ChiCTR2600126137 版本V1.0 版本创建时间2026/06/04 11:57:22 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600126137 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-06-04 11:56:16 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-06-04 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

B-ALL患儿CAR-T治疗的长期神经认知影响及结局研究

Public title：

Long-term neurocognitive effects and outcomes of CAR-T therapy in children with B-ALL

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

B-ALL患儿CAR-T治疗的长期神经认知影响及结局研究

Scientific title：

Long-term neurocognitive effects and outcomes of CAR-T therapy in children with B-ALL

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

蔡娇阳 

研究负责人：

蔡娇阳 

Applicant：

Cai Jiaoyang 

Study leader：

Cai Jiaoyang 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 136 2162 7180

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 136 2162 7180

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 caijiaoyang@scmc.com.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 caijiaoyang@scmc.com.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

上海市浦东新区东方路1678号

研究负责人通讯地址：

上海市浦东新区东方路1678号

Applicant address：

1678 Dongfang Road, Pudong New District, Shanghai

Study leader's address：

1678 Dongfang Road, Pudong New District, Shanghai

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Applicant's institution：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究负责人所在单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Affiliation of the Leader：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 SCMCIRB-K2025223-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Shanghai Jiaotong University School of Medicine Affiliated Shanghai Children's Medical Center

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-09-04 00:00:00

伦理委员会联系人：

杨臻宇

Contact Name of the ethic committee：

Yang Zhenyu

伦理委员会联系地址：

上海市浦东新区东方路1678号

Contact Address of the ethic committee：

1678 Dongfang Road, Pudong New District, Shanghai

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 21 3862 6161

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

Primary sponsor：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

研究实施负责（组长）单位地址：

上海市浦东新区东方路1678号

Primary sponsor's address：

1678 Dongfang Road, Pudong New District, Shanghai

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

上海

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心

具体地址：

上海市浦东新区东方路1678号

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Address：

1678 Dongfang Road, Pudong New District, Shanghai

经费或物资来源：

无

Source(s) of funding：

None

研究疾病：

B系急性淋巴细胞白血病  

Target disease：

B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

非随机对照试验 

Study design：

Non randomized control 

研究目的：

在儿童ALL中，ICANS的发生率约为20–40%，临床表现包括语言障碍、意识改变、癫痫发作、运动障碍，严重时可出现脑水肿。其病理机制涉及细胞因子介导的血脑屏障破坏、内皮激活以及神经元/胶质细胞损伤。尽管急性期ICANS已有较充分的研究，但CAR-T幸存者远期的神经认知和神经学结局尚不清楚。近期一些研究开始关注这一领域。患者自我报告结局（PROs）及神经精神随访结果提示，部分幸存者在治疗后数月到数年仍可出现持续的认知障碍、疲劳或心理社会负担。新型神经认知测试工具已被用于探索CAR-T相关神经毒性的早期识别，而在淋巴瘤和ALL幸存者中的研究进一步揭示，CAR-T治疗后第一年内，记忆、注意力和执行功能均可能下降。此外，既往接受化疗或颅脑放疗的儿童ALL幸存者常表现出长期白质脑病及认知后遗症，提示既往治疗可能会进一步加重CAR-T相关风险。本单中心纵向观察研究旨在系统描绘CAR-T治疗后儿童B-ALL幸存者的认知功能、脑功能变化及自我报告健康状况，以为未来的长期随访和干预提供科学依据。  

Objectives of Study：

In pediatric acute lymphoblastic leukemia (ALL), intracranial abscesses (ICANS) occur in approximately 20-40% of cases, presenting with clinical manifestations including language impairment, altered consciousness, epileptic seizures, motor dysfunction, and potentially severe cerebral edema. The pathophysiological mechanisms involve cytokine-mediated disruption of the blood-brain barrier, endothelial activation, and neuronal/gliocyte damage. Although acute-phase ICANS have been extensively studied, long-term neurocognitive and neurological outcomes in CAR-T survivors remain unclear. Recent research has begun to address this area. Patient-reported outcomes (PROs) and neuropsychiatric follow-up data suggest that some survivors may experience persistent cognitive impairment, fatigue, or psychosocial burden months to years after treatment. Novel neurocognitive assessment tools have been developed to identify early signs of CAR-T-associated neurotoxicity, while studies in lymphoma and ALL survivors reveal potential declines in memory, attention, and executive function within the first year post-treatment. Additionally, pediatric ALL survivors with prior chemotherapy or cranial radiotherapy often exhibit long-term white matter encephalopathy and cognitive sequelae, indicating that previous treatments may exacerbate CAR-T-related risks. This single-center longitudinal observational study aims to systematically characterize cognitive function, brain function changes, and self-reported health status in pediatric B-ALL survivors after CAR-T therapy, providing a scientific basis for future long-term follow-up and intervention strategies.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 诊断：既往确诊为B系急性淋巴细胞白血病（B-ALL），并已接受CAR-T治疗。 2. 治疗情况： （1）CAR-T输注已满6个月（+/-3个月）。 （2）CAR-T后未接受造血干细胞移植（allo-HSCT bridging）。 3. 年龄范围：研究时年龄>=8岁（保证能够完成神经认知测试）。 4. 疾病状态：处于完全缓解（CR），无活动性复发或进展。 5. 一般情况：生命体征稳定，Karnofsky或Lansky评分>=70分。 6. 语言与理解能力：具备完成认知测评和问卷的基本沟通与理解能力。 7. 知情同意：患者本人及/或其监护人签署书面知情同意。

Inclusion criteria

1. Diagnosis: Previously diagnosed with B-cell acute lymphoblastic leukemia (B-ALL) and has received CAR-T therapy. 2. Treatment status: (1) CAR-T infusion has been completed for 6 months (+/- 3 months). (2) No hematopoietic stem cell transplant (allo-HSCT bridging) after CAR-T. 3. Age range: Age >= 8 years at the time of the study (to ensure the ability to complete neurocognitive tests). 4. Disease status: In complete remission (CR), with no active relapse or progression. 5. General condition: Stable vital signs, Karnofsky or Lansky score >= 70. 6. Language and comprehension ability: Possess basic communication and understanding skills to complete cognitive assessments and questionnaires. 7. Informed consent: Written informed consent signed by the patient and/or their guardian.

排除标准：

1. 疾病状态： （1） CAR-T治疗后复发或病情进展。 （2）合并其他严重恶性肿瘤。 2. 既往治疗影响： （1）既往接受过颅脑放疗。 （2）近期（6个月内）接受过大剂量化疗或神经毒性药物。 3. 神经系统疾病： （1）既往明确的中枢神经系统疾病（如癫痫、脑瘤、严重颅脑外伤等）。 （2）存在严重精神疾病（如精神分裂症、重度抑郁症），影响测试完成。 4. 其他因素： （1）合并严重心、肝、肾功能不全。 （2）无法配合完成CNS Vital Signs测试或功能MRI检查。 （3）研究者认为不适合入组的其他情况。

Exclusion criteria：

1. Disease status: (1) Relapse or disease progression after CAR-T therapy. (2) Coexistence with other severe malignant tumors. 2. Influence of previous treatments: (1) Previous cranial radiotherapy. (2) Recent (within 6 months) high-dose chemotherapy or neurotoxic drug administration. 3. Nervous system diseases: (1) Previously diagnosed central nervous system diseases (such as epilepsy, brain tumor, severe craniocerebral trauma, etc.). (2) Presence of severe mental illness (such as schizophrenia, major depression) that affects test completion. 4. Other factors: (1) Coexisting severe heart, liver, or kidney dysfunction. (2) Inability to cooperate in completing CNS Vital Signs testing or functional MRI examination. (3) Other situations deemed unsuitable for enrollment by the investigator.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-10-01 00:00:00至 To 2027-09-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-10-13 00:00:00 至 To 2027-09-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

观察组

样本量：

 135

Group：

Observational Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 上海 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shanghai

City：

单位(医院)：

 上海交通大学医学院附属上海儿童医学中心 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Shanghai Children's Medical Center, Shanghai Jiao Tong University School of Medicine

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

临床资料

指标类型：

主要指标

Outcome：

Clinical data

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

CNS-VS（计算机化神经认知测评系统）

指标类型：

主要指标

Outcome：

CNS-VS (Computerized Neurocognitive Assessment System)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

PROMs（患者报告结局量表）

指标类型：

主要指标

Outcome：

PROMs (Patient-Reported Outcome Measures)

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

问卷评估

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

脑部fMRI（功能磁共振成像）

指标类型：

主要指标

Outcome：

fMRI (functional magnetic resonance imaging) of brain

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

none

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 8 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

Blinding：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

邮件联系研究者

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Contact the researcher by email

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

无

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

None

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-06-04 11:56:16