ChiCTR2600126924 版本V1.0 版本创建时间2026/06/18 17:07:47 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600126924 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-06-18 17:07:22 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-06-18 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

全反式维甲酸联合泼尼松降低初发的温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）复发风险的单臂临床研究

Public title：

A single-arm clinical study of all-trans retinoic acid combined with prednisone in reducing the risk of relapse in newly diagnosed warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA)

注册题目简写：

English Acronym：

ATRA+Pred wAIHA Study

研究课题的正式科学名称：

全反式维甲酸联合泼尼松降低初发的温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）复发风险的单臂临床研究

Scientific title：

A single-arm clinical study of all-trans retinoic acid combined with prednisone in reducing the risk of relapse in newly diagnosed warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

何广胜 

研究负责人：

何广胜 

Applicant：

Guangsheng He 

Study leader：

Guangsheng He 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 15312052798

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 25 58553093

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 heguangsheng1972@sina.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 heguangsheng1972@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国江苏省南京市广州路300号

研究负责人通讯地址：

江苏省南京市广州路300号

Applicant address：

No. 300 Guangzhou Road, Nanjing, Jiangsu Province, China

Study leader's address：

No. 300, Guangzhou Road, Nanjing City, Jiangsu Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）

Applicant's institution：

Jiangsu Province Hospital (The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University)

研究负责人所在单位：

江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）

Affiliation of the Leader：

Jiangsu Province Hospital (The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University)

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2026-SR-212

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

南京医科大学第一附属医院（江苏省人民医院）伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of the First Affiliated Hospital with Nanjing Medical university

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-05-12 00:00:00

伦理委员会联系人：

王嘉楠

Contact Name of the ethic committee：

Wang Jianan

伦理委员会联系地址：

江苏省南京市广州路300号

Contact Address of the ethic committee：

No. 300, Guangzhou Road, Nanjing City, Jiangsu Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 25 68306360

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 1096493017@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）

Primary sponsor：

Jiangsu Province Hospital (The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University)

研究实施负责（组长）单位地址：

江苏省南京市广州路300号

Primary sponsor's address：

No. 300, Guangzhou Road, Nanjing City, Jiangsu Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院）

具体地址：

江苏省南京市广州路300号

Institution
hospital：

Jiangsu Province Hospital (The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University)

Address：

No. 300, Guangzhou Road, Nanjing City, Jiangsu Province

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

self-raised

研究疾病：

温抗体型自身免疫性溶血性贫血  

Target disease：

warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

观察和评价全反式维甲酸联合泼尼松降低初发的温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）复发风险及安全性。  

Objectives of Study：

To observe and evaluate the efficacy of all-trans retinoic acid combined with prednisone in reducing the risk of relapse and its safety in patients with newly diagnosed warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA).

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄18-75岁。
2.通过免疫学检查结果及临床判断，确诊为初发温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。
3.直接抗人球蛋白试验（DAT）阳性，表现为单独抗IgG阳性和（或）抗C3d阳性。
4.既往未接受过任何wAIHA相关治疗。
5.血红蛋白水平为70-100g/L。
6.心脏功能正常及肾功能正常（血清肌酐≤1.0×正常上限）。
7.东部肿瘤协作组（ECOG）体能状态评分为0、1或2。 能够和愿意签署知情同意书。

Inclusion criteria

1. Aged 18–75 years. 2. Confirmed diagnosis of newly diagnosed warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) based on immunological test results and clinical evaluation. 3. Positive direct antiglobulin test (DAT), presenting as isolated anti-IgG positivity and/or anti-C3d positivity. 4. No prior history of any treatment related to wAIHA. 5. Hemoglobin level between 70–100 g/L. 6. Normal cardiac function and normal renal function (serum creatinine <= 1.0 × upper limit of normal). 7. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score of 0, 1, or 2. Able and willing to provide signed informed consent.

排除标准：

1.除温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）之外的其他类型自身免疫性溶血性贫血（AIHA）患者。
2.由药物、淋巴增殖性疾病、感染性疾病，或活动性血液系统恶性肿瘤等引起的继发性温抗体型自身免疫性溶血性贫血（wAIHA）。自身抗体阳性但未符合自身免疫性疾病的受试者允许参与。
3.存在使用试验药物的禁忌症者，包括但不仅限于各药物说明书列举的禁忌症内容。（糖尿病患者除外）；
4.对研究药物的活性成分或辅料已知过敏的患者。
5.当前患有HIV感染或乙型肝炎病毒或丙型肝炎病毒感染。
6.有恶性肿瘤病史或伴有恶性肿瘤。
7.孕期、哺乳期妇女、计划怀孕或有计划怀孕伴侣的患者。
8.研究者认为具有任何可能导致受试者不能完成本研究或给受试者带来明显风险的其他情况。

Exclusion criteria：

1. Patients with autoimmune hemolytic anemia (AIHA) types other than warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA).
2. Secondary warm antibody autoimmune hemolytic anemia (wAIHA) caused by medications, lymphoproliferative disorders, infectious diseases, or active hematologic malignancies. Subjects with positive autoantibodies who do not meet the criteria for autoimmune diseases are permitted to participate.
3. Presence of contraindications to the use of the study drugs, including but not limited to those listed in the respective drug package inserts. (Patients with diabetes mellitus are excluded.);
4. Patients with known hypersensitivity to the active ingredients or excipients of the study drugs.
5. Current diagnosis of HIV infection, or hepatitis B virus or hepatitis C virus infection.
6. History of or concurrent malignancy.
7. Women who are pregnant, breastfeeding, or planning to become pregnant, as well as patients whose partners are planning to become pregnant.
8. Any other conditions that, in the investigator's opinion, may prevent the subject from completing this study or pose significant risks to the subject.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-12-31 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-06-30 00:00:00 至 To 2028-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 49

Group：

Test Group

Sample size：

干预措施：

全反式维甲酸+泼尼松

干预措施代码：

Intervention：

all-trans retinoic acid + prednisone

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 江苏省人民医院（南京医科大学第一附属医院） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Jiangsu Province Hospital (The First Affiliated Hospital with Nanjing Medical University)

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 吉林省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jilin

City：

单位(医院)：

 吉林大学第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Hospital of Jilin University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 四川大学华西医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

West China Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangxi

City：

单位(医院)：

 赣南医学院第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Gannan Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangxi

City：

单位(医院)：

 南昌大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Nanchang University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

48周RFS/复发率

指标类型：

次要指标

Outcome：

48-week RFS / relapse rate

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

48周

测量方法：

血常规、血生化

Measure time point of outcome：

48-week

Measure method：

Complete blood count (CBC), blood biochemistry

指标中文名：

24周无复发时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to relapse at 24 weeks

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

0-24周

测量方法：

血常规、血生化

Measure time point of outcome：

0-24 week

Measure method：

Complete blood count (CBC), blood biochemistry

指标中文名：

第12、24、48周时客观缓解率（ORR）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Objective response rate (ORR) at weeks 12, 24, and 48

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

12/24/48 周

测量方法：

血常规、血生化

Measure time point of outcome：

12/24/48 week

Measure method：

Complete blood count (CBC), blood biochemistry

指标中文名：

治疗期间未使用挽救治疗受试者比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Proportion of subjects not receiving salvage therapy during the treatment period

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

0-24周

测量方法：

治疗记录

Measure time point of outcome：

0-24 week

Measure method：

Treatment record

指标中文名：

第24周期间、第48周期间血红蛋白持久反应率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Sustained hemoglobin response rate during week 24 and week 48

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

24/48周

测量方法：

血常规、血生化

Measure time point of outcome：

24/48 week

Measure method：

Complete blood count (CBC), blood biochemistry

指标中文名：

24周无复发生存率（RFS）

指标类型：

主要指标

Outcome：

24-week relapse-free survival (RFS)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

24周

测量方法：

血常规、血生化

Measure time point of outcome：

24-week

Measure method：

Complete blood count (CBC), blood biochemistry

指标中文名：

第12周时，QoL（FACIT-F）评分较基线变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Change from baseline in QoL (FACIT-F) score at week 12

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

12周

测量方法：

QoL（FACIT-F）

Measure time point of outcome：

12- week

Measure method：

QoL（FACIT-F）

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 75 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-06-18 17:07:22