ChiCTR2600124426 版本V1.0 版本创建时间2026/05/12 12:02:56 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600124426 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-05-12 12:02:47 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-05-12 00:00:00 

注册号状态：

补注册

Registration Status：

Retrospective registration

注册题目：

评价重组抗 CD25 人源化单克隆抗体预防输血依赖型地中海贫血单倍体/非亲缘造血干细胞移植后移植物抗宿主病临床疗效和安全性：一项前瞻性、多中心、 开放标签、随机对照临床试验

Public title：

Evaluation of Recombinant Anti-CD25 Humanized Monoclonal Antibody for Preventing Transfusion Dependent Type Mediterranean anemia haploid/unrelated hematopoietic stem cell transplantation graft Clinical efficacy and safety of anti host disease: a prospective, multicenter study Open label, randomized controlled clinical trials

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

评价重组抗CD25人源化单克隆抗体预防输血依赖型地中海贫血单倍体/非亲缘造血干细胞移植后移植物抗宿主病临床疗效和安全性：一项前瞻性、多中心、 开放标签、随机对照临床试验

Scientific title：

Evaluation of Recombinant Anti-CD25 Humanized Monoclonal Antibody for Preventing Transfusion Dependent Type Mediterranean anemia haploid/unrelated hematopoietic stem cell transplantation graft Clinical efficacy and safety of anti host disease: a prospective, multicenter study Open label, randomized controlled clinical trials

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

刘容容 

研究负责人：

刘容容 

Applicant：

Rongrong Liu 

Study leader：

Rongrong Liu 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 771 5356746

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 13607815213

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 liurongrong@stu.gxmu.edu.cn

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 rong2liu@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

广西壮族自治区南宁市青秀区双拥路6号

研究负责人通讯地址：

广西壮族自治区南宁市青秀区双拥路6号

Applicant address：

No. 6 Shuangyong Road, Qingxiu District, Nanning City, Guangxi Zhuang Autonomous Region,China

Study leader's address：

No. 6 Shuangyong Road, Qingxiu District, Nanning City, Guangxi Zhuang Autonomous Region,China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

广西医科大学第一附属医院

Applicant's institution：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

研究负责人所在单位：

广西医科大学第一附属医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2024-K387-01

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

广西医科大学第一附属医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Ethical Review Committee of First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2024-10-18 00:00:00

伦理委员会联系人：

刘影

Contact Name of the ethic committee：

Liu Ying

伦理委员会联系地址：

广西壮族自治区南宁市青秀区双拥路6号

Contact Address of the ethic committee：

No. 6 Shuangyong Road, Qingxiu District, Nanning City, Guangxi Zhuang Autonomous Region,China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 771 5356126

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 315657448@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

广西医科大学第一附属医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

广西壮族自治区南宁市青秀区双拥路6号

Primary sponsor's address：

No. 6 Shuangyong Road, Qingxiu District, Nanning City, Guangxi Zhuang Autonomous Region,China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

广西壮族自治区

市(区县)：

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

广西医科大学第一附属医院

具体地址：

广西壮族自治区南宁市青秀区双拥路6号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Address：

No. 6 Shuangyong Road, Qingxiu District, Nanning City, Guangxi Zhuang Autonomous Region,China

经费或物资来源：

研究者自发起

Source(s) of funding：

Pharmaceutical company

研究疾病：

输血依赖型地中海贫血  

Target disease：

Transfusion dependent thalassemia

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

随机平行对照 

Study design：

Parallel 

研究目的：

主要目的：比较干预组（重组抗 CD25 人源化单克隆抗体健尼哌联合标准 GVHD 预防方案）与对照组（标准 GVHD 预防方案）预防非亲缘相合造血干细胞移植（MUD-HSCT）或 HLA 单倍体造血干细胞移植（HID-HSCT）后 100 天内 III-IV 度 aGVHD 发生率。 次要目的：比较干预组与对照组之间 HID-HSCT/MUD-HSCT 后 100天内 II-IV 度 aGVHD 发生率、cGVHD 发生率、2 年总体生存率（OS）、2 年无地贫生存率（TFS）、2 年移植相关死亡率（TRM）、2 年移植相关并发症、移植过程中感染发生情况、移植后免疫重建情况、生活质量、不良事件发生情况。  

Objectives of Study：

Objective: To compare the incidence of grade III-IV aGVHD within 100 days after unrelated hematopoietic stem cell transplantation (mud-hsct) or HLA haploidentical hematopoietic stem cell transplantation (hid-hsct) between the intervention group (recombinant anti-CD25 humanized monoclonal antibody gennipir combined with standard GVHD prevention scheme) and the control group (standard GVHD prevention scheme). Secondary objective: To compare the incidence of grade II-IV aGVHD, cGVHD, 2-year overall survival (OS), 2-year thalassemia free survival (TFs), 2-year transplantation related mortality (TRM), 2-year transplantation related complications, infection during transplantation, immune reconstitution after transplantation, quality of life, and incidence of adverse events between the intervention group and the control group within 100 days after hid-hsct/mud-hsct.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.年龄 3-20 岁，性别不限；
2.输血依赖型地中海贫血患者；
3.拟接受非亲缘相合造血干细胞移植（MUD-HSCT）或 HLA 单倍体造血干细胞移植 （HID-HSCT）治疗者；
4.身体状况评分（Lansky/Karnofsky score）≥ 70%；
5.患者（或法定监护人）自愿参加研究并签署知情同意书；

Inclusion criteria

1.Age 3-20 years old, gender not limited; 2.Patients with transfusion dependent thalassemia; 3.Individuals planning to receive non matching hematopoietic stem cell transplantation (MUD-HSCT) or HLA haploid hematopoietic stem cell transplantation (HID-HSCT) treatment; 4.Lansky/Karnofsky score >= 70%; 5.The patient (or legal guardian) voluntarily participates in the study and signs an informed consent form;

排除标准：

1.有 HLA 基因全相合造血干细胞的供体，并愿意接受 HLA 基因全相合造血干细胞 移植； 2.已知乙肝、丙肝、艾滋病、梅毒、人类 T 淋巴病毒等传染性疾病患者； 3.有严重活动性细菌、病毒、真菌、疟疾或寄生虫感染； 4.自身免疫缺陷性疾病； 5.恶性肿瘤病史或当前恶性肿瘤患者； 6.重要器官疾病或实验室检查异常，包括但不限于：(1）患有肝硬化、肝纤维化或 活动性肝炎，和/或肝功能检查异常（丙氨酸氨基转移酶（ALT）和天门冬氨酸 氨基转移酶（AST）≥2.5×ULN；碱性磷酸酶≥2.5 × ULN）；(2）心脏病，或 左室射血分数（LVEF）< 60%，或心脏重度铁沉积；(3）肾脏疾病，或血肌酐 ≥ 1.5×ULN、肌酐清除率 < 30%正常值水平；(4）患有内分泌功能紊乱疾病； 存在未能纠正的出血性疾病； 7.合并重度精神性疾病（如严重抑郁、精神分裂症等）或认知功能障碍（痴呆、 谵妄等），无法配合完成研究； 8.外周血白细胞（WBC）计数<3×10^9/L 或血小板<100×10^9/L； 9.近 3 个月内接受过沙利度胺治疗； 10.既往接受过任何类型的基因和/或细胞治疗； 11.有严重过敏史者； 12.孕期、哺乳期、参加本试验 1 年内有妊娠计划的女性受试者； 13.正在参加其他临床试验者； 14.经研究者评估不适合参与本临床试验的其他情况；

Exclusion criteria：

1.A donor with HLA gene identical hematopoietic stem cells and willing to accept HLA gene identical hematopoietic stem cells transplant; 2.Known patients with infectious diseases such as hepatitis B, hepatitis C, AIDS, syphilis, and human T-lymphovirus; 3.Serious active bacterial, viral, fungal, malaria or parasitic infections; 4.Autoimmune diseases; 5.History of malignant tumors or current malignant tumor patient; 6.Important organ diseases or laboratory abnormalities, including but not limited to: (1) Suffering from cirrhosis, liver fibrosis, or Active hepatitis and/or abnormal liver function tests (alanine aminotransferase (ALT) and aspartate) Aminotransferase (AST) >= 2.5 × ULN; Alkaline phosphatase >= 2.5 × ULN); (2) Heart disease, or Left ventricular ejection fraction (LVEF)<60%, or severe iron deposition in the heart; (3) Kidney disease, or blood creatinine >= 1.5 × ULN, creatinine clearance rate<30% normal level; (4) Suffering from endocrine disorders; There are bleeding disorders that have not been corrected; 7.Combined severe mental illness (such as severe depression, schizophrenia, etc.) or cognitive impairment (dementia Delirium, etc.), unable to cooperate in completing the study; 8.Peripheral blood white blood cell (WBC) count<3 × 10^9/L or platelet count<100 × 10^9/L; 9.Received treatment with thalidomide within the past 3 months; 10.Previously received any type of gene and/or cell therapy; 11.Individuals with a history of severe allergies; 12.Pregnant, lactating, and female participants with a pregnancy plan within one year of participating in this trial; 13.Participants in other clinical trials; 14.Other situations assessed by researchers as unsuitable for participation in this clinical trial;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2024-10-01 00:00:00至 To 2027-09-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2025-02-08 00:00:00 至 To 2027-09-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

干预组

样本量：

 264

Group：

Intervention group

Sample size：

干预措施：

重组抗CD25人源化单克隆抗体健尼哌联合标准GVHD预防方案

干预措施代码：

Intervention：

Recombinant anti-CD25 humanized monoclonal antibody Jiannipai combined with standard GVHD prevention regimen

Intervention code：

组别：

对照组

样本量：

 132

Group：

Control group

Sample size：

干预措施：

标准GVHD预防方案

干预措施代码：

Intervention：

Standard GVHD prevention regimen

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 广西医科大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Guangxi Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 玉林市红十字会医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Yulin Red Cross Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广东省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangdong

City：

单位(医院)：

 茂名市人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Maoming People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 广西壮族自治区 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Guangxi Zhuang Autonomous Region

City：

单位(医院)：

 柳州市工人医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Liuzhou Workers' Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 海南省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Hainan

City：

单位(医院)：

 海南省人民医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Hainan Provincial People's Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

HID-HSCT/MUD-HSCT后100天内III-IV度急性GVHD（aGVHD）发生率

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence of grade III-IV acute GVHD (aGVHD) within 100 days after HID-HSCT/MUD-HSCT

Type：

Primary indicator

测量时间点：

造血干细胞移植后100天

测量方法：

在清髓预处理及干细胞回输直至移植后100天内观察，并在移植后4、5、6、7、8、9、10、11、12、15和18月分别对研究对象进行随访，收集体格检查、生命体征、血液学检查、临床生化、尿常规、不良事件相关资料。

Measure time point of outcome：

100 days after hematopoietic stem cell transplantation

Measure method：

Observation was conducted during the pre-treatment of bone marrow and stem cell transfusion until 100 days after transplantation, and follow-up was conducted on the study subjects at 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 15, and 18 months after transplantation to collect physical examination, vital signs, hematological examination, clinical biochemistry, urine routine, and adverse event related data.

指标中文名：

HID-HSCT/MUD-HSCT后100天内II-IV度aGVHD

指标类型：

次要指标

Outcome：

Grade II-IV aGVHD within 100 days after HID-HSCT/MUD-HSCT

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

造血干细胞移植后100天

测量方法：

在清髓预处理及干细胞回输直至移植后100天内观察，并在移植后4、5、6、7、8、9、10、11、12、15和18月分别对研究对象进行随访，收集体格检查、生命体征、血液学检查、临床生化、尿常规、不良事件相关资料。

Measure time point of outcome：

100 days after hematopoietic stem cell transplantation

Measure method：

Observation was conducted during the pre-treatment of bone marrow and stem cell transfusion until 100 days after transplantation, and follow-up was conducted on the study subjects at 4, 5, 6, 7, 8, 9, 10, 11, 12, 15, and 18 months after transplantation to collect physical examination, vital signs, hematological examination, clinical biochemistry, urine routine, and adverse event related data.

指标中文名：

HID-HSCT/MUD-HSCT 后慢性 GVHD（cGVHD）发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of chronic GVHD (cGVHD) after hid-hsct/mud-hsct

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

总生存期

指标类型：

次要指标

Outcome：

Overall survival

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

无地贫生存期（TFS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Thalassemia-Free Survival (TFS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

非复发死亡率(NRM）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Non-relapse mortality (NRM)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

移植相关并发症

指标类型：

次要指标

Outcome：

Transplantation related complications

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

生存质量情况

指标类型：

次要指标

Outcome：

Quality of life situation

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良事件及严重不良事件

指标类型：

次要指标

Outcome：

Adverse Events and Serious Adverse Events

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

正在进行

Recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 3 岁 years
最大 Max age 20 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

本试验采用北京大学临床研究所统一提供的电子交互式网络应答系统（Interactive Web Response System，IWRS）进行中央随机化，采用分层区组随机化方法以1:1比例将受试者随机分入干预组或对照组。

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

This experiment used the Interactive Web Response System (IWRS) provided by the Clinical Research Institute of Peking University for central randomization. The subjects were randomly assigned to the intervention group or the control group in a 1:1 ratio using a stratified block randomization method.

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

开放标签，对评估者隐藏分组

Blinding：

Open-label study with blinded-evaluators

是否共享原始数据：

IPD sharing

是Yes

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

我们在研究完成（预计2027年9月30日）后六个月内，将所有去身份标识的原始数据会上传临床试验公共管理平台ResMan（www.medresman.org.cn），并向公众开放查询。

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Within six months after the completion of our study (expected on September 30, 2027), all de-identified raw data will be uploaded to the clinical trial public management platform ResMan (www.medresman.org.cn) and made available for public access.

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

北京大学临床研究所采用CRF终版版本为基础，数据库管理人员采用RedCap软件进行数据采集系统构建

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The Clinical Research Institute of Peking University adopts the final version of CRF as the basis, and the database management personnel use RedCap software to construct the data collection system

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-05-12 12:02:47