ChiCTR2600126269 版本V1.2 版本创建时间2026/06/09 10:54:59 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600126269 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-06-09 10:51:37 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-06-05 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药的I/II期临床研究

Public title：

A multicenter, open, single-arm, single-dose, Phase I/II study evaluating the safety, tolerability, and efficacy of LY-M003 injection in adult patients with Wilson's disease

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项评估LY-M003注射液治疗肝豆状核变性成人患者的安全性、耐受性和有效性的多中心、开放、单臂、单次给药的I/II期临床研究

Scientific title：

A multicenter, open, single-arm, single-dose, Phase I/II study evaluating the safety, tolerability, and efficacy of LY-M003 injection in adult patients with Wilson's disease

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

何日红 

研究负责人：

虞朝辉 

Applicant：

Rihong He 

Study leader：

Chaohui Yu  

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 187 5754 3319

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 139 5716 1659

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 rihong.he@lingyimed.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 ych623@sina.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

杭州市萧山区奔竞大道3300号

研究负责人通讯地址：

杭州市上城区庆春路79号

Applicant address：

3300 Benjing Avenue, Xiaoshan District, Hangzhou, China

Study leader's address：

79 Qingchun Rd., Shangcheng District, Hangzhou

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

凌意(杭州)生物科技有限公司

Applicant's institution：

Lingyi (Hangzhou) Biotechnology Co., Ltd.

研究负责人所在单位：

浙江大学医学院附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2026伦审第(385)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

浙江大学医学院附属第一医院以注册为目的的临床试验伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee for Clinical Trials for Registration, The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-05-18 00:00:00

伦理委员会联系人：

周惠丽

Contact Name of the ethic committee：

Huili Zhou

伦理委员会联系地址：

杭州市上城区庆春路79号

Contact Address of the ethic committee：

79 Qingchun Rd., Shangcheng District, Hangzhou

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 571 8723 6685

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 yixuelunli123@163.com

研究实施负责（组长）单位：

浙江大学医学院附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

杭州市上城区庆春路79号

Primary sponsor's address：

79 Qingchun Rd., Shangcheng District, Hangzhou

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江省

市(区县)：

杭州市

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

Hangzhou

单位(医院)：

凌意（杭州）生物科技有限公司

具体地址：

杭州市萧山区奔竞大道3300号钱湾生物港一期7幢

Institution
hospital：

Lingyi (Hangzhou) Biotechnology Co., Ltd.

Address：

Building 7, Phase 1, Qianwan Bio Harbor, No. 3300 Benjing Avenue, Xiaoshan District, Hangzhou

经费或物资来源：

凌意（杭州）生物科技有限公司

Source(s) of funding：

Lingyi (Hangzhou) Biotechnology Co., Ltd.

研究疾病：

肝豆状核变性（WD）  

Target disease：

Wilson's disease(WD)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期+II期 

Study phase：

1-2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

I/II期研究 1、评价单次静脉输注LY-M003治疗WD受试者的安全性。 2、评价单次静脉输注LY-M003治疗WD受试者的有效性。 3、评价单次静脉输注LY-M003治疗WD受试者的免疫原性。 4、评价单次静脉输注LY-M003在WD受试者中的病毒生物分布特征及脱落情况。 长期随访研究 评价单次静脉输注LY-M003的长期安全性和有效性  

Objectives of Study：

Phase I/II study: 1. To evaluate the safety of a single intravenous infusion of LY-M003 in subjects with WD. 2. To evaluate the efficacy of a single intravenous infusion of LY-M003 in subjects with WD. 3. To evaluate the immunogenicity of a single intravenous infusion of LY-M003 in subjects with WD. 4. To evaluate the viral biodistribution characteristics and shedding of a single intravenous infusion of LY-M003 in subjects with WD. Long-term Follow-up Study: 1. To evaluate the long-term safety and efficacy of a single intravenous infusion of LY-M003.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄≥18周岁，且≤60周岁，性别不限。 2.受试者充分了解研究目的、性质、方法以及可能发生的不良反应，自愿作为受试者，自愿签署知情同意书（ICF）。 3.确诊为肝豆状核变性（Wilson Disease）的患者。 4.由实验室检测确认具有双染色体ATP7B基因突变或缺失的WD患者。 5.受试者为WD的经治患者，筛选期前至少6个月以上持续使用标准治疗（如D-青霉胺或醋酸锌）。 6.受试者在筛选期前至少6个月以上持续限制含铜量高的食物，并在参与研究期间继续进行。 7.受试者必须愿意在接受治疗后的任何时间避免捐献血液、器官、组织或细胞； 8.有生育能力的女性（WOCBP）受试者妊娠试验阴性。 9.受试者及其伴侣在筛选期至研究结束后6个月内无生育计划、且自愿采取有效的避孕措施者（如禁欲、避孕套等）；受试者无捐献精子或卵子计划。

Inclusion criteria

1. Aged ≥ 18 and ≤ 60 years, regardless of gender. 2. The subject fully comprehends the purpose, design, methods and possible adverse events of the study, agrees to participate voluntarily and signs the informed consent form (ICF). 3. Patients with confirmed diagnosis of Wilson's disease (WD). 4. Subjects with Wilson's disease (WD) confirmed by laboratory testing to have biallelic ATP7B gene mutation or deletion. 5. The subjects are treated patients with Wilson's disease (WD) who have received standard therapy (e.g., D-penicillamine or zinc acetate) continuously for at least 6 months prior to screening. 6. Subjects have maintained a low-copper diet for at least 6 consecutive months prior to screening and will continue this dietary restriction throughout the study. 7. Subjects must agree to refrain from donating blood, organs, tissues or cells at any time after treatment. 8. Female subjects of childbearing potential (WOCBP) must have a negative pregnancy test. 9. Subjects and their partners must have no plans for pregnancy from screening through 6 months after study completion, and will voluntarily use effective contraception (e.g., abstinence, condoms). Subjects shall not plan to donate sperm or ova.

排除标准：

1.AAV8中和抗体滴度> 1:10。 2.近3个月内有活动性的胃肠道出血。 3.失代偿性肝硬化或有晚期肝病，表现为门脉高压、腹水、脾大、食管静脉曲张、肝性脑病等。 4.经研究者判断患者合并其他肝病如免疫性肝炎、酒精性肝病、原发性胆汁性胆管炎、原发性硬化性胆管炎和/或药物或毒物性肝病者。 5.经研究者判断患者并发严重脾功能亢进，需进行脾切除术者。 6.终末期肝病评分（MELD）＞13分。 7.其他铜代谢紊乱者，如慢性胆汁淤积性肝病、糖基化障碍疾病、铜代谢紊乱疾病等。 8.筛选前6个月内，研究者判定有铜螯合剂或锌剂治疗不依从的病史。 9.WD经治患者，ALT和/或AST高于正常值上限的5倍。 10.患有严重的神经功能缺陷或损伤，经研究者判断影响患者的安全和/或参与研究的能力。 11.血红蛋白＜90g/L。 12.乙肝表面抗原（HBsAg）阳性、丙型肝炎病毒（HCV）抗体阳性、人类免疫缺陷病毒（HIV）抗体阳性或梅毒螺旋体抗体阳性者。 13. 接受透析治疗的终末期肾病患者（慢性肾病3期及以上）或肌酐清除率< 60mL/min。 14.严重高脂血症（甘油三酯> 1000 mg/dL）。 15.受试者已经接受或计划接受骨髓移植、造血干细胞移植和/或主要器官移植，包括但不限于肝脏移植、肾脏移植等。 16.临床诊断或经研究者判断的严重心血管疾病（如纽约心脏病学会[NYHA]的心衰分级≥3级）。 17.经研究者判断患者有未得到控制的伴随疾病或感染性疾病。 18.对LY-M003注射液的任何成分过敏。 19.既往接受过任何类型的基因治疗或细胞治疗。 20.在给药前3个月内使用过全身免疫抑制剂或类固醇治疗（方案规定的预防性给药的免疫抑制治疗除外）。 21.筛选前5年内有癌症史，但完全切除的非黑素瘤皮肤癌、非转移性前列腺癌和完全治愈的导管原位癌除外。 22.筛选前4个月内接种过减毒活疫苗或计划在临床试验期间接种减毒活疫苗。 23.筛选前28天或5个半衰期（仅药物）内（以较长者为准）接受其它临床试验药物或研究器械的治疗或处置。 24.孕妇(或计划怀孕的妇女)或哺乳期妇女。 25.研究者认为受试者不适合参加研究的其他情况。

Exclusion criteria：

1. AAV8 neutralizing antibody titer > 1:10 . 2. History of active gastrointestinal bleeding within the past 3 months. 3. Decompensated liver cirrhosis or advanced liver disease presenting with portal hypertension, ascites, splenomegaly, esophageal varices, hepatic encephalopathy, etc. 4. Subjects with other concomitant liver diseases as judged by the investigator, including autoimmune hepatitis, alcoholic liver disease, primary biliary cholangitis, primary sclerosing cholangitis, and/or drug- or toxin-induced liver disease. 5. Subjects with severe hypersplenism complicated and requiring splenectomy as assessed by the investigator. 6. Model for End-Stage Liver Disease (MELD) score > 13. 7. Other disorders of copper metabolism, such as chronic cholestatic liver diseases, disorders of glycosylation, copper metabolism disorders, etc. 8. A history of non-compliance with copper chelators or zinc agents as assessed by the investigator within 6 months prior to screening. 9. Previously treated WD subjects with ALT and/or AST levels more than 5 times the upper limit of normal (ULN). 10.Subjects with severe neurological deficits or impairments that, in the investigator’s judgment, compromise their safety and/or ability to participate in the study. 11. Hemoglobin < 90g/L. 12. Subjects with positive hepatitis B surface antigen (HBsAg), positive hepatitis C virus (HCV) antibody, positive human immunodeficiency virus (HIV) antibody or positive treponema pallidum antibody. 13. Subjects with end-stage renal disease on dialysis (Chronic Kidney Disease Stage 3 and above), or creatinine clearance < 60 mL/min. 14. Severe hyperlipidemia (triglycerides >1000 mg/dL); 15. Subjects who have received or plan to undergo bone marrow transplantation, hematopoietic stem cell transplantation and/or major organ transplantation, including but not limited to liver transplantation and renal transplantation. 16. Subjects with clinically diagnosed severe cardiovascular diseases or those deemed by the investigator to have such conditions (e.g., New York Heart Association [NYHA] heart failure classification ≥ Class 3). 17.Subjects with uncontrolled concomitant diseases or infectious diseases as assessed by the investigator. 18. Subjects who are allergic to any ingredient of LY-M003 Injection. 19. Prior receipt of any type of gene therapy or cell therapy. 20. Use of systemic immunosuppressants or steroids within 3 months prior to administration (except for prophylactic immunosuppressive therapy specified in the protocol). 21. History of cancer within 5 years prior to screening, excluding completely resected non-melanoma skin cancer, non-metastatic prostate cancer and fully cured ductal carcinoma in situ. 22. Received live attenuated vaccines within 4 months prior to screening, or planned to receive such vaccines during the clinical trial. 23. Received treatment or intervention with other investigational drugs or study devices within 28 days or 5 half-lives (for drugs only) prior to screening, whichever is longer. 24. Pregnant women (or women planning pregnancy) or breastfeeding women. 25. Other conditions that, in the investigator’s opinion, render the subject ineligible for study participation.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-05-14 00:00:00至 To 2032-05-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-06-15 00:00:00 至 To 2027-06-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

I期：试验组，LY-M003剂量组1

样本量：

 6

Group：

Phase I: Experimental,LY-M003 Dose group 1

Sample size：

干预措施：

受试者接受单次外周静脉输注1剂量组的LY-M003，剂量组 1(4.0 × 1013 vg/kg)

干预措施代码：

Intervention：

Participants receive a single, peripheral intravenous (IV) infusion of LY-M003 at dose group 1.Dose group 1 (4.0 × 1013 vg/kg)

Intervention code：

组别：

I期：试验组，LY-M003回退剂量组

样本量：

 6

Group：

Phase I: Experimental,LY-M003 de-escalation dose

Sample size：

干预措施：

I期：受试者接受单次外周静脉输注LY-M003 回退剂量，回退剂量组 (2.0 × 1013 vg/kg)

干预措施代码：

Intervention：

Phase I:Participants receive a single, peripheral intravenous (IV) infusion of LY-M003 at de-escalation dose. Dose group 1 (4.0 × 1013 vg/kg) and the Backup dose group (2.0 × 1013 vg/kg)

Intervention code：

组别：

II期：试验组，LY-M003剂量组1

样本量：

 6

Group：

Phase II: Experimental,LY-M003 Dose group 1

Sample size：

干预措施：

II期：受试者接受单次外周静脉输注1剂量组的LY-M003，剂量组 1(4.0 × 1013 vg/kg)

干预措施代码：

Intervention：

Phase II:Participants receive a single, peripheral intravenous (IV) infusion of LY-M003 at dose group 1. Dose group 1 (4.0 × 1013 vg/kg)

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 浙江大学医学院附属第一医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital, Zhejiang University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

I期研究：LY-M003输注后至少28天内经数据安全审查委员会（SRC）判定为剂量限制性毒性（DLT）事件的发生率。

指标类型：

主要指标

Outcome：

Phase I:The incidence of dose-limiting toxicity (DLT) events adjudicated by the Safety Review Committee (SRC) within at least 28 days after LY-M003 infusion.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：LY-M003输注后52周内与试验药物相关的不良事件（AE）、特别关注不良事件（AESI）和严重不良事件（SAE）的发生率，给药后52周内12导联ECG、生命体征（血压、脉搏、呼吸频率、体温）、实验室检查指标（血常规、血生化、凝血功能、便常规、尿常规）和体格检查结果的异常发生情况。

指标类型：

主要指标

Outcome：

Phase I/II: The incidence of treatment-emergent adverse events (AEs), adverse events of special interest (AESIs) and serious adverse events (SAEs) related to LY-M003 within 52 weeks after infusion; and the incidence of abnormal findings in 12-lead ECG, vital signs (blood pressure, pulse, respiratory rate, body temperature), laboratory tests (blood routine, blood biochemistry, coagulation function, stool routine, urine routine) and physical examinations within 52 weeks after administration.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内标准治疗(SoC)药物用量的减少百分比。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II: Percentage reduction in the dosage of standard of care (SoC) medications within 52 weeks after administration.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内停止使用标准治疗（SoC）药物的受试者人数和比例。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II: Number and proportion of subjects who discontinued standard of care (SoC) medications within 52 weeks after administration.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：上述受试者连续停用SOC药物的治疗周数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II: Duration (in treatment weeks) of consecutive discontinuation of SoC medications among the above subjects.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内血清中非铜蓝蛋白结合铜（NCC）较基线的变化。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II: Change in serum non-caeruloplasmin-bound copper (NCC) from baseline within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内血清铜蓝蛋白含量水平较基线的变化。

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II: Change in serum ceruloplasmin level from baseline within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内血清铜蓝蛋白活性水平较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change in serum ceruloplasmin activity level from baseline within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内24h尿铜含量在各随访点较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change in 24-hour urinary copper content from baseline at each follow-up time point within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内血清总铜较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change in serum total copper from baseline within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内评价统一肝豆状核变性评分量表（UWDRS）定量评分的神经功能量表评分总分较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change from baseline in total score of the neurological subscale of the Unified Wilson's Disease Rating Scale (UWDRS) within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内评价UWDRS定量评分的肝功能量表评分较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change from baseline in liver function subscale score of the Unified Wilson's Disease Rating Scale (UWDRS) within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内评价UWDRS定量评分精神症状量表评分较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change from baseline in psychiatric subscale score of the Unified Wilson's Disease Rating Scale (UWDRS) within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内评价UWDRS定量评分单项/子量表(语音、书写、站立和步态)得分与基线相比的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change from baseline in individual item/subscale scores (speech, handwriting, standing and gait) of the Unified Wilson's Disease Rating Scale (UWDRS) within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内ALT和AST较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change in ALT and AST from baseline within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内肝弹性较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change in liver stiffness from baseline within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：给药后52周内K-F环较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Change in Kayser-Fleischer (K-F) rings from baseline within 52 weeks after administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：AAV8病毒在血液、唾液、尿液和粪便的分布和脱落情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Distribution and shedding of AAV8 in blood, saliva, urine and feces

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：血液中AAV8的抗药抗体（ADA）和中和抗体（NAb）（当ADA阳性时进行相应的NAb检测）以及ATP7B的抗药抗体（ADA）产生情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Development of anti-drug antibodies (ADA) and neutralizing antibodies (NAb) against AAV8 in blood (NAb testing will be performed for ADA-positive samples), as well as ADA against ATP7B

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

I/II期研究：细胞免疫原性检测：ELISPOT检测PBMC中IFN-γ特异性应答水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Phase I/II:Cellular immunogenicity assay: Detection of IFN-γ specific response levels in PBMCs by ELISPOT

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后标准治疗(SoC)药物用量的减少百分比

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Percentage reduction in standard of care (SoC) medication dosage after 52 weeks of administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后停止使用标准治疗（SoC）药物的受试者人数和比例

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Number and proportion of subjects who discontinued standard of care (SoC) medications after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：上述受试者连续停用SoC药物的治疗周数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Number of consecutive treatment weeks during which the above-mentioned subjects remained off SoC medications

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后血清铜蓝蛋白活性水平较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in serum ceruloplasmin activity levels from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后血清铜蓝蛋白含量水平较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in serum ceruloplasmin concentration levels from baseline following 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后24h尿铜含量在各随访点较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes of 24-hour urinary copper levels from baseline at all follow-up visits after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后血清中非铜蓝蛋白结合铜（NCC）较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in non-ceruloplasmin bound copper (NCC) in serum from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后内血清总铜较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in total serum copper from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后评价统一肝豆状核变性评分量表（UWDRS）定量评分的神经功能量表评分较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in quantitative neurological function scores of the Unified Wilson’s Disease Rating Scale (UWDRS) from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后评价UWDRS定量评分的肝脏功能评分量表评分较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in liver function subscale quantitative scores of the UWDRS from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后评价UWDRS定量评分的精神症状评分量表评分较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in psychiatric symptom subscale quantitative scores of the UWDRS from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后评价UWDRS定量评分单项/子量表(语音、书写、站立和步态)得分与基线相比的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes from baseline in individual item and subscale scores (Speech, Handwriting, Standing and Gait) of the quantitative UWDRS after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后ALT和AST较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in ALT and AST levels from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后肝弹性较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in liver stiffness measurements from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：给药52周后K-F环较基线的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Changes in Kayser-Fleischer (K-F) ring grading from baseline after 52 weeks of treatment

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：AE和SAE的发生率，给药52周后12导联ECG、生命体征（血压、脉搏、呼吸频率、体温）、实验室检查指标（血常规、血生化、凝血功能、便常规、尿常规）和体格检查结果的异常发生情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study:Incidence of AEs and SAEs; incidence of abnormalities in 12-lead ECG, vital signs (blood pressure, pulse rate, respiratory rate, body temperature), laboratory parameters (complete blood count, serum biochemistry, coagulation function, stool routine test, urinalysis) and physical examination findings at Week 52 post-administration

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：AAV8病毒在血液、唾液、尿液和粪便的分布和脱落情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Distribution and shedding of AAV8 in blood, saliva, urine and feces

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

长期随访研究：血液中AAV8的抗药抗体（ADA）和中和抗体（NAb）（当ADA阳性时进行相应的NAb检测）以及ATP7B的抗药抗体（ADA）产生情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Long-term follow-up study: Development of anti-drug antibodies (ADA) and neutralizing antibodies (NAb) against AAV8 in blood (NAb testing will be performed for ADA-positive samples), as well as ADA against ATP7B

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

唾液

组织：

Sample Name：

Saliva

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

粪便

组织：

Sample Name：

Faeces

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 60 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

论文发表后半年内，国家人口健康科学数据中心，https://www.ncmi.cn/index.html

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Within six months after the paper is published,National Population Health Science Data Center, https://www.ncmi.cn/index.html

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-06-05 16:17:06