ChiCTR2600123400 版本V1.0 版本创建时间2026/04/26 20:41:07 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600123400 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-04-26 20:37:41 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-04-26 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

特立妥单抗治疗儿童难治性自身免疫性疾病的有效性及安全性研究

Public title：

Efficacy and Safety of Teclistamab in Pediatric Patients with Refractory Autoimmune Diseases

注册题目简写：

English Acronym：

研究课题的正式科学名称：

特立妥单抗治疗儿童难治性自身免疫性疾病的有效性及安全性研究

Scientific title：

Efficacy and Safety of Teclistamab in Pediatric Patients with Refractory Autoimmune Diseases

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

宋红梅 

研究负责人：

宋红梅 

Applicant：

Hongmei Song 

Study leader：

Hongmei Song 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 10 69154494

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 10 69154494

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 songhm1021@126.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 songhm1021@hotmail.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

北京东城区王府井帅府园1号

研究负责人通讯地址：

北京东城区王府井帅府园1号

Applicant address：

Department of Pediatrics, Peking Union Medical College Hospital, Beijing, China

Study leader's address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

中国医学科学院北京协和医院

Applicant's institution：

Peking Union Medical College Hospital

研究负责人所在单位：

中国医学科学院北京协和医院

Affiliation of the Leader：

Peking Union Medical College Hospital

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 I-26PJ0303

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

 查看附件View

批准本研究的伦理委员会名称：

中国医学科学院北京协和医院伦理审查委员会

Name of the ethic committee：

PUMCH Institutional Review Board

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2026-01-29 00:00:00

伦理委员会联系人：

李佳月

Contact Name of the ethic committee：

Jiayue Li

伦理委员会联系地址：

北京东城区王府井帅府园1号

Contact Address of the ethic committee：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 10 69156874

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 dott1994@163.com

研究实施负责（组长）单位：

中国医学科学院北京协和医院

Primary sponsor：

Peking Union Medical College Hospital

研究实施负责（组长）单位地址：

北京东城区王府井帅府园1号

Primary sponsor's address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

北京市

市(区县)：

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

中国医学科学院北京协和医院

具体地址：

北京东城区王府井帅府园1号

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Address：

No.1 Shuaifuyuan, Wangfujing, Dongcheng District, Beijing

经费或物资来源：

生育健康及妇女儿童健康保障

Source(s) of funding：

National Key R&D Program of China

研究疾病：

复发性/难治性儿童系统性红斑狼疮、幼年型皮肌炎、干燥综合征、系统性硬化症  

Target disease：

Recurrent/Refractory Pediatric Systemic Lupus Erythematosus, Juvenile Dermatomyositis, Sjogren's Syndrome, Systemic Sclerosis

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 上市后药物 

Study phase：

4

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

本研究旨在系统评估特立妥单抗（Teclistamab）在儿童难治性自身免疫性疾病中的有效性及安全性，以期为此类患儿提供新的精准免疫治疗策略。通过前瞻性临床观察与多维度免疫学评估，深入探讨其在儿童患者中的临床疗效、免疫学机制。  

Objectives of Study：

This study aims to systematically evaluate the efficacy and safety of Teclistamab in children with refractory autoimmune diseases, with the goal of providing new precision immunotherapy strategies for this group of patients. Through prospective clinical observation and multidimensional immunological assessment, it will thoroughly investigate its clinical efficacy and immunological mechanisms in pediatric patients.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1.确诊标准：根据国际公认的分类标准确诊为一种自身免疫性疾病（包括系统性红斑狼疮、系统性硬化症、幼年皮肌炎、干燥综合征）；
2.B细胞/浆细胞参与证据：检测到特征性自身抗体阳性，包括ANA、抗dsDNA、抗Jo-1、抗MDA5、抗PL-7、抗SSA、抗SSB等；
3.疾病活动证据：在入组时存在活动性疾病（依据疾病活动度评估量表及相应标准评估），并伴有临床或实验室证据提示持续免疫激活；
4.复发性/难治性证据：既往疗效不佳，曾使用过至少3种DMARDs治疗反应不佳，包括： ①传统合成DMARD（如环磷酰胺、甲氨蝶呤、来氟米特等）； ②生物制剂（如利妥昔单抗、贝利尤单抗）； ③靶向合成DMARD（如JAK抑制剂）；
5.年龄、体重限制：体重≥35kg，筛选时年龄为12~17岁；
6.监护人及患儿提供书面知情同意书；
7.随访可及性；可按照试验设计完成研究，并按期随访；

Inclusion criteria

1.Diagnostic criteria: Diagnosed as an autoimmune disease according to internationally recognized classification standards (including systemic lupus erythematosus, systemic sclerosis, juvenile dermatomyositis, Sj?gren's syndrome); 2.Evidence of B cell/plasma cell involvement: characteristic autoantibodies were detected, including ANA, anti-dsDNA, anti-Jo-1, anti-MDA5, anti-PL-7, anti-SSA, anti-SSB,; 3.Evidence of disease activity: Active disease was present at enrollment (based on disease activity assessment scales and corresponding standard evaluations), accompanied by clinical or laboratory evidence suggesting persistent immune activation; 4.Evidence of recurrent/refractory disease: Previous poor efficacy, having used at least three DMARDs with poor treatment response, including: (1) Conventional synthetic DMARDs (such as cyclophosphamide, methotrexate, leflunomide, etc.); (2) Biologics (such as rituximab, belimumab); (3) Targeted synthetic DMARDs (such as JAK inhibitors); 5.Age and weight restrictions: weight >=35kg, age 12-17 years at screening; 6.Guardians and patients provide written informed consent; 7.Follow-up accessibility: follow-up can be conducted on schedule;

排除标准：

1.存在活动性感染性疾病：存在活动性结核、EB、CMV；
2.存在肿瘤性疾病：既往及当前存在肿瘤性疾病证据；
3.存在神经系统疾病：癫痫、器质性脑病、脑血管事件、颅神经障碍；
4.存在严重心血管系统疾病：NYHA心功能分级≥Ⅱ级；
5.严重肝、肾功能不全：肝功能（ALT/AST）超过正常上限2倍或肾功能异常；
6.存在过敏史：既往接受任何单克隆抗体或生物制剂时发生过敏性休克、严重输注反应或其他严重超敏反应者；
7.既往依从性差或不愿长期随访者；
8.经研究者评估认为不适宜参加本研究；

Exclusion criteria：

1.Presence of active infectious diseases: presence of active tuberculosis, EB, CMV; 2.Presence of neoplastic diseases: evidence of past and current neoplastic diseases; 3.Presence of neurological diseases: epilepsy, organic brain disease, cerebrovascular events, cranial nerve disorders; 4.Presence of serious cardiovascular system disease: NYHA cardiac function classification >= Class II; 5.Severe liver and kidney dysfunction: liver function (ALT/AST) exceeding twice the upper limit of normal or abnormal kidney function; 6.History of allergies: Individuals who have previously experienced anaphylactic shock, severe infusion reactions, or other serious hypersensitivity reactions when receiving any monoclonal antibody or biologic agent. 7.Those with poor past compliance or unwilling to undergo long-term follow-up;

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2026-01-29 00:00:00至 To 2029-01-29 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-27 00:00:00 至 To 2028-06-01 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

试验组

样本量：

 20

Group：

Experimental group

Sample size：

干预措施：

特立妥单抗

干预措施代码：

Intervention：

Teclistamab

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 北京市 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Beijing

City：

单位(医院)：

 中国医学科学院北京协和医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

Peking Union Medical College Hospital

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

改良Rodnan皮肤评分

指标类型：

次要指标

Outcome：

Modified Rodnan Skin Score

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗前及治疗24周后

测量方法：

Measure time point of outcome：

Week 0，24

Measure method：

指标中文名：

欧洲抗风湿病联盟干燥综合征疾病活动度指数

指标类型：

次要指标

Outcome：

EULAR Sj?gren’s Syndrome Disease Activity Index, ESSDAI

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗前及治疗24周后

测量方法：

Measure time point of outcome：

Week 0，24

Measure method：

指标中文名：

不良事件的发生率及特征

指标类型：

主要指标

Outcome：

Incidence and Characteristics of Adverse Events

Type：

Primary indicator

测量时间点：

治疗结束后4周

测量方法：

Measure time point of outcome：

4 weeks after the end of treatment

Measure method：

指标中文名：

系统性红斑狼疮疾病活动度指数

指标类型：

次要指标

Outcome：

Systemic Lupus Erythematosus Disease Activity Index, SLEDAI

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

治疗前及治疗24周后

测量方法：

Measure time point of outcome：

Week 0，24

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血液

组织：

Sample Name：

blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后保存  

说明

Fate of sample：

Preservation after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 12 岁 years
最大 Max age 17 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

无

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

None

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

病历记录表和电子表

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

The data includes the original record and CRF

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-04-26 20:37:41