ChiCTR2600125202 版本V1.0 版本创建时间2026/05/22 10:32:47 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600125202 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-05-22 10:32:26 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-05-22 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

艾地苯醌治疗多系统萎缩有效性和安全性的单臂研究

Public title：

A Single-Arm Study on the Efficacy and Safety of Idebenone in the Treatment of Multiple System Atrophy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

艾地苯醌治疗多系统萎缩有效性和安全性的单臂研究

Scientific title：

A Single-Arm Study on the Efficacy and Safety of Idebenone in the Treatment of Multiple System Atrophy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

张同霞 

研究负责人：

刘艺鸣 

Applicant：

Liu Yiming 

Study leader：

Yiming Liu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 185 6008 5530

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 185 6008 5383

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 hmily_sd@163.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 liuym@sdu.edu.cn

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

山东省济南市历下区文化西路107号

研究负责人通讯地址：

山东省济南市历下区文化西路107号

Applicant address：

No. 107, Wenhua West Road, Lixia District, Jinan City, Shandong Province

Study leader's address：

No. 107, Wenhua West Road, Lixia District, Jinan City, Shandong Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

山东大学齐鲁医院

Applicant's institution：

Qilu Hospital of Shandong University

研究负责人所在单位：

山东大学齐鲁医院

Affiliation of the Leader：

Qilu Hospital of Shandong University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 KYLL-2025-09-029-1

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

山东大学齐鲁医院科研伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethics Committee of Scientific Research of Shandong University Qilu Hospital

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-03-16 00:00:00

伦理委员会联系人：

卜丽娟

Contact Name of the ethic committee：

Bu Lijuan

伦理委员会联系地址：

山东省济南市历下区文化西路107号

Contact Address of the ethic committee：

No. 107, Wenhua West Road, Lixia District, Jinan City, Shandong Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 531 82169166

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 bulijuan16@sdu.edu.cn

研究实施负责（组长）单位：

山东大学齐鲁医院

Primary sponsor：

Qilu Hospital of Shandong University

研究实施负责（组长）单位地址：

山东省济南市历下区文化西路107号

Primary sponsor's address：

No. 107, Wenhua West Road, Lixia District, Jinan City, Shandong Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

山东省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Shandong

City：

单位(医院)：

山东大学齐鲁医院

具体地址：

山东省济南市历下区文化西路107号

Institution
hospital：

Qilu Hospital of Shandong University

Address：

No. 107, Wenhua West Road, Lixia District, Jinan City, Shandong Province

经费或物资来源：

齐鲁制药有限公司

Source(s) of funding：

Qilu Pharmaceutical Co., Ltd.

研究疾病：

多系统萎缩-帕金森型  

Target disease：

Multiple System Atrophy - Parkinsonian Type (MSA-P)

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 其它 

Study phase：

N/A

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要目的：评估艾地苯醌治疗 MSA 患者在改善运动症状疗效； 次要目的：评估艾地苯醌治疗 MSA 患者在改善非运动症状、生物标志物的疗效；评估艾地苯醌是否改善患者生活质量；检测线粒体功能指标 GDF-15 水平且是否与临床改善相关；评估不良事件发生率及药物耐受性； 探索性目的：探索艾地苯醌对 MSA-P 型患者的疗效，探索艾地苯醌对是否伴疲乏患者的疗效差异；  

Objectives of Study：

Primary Objective: To evaluate the efficacy of idebenone in improving motor symptoms in patients with Multiple System Atrophy (MSA).Secondary Objectives: To evaluate the efficacy of idebenone in improving non-motor symptoms and biomarkers in MSA patients; to assess whether idebenone improves patients' quality of life; to measure the level of the mitochondrial function indicator GDF-15 and determine its correlation with clinical improvement; and to evaluate the incidence of adverse events and drug tolerability.Exploratory Objectives: To explore the efficacy of idebenone in patients with the MSA-P subtype; to investigate potential differences in the efficacy of idebenone between patients with and without fatigue.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄 30 岁-70 岁；
2.符合《多系统萎缩诊断标准中国专家共识（2022）》诊断标准的临床确诊的和临床很可能的多系统萎缩，且主要运动症状表现符合MSA-P 型患者；
3.筛选时距出现首发症状不超过 3 年；
4.签署知情同意书；

Inclusion criteria

1.Age 30 to 70 years; 2.Diagnosis of clinically established or clinically probable Multiple System Atrophy according to the Chinese Expert Consensus on Diagnostic Criteria for Multiple System Atrophy (2022), with predominant motor symptoms consistent with the MSA-P subtype; 3.Time from symptom onset to screening does not exceed 3 years; 4.Provision of signed informed consent.

排除标准：

1.患有其他神经系统慢性退行性疾病，如阿尔茨海默病、原发性帕金森病、肌萎缩侧索硬化等患者；
2.患有脊髓小脑性共济失调、小脑炎等其他小脑损伤相关疾病或临床分型为单纯 MSA-C 型患者；
3.患有副肿瘤综合征、血管性帕金森综合征；
4.意识障碍、失语症、精神疾病等不能配合进行神经心理测验的患者；
5.可能对治疗效果、耐受性或数据解读产生影响的严重合并症患者；
6.预计研究期间将使用影响试验的其它药物；
7.已知对治疗药物及辅料过敏者；
8.妊娠期或哺乳期妇女以及计划妊娠的患者；
9.预期生存期＜3 年；
10.研究者认为受试者有潜在风险或有干扰受试者的任何其他因素，不适宜参加本试验者；

Exclusion criteria：

1.Patients with other chronic neurodegenerative diseases of the nervous system, such as Alzheimer's disease, idiopathic Parkinson's disease, amyotrophic lateral sclerosis, etc; 2.Patients with other cerebellar impairment-related diseases such as spinocerebellar ataxia, cerebellitis, or those with a clinical subtype of pure MSA-C; 3.Patients with paraneoplastic syndrome or vascular parkinsonism; 4.Patients with conditions such as impaired consciousness, aphasia, or psychiatric disorders who are unable to cooperate with neuropsychological testing 5.Patients with severe comorbidities that may affect treatment efficacy, tolerability, or data interpretation; 6.Patients anticipated to use other medications during the study period that could interfere with the trial; 7.Patients with known hypersensitivity to the investigational drug or its excipients; 8.Pregnant or lactating women, or patients planning pregnancy; 9.Patients with an expected survival of less than 3 years; 10.Patients whom the investigator deems to have potential risks or any other factors that may interfere with the subject, making them unsuitable for participation in this trial.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-05-15 00:00:00至 To 2028-06-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-06-01 00:00:00 至 To 2026-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 50

Group：

Test group

Sample size：

干预措施：

艾地苯醌片治疗

干预措施代码：

Intervention：

Treatment with Idebenone Tablets

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong

City：

单位(医院)：

 山东大学齐鲁医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Qilu Hospital of Shandong University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 陕西省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shaanxi

City：

单位(医院)：

 空军军医大学第二附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The Second Affiliated Hospital of Air Force Military Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 南京脑科医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Nanjing Brain Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong

City：

单位(医院)：

 山东第一医科大学附属省立医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Provincial Hospital Affiliated to Shandong First Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 北京医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Beijing Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Henan

City：

单位(医院)：

 郑州大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Zhengzhou University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 山东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Shandong

City：

单位(医院)：

 山东大学齐鲁医院（青岛） 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Qilu Hospital of Shandong University (Qingdao)

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）-Ⅰ+Ⅱ评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)-Ⅰ+Ⅱ score

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗第6个月

测量方法：

统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）-Ⅰ+Ⅱ

Measure time point of outcome：

At 6 months of treatment

Measure method：

Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)-Ⅰ+Ⅱ

指标中文名：

需要停药的不良反应发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of adverse reactions leading to treatment discontinuation

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

随访期间

测量方法：

研究者在病历/病例报告表记录

Measure time point of outcome：

Follow-up period

Measure method：

The investigator records in the medical record/case report form

指标中文名：

不良事件发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of Adverse Events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

随访期间

测量方法：

研究者在病历/病例报告表记录

Measure time point of outcome：

Follow-up period

Measure method：

The investigator records in the medical record/case report form

指标中文名：

统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）-Ⅰ+Ⅱ

指标类型：

次要指标

Outcome：

Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)-Ⅰ+Ⅱ

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第1 个月、3 个月、4 个月、5 个月

测量方法：

统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）

Measure time point of outcome：

At 1, 3, 4, and 5 months of treatment

Measure method：

Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)

指标中文名：

统一多系统萎缩评估量表（UMSARS）总分

指标类型：

次要指标

Outcome：

The total score of the Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月

测量方法：

多系统萎缩评估量表（UMSARS）

Measure time point of outcome：

At 1, 3, 4, 5, and 6 months of treatment

Measure method：

Unified Multiple System Atrophy Rating Scale (UMSARS)

指标中文名：

膀胱内残余尿量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Post-void residual urine volume

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第6个月

测量方法：

膀胱彩超

Measure time point of outcome：

At 6 months of treatment

Measure method：

Bladder Ultrasound

指标中文名：

实验室检查异常指标

指标类型：

次要指标

Outcome：

Abnormal Laboratory Findings

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第3 个月、6 个月

测量方法：

血常规、尿常规、血生化、同型半胱氨酸

Measure time point of outcome：

At 3 and 6 months of treatment

Measure method：

Complete Blood Count, Urinalysis, Blood Biochemistry, Homocysteine

指标中文名：

直立位血压（开关期分别测量）收缩压下降值

指标类型：

次要指标

Outcome：

Systolic blood pressure drop during orthostatic measurement (measured separately during "on" and "off" periods)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月

测量方法：

直立位血压

Measure time point of outcome：

At 1, 3, 4, 5, and 6 months of treatment

Measure method：

orthostatic measurement

指标中文名：

血浆 GDF-15 水平

指标类型：

次要指标

Outcome：

Plasma GDF-15 levels

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第6 个月

测量方法：

酶联接免疫吸附测定法（ELISA）

Measure time point of outcome：

At 6 months of treatment

Measure method：

Enzyme-Linked Immunosorbnent Assay(ELISA)

指标中文名：

日常生活能力评定量表（ADL）评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Activities of Daily Living (ADL) scale score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月

测量方法：

日常生活能力评定量表（ADL）

Measure time point of outcome：

At 1, 3, 4, 5, and 6 months of treatment

Measure method：

Activities of Daily Living (ADL)

指标中文名：

自主神经症状量表（SCOPA - AUT）评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Scales for Outcomes in Parkinson's Disease - Autonomic Dysfunction (SCOPA-AUT) score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月

测量方法：

自主神经症状量表（SCOPA - AUT）

Measure time point of outcome：

At 1, 3, 4, 5, and 6 months of treatment

Measure method：

Scales for Outcomes in Parkinson's Disease - Autonomic Dysfunction (SCOPA-AUT)

指标中文名：

简易智能精神状态检查表（MMSE）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Mini-Mental State Examination (MMSE)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第3 个月、6 个月

测量方法：

简易智能精神状态检查表（MMSE）

Measure time point of outcome：

At 3 and 6 months of treatment

Measure method：

Mini-Mental State Examination (MMSE)

指标中文名：

汉密尔顿抑郁量表（HAMD）评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Hamilton Depression Rating Scale (HAMD) score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第3 个月、6 个月

测量方法：

汉密尔顿抑郁量表（HAMD）

Measure time point of outcome：

At 3 and 6 months of treatment

Measure method：

Hamilton Depression Rating Scale (HAMD)

指标中文名：

疲劳严重程度量表（FSS）评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Fatigue Severity Scale (FSS) score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第 1 个月、3 个月、4 个月、5 个月、6 个月

测量方法：

疲劳严重程度量表（FSS）

Measure time point of outcome：

At 1, 3, 4, 5, and 6 months of treatment

Measure method：

Fatigue Severity Scale (FSS)

指标中文名：

蒙特利尔认知评估量表（MoCA）评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Montreal Cognitive Assessment (MoCA) score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗第3 个月、6 个月

测量方法：

蒙特利尔认知评估量表（MoCA）

Measure time point of outcome：

At 3 and 6 months of treatment

Measure method：

Montreal Cognitive Assessment (MoCA)

指标中文名：

严重不良事件发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of Serious Adverse Events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

随访期间

测量方法：

基于CECTAE 5.0 分级判定

Measure time point of outcome：

Follow-up period

Measure method：

Assessment based on CECTAE 5.0 grading criteria

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 30 岁 years
最大 Max age 70 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Electronic Data Capture

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

无/No

注册人：

Name of Registration：

  2026-05-22 10:32:26