ChiCTR2600124383 版本V1.0 版本创建时间2026/05/11 17:41:42 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600124383 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-05-11 17:41:33 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-05-11 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

评估个体化新生抗原mRNA疫苗在NSCLC患者中的安全性、耐受性 以及初步疗效的I期临床研究

Public title：

A Phase I Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of an Individualized Neoantigen mRNA Vaccine in Patients with Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC)

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

评估个体化新生抗原mRNA疫苗在NSCLC患者中的安全性、耐受性 以及初步疗效的I期临床研究

Scientific title：

A Phase I Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, and Preliminary Efficacy of an Individualized Neoantigen mRNA Vaccine in Patients with Non-Small Cell Lung Cancer (NSCLC)

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

王涛 

研究负责人：

王涛 

Applicant：

Wang Tao 

Study leader：

Wang Tao 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 13770794040

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 25 8310 6666

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 wangtao@njglyy.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 wangtao@njglyy.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

江苏省南京市鼓楼区中山路321号

研究负责人通讯地址：

江苏省南京市鼓楼区中山路321号

Applicant address：

No. 321, Zhongshan Road, Gulou District, Nanjing City, Jiangsu Province

Study leader's address：

No. 321, Zhongshan Road, Gulou District, Nanjing City, Jiangsu Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

南京大学医学院附属鼓楼医院

Applicant's institution：

Gulou Hospital Affiliated to Nanjing University Medical School

研究负责人所在单位：

南京大学医学院附属鼓楼医院

Affiliation of the Leader：

Gulou Hospital Affiliated to Nanjing University Medical School

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025-1124-02

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

南京大学医学院附属鼓楼医院医学伦理委员会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of Gulou Hospital Affiliated to Nanjing University Medical School

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-01-19 00:00:00

伦理委员会联系人：

鼓楼伦理办公室

Contact Name of the ethic committee：

Gu LouLunLiBanGongShi

伦理委员会联系地址：

江苏省南京市鼓楼区中山路321号

Contact Address of the ethic committee：

No. 321, Zhongshan Road, Gulou District, Nanjing City, Jiangsu Province

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 25 83106666

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 51350367@qq.com

研究实施负责（组长）单位：

南京大学医学院附属鼓楼医院

Primary sponsor：

Gulou Hospital Affiliated to Nanjing University Medical School

研究实施负责（组长）单位地址：

江苏省南京市鼓楼区中山路321号

Primary sponsor's address：

No. 321, Zhongshan Road, Gulou District, Nanjing City, Jiangsu Province

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

江苏省

市(区县)：

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

南京大学医学院附属鼓楼医院

具体地址：

江苏省南京市鼓楼区中山路321号

Institution
hospital：

Gulou Hospital Affiliated to Nanjing University Medical School

Address：

No. 321, Zhongshan Road, Gulou District, Nanjing City, Jiangsu Province

经费或物资来源：

苏州贝伦生物科技有限公司

Source(s) of funding：

Jiangsu Provincial Major Special Project for Innovative Drugs

研究疾病：

非小细胞肺癌  

Target disease：

NSCLC

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

主要目的： 1. 评价个体化新生抗原 mRNA 肿瘤疫苗在 NSCLC 中的安全性和耐受性。 2. 评价个体化新生抗原 mRNA 肿瘤疫苗在 NSCLC 中的免疫原性。 次要目的： 1. 评价个体化新生抗原 mRNA 肿瘤疫苗在驱动基因阳性进展期 NSCLC 病人中的疗效。 探索性目的： 1. 探索性分析 BT-2002 治疗的生物标志物及评估肿瘤类器官芯片在药效预测上的价值。  

Objectives of Study：

Primary Objectives: 1. To evaluate the safety and tolerability of personalized neoantigen mRNA tumor vaccines in NSCLC. 2. To evaluate the immunogenicity of personalized neoantigen mRNA tumor vaccines in NSCLC. Secondary Objectives: 1. To evaluate the efficacy of personalized neoantigen mRNA tumor vaccines in patients with advanced NSCLC with driver gene positivity. Exploratory Objectives: 1. To perform exploratory analysis of biomarkers from BT-2002 treatment and to assess the value of tumor organoid chips in predicting drug efficacy.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 患者自愿加入本研究，签署知情同意书； 2. >= 18 岁，男女皆可； 3. 队列 1: 经手术组织病理学确诊的 IB-IIIA 期根治性术后辅助 NSCLC，经过或未经过 4 周期术后辅助化疗，辅助免疫治疗，或辅助靶向治疗均可纳入；队列 2: 组织学或细胞学证实的驱动基因阳性进展期 NSCLC，包括 EGFR、ALK、ROS-1、BRAF、RET、c-MET 等突变；且既往未进行系统性化疗（等待基因检测结果期间行化疗或既往接受过术后辅助化疗时间大于 6 个月可纳入）；并在一线联合使用靶向治疗； 4. ECOG 评分：0-1； 5. 对于进展期患者预期生存期 >= 6 月； 6. 重要器官的功能符合下列要求： (1) 中性粒细胞绝对计数 >= 1.5 x 10^9/L； (2) 淋巴细胞绝对计数 >= 0.8 x 10^9/L； (3) 血小板 >= 80 x 10^9/L； (4) 血红蛋白 >= 90 g/L； (5) 胆红素 <= 1.5 x ULN（首次用药前 7 天内）； (6) ALT 和 AST <= 1.5 x ULN（首次用药前 7 天内）； (7) 血清肌酐 <= 1.5 x ULN； 7. 促甲状腺激素(TSH) <= 1 x ULN（如异常应同时考察 FT3、FT4 水平，如 FT3 及 FT4 水平正常，可以入组）； 8. 非手术绝育或育龄期女性患者，需要在研究治疗期间和研究治疗期结束后 3 个月内采用一种经医学认可的避孕措施（如宫内节育器，避孕药或避孕套）；非手术绝育的育龄期女性患者在研究入组前的 72 h 内血清或尿 HCG 检查必须为阴性；而且必须为非哺乳期；对于伴侣为育龄妇女的男性患者，应在试验期间和末次给予治疗药物后 3 个月内采用有效方法避孕； 9. 同意提供血液样本和组织学标本。

Inclusion criteria

1. The patient voluntarily joins this study and signs the informed consent form; 2. Age ≥ 18 years, both male and female eligible; 3. Cohort 1: IB-IIIA stage NSCLC confirmed by surgical histopathology after radical surgery, regardless of whether 4 cycles of postoperative adjuvant chemotherapy, adjuvant immunotherapy, or adjuvant targeted therapy have been received; Cohort 2: advanced NSCLC with driver gene positivity confirmed by histology or cytology, including mutations in EGFR, ALK, ROS-1, BRAF, RET, c-MET, etc.; and previous systemic chemotherapy not administered (patients who received chemotherapy while awaiting gene test results or received postoperative adjuvant chemotherapy more than 6 months ago can be included); and first-line combined targeted therapy; 4. ECOG performance status: 0-1; 5. Expected survival ≥ 6 months for advanced patients; 6. Important organ functions meet the following requirements: (1) Absolute neutrophil count ≥ 1.5 x 10^9/L; (2) Absolute lymphocyte count ≥ 0.8 x 10^9/L; (3) Platelets ≥ 80 x 10^9/L; (4) Hemoglobin ≥ 90 g/L; (5) Bilirubin ≤ 1.5 x ULN (within 7 days prior to first administration); (6) ALT and AST ≤ 1.5 x ULN (within 7 days prior to first administration); (7) Serum creatinine ≤ 1.5 x ULN; 7. Thyroid-stimulating hormone (TSH) ≤ 1 x ULN (if abnormal, FT3 and FT4 levels should also be assessed; if FT3 and FT4 are normal, the patient can be enrolled); 8. Female patients of childbearing potential who are not surgically sterilized should use one medically approved contraceptive method (such as intrauterine device, contraceptive pills, or condoms) during the study treatment and for 3 months after completion of the study treatment; serum or urine HCG tests must be negative within 72 hours before enrollment for these women; they must also not be breastfeeding; male patients with partners of childbearing potential should use effective contraception during the trial and for 3 months after the last administration of study drug; 9. Agree to provide blood samples and tissue specimens.

排除标准：

1. 患者存在任何活动性自身免疫病或有自身免疫病病史（如以下，但不局限于：自身免疫性肝炎、间质性肺炎，葡萄膜炎，肠炎，肝炎，垂体炎，血管炎，肾炎，甲状腺功能亢进；患者患有白癜风；在童年期哮喘已完全缓解，成人后无需任何干预的可纳入；患者需要支气管扩张剂进行医学干预的哮喘则不能纳入）； 2. 患者正在使用免疫抑制剂、或全身激素治疗以达到免疫抑制目的（剂量 > 10 mg/天泼尼松或其他等疗效激素），并在入组前 2 周内仍在继续使用的； 3. 对其他免疫治疗药物发生过重度过敏反应； 4. 患有高血压，且经降压药物治疗无法获得良好控制（收缩压 >= 140 mmHg 或者舒张压 >= 90 mmHg）； 5. 有未能良好控制的心脏临床症状或疾病，如： (1) NYHA 2 级以上心力衰竭； (2) 不稳定型心绞痛； (3) 1 年内发生过心肌梗死； (4) 有临床意义的室上性或室性心律失常需要治疗或干预； (5) QTc > 450 ms（男性）；QTc > 470 ms（女性）； 6. 凝血功能异常（INR > 2.0、PT > 16 s），具有出血倾向或正在接受溶栓或抗凝治疗，允许预防性使用小剂量阿司匹林、低分子肝素； 7. 患者有活动性感染、用药前 7 天内有不明原因发热 >= 38.5°C、或基线期白细胞计数 > 15 x 10^9/L；或有化脓性和慢性感染，伤口迁延不愈者； 8. 患者既往曾接受过肿瘤疫苗治疗； 9. 妊娠、哺乳期妇女，或有生育能力但未采取避孕措施的女性患者； 10. 在过去的 5 年中患有其他恶性肿瘤（除外基底细胞或鳞状细胞癌，浅表性膀胱癌，原位宫颈癌或乳腺癌）； 11. 同时参加其他临床试验的患者； 12. HIV 阳性；HCV 阳性；未经控制的活动性乙肝； 13. 治疗开始前 4 周内接受了活疫苗接种的； 14. 根据研究者的观点，可能会增加参加研究相关的风险，或者可能干扰研究结果解释的其他重度、急性或慢性医学疾病或精神疾病或实验室异常。

Exclusion criteria：

1. The patient has any active autoimmune disease or a history of autoimmune disease (such as, but not limited to: autoimmune hepatitis, interstitial pneumonia, uveitis, enteritis, hepatitis, hypophysitis, vasculitis, nephritis, hyperthyroidism; patients with vitiligo; asthma that completely resolved in childhood and requires no intervention in adulthood can be included; asthma that requires medical intervention with bronchodilators cannot be included); 2. The patient is using immunosuppressants or systemic steroid therapy to achieve immunosuppression (dose > 10 mg/day prednisone or equivalent steroids), and continues to use them within 2 weeks before enrollment; 3. Has had a severe allergic reaction to other immunotherapy drugs; 4. Has hypertension that cannot be well controlled with antihypertensive medications (systolic BP >= 140 mmHg or diastolic BP >= 90 mmHg); 5. Has uncontrolled cardiac clinical symptoms or disease, such as: (1) NYHA class 2 or above heart failure; (2) Unstable angina; (3) Myocardial infarction within the past year; (4) Clinically significant supraventricular or ventricular arrhythmias requiring treatment or intervention; (5) QTc > 450 ms (male); QTc > 470 ms (female); 6. Coagulation disorders (INR > 2.0, PT > 16 s), bleeding tendency, or currently receiving thrombolytic or anticoagulant therapy, prophylactic use of low-dose aspirin or low molecular weight heparin is allowed; 7. The patient has an active infection, unexplained fever >= 38.5°C within 7 days before medication, or baseline white blood cell count > 15 x 10^9/L; or has purulent or chronic infection, with wounds that heal poorly; 8. The patient has previously received tumor vaccine treatment; 9. Pregnant or breastfeeding women, or women of childbearing potential who are not using contraception; 10. Has had other malignancies in the past 5 years (excluding basal cell or squamous cell carcinoma, superficial bladder cancer, carcinoma in situ of the cervix, or breast cancer); 11. Patients who are simultaneously participating in other clinical trials; 12. HIV positive; HCV positive; uncontrolled active hepatitis B; 13. Received live vaccine within 4 weeks before the start of treatment; 14. According to the investigator's opinion, other severe, acute, or chronic medical diseases, psychiatric disorders, or laboratory abnormalities that may increase risk for participating in the study or may interfere with the interpretation of study results.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-05-01 00:00:00至 To 2028-04-30 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-05-15 00:00:00 至 To 2027-04-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

50μg

样本量：

 3

Group：

50μg

Sample size：

干预措施：

50μg脂制纳米颗粒包裹的mRNA疫苗注射

干预措施代码：

Intervention：

Injection of 50μg lipid-encapsulated mRNA vaccine

Intervention code：

组别：

150μg

样本量：

 3

Group：

150μg

Sample size：

干预措施：

150μg脂制纳米颗粒包裹的mRNA疫苗注射

干预措施代码：

Intervention：

Injection of 150μg lipid-encapsulated mRNA vaccine

Intervention code：

组别：

450μg

样本量：

 3

Group：

450μg

Sample size：

干预措施：

450μg脂制纳米颗粒包裹的mRNA疫苗注射

干预措施代码：

Intervention：

Injection of 450μg lipid-encapsulated mRNA vaccine

Intervention code：

组别：

1000μg

样本量：

 3

Group：

1000μg

Sample size：

干预措施：

1000μg脂制纳米颗粒包裹的mRNA疫苗注射

干预措施代码：

Intervention：

Injection of 1000μg lipid-encapsulated mRNA vaccine

Intervention code：

组别：

剂量扩展

样本量：

 15

Group：

Dose Expansion

Sample size：

干预措施：

结合从队列 1 中获得的安全性数据，选择推荐剂量进行研究，于疫苗治疗期的 第 1、2、3、4、6、8、10、12 周注射，并与靶向药物联合应用。

干预措施代码：

Intervention：

Based on the safety data obtained from cohort 1, select the recommended dose for the study, administer injections in weeks 1, 2, 3, 4, 6, 8, 10, and 12 of the vaccine treatment period, and use it in combination with targeted drugs.

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 江苏省 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Jiangsu

City：

单位(医院)：

 南京大学医学院附属鼓楼医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Gulou Hospital Affiliated to Nanjing University Medical School

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

最大耐受剂量

指标类型：

主要指标

Outcome：

maximum tolerated dose

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

不良反应

指标类型：

主要指标

Outcome：

adverse effect

Type：

Primary indicator

测量时间点：

各访视时间点

测量方法：

记录患者注射部位和全身不良反应

Measure time point of outcome：

each visiting point

Measure method：

adverse effect of local injection site and systemic

指标中文名：

新生抗原特异性 CD4 和 CD8 T 淋巴细胞的反应

指标类型：

主要指标

Outcome：

Responses of naive antigen-specific CD4 and CD8 T lymphocytes

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

疗效（PFS、ORR、 DCR、OS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Efficacy (PFS, ORR, DCR, OS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

外周血

组织：

Sample Name：

whole blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

标本中文名：

肿瘤组织

组织：

Sample Name：

tumor tissue

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

no sharing

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-05-11 17:41:33