ChiCTR2600123519 版本V1.0 版本创建时间2026/04/27 16:32:21 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600123519 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-04-27 16:31:50 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-04-27 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

伐莫洛龙治疗杜氏肌营养不良症患儿的观察性研究

Public title：

Observational Study of Vamorolone in Children with Duchenne Muscular Dystrophy

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

伐莫洛龙治疗杜氏肌营养不良症患儿的观察性研究

Scientific title：

Observational Study of Vamorolone in Children with Duchenne Muscular Dystrophy

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

李杨 

研究负责人：

蔡晓唐 

Applicant：

Yang Li 

Study leader：

Xiaotang Cai 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 159 8366 7792

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 181 8060 9237

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 liyang199809@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 cxt_1999@126.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

四川省成都市武侯区人民南路三段17号

研究负责人通讯地址：

四川省成都市武侯区人民南路三段17号

Applicant address：

No. 17, Section 3, Renmin South Road, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

Study leader's address：

No. 17, Section 3, Renmin South Road, Wuhou District, Chengdu City, Sichuan Province

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

四川大学华西第二医院

Applicant's institution：

West China Second University Hospital, Sichuan University

研究负责人所在单位：

四川大学华西第二医院

Affiliation of the Leader：

West China Second University Hospital, Sichuan University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 医学科研2026伦审批第(007)号

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

四川大学华西第二医院医学科研伦理会

Name of the ethic committee：

Medical Ethics Committee of the Second West China Hospital of Sichuan University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-03-26 00:00:00

伦理委员会联系人：

郭应坤

Contact Name of the ethic committee：

Yingkun Guo

伦理委员会联系地址：

四川省成都市武侯区人民南路三段20号

Contact Address of the ethic committee：

20 Third Section of Renmin Road South, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 28 8857 0104

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

研究实施负责（组长）单位：

四川大学华西第二医院

Primary sponsor：

West China Second Hospital, Sichuan University

研究实施负责（组长）单位地址：

四川省成都市武侯区人民南路三段20号

Primary sponsor's address：

20 Third Section of Renmin Road South, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

四川

市(区县)：

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

四川大学华西第二医院

具体地址：

四川省成都市武侯区人民南路三段20号

Institution
hospital：

West China Second Hospital, Sichuan University

Address：

20 Third Section of Renmin Road South, Wuhou District, Chengdu, Sichuan, China

经费或物资来源：

四川大学华西第二医院科研项目基金KL134

Source(s) of funding：

Research Project Fund KL134 of West China Second University Hospital, Sichuan University

研究疾病：

杜氏/贝氏肌营养不良  

Target disease：

Duchenne/Becker muscular dystrophy

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

观察性研究

Study type：

Observational study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

队列研究 

Study design：

Cohort study 

研究目的：

本研究旨在通过系统收集伐莫洛龙治疗中国DMD患儿的真实世界数据，评估其长期疗效与安全性，明确伐莫洛龙在不同年龄、疾病阶段及基因型中国DMD患儿中的疗效差异，探索个体化用药策略，分析对生长发育、骨骼健康的远期影响，弥补随机对照试验证据局限，为制定符合中国人群特征的个体化治疗策略提供循证依据。  

Objectives of Study：

This study aims to systematically collect real-world data on vamorolone in the treatment of Chinese children with DMD, evaluate its long-term efficacy and safety, identify differences in efficacy across various ages, disease stages and genotypes, explore individualized medication strategies, and analyze long-term impacts on growth, development and bone health. By addressing limitations in evidence from randomized controlled trials, it will provide evidence-based support for the development of personalized treatment strategies tailored to the Chinese population.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

同时满足以下所有条件的研究参与者方可纳入本研究： 1.年龄4~18岁的男性研究参与者； 2.经基因检测确诊为杜氏肌营养不良症（DMD），明确基因变异类型； 3.伐莫洛龙治疗组：既往有规律泼尼松服用史，已转换为伐莫洛龙治疗或计划转换为伐莫洛龙治疗，愿意配合完成规定随访周期； 4.泼尼松对照组：未使用过伐莫洛龙，规律使用泼尼松治疗≥6个月，愿意配合完成规定随访周期； 5.研究参与者法定监护人知情同意，并签署知情同意书。

Inclusion criteria

Only participants who meet **all** of the following criteria will be enrolled in this study: 1. Male participants aged 4 to 18 years; 2. Confirmed diagnosis of Duchenne muscular dystrophy (DMD) by genetic testing, with a defined genetic variant; 3. Vamorolone treatment group: participants with a regular history of prednisone use, who have switched to or plan to switch to vamorolone treatment, and who agree to comply with the required follow-up schedule; 4. Prednisone control group: participants with no prior vamorolone exposure, who have received regular prednisone treatment for >=6 months, and who agree to comply with the required follow-up schedule; 5. Written informed consent obtained from the legal guardian(s) of the participant.

排除标准：

符合以下任何一项的研究参与者将被排除出本研究： 1.合并其他遗传性肌肉疾病、神经系统疾病（如脊髓性肌萎缩症、脑瘫等）； 2.存在严重的心、肝、肾、肺等重要脏器功能衰竭； 3.合并恶性肿瘤、严重感染、凝血功能障碍等其他严重疾病； 4.对伐莫洛龙、泼尼松或其他研究相关检测试剂过敏； 5.正在参与其他临床试验； 6.法定监护人无法配合完成随访或拒绝签署知情同意书。

Exclusion criteria：

Participants meeting **any** of the following criteria will be excluded from this study: 1. Presence of other inherited muscular diseases or neurological disorders (e.g., spinal muscular atrophy, cerebral palsy, etc.); 2. Severe failure of major organs including the heart, liver, kidney, or lung; 3. Presence of other serious conditions such as malignant tumors, severe infections, or coagulation disorders; 4. History of allergy to vamorolone, prednisone, or other study-related test reagents; 5. Current participation in other clinical trials; 6. Inability of the legal guardian to comply with follow-up requirements or refusal to provide written informed consent.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-05-01 00:00:00至 To 2029-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-05-01 00:00:00 至 To 2028-12-31 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

伐莫洛龙治疗组

样本量：

 15

Group：

Vamorolone Treatment Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

组别：

泼尼松治疗组

样本量：

 30

Group：

Prednisone Treatment Group

Sample size：

干预措施：

无

干预措施代码：

Intervention：

None

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 四川 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Sichuan

City：

单位(医院)：

 四川大学华西第二医院 

单位级别：

 三甲 

Institution
hospital：

West China Second Hospital, Sichuan University

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

北极星门诊评估（NSAA）评分

指标类型：

主要指标

Outcome：

North Star Ambulatory Assessment, NSAA

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

康复治疗师评估

Measure time point of outcome：

Measure method：

Rehabilitation therapist assessment

指标中文名：

计时功能测试用时

指标类型：

主要指标

Outcome：

Timing Function Test

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

康复治疗师评估

Measure time point of outcome：

Measure method：

Rehabilitation therapist assessment

指标中文名：

血清肌酸激酶数量

指标类型：

次要指标

Outcome：

Serum creatine kinase

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

身高Z评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Height Z-score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

体重Z评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Weight Z-score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

BMI Z 评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

BMI Z-score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

骨密度值

指标类型：

次要指标

Outcome：

Bone mineral density

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

骨代谢标志物数值

指标类型：

次要指标

Outcome：

bone turnover biomarkers

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

脊柱侧弯角度

指标类型：

次要指标

Outcome：

bone turnover biomarkers

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 4 岁 years
最大 Max age 18 岁 years

性别：

男性

Gender：

Male

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

公开/Public

盲法：

Blinding：

试验完成后的统计结果（上传文件）：

Calculated Results after
the Study Completed(upload file)：

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

医院病历系统、病例报告表形式、电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Electronic Data Capture, EDC

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

暂未确定/Not yet

注册人：

Name of Registration：

  2026-04-27 16:31:50