ChiCTR2600125667 版本V1.0 版本创建时间2026/05/29 10:35:39 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600125667 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-05-29 10:35:22 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-05-29 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

影像学及生物标志物评估心肌进展

Public title：

Assessment of Myocardial Progression Using Imaging and Biomarkers

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

基于多模态临床数据的DMD心肌病进展轨迹与预测模型研究

Scientific title：

Research on the Progression Trajectory and Prediction Model of DMD Cardiomyopathy Based on Multimodal Clinical Data

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

洪思琦 

研究负责人：

洪思琦 

Applicant：

Siqi Hong 

Study leader：

Siqi Hong 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 136 4836 4615

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 23 63622984

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 siqihong@hotmail.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 siqihong@cqmu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

重庆市渝中区中山二路136号

研究负责人通讯地址：

重庆市渝中区中山二路136号

Applicant address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing

Study leader's address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

重庆医科大学附属儿童医院

Applicant's institution：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

研究负责人所在单位：

重庆医科大学附属儿童医院

Affiliation of the Leader：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 (2026)年伦审 (临研)批件第 (118)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

重庆医科大学附属儿童医院医学研究伦理委员会

Name of the ethic committee：

Institutional Review Board Children's Hospital of Chongqing Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-04-07 00:00:00

伦理委员会联系人：

蔡诗容

Contact Name of the ethic committee：

Cai Shirong

伦理委员会联系地址：

重庆市渝中区中山二路136号

Contact Address of the ethic committee：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 23 68370035

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 741223671@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

重庆医科大学附属儿童医院

Primary sponsor：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

重庆市渝中区中山二路136号

Primary sponsor's address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

重庆市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

重庆医科大学附属儿童医院

具体地址：

重庆市渝中区中山二路136号

Institution
hospital：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Address：

No. 136, Zhongshan 2nd Road, Yuzhong District, Chongqing

经费或物资来源：

自选课题（自筹）

Source(s) of funding：

Self-Determined Research Topic

研究疾病：

杜氏肌营养不良症（DMD）  

Target disease：

Duchenne muscular dystrophy (DMD)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

诊断试验

Study type：

Diagnostic test

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

诊断试验诊断准确性 

Study design：

Diagnostic test for accuracy 

研究目的：

1.主要目的：构建DMD患儿心肌病进展的纵向轨迹模型，识别关键转折点（如LGE出现、纵向应变异常、LVEF下降），并评估多模态影像学与实验室指标对于预测2-3年内发生心脏事件（LVEF＜50%、心衰症状、心脏原因住院或死亡）的预测效能。 2.次要目的：① 比较不同CMR或LGE状态分组在基因型、激素治疗情况、NSAA评分、六分钟步行实验、实验室指标（CK、BNP、肌钙蛋白、尿蛋白）等方面的差异。 ② 分析心脏功能时间-变化曲线，划分临床阶段（如EF正常无LGE、EF正常伴LGE/应变异常、EF轻度下降、EF明显下降伴症状），探讨各阶段与年龄、基因型、运动功能（NSAA、6MWT）、实验室指标、药物治疗方案及时机的关联。 ③ 评估糖皮质激素与心肌药物联合治疗的时机与方案对远期预后的影响。  

Objectives of Study：

1. Primary Objectives:To construct a longitudinal trajectory model for the progression of cardiomyopathy in pediatric patients with Duchenne muscular dystrophy (DMD), identifying key transition points (e.g., the emergence of late gadolinium enhancement [LGE], abnormalities in longitudinal strain, and decline in left ventricular ejection fraction [LVEF]).To evaluate the predictive efficacy of multimodal imaging and laboratory indicators for forecasting cardiac events (defined as LVEF <50%, symptoms of heart failure, hospitalization due to cardiac causes, or death) within 2–3 years. 2. Secondary Objectives:(1). To compare differences in genotype, steroid treatment status, North Star Ambulatory Assessment (NSAA) scores, six-minute walk test (6MWT) results, and laboratory indicators (creatine kinase [CK], B-type natriuretic peptide [BNP], troponin, and urinary protein) among groups categorized by cardiac magnetic resonance (CMR) or LGE status.(2). To analyze time-varying curves of cardiac function, delineate clinical stages (e.g., normal EF without LGE, normal EF with LGE/strain abnormalities, mild EF decline, significant EF decline with symptoms), and explore the associations between these stages and factors such as age, genotype, motor function (NSAA, 6MWT), laboratory indicators, and the timing and regimen of pharmacological interventions.(3). To assess the impact of the timing and regimen of combined glucocorticoid and cardioprotective therapy on long-term prognosis.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.经基因检测确诊为DMD的患儿；
2.能够配合完成超声心动图、心脏核磁共振检查；
3.法定监护人理解并自愿签署书面知情同意书，患儿如能力允许表示同意；

Inclusion criteria

1.Children diagnosed with Duchenne muscular dystrophy (DMD) confirmed by genetic testing;
2.Ability to cooperate in completing echocardiography and cardiac magnetic resonance imaging (MRI) examinations;
3.Legal guardians provide written informed consent voluntarily, and the child, if capable, expresses assent;

排除标准：

1.临床诊断为贝克型肌营养不良（BMD）或其他类型的神经肌肉病；
2.患有其他可能独立影响心功能评估的先天性或获得性心脏病；
3.存在心脏磁共振（CMR）检查禁忌症（如非MRI兼容的植入物、对钆对比剂过敏、严重肾功能不全等）；
4.研究者判断其家庭无法配合完成至少3年的规律随访；

Exclusion criteria：

1.Clinical diagnosis of Becker muscular dystrophy (BMD) or other types of neuromuscular disorders;
2.Presence of other congenital or acquired heart diseases that may independently affect cardiac function assessment;
3.Contraindications to cardiac magnetic resonance (CMR) examination (e.g., non-MRI-compatible implants, allergy to gadolinium-based contrast agents, severe renal insufficiency, etc.);
4.The investigator determines that the family cannot cooperate to complete at least 3 years of regular follow-up;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-06-01 00:00:00至 To 2029-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-06-01 00:00:00 至 To 2029-12-31 00:00:00

诊断试验：

Diagnostic Tests：

金标准或参考标准（即可准确诊断某疾病的单项方法或多项联合方法，在本研究中用于诊断是否有该病的临床参考标准）：

基因检测

Gold Standard or Reference Standard (The clinical reference standards required to establish the presence or absence of the target condition in the tested population in present study):

Genetic testing

指标试验（即本研究的待评估诊断试验，无论为方法、生物标志物或设备，均请列出名称）：

整体纵向应变（GLS）、T1 mapping、细胞外容积分数（ECV）、晚期钆增强（LGE）、心脏核磁共振

Index test:

Global Longitudinal Strain (GLS), T1 Mapping, Extracellular Volume Fraction (ECV), Late Gadolinium Enhancement (LGE),Cardiac Magnetic Resonance (CMR)

目标人群（可以是某种疾病患者或正常人群，详细描述其疾病特征，注意应纳入符合分布特点的全序列病例，具有良好的代表性）

经基因检测确诊为DMD的患儿

例数:

Sample size:

100

Target condition (The target condition is a particular disease or disease stage that the index test will be intended to identify. Please specify the characteristics in detail; the population should has a complete spectrum and good representative):

Children diagnosed with Duchenne muscular dystrophy (DMD) confirmed by genetic testing

容易混淆的疾病人群（即与目标疾病不易区分的一种或多种不同疾病，应避免采用正常人群对照的病例-对照设计）：

无

例数:

Sample size:

0

Population with condition difficult to distinguish from the target condition, the normal population in a case-control study design should be avoid:

None

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

 重庆医科大学附属儿童医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Children's Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

心脏核磁共振数据

指标类型：

主要指标

Outcome：

Cardiac Magnetic Resonance (CMR) data

Type：

Primary indicator

测量时间点：

规律随访时采集

测量方法：

包含电影序列评估心功能、T1 mapping与细胞外容积分数（ECV）定量评估心肌组织特征、晚期钆增强（LGE）评估心肌纤维化

Measure time point of outcome：

Obtained as part of the standard follow-up protocol

Measure method：

The assessment includes:Cine sequences for evaluating cardiac function,T1 mapping and extracellular volume fraction (ECV) for quantitative assessment of myocardial tissue characteristics,Late gadolinium enhancement (LGE) for evaluating myocardial fibrosis.

指标中文名：

超声心动图

指标类型：

次要指标

Outcome：

Echocardiography data

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

规律随访时采集

测量方法：

常规参数测量，重点包括LVEF；

Measure time point of outcome：

Obtained as part of the standard follow-up protocol

Measure method：

Routine parameter measurement, with a focus on left ventricular ejection fraction (LVEF);

指标中文名：

心电图

指标类型：

主要指标

Outcome：

Electrocardiogram (ECG) data

Type：

Primary indicator

测量时间点：

规律随访时采集

测量方法：

主要测量心率、心电波形分析、心肌结构等

Measure time point of outcome：

Obtained as part of the standard follow-up protocol

Measure method：

Mainly measures heart rate, electrocardiographic waveform analysis, myocardial structure, etc.

指标中文名：

生化检验

指标类型：

次要指标

Outcome：

Biochemical Testing result

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

规律随访时采集

测量方法：

规律随访中检测肌钙蛋白、肌酸激酶变化

Measure time point of outcome：

Obtained as part of the standard follow-up protocol

Measure method：

Monitoring changes in troponin and creatine kinase during regular follow-up

指标中文名：

二维斑点追踪超声心动图

指标类型：

次要指标

Outcome：

two-dimensional speckle tracking echocardiography (2D-STE) data

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

规律随访时采集

测量方法：

获取左心室整体纵向应变（GLS）等应变参数

Measure time point of outcome：

Obtained as part of the standard follow-up protocol

Measure method：

Obtain global longitudinal strain (GLS) and other strain parameters of the left ventricle

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

无

组织：

Sample Name：

N/A

Tissue：

人体标本去向

 其它  

说明

Fate of sample：

0thers  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

本研究数据暂不公开共享。如有合理科研需求，可邮件联系本文通讯作者，在符合伦理与数据使用协议的前提下，我们将酌情提供支持。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

The data from this study are not currently available for public sharing. For legitimate research needs, please contact the corresponding author of this paper via email. Subject to compliance with ethical guidelines and data use agreements, we will provide support on a case-by-case basis.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

采集来源： 标准化病历记录表（纸质/电子）、电子数据采集系统。 管理系统： 采用专用的安全电子数据管理平台，进行集中化存储与处理。 核心保障： 通过标准化操作流程与全程质控，确保数据的真实性、完整性与可溯源性。

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data Sources: Standardized case report forms (paper-based/electronic) and electronic data capture systems.Management System: A dedicated, secure electronic data management platform is employed for centralized storage and processing.Core Safeguards: Standardized operating procedures and comprehensive quality control are implemented throughout the process to ensure data authenticity, integrity, and traceability.

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-05-29 10:35:22