ChiCTR2600125907 版本V1.1 版本创建时间2026/06/01 16:55:18 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600125907 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-06-01 16:55:01 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-06-01 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

脐带间充质干细胞治疗再生障碍性贫血单臂单中心、开放、1/2期临床研究

Public title：

Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Therapy for Treatment of Aplastic Anemia: A Single-Arm, Single-Center, Open-Label, Phase 1/2 Clinical Study

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

脐带间充质干细胞治疗再生障碍性贫血单臂单中心、开放、1/2期临床研究

Scientific title：

Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell Therapy for Treatment of Aplastic Anemia: A Single-Arm, Single-Center, Open-Label, Phase 1/2 Clinical Study

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

翟志敏 

研究负责人：

翟志敏 

Applicant：

Zhai Zhimin 

Study leader：

Zhai Zhimin 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 138 5514 7434

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 138 5514 7434

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 zzzm889@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 zzzm889@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

合肥市经济技术开发区芙蓉路678号

研究负责人通讯地址：

合肥市经济技术开发区芙蓉路678号

Applicant address：

Furong Road 678 , Economic and Technological Development Zone, Hefei

Study leader's address：

Furong Road 678 , Economic and Technological Development Zone, Hefei

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

安徽医科大学第二附属医院

Applicant's institution：

The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University

研究负责人所在单位：

安徽医科大学第二附属医院

Affiliation of the Leader：

The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 GXB2023-001(F1)

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

安徽医科大学第二附属医院干细胞临床研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

The Second Hospital of Anhui Medical University, Ethics Committee for Stem Cell Clinical Research

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2024-01-23 00:00:00

伦理委员会联系人：

张静

Contact Name of the ethic committee：

Zhang Jing

伦理委员会联系地址：

合肥市经济技术开发区芙蓉路678号

Contact Address of the ethic committee：

Furong Road 678 , Economic and Technological Development Zone, Hefei

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 551 6380 6061

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

安徽医科大学第二附属医院

Primary sponsor：

The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

合肥市经济技术开发区芙蓉路678号

Primary sponsor's address：

Furong Road 678 , Economic and Technological Development Zone, Hefei

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

安徽

市(区县)：

合肥

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

安徽医科大学第二附属医院

具体地址：

合肥市经济技术开发区芙蓉路678号

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University

Address：

Furong Road 678 , Economic and Technological Development Zone, Hefei

经费或物资来源：

安徽医科大学第二附属医院学科建设计划项目

Source(s) of funding：

Discipline Construction Plan Project of the Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University

研究疾病：

再生障碍性贫血  

Target disease：

Aplastic Anemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期+II期 

Study phase：

1-2

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评价间充质干细胞治疗再生障碍性贫血的安全性和有效性  

Objectives of Study：

Evaluate the Safety and Efficacy of Mesenchymal Stem Cell Therapy for Aplastic Anemia

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.有造血干细胞移植术指征、但因各种因素无法实施移植的重型再生障碍性贫血（AA）患者；或采用现有标准治疗方案（免疫抑制剂为主）疗效不佳、需要定期住院接受成分输血和其他支持治疗的难治性非重型AA患者。 2.临床资料完整； 3.18岁≤年龄﹤70岁，性别不限； 4.肝肾、心肺功能满足以下要求： a. 肌酐 ≤ 1.5 ULN； b. ALT/AST ≤ 2 ULN； c. 基线氧饱和度 ≥ 92%； d. 左室射血分数 ≥ 50%； 5.有生育能力的女性受试者，在输注前48小时内的妊娠试验结果为阴性，未处于哺乳期；所有具有生育潜能的受试者在入组研究前以及在整个研究期间至末次输注后3个月内，采取充分的避孕措施。 6.受试者能够和研究者进行良好的沟通，能够理解和遵守本试验的各项要求，配合完成方案中制定的各项检查和随访。

Inclusion criteria

1. Severe Aplastic Anemia (AA) patients with indications for hematopoietic stem cell transplantation but unable to undergo transplantation due to various factors, or for refractory non severe AA patients who have poor efficacy with existing standard treatment regimens (mainly immunosuppressants) and require regular hospitalization for component transfusions and other supportive treatments. 2. Complete clinical data. 3. 18 years old <= age <70 years old, gender not limited. 4. Liver, kidney, heart, and lung functions meet the following requirements: a. Creatinine <= 1.5 ULN b. ALT/AST <= 2 ULN c. Baseline oxygen saturation >= 92% d. Left ventricular ejection fraction >= 50%. 5. Female subjects with fertility who have a negative pregnancy test result within 48 hours before infusion and are not breastfeeding. All subjects with reproductive potential should take adequate contraceptive measures before enrollment in the study and throughout the study period until 3 months after the last infusion. 6. The subjects are able to communicate well with the researchers, understand and comply with the requirements of this trial, and cooperate in completing the various examinations and follow-up specified in the protocol.

排除标准：

1.临床资料不全者； 2.存在严重的基础病，心、肺、肝、肾功能超出入组标准，或因其他体质问题，研究者评定不适合接受本试验性治疗； 3.患有神经精神或心理疾病，不能正确表达意愿或配合研究者； 4.有活动性感染或其他慢性迁延性感染如HBV、HIV、活动性结核等； 5.近5年内有恶性肿瘤病史，或近期诊断有恶性肿瘤及高度怀疑罹患恶性肿瘤者； 6.孕妇、或哺乳期妇女； 7.因其他疾病不得不采用本研究方案禁忌的合并用药或治疗方法如疫苗接种等； 8.参加其他临床试验者； 9.经复核或等待细胞治疗过程中发现或新出现不符合入选标准者。

Exclusion criteria：

1. Patients with incomplete clinical data. 2. There are serious underlying diseases, with heart, lung, liver, and kidney functions exceeding the group standards, or due to other physical problems, the researcher has assessed that it is not suitable to receive this experimental treatment. 3. Suffering from neurological, psychiatric or psychological disorders, unable to express wishes correctly or cooperate with researchers. 4. There are active infections or other chronic persistent infections such as HBV, HIV, active tuberculosis, etc. 5. Individuals with a history of malignant tumors within the past 5 years, or recently diagnosed with malignant tumors and highly suspected of having malignant tumors. 6. Pregnant or lactating women. 7. Due to other diseases, it is necessary to use concomitant medications or treatment methods that are contraindicated in this study protocol, such as vaccination. 8. Participants in other clinical trials. 9. Those who are found to be non compliant with the inclusion criteria during review or waiting for cell therapy.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-02-01 00:00:00至 To 2030-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-07-01 00:00:00 至 To 2030-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

治疗组

样本量：

 48

Group：

Therapy Group

Sample size：

干预措施：

脐带间充质干细胞

干预措施代码：

Intervention：

Umbilical Cord Mesenchymal Stem Cell

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 安徽 

市(区县)：

 合肥 

Country：

China

Province：

Anhui

City：

Hefei

单位(医院)：

 安徽医科大学第二附属医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Anhui Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

剂量限制性毒性

指标类型：

主要指标

Outcome：

Dose Limiting Toxicity

Type：

Primary indicator

测量时间点：

间充质干细胞输注当天至满一年

测量方法：

生命体征、血常规、生化、凝血指标、心电图、胸片

Measure time point of outcome：

From the Day of Infusion of Mesenchymal Stem Cells to the End of One Year

Measure method：

Vital Signs, Blood Routine, Biochemistry, Coagulation Index, Electrocardiogram, and Chest X-ray

指标中文名：

严重不良事件发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence of Serious Adverse Events

Type：

Primary indicator

测量时间点：

间充质干细胞输注当天至满一年

测量方法：

生命体征、血常规、生化、凝血指标、心电图、胸片

Measure time point of outcome：

From the Day of Infusion of Mesenchymal Stem Cells to the End of One Year

Measure method：

Vital Signs, Blood Routine, Biochemistry, Coagulation Index, Electrocardiogram, and Chest X-ray

指标中文名：

总生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall Survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

间充质干细胞输注当天至死亡的时间

测量方法：

临床观察

Measure time point of outcome：

The Time from the Day of Mesenchymal Stem Cell Infusion to Death

Measure method：

Clinical Observation

指标中文名：

客观有效率(完全缓解率+部分缓解率）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Objective Effectiveness Rate (Complete Remission Rate+Partial Remission Rate)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

间充质干细胞输注当天至满一年

测量方法：

血常规、骨髓细胞学、骨髓病理

Measure time point of outcome：

From the Day of Infusion of Mesenchymal Stem Cells to the End of One Year

Measure method：

Blood Routine, Bone Marrow Cytology and Bone Marrow Pathology

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓液

组织：

Sample Name：

Bone marrow fluid

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

骨髓组织

组织：

Sample Name：

Myeloid tissue

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 70 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

单臂研究，不涉及随机。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

Single-arm study, not involving randomization.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

在试验结束6个月内，原始数据将上传至临床试验公共管理平台 ResMan（www.medresman.org），或可通过邮箱（zzzm889@163.com）向研究者所取。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Within 6 months after the end of the trial, the original data will be uploaded to the clinical trial public management platform ResMan (www.medresman.org), or via E-mail( zzzm889@163.com )from researchers.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

本研究将采用电子数据采集（EDC）系统，研究数据将由研究者或授权的研究中心工作人员输入到CRF中。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

This study will use an electronic data collection (EDC) system, and the research data will be input into the CRF by the researcher or authorized research center staff.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-06-01 16:48:06