ChiCTR2600126531 版本V1.0 版本创建时间2026/06/10 16:49:50 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600126531 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-06-10 16:49:45 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-06-10 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

罗普司亭N01联合阿扎胞苷治疗低中危骨髓增生异常综合征的单臂、分层入组临床研究

Public title：

A single-arm, stratified enrollment clinical study of Romiplostim N01 combined with Azacitidine in the treatment of low- and intermediate-risk myelodysplastic syndromes

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

罗普司亭N01联合阿扎胞苷治疗低中危骨髓增生异常综合征的单臂、分层入组临床研究

Scientific title：

A single-arm, stratified enrollment clinical study of Romiplostim N01 combined with Azacitidine in the treatment of low- and intermediate-risk myelodysplastic syndromes

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

杨彤 

研究负责人：

王志红 

Applicant：

Yang Tong 

Study leader：

Wang Zhihong  

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 130 6722 0682

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 186 5910 7986

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 dusoleil1988@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 drwang2011@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

福建省福州市鼓楼区东街134号

研究负责人通讯地址：

福建省福州市鼓楼区东街134号

Applicant address：

134 East Street, Gulou District, Fuzhou, Fujian

Study leader's address：

134 East Street, Gulou District, Fuzhou, Fujian

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

福州大学附属省立医院

Applicant's institution：

Fujian Provincial Hospital Affiliated to Fuzhou University

研究负责人所在单位：

福州大学附属省立医院

Affiliation of the Leader：

Fujian Provincial Hospital Affiliated to Fuzhou University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025-144-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

福州大学附属省立医院伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Fujian Provincial Hospital Affiliated to Fuzhou University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-12-15 00:00:00

伦理委员会联系人：

练发扬

Contact Name of the ethic committee：

Lian Fayang

伦理委员会联系地址：

福建省福州市鼓楼区东街134号

Contact Address of the ethic committee：

134 East Street, Gulou District, Fuzhou, Fujian

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 136 4508 9026

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

福州大学附属省立医院

Primary sponsor：

Fujian Provincial Hospital Affiliated to Fuzhou University

研究实施负责（组长）单位地址：

福建省福州市鼓楼区东街134号

Primary sponsor's address：

134 East Street, Gulou District, Fuzhou, Fujian

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

福建

市(区县)：

Country：

China

Province：

Fujian

City：

单位(医院)：

福州大学附属省立医院

具体地址：

福建省福州市鼓楼区东街134号

Institution
hospital：

Fujian Provincial Hospital Affiliated to Fuzhou University

Address：

134 East Street, Gulou District, Fuzhou, Fujian

经费或物资来源：

齐鲁制药有限公司

Source(s) of funding：

Qilu Pharmaceutical Co., Ltd

研究疾病：

低中危骨髓增生异常综合征  

Target disease：

low and intermediate risk myelodysplastic syndromes

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 II期临床试验 

Study phase：

2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价罗普司亭N01联合阿扎胞苷治疗低中危骨髓增生异常综合征的有效性和安全性。  

Objectives of Study：

To evaluate the efficacy and safety of Romiplostim N01 combined with Azacitidine in the treatment of low- and intermediate-risk myelodysplastic syndromes.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.根据世界卫生组织（WHO）分类通过骨髓活检诊断为骨髓增生异常综合征（MDS），并且入组时血小板计数＜50x109/L； 2.根据 MDS 国际预后积分系统（IPSS），评估为低危、中危-1风险MDS； 3.年龄≥18岁； 4.美国东部肿瘤协作组(Eastern Cooperative Oncology Group, ECOG)评分0-2分； 5.自愿接受骨髓穿刺活检或外周血检测，细胞遗传学或荧光原位杂交技术检测（FISH）； 6.无阿扎胞苷和罗普司亭N01治疗禁忌； 7.足够的肝肾功能：丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸氨基转移酶（AST）≤ 3倍正常值上限（ULN），血清总胆红素（TBIL）≤ 2倍ULN；血清肌酐≤ 1.5倍ULN，或肌酐清除率> 50 mL/min（通过Cockcroft-Gault公式计算）； 8.计划每天皮下注射阿扎胞苷75mg/m2，持续7天，持续至少4个周期； 9.受试者须在试验前对本研究知情同意，并自愿签署书面的知情同意书，愿意并能够遵守研究计划的访视、治疗计划、实验室检查和其他研究程序。

Inclusion criteria

1. Diagnosed with myelodysplastic syndromes (MDS) via bone marrow biopsy according to the World Health Organization (WHO) classification, with a platelet count < 50×10?/L at enrollment. 2. Classified as low-risk or Intermediate-1 risk MDS based on the International Prognostic Scoring System (IPSS) for MDS. 3. Aged >= 18 years. 4. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) performance status score of 0 to 2. 5. Voluntarily accept bone marrow aspiration and biopsy, peripheral blood tests, cytogenetic analysis or fluorescence in situ hybridization (FISH) detection. 6. No contraindications to treatment with Azacitidine and Romiplostim N01. 7. Adequate hepatic and renal function: alanine transaminase (ALT) and aspartate transaminase (AST) <= 3 times the upper limit of normal (ULN); total bilirubin (TBIL) <= 2 times ULN; serum creatinine <= 1.5 times ULN, or creatinine clearance > 50 mL/min (calculated using the Cockcroft-Gault formula). 8. Plan to receive subcutaneous injection of Azacitidine at 75 mg/m2 daily for 7 consecutive days per cycle, for a minimum of 4 cycles. 9. The subjects must be fully informed of this study prior to enrollment, voluntarily sign the written informed consent form, and be willing and able to comply with study visits, treatment regimens, laboratory tests and other study procedures.

排除标准：

1.经骨髓活检诊断为骨髓纤维化； 2.既往存在症状性静脉血栓事件（如深静脉血栓形成或肺栓塞）或症状性动脉血栓事件（如心肌梗死、缺血性脑血管意外或短暂性脑缺血发作）病史、不耐受抗凝治疗的患者； 3.既往针对MDS疾病，接受去甲基化药物治疗＞6周期仍无缓解（根据MDS国际工作组（International Working Group，IWG）标准）；允许纳入既往针对MDS疾病接受过非肽类TPO-RA（如海曲泊帕、艾曲波帕等）或重组人血小板生成素（rhTPO）的患者； 4.既往根据IPSS评估为高风险MDS； 5.既往存在白血病、再生障碍性贫血或其他非MDS相关造血干细胞疾病； 6.既往接受过同种异体骨髓移植； 7.在过去3年内存在其他活动性恶性肿瘤，除已根治的早期恶性肿瘤（原位癌或I期肿瘤）除外，如充分治疗的宫颈原位癌、甲状腺癌、基底细胞或鳞状上皮细胞皮肤癌等； 8.活动性或未能控制的感染； 9.不稳定型心绞痛、充血性心力衰竭（纽约心脏病协会心功能分级> II 级）、未控制的高血压（舒张压 >100 mmHg）、未控制的心律失常或入组前1年内发生过心肌梗塞； 10.入组4周内或计划在首次给药后接受白细胞介素-11（IL-11），粒细胞集落刺激因子（G-CSF）、聚乙二醇化重组人粒细胞刺激因子（PEG-rhG-CSF）或粒细胞巨噬细胞集落刺激因子（GM-CSF）； 11.已知对研究药物的任何成分或对任何大肠埃希菌衍生产品过敏；已知对多种物质过敏或患有严重过敏性疾病者； 12.入组前28天内使用任何其他研究药物进行治疗，或参加另一项研究性药物试验； 13.已知有精神疾病、药物滥用、酗酒或吸毒史； 14.妊娠期或哺乳期女性； 15.在研究期间和末次研究给药后15天内不使用适当避孕措施的育龄期受试者； 16.研究者认为的其他不合适入组者。

Exclusion criteria：

1. Diagnosed with myelofibrosis via bone marrow biopsy. 2. Patients with a history of symptomatic venous thromboembolic events (e.g., deep vein thrombosis or pulmonary embolism) or symptomatic arterial thrombotic events (e.g., myocardial infarction, ischemic stroke or transient ischemic attack), or those intolerant to anticoagulant therapy. 3. Patients who received more than 6 cycles of hypomethylating agents for MDS without response, as defined by the International Working Group (IWG) criteria for MDS. Prior use of non-peptide thrombopoietin receptor agonists (TPO-RA) such as lusutrombopag and eltrombopag, or recombinant human thrombopoietin (rhTPO) for MDS is permitted. 4. Prior diagnosis of high-risk MDS assessed per the International Prognostic Scoring System (IPSS). 5. History of leukemia, aplastic anemia or other hematopoietic stem cell diseases unrelated to MDS. 6. Prior allogeneic bone marrow transplantation. 7. Presence of other active malignancies within the past 3 years, except for curatively treated early-stage malignancies (carcinoma in situ or Stage I tumors), such as adequately treated cervical carcinoma in situ, thyroid cancer, basal cell carcinoma or squamous cell carcinoma of the skin. 8. Active or uncontrolled infections. 9. Unstable angina, congestive heart failure (New York Heart Association functional class > Class II), uncontrolled hypertension (diastolic blood pressure > 100 mmHg), uncontrolled arrhythmia, or myocardial infarction occurring within 1 year prior to enrollment. 10. Administration of interleukin-11 (IL-11), granulocyte colony-stimulating factor (G-CSF), pegylated recombinant human granulocyte colony-stimulating factor (PEG-rhG-CSF) or granulocyte-macrophage colony-stimulating factor (GM-CSF) within 4 weeks before enrollment or planned use after the first study drug administration. 11. Known allergy to any component of the study drugs or any Escherichia coli-derived products; patients with multiple drug allergies or severe allergic diseases. 12. Treatment with any other investigational drugs or participation in another investigational drug trial within 28 days prior to enrollment. 13. Known history of psychiatric disorders, drug abuse, alcoholism or illicit drug use. 14. Pregnant or breastfeeding females. 15. Women of childbearing potential who fail to use adequate contraception during the study and within 15 days after the last dose of study drug. 16. Other patients deemed ineligible by the investigator.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-06-15 00:00:00至 To 2028-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-06-15 00:00:00 至 To 2028-05-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 53

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

罗普司亭N01（250μg，ih，QW）联合阿扎胞苷（75 mg/m2，ih，d1-7）

干预措施代码：

Intervention：

Romiplostim N01 (250 μg, subcutaneous injection, once weekly) and Azacitidine (75 mg/m2, subcutaneous injection, Days 1-7).

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 福建 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Fujian

City：

单位(医院)：

 福州大学附属省立医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

Fujian Provincial Hospital Affiliated to Fuzhou University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

4个周期内完全或主要血小板应答率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Complete or major platelet response rate within 4 cycles

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

血小板计数

Measure time point of outcome：

Measure method：

platelet

指标中文名：

血小板应答周数≥50％罗普司亭治疗周数的比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

The proportion of weeks where the platelet response is ≥50% in patients treated with Romiplostim

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应事件发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence rate of adverse drug reactions

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

健康相关生活质量评分（SF-36）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Health-related Quality of Life Score (SF-36)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

自主要结果发表之日起，去标识化的个体参与者数据、研究方案和数据字典，将在通过数据共享协议审核后，向符合条件的研究者开放。数据可通过联系研究者（邮箱：dusoleil1988@163.com）申请获取，申请将在10个工作日内回复。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

De-identified individual participant data, study protocol and data dictionary will be made available to qualified researchers upon approval of the data sharing agreement, starting from the publication date of the primary study results. Access to the data can be requested by contacting the investigator via email: dusoleil1988@163.com. All applications will be responded to within 10 working days.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

本研究采用标准化纸质病例记录表（CRF）进行数据采集与管理。所有受试者数据由经过培训的研究人员，依据原始病历资料如实、完整地记录在纸质CRF上，确保数据与源文件一致。CRF填写完成后，由研究单位指定的数据管理人员进行双人核对，对数据完整性、逻辑一致性、范围合理性进行人工核查；对缺失、异常或矛盾数据，通过源数据核查（SDV）进行核实与修正，并在CRF上记录修改痕迹及修改理由，签署姓名与日期。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and management in this study are performed using standardized paper Case Report Forms (CRFs). All subject data are recorded truthfully and completely on paper CRFs by trained research staff based on original medical records to ensure consistency between data and source documents.Upon completion of CRF entries, designated data managers at the study site conduct dual reviews. Manual checks are performed for data completeness, logical consistency and rationality of value ranges. Missing, abnormal or inconsistent data are verified and corrected through Source Data Verification (SDV). All revisions, along with reasons for changes, are documented on the CRFs, with the reviewer’s name and date signed.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-06-10 16:49:45