ChiCTR2600126419 版本V1.0 版本创建时间2026/06/09 10:14:54 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600126419 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-06-09 10:14:16 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-06-09 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项评估PGB-D102单次静脉给药在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究

Public title：

An exploratory clinical study to evaluate the safety, tolerability, and preliminary efficacy of a single intravenous administration of PGB-D102 in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

一项评估PGB-D102单次静脉给药在杜氏肌营养不良症（DMD）患者中安全性、耐受性及初步有效性的探索性临床研究

Scientific title：

An exploratory clinical study to evaluate the safety, tolerability, and preliminary efficacy of a single intravenous administration of PGB-D102 in patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

林忠东 

研究负责人：

林忠东 

Applicant：

Zhongdong Lin 

Study leader：

Zhongdong Lin 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13957713578

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 577 88002831

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 Wzlzhd@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 Wzlzhd@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

浙江省温州市学院西路109号

研究负责人通讯地址：

浙江省温州市学院西路109号

Applicant address：

No.109 Xueyuan West Road, Wenzhou, Zhejiang Province, China

Study leader's address：

No.109 Xueyuan West Road, Wenzhou, Zhejiang Province, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

温州医科大学附属第二医院

Applicant's institution：

The Second Affiliated Hospital and Yuying Children's Hospital of Wenzhou Medical University

研究负责人所在单位：

温州医科大学附属第二医院

Affiliation of the Leader：

The Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 伦审（2026-K-191-02）

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

温州医科大学附属第二医院 温州医科大学附属育英儿童医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Research Ethics Committee of of the Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University and Yuying Children's Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-04-25 00:00:00

伦理委员会联系人：

陈苑

Contact Name of the ethic committee：

Chen Yuan

伦理委员会联系地址：

浙江省温州市学院西路109号

Contact Address of the ethic committee：

No.109 Xueyuan West Road, Wenzhou, Zhejiang Province, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 577 85676879

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 feykjkcy@126.com

研究实施负责（组长）单位：

温州医科大学附属第二医院

Primary sponsor：

The Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

浙江省温州市学院西路109号

Primary sponsor's address：

No.109 Xueyuan West Road, Wenzhou, Zhejiang Province, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

浙江省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

温州医科大学附属第二医院

具体地址：

浙江省温州市学院西路109号

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University

Address：

No.109 Xueyuan West Road, Wenzhou, Zhejiang Province, China

经费或物资来源：

湃恒生物科技（昆明）有限公司

Source(s) of funding：

Paiheng Biotechnology (Kunming) Co., Ltd.

研究疾病：

杜氏肌营养不良症  

Target disease：

Duchenne Muscular Dystrophy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要目的：评价PGB-D102单次静脉给药在DMD患者中的安全性和耐受性。 次要目的：评估PGB-D102在DMD患者中的初步有效性。 探索性目的：探索PGB-D102对DMD患者运动功能的改善效果。  

Objectives of Study：

Primary Objective: To evaluate the safety and tolerability of a single intravenous administration of PGB-D102 in patients with DMD. Secondary Objective: To assess the preliminary efficacy of PGB-D102 in patients with DMD. Exploratory Objective: To explore the effects of PGB-D102 on improvement of motor function in patients with DMD.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄在4-8周岁之间的男性DMD患者；
2.具有DMD的典型临床症状和体征：表现为步态异常，进行性近端肌无力伴Gower’s征，血清肌酸激酶（CK）显著升高（>5000 U/L），经基因检测证实DMD基因第45-50、46-50、47-50、48-50、49-50、50、52外显子突变；
3.参与者能够独立行走，6分钟步行距离大于150米；
4.参与者能够配合血液采集和肌肉活检；
5.参与者能够配合治疗前和治疗后的运动功能评估测试；
6.参与者使用糖皮质激素治疗至少6个月，且在进行临床试验前有3个月稳定剂量的使用；
7.参与者有稳定可靠的监护者，保持与参与者充分互动与交流，至少能每周陪伴参与者不少于5日，每日不少于4小时，监护者需协助参与者全程参与研究，并在每次访视中陪同。

Inclusion criteria

1. Male patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD) aged 4 to 8 years; 2. Presence of typical clinical symptoms and signs of DMD, including abnormal gait, progressive proximal muscle weakness with Gowers’ sign, markedly elevated serum creatine kinase (CK) levels (>5,000 U/L), and confirmation by genetic testing of mutations in DMD gene exons 45–50, 46–50, 47–50, 48–50, 49–50, 50, or 52; 3. Participants must be ambulatory and able to walk independently, with a 6-minute walk distance greater than 150 meters. 4. Participants must be able to comply with blood sample collection and muscle biopsy procedures; 5. Participants must be able to comply with motor function assessments before and after treatment; 6. Participants must have received corticosteroid therapy for at least 6 months and maintained a stable dose for at least 3 months prior to enrollment in the clinical trial; 7. Participants must have a stable and reliable caregiver who maintains sufficient interaction and communication with the participant, accompanies the participant at least 5 days per week for no less than 4 hours per day, assists the participant throughout the study, and accompanies the participant at each study visit.

排除标准：

1.参与者存在活动性感染；
2.参与者存在心肌病或呼吸功能障碍，包括：心脏磁共振（CMR）显示心肌纤维化，或CMR/经胸超声心动图（TTE）测得左室射血分数（LVEF）低于55%；或呼吸功能不全，需接受有创或无创通气支持；
3.参与者肝肾功能异常，具体表现为γ-谷氨酰转移酶（GGT）和/或碱性磷酸酶（ALP）≥ 3倍正常值上限（ULN）、总胆红素≥ 1.5 × ULN、肌酐≥ 159 μmol/L、根据血肌酐值计算的肾小球滤过率（eGFR）< 90mL/（min?1.73m^2）；
4.参与者接受治疗前6个月内接种过减毒活疫苗，或3个月内接种过各类疫苗，或3个月内接受过抗病毒、抗感染和/或干扰素治疗；
5.既往接受过任何基因治疗（含小核酸药物治疗）；
6.参与者体重超过30 kg；
7.血清AAV中和抗体效价 > 1:50；
8.患有凝血功能障碍、系统性出血、骨髓移植病史等血液系统疾病或血小板异常减少（血小板 < 125×10^9/L）的参与者；
9.参与者有免疫抑制治疗的禁忌症；
10.诊断为自身免疫性疾病或接受自身免疫性疾病的相关治疗；
11.参与者可能因为其他原因而不能完成本研究或研究者认为不应纳入者；
12.无法配合完成随访者。

Exclusion criteria：

1. Participants with an active infection; 2. Participants with cardiomyopathy or impaired respiratory function, including: myocardial fibrosis detected by cardiac magnetic resonance imaging (CMR); or left ventricular ejection fraction (LVEF) <55% as measured by CMR or transthoracic echocardiography (TTE); or respiratory insufficiency requiring invasive or non-invasive ventilatory support; 3. Participants with abnormal hepatic or renal function, including: gamma-glutamyl transferase (GGT) and/or alkaline phosphatase (ALP) >=3 × upper limit of normal (ULN); total bilirubin >=1.5 × ULN; creatinine >=159 μmol/L; or estimated glomerular filtration rate (eGFR), calculated from serum creatinine, <90 mL/min/1.73 m2. 4. Participants who received a live attenuated vaccine within 6 months prior to treatment, any type of vaccine within 3 months prior to treatment, or antiviral, anti-infective, and/or interferon therapy within 3 months prior to treatment; 5. Prior receipt of any gene therapy, including oligonucleotide-based therapies. 6. Participants weighing more than 30 kg; 7. Serum AAV neutralizing antibody titer >1:50; 8. Participants with hematologic disorders such as coagulation dysfunction, systemic bleeding, history of bone marrow transplantation, or thrombocytopenia (platelet count <125 × 10?/L); 9. Participants with contraindications to immunosuppressive therapy; 10. Diagnosis of an autoimmune disease or receipt of treatment for an autoimmune disease; 11. Participants who may be unable to complete the study for any other reason, or whom the investigator considers unsuitable for enrollment; 12. Participants unable to comply with follow-up assessments.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-04-30 00:00:00至 To 2028-04-29 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-08-01 00:00:00 至 To 2027-06-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

低剂量组

样本量：

 3

Group：

Low-dose group

Sample size：

干预措施：

2x10^13 vg/kg PGB-D102

干预措施代码：

Intervention：

2x10^13 vg/kg PGB-D102

Intervention code：

组别：

高剂量组

样本量：

 3

Group：

High-dose group

Sample size：

干预措施：

4x10^13 vg/kg PGB-D102

干预措施代码：

Intervention：

4x10^13 vg/kg PGB-D102

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 浙江省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Zhejiang

City：

单位(医院)：

 温州医科大学附属第二医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Wenzhou Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

血清肌酸激酶（CK）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Serum creatine kinase (CK)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗结束后6个月

测量方法：

生化检测

Measure time point of outcome：

6 months after treatment

Measure method：

Biochemical Testing

指标中文名：

上、下四级楼梯时间

指标类型：

次要指标

Outcome：

Time to ascend and descend four stairs

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗结束后6个月

测量方法：

上、下四级楼梯时间

Measure time point of outcome：

6 months after treatment

Measure method：

Time to ascend and descend four stairs

指标中文名：

6分钟步行测试（6MWT）

指标类型：

次要指标

Outcome：

6-minute walk test (6MWT)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗结束后6个月

测量方法：

6分钟步行测试距离

Measure time point of outcome：

6 months after treatment

Measure method：

6-minute walk test distance

指标中文名：

北极星行走能力评估量表（NSAA）评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

North Star Ambulatory Assessment (NSAA) score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗结束后6个月

测量方法：

北极星行走能力评估量表（NSAA）

Measure time point of outcome：

6 months after treatment

Measure method：

North Star Ambulatory Assessment (NSAA)

指标中文名：

不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence of adverse events (AE) and serious adverse events (SAE)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗结束后6个月

测量方法：

不良事件（AE）和严重不良事件（SAE）的发生率，以及具有临床意义的实验室异常的发生情况，包括剂量限制性毒性（DLT）和最大耐受剂量（MTD）。

Measure time point of outcome：

6 months after treatment

Measure method：

Incidence of adverse events (AEs) and serious adverse events (SAEs), as well as the occurrence of clinically significant laboratory abnormalities, including dose-limiting toxicities (DLTs) and the maximum tolerated dose (MTD).

指标中文名：

Dystrophin蛋白表达及肌肉病理

指标类型：

次要指标

Outcome：

Dystrophin protein expression and muscle histopathology

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗后4个月

测量方法：

肌肉活检

Measure time point of outcome：

4 months after treatment

Measure method：

Muscle biopsy

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

标本中文名：

尿液

组织：

Sample Name：

Urine

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

肌肉组织

组织：

Sample Name：

Muscle tissue

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 4 岁 years
最大 Max age 8 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

电子邮件：wzlzhd@163.com

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

E-mail：wzlzhd@163.com

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病例记录表（Case Record Form, CRF）和电子采集和管理系统（Electronic Data Capture, EDC）

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Case Record Form and Electronic Data Capture

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-06-09 10:14:16