mutant Janus-Kinase 2 (JAK-2) allelic burden 3. To assess the pharmacokinetics (PK) of P1101 and population PK (PPK) analysis 4. To assess the relationship between exposure and key efficacy and safety endpoint using exposure-response (E-R) analysis 5. To assess the immunogenicity of P110.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

入选标准
1. 年龄≥18岁的男性或女性受试者
2. 根据世界卫生组织（WHO）2016标准诊断为高风险ET的受试者（筛选时年龄大于60岁且JAK2V617阳性，或既往曾有与疾病相关的血栓形成或出血事件）
3. 受试者既往接受过HU治疗ET，而末次使用HU与筛选访视之间的洗脱时间不应短于14天
4. 既往未接受过干扰素治疗
5. 根据ELN标准（Barosi, et al, 2007）定义，记录既往HU治疗ET后耐药/不耐受，其中必须至少满足下列标准之一：
. HU治疗至少3个月后，当剂量≥2 g/天（或如果受试者体重>80 kg，剂量≥2.5 g/天）或最大耐受剂量<2 g/天时，血小板计数>600 × 109/L，或
.采用任何剂量和任何持续时间的HU治疗时，血小板计数>400 × 109/L和WBC计数<2.5 × 109/L，或
. 采用任何剂量和任何持续时间的HU治疗时，血小板计数>400 × 109/L和血红蛋白（HGB） <10 g/dL，或
. 在任何治疗剂量和任何治疗持续时间内，存在HU相关的毒性（例如，腿部溃疡、皮肤粘膜表现、肺炎或HU相关的发热）
6. 筛选时血小板> 450 × 109/L
7. 筛选时WBC> 10 × 109/L
8. 筛选时男性的血红蛋白≥11 g/dL，女性的血红蛋白≥10 g/dL
9. 筛选时中性粒细胞计数≥1.0 × 109/L
10. 筛选时肝功能适当，定义为胆红素≤1.5倍正常值范围上限（ULN），国际标准化比值≤1.5倍ULN，白蛋白>3.5 g/dL，丙氨酸氨基转移酶（ALT）≤2.0倍ULN，天冬氨酸氨基转移酶（AST）≤2.0倍ULN
11. 肌酐清除率≥40 mL/min（根据Cockcroft-Gault公式）
12. 具有生育潜力的男性和女性，以及绝经时间小于2年的所有女性必须同意在直至最后一剂研究药物给药后28天内使用可接受的避孕方式，并且女性必须同意在研究期间不进行哺乳
13. 受试者签署书面知情同意，并且能够遵守研究要求

Inclusion criteria

1. Male or female subjects >=18 years old;
2. Subjects diagnosed with high-risk ET (either older than 60 years and JAK2V617-positive at screening, or having disease-related thrombosis or hemorrhage in the past), diagnosed according to the World Health Organization (WHO) 2016 criteria;
3. Subjects have received prior HU for ET, while the washout between the last dose of HU and the screening visit should not be shorter than 14 days;
4. Interferon treatment-nave;
5. Documented resistance/intolerance to prior HU for ET, as defined by ELN criteria (Barosi, et al, 2007), whereby at least one of the following criteria is met:
Platelet count >600 x 10^9/L at >=2 g/day (or >=2.5 g/day if subject body weight >80 kg) or maximally tolerated dose if <2 g/day after at least 3 months of HU, or
Platelet count >400 x 109/L and WBC count <2.5 x 10^9/L at any dose and any duration of HU, or
Platelet count >400 x 109/L and hemoglobin (HGB) <10 g/dL at any dose and any duration of HU, or
Presence of HU-related toxicities at any dose and any duration of therapy (e.g., leg ulcers, mucocutaneous manifestations, pneumonitis, or HU-related fever);
6. Platelets >450 x 10^9/L at screening;
7. WBC >10 x 10^9/L at screening;
8. HGB >=11 g/dL at screening for males and 10 g/dL at screening for females
9. Neutrophil count >=1.0 x 10^9/L at screening;
10. Adequate hepatic function defined as bilirubin <=1.5 ULN, international normalized ratio <=1.5 ULN, albumin >3.5 g/dL, alanine aminotransferase <=2.0 ULN, aspartate aminotransferase <=2.0 ULN at screening;
11. Creatinine clearance >=40 mL/min (by Cockcroft-Gault equation);
12. Males and females of childbearing potential, as well as all women <2 years after the onset of menopause, must agree to use an acceptable form of birth control until 28 days following the last dose of the study drug, and females must agree to not breastfeed during the study;
13. Written informed consent obtained from the subjectand ability for the subject to comply with the requirements of the study.

排除标准：

排除标准
1. 受试者需要法定代理人的情况
2. 对IFN-α或ANA及其辅料的任何禁忌或超敏反应
3. 存在已知的QT间期延长风险因素（例如，先天性QT间期延长，已知的获得性QT间期延长史）
4. 经研究者判断可能危害受试者安全或方案依从性的重度疾病或严重合并症，包括重大心脏疾病（包括纽约心脏病协会III-IV级充血性心力衰竭和具有临床意义的心律失常）和肺动脉高压
5. 重要器官移植史
6. 妊娠期或哺乳期女性
7. 研究者认为会影响研究结果或可能削弱方案依从性的其它任何重大疾病的受试者，包括但不限于：
a） 筛选时有记录显示存在自身免疫性疾病或自身免疫性疾病史（如甲状腺功能紊乱、肝炎、特发性血小板减少性紫癜、硬皮病、银屑病或任何自身免疫性关节炎）
b） 筛选时存在研究者判断会危害受试者安全或方案依从性的有临床意义的肺部浸润、感染性肺炎和非感染性肺炎
c） 筛选时存在有全身临床表现的感染（如细菌、真菌、人免疫缺陷病毒[HIV]，不包括乙型肝炎[HBV]以及/或丙型肝炎[HCV]）
d） 有重度视网膜病变（例如，巨细胞病毒性视网膜炎、黄斑变性）或有临床意义眼科疾病（因糖尿病或高血压）的证据
e） 目前存在具有临床意义的抑郁症或具有抑郁症史
f） 根据研究者判断，既往有自杀企图或筛选时有任何自杀风险
g） 目前患有神经系统疾病或具有神经系统疾病史
h） 5年内有任何恶性肿瘤病史（0期慢性淋巴细胞白血病[CLL]、基底细胞癌、鳞状细胞癌和浅表黑色素瘤除外）
i） 最近一年内有酒精或药物滥用史
j） 有其它任何（除ET外）MPN病史或有证据表明存在其它任何（除ET外）MPN
8. 在研究药物首次用药前<4周内使用过任何试验药品或未从之前给予的研究药物引起的效应中恢复
9. 记录到受试者存在ANA耐药或不耐受（定义参见附录8）。

Exclusion criteria：

Exclusion Criteria
1. Any subject requiring a legally authorized representative
2. Any contraindications or hypersensitivity to IFN-α or ANA and their excipients
3. Known risk factors for QT-prolongation (e.g., congenital long QT, known history of acquired QT-prolongations)
4. Co-morbidity with severe or serious condition that, in the Investigators opinion, would jeopardize the safety of the subject or their compliance with the protocol, including significant cardiac disease (including New York Heart Association Class III-IV congestive heart failure and clinically significant arrhythmias) and pulmonary hypertension
5. History of major organ transplantation
6. Pregnant or lactating females
7. Subjects with any other significant medical conditions that, in the opinion of the Investigator, would compromise the results of the study or may impair compliance with the requirements of the protocol, including but not limited to:
a) Documented autoimmune disease at screening or in the history (e.g., thyroid dysfunction, hepatitis, idiopathic thrombocytopenic purpura, scleroderma, psoriasis, or any arthritis of autoimmune origin)
b) Clinically relevant pulmonary infiltrates, pneumonia, and pneumonitis at screening that, in the Investigators opinion, would jeopardize the safety of the subject or their compliance with the protocol
c) Infections with systemic manifestations (e.g., bacterial, fungal, or human immunodeficiency virus [HIV], except hepatitis B [HBV] and/or hepatitis C [HCV], at screening)
d) Evidence of severe retinopathy (e.g., cytomegalovirus retinitis, macular degeneration) or clinically relevant ophthalmological disorder (due to diabetes mellitus or hypertension)
e) History or presence of clinically relevant depression
f) Previous suicide attempts or at any risk of suicide at screening, in the judgement of the Investigator
g) History or presence of clinically significant neurologic diseases
h) History of any malignancy within 5 years (except Stage 0 chronic lymphocytic leukemia, basal cell, squamous cell, and superficial melanoma)
i) History of alcohol or drug abuse within the last year
j) History or evidence of any other (than ET) MPN
8. Use of any investigational drug <4 weeks prior to the first dose of study drug or not recovered from effects of prior administration of any investigational agent
9. Subjects with documented ANA resistance or intolerance (see Appendix 8 for definition).

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2020-10-12 00:00:00至 To 2022-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2020-10-12 00:00:00 至 To 2021-06-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 80

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

皮下注射P1101药物

干预措施代码：

Intervention：

Subcutaneous injection of drug P1101

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 80

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

口服阿那格雷药物

干预措施代码：

Intervention：

Take anaglyl orally

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 天津 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Tianjing

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院血液病医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Institute of Hematology and Blood Disease Hospital, Chinese Academy of Medical Sciences

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京大学人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Peking University People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏 

市(区县)：

 苏州 

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

Suzhou

单位(医院)：

 苏州大学附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Soochow University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属瑞金医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Ruijin Hospital affiliated to Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江 

市(区县)：

 杭州 

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

Hangzhou

单位(医院)：

 浙江大学医学院附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital ,College of Medicine, Zhejiang University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 武汉 

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Wuhan

单位(医院)：

 华中科技大学同济医学院附属协和医院 

单位级别：

 三甲医院 

Institution
hospital：

Union Hospital affiliated to Tongji Medical College of Huazhong University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A Hospital

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京协和医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东 

市(区县)：

 广州 

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

Guangzhou

单位(医院)：

 南方医科大学南方医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Nanfang Hospital, Southern Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

 成都 

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

Chengdu

单位(医院)：

 四川大学华西医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

West China Hospital Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东 

市(区县)：

 济南 

Country：

China

Province：

Shandong

City：

Ji'nan

单位(医院)：

 山东大学齐鲁医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Qilu Hospital of Shandong University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 湖北 

市(区县)：

 武汉 

Country：

China

Province：

Hubei

City：

Wuhan

单位(医院)：

 武汉大学中南医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Zhongnan Hospital of Wuhan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 辽宁 

市(区县)：

 沈阳 

Country：

China

Province：

Liaoning

City：

Shenyang

单位(医院)：

 中国医科大学附属盛京医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shengjing Hospital of China Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

 重庆医科大学附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西 

市(区县)：

 西安 

Country：

China

Province：

Shaanxi

City：

Xi'an

单位(医院)：

 陕西省人民医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Shaanxi Provincial People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 韩国

省(直辖市)：

 Incheon 

市(区县)：

  

Country：

Korea

Province：

Incheon

City：

单位(医院)：

 Gachon University Gil Medical Center 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Gachon University Gil Medical Center

Level of the institution：

国家：

 韩国

省(直辖市)：

 Seoul 

市(区县)：

 Seoul 

Country：

Korea

Province：

Seoul

City：

Seoul

单位(医院)：

 Konkuk University Medical Center 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Konkuk University Medical Center

Level of the institution：

国家：

 韩国

省(直辖市)：

 Seoul 

市(区县)：

 Seoul 

Country：

Korea

Province：

Seoul

City：

Seoul

单位(医院)：

 Korea University Guro Hospital 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Korea University Guro Hospital

Level of the institution：

国家：

 韩国

省(直辖市)：

 Seoul 

市(区县)：

 Seoul 

Country：

Korea

Province：

Seoul

City：

Seoul

单位(医院)：

 Samsung Medical Center 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Samsung Medical Center

Level of the institution：

国家：

 韩国

省(直辖市)：

 Seoul 

市(区县)：

 Seoul 

Country：

Korea

Province：

Seoul

City：

Seoul

单位(医院)：

 SoonChunHyang University Hospital Seoul 

单位级别：

  

Institution
hospital：

SoonChunHyang University Hospital Seoul

Level of the institution：

国家：

 韩国

省(直辖市)：

 Seoul 

市(区县)：

  

Country：

Korea

Province：

Seoul

City：

单位(医院)：

 The Catholic University of Korea, Seoul ST. Mary's Hospital 

单位级别：

  

Institution
hospital：

The Catholic University of Korea, Seoul ST. Mary's Hospital

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 嘉义长庚纪念医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Chang Gung Memorial Hospital – Chiayi

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 林口长庚纪念医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Chang Gung Memorial Hospital – Linkou

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 高雄长庚纪念医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Chang Gung Memorial Hospital – Kaohsiung

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 中国医药大学附设医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

China Medical University Hospital

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 高雄医学大学附设中和纪念医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Kaohsiung Medical University Chung-Ho Memorial Hospital

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 马偕纪念医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Mackay Memorial Hospital

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 国立成功大学医学院附设医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

National Cheng Kung University Hospital

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 国立台湾大学医学院附设医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

National Taiwan University Hospital

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 台北荣民总医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Taipei Veterans General Hospital

Level of the institution：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 台湾 

市(区县)：

 台湾 

Country：

China

Province：

Taiwan

City：

Taiwan

单位(医院)：

 三军总医院 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Tri-Service General Hospital

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Ohio 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Ohio

City：

单位(医院)：

 The Cleveland Clinic Foundation - Taussig Cancer Center 

单位级别：

  

Institution
hospital：

The Cleveland Clinic Foundation - Taussig Cancer Center

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 New York 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

New York

City：

单位(医院)：

 Mount Sinai Medical Center 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Mount Sinai Medical Center

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Texas 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Texas

City：

单位(医院)：

 University of Texas Health Science Center San Antonio 

单位级别：

  

Institution
hospital：

University of Texas Health Science Center San Antonio

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Wisconsin 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Wisconsin

City：

单位(医院)：

 Medical College of Wisconsin 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Medical College of Wisconsin

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Missouri 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Missouri

City：

单位(医院)：

 Washington University School of Medicine 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Washington University School of Medicine

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Michigan 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Michigan

City：

单位(医院)：

 University of Michigan 

单位级别：

  

Institution
hospital：

University of Michigan

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Arizona 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Arizona

City：

单位(医院)：

 Mayo Clinic - Scottsdale 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Mayo Clinic - Scottsdale

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 New York 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

New York

City：

单位(医院)：

 Weill Medical College of Cornell University 

单位级别：

  

Institution
hospital：

Weill Medical College of Cornell University

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Utah 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Utah

City：

单位(医院)：

 University of Utah 

单位级别：

  

Institution
hospital：

University of Utah

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Texas 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Texas

City：

单位(医院)：

 University of Texas MD Anderson Cancer Center 

单位级别：

  

Institution
hospital：

University of Texas MD Anderson Cancer Center

Level of the institution：

国家：

 美国

省(直辖市)：

 Kansas 

市(区县)：

  

Country：

American

Province：

Kansas

City：

单位(医院)：

 University of Kansas Cancer Center 

单位级别：

  

Institution
hospital：

University of Kansas Cancer Center

Level of the institution：

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

外周血细胞计数缓解

指标类型：

主要指标

Outcome：

Peripheral blood cell count

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CALR、JAK-2和MPL的基因评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Genetic Assessment of CALR, JAK-2, and MPL

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

脾脏大小评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Spleen Size Assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生活质量（EQ-5D-3L）评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Quality of Life (EQ-5D-3L) Assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

骨髓增殖性肿瘤-SAF（MPN-SAF TSS）评估

指标类型：

次要指标

Outcome：

Myeloproliferative Neoplasm-SAF (MPN-SAF TSS) Assessment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

医院检查标本检测后立即销毁，送往中心实验室根据遗传办批准时间保存后销毁

Fate of sample：

0thers  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓组织切片

组织：

骨髓

Sample Name：

Bone marrow biopsy

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

送往中心实验室根据遗传办批准时间保存后销毁

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 100 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

随机分配方案由统计员生成，并由另一名统计员验证。基于分层随机化方案，将以1:1的比例为个体受试者分配治疗。通过限制访问安全地保存随机分组方案。采用交互式应答技术（IRT）对每个国家和地区的受试者进行中心随机分组，并按以下三个因素进行分层： ● 基线血小板计数≥800 × 109/L（是/否） ● 基线TSS (<10, 10-14, 15-19, ≥20) ● 国家或地区

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Randomization schema will be generated by statistician and verified by another statistician. Treatments will be assigned to individual subjects, in a 1:1 ratio, based on stratified randomization schema. Randomization schema will be securely maintained with restricted access. Subjects will be randomized centrally for each c

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

联系项目申办方负责人

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Contact the responsible person of the project sponsor

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

无纸质CRF，采用EDC系统收集和管理数据，EDC网址https://apps.cims-clouds.com/C007_PharmaEssentia/

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

No paper CRF, using EDC system to collect and manage data, EDC website https://apps.cims-clouds.com/C007_PharmaEssentia/

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2020-08-22 22:27:05