ChiCTR2600121817 版本V1.0 版本创建时间2026/04/03 11:37:01 中国临床试验注册中心

审核状态：

Project audit state：

通过审核

Successful

注册号：

Registration number：

 ChiCTR2600121817 

最近更新日期：

Date of Last Refreshed on：

 2026-04-03 11:34:58 

注册时间：

Date of Registration：

 2026-04-03 00:00:00 

注册号状态：

预注册

Registration Status：

Prospective registration

注册题目：

一项在弥漫性毒性甲状腺肿患者中评价 GenSci098 单次皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的研究

Public title：

A Phase I Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Single Ascending Subcutaneous Dose of GenSci098 in Patients with Graves′ Disease

注册题目简写：

English Acronym：

A Phase I Clinical Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Single Ascending Subcutaneous Dose of GenSci098 in Patients with Graves′ Disease

研究课题的正式科学名称：

一项在弥漫性毒性甲状腺肿患者中评估GenSci098单次皮下注射给药剂量递增的安全性、耐受性、药代动力学和药效学的I期临床研究

Scientific title：

A Study of GensSci098 in SubjectsWith Graves' Disease

研究课题代号(代码)：

Study subject ID：

在二级注册机构或其它机构的注册号：

The registration number of the Partner Registry or other register：

申请注册联系人：

严君 

研究负责人：

单忠艳 

Applicant：

Yan Jun 

Study leader：

Shan Zhongyan 

申请注册联系人电话：

Applicant telephone：

 +86 431 85101626

研究负责人电话：

Study leader's
telephone：

+86 24 83283298

申请注册联系人传真 ：

Applicant Fax：

研究负责人传真：

Study leader's fax：

申请注册联系人电子邮件：

Applicant E-mail：

 Yanjun01@genscigroup.com

研究负责人电子邮件：

Study leader's E-mail：

 cmushanzhongyan@163.com

申请单位网址(自愿提供)：

Applicant website(voluntary supply)：

研究负责人网址(自愿提供)：

Study leader's website(voluntary supply)：

申请注册联系人通讯地址：

中国吉林省长春市高新技术产业开发区越达路1718号

研究负责人通讯地址：

中国辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

Applicant address：

1718 Yueda Road, High-tech Industrial Development Zone, Changchun, Jilin, China

Study leader's address：

155 Nanjing North Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

申请注册联系人邮政编码：

Applicant postcode：

研究负责人邮政编码：

Study leader's postcode：

申请人所在单位：

长春金赛药业有限责任公司

Applicant's institution：

Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

研究负责人所在单位：

中国医科大学附属第一医院

Affiliation of the Leader：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

是否获伦理委员会批准：

是

Approved by ethic committee：

Yes

伦理委员会批件文号：

Approved No. of ethic committee：

 2025YL170

伦理委员会批件附件：

Approved file of Ethical Committee：

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批准本研究的伦理委员会名称：

中国医科大学附属第一医院医学伦理委员会临床医学研究专业委员会

Name of the ethic committee：

The Medical Ethics Committee of the First Hospital of China Medical University

伦理委员会批准日期：

Date of approved by ethic committee：

 2025-11-10 00:00:00

伦理委员会联系人：

李博

Contact Name of the ethic committee：

Li Bo

伦理委员会联系地址：

中国辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

Contact Address of the ethic committee：

155 Nanjing North Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

伦理委员会联系人电话：

Contact phone of the ethic committee：

 +86 24 83282802

伦理委员会联系人邮箱：

Contact email of the ethic committee：

 ydyyllwyh2010@163.com

研究实施负责（组长）单位：

中国医科大学附属第一医院

Primary sponsor：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

研究实施负责（组长）单位地址：

中国辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

Primary sponsor's address：

155 Nanjing North Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

试验主办单位(项目批准或申办者)：

Secondary sponsor：

国家：

中国

省(直辖市)：

辽宁

市(区县)：

Country：

China

Province：

Liaoning

City：

单位(医院)：

中国医科大学附属第一医院

具体地址：

中国辽宁省沈阳市和平区南京北街155号

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

Address：

155 Nanjing North Street, Heping District, Shenyang, Liaoning, China

经费或物资来源：

长春金赛药业有限责任公司

Source(s) of funding：

Changchun GeneScience Pharmaceutical Co., Ltd.

研究疾病：

弥漫性毒性甲状腺肿  

Target disease：

Diffuse toxic goiter

研究疾病代码：

Target disease code：

研究类型：

干预性研究

Study type：

Interventional study

研究所处阶段：

 I期临床试验 

Study phase：

1

研究设计：

单臂 

Study design：

Single arm 

研究目的：

评估GenSci098在弥漫性毒性甲状腺肿（GD）患者中单次皮下注射给药剂量递增的安全性和耐受性。 评估GenSci098在GD患者中单次皮下注射给药的药代动力学（PK）特征。  

Objectives of Study：

To evaluate the safety and tolerability of single subcutaneous ascending dose of GenSci098 in patients with Graves′ disease (GD). To evaluate the pharmacokinetic (PK) profile of GenSci098 after a single subcutaneous dose in patients with GD.

药物成份或治疗方案详述：

 

Description for medicine or protocol of treatment in detail：

 

纳入标准：

1. 签署知情同意书（ICF）时：年龄>=18岁。 2. 既往或筛选期由医生根据临床和实验室检查结果诊断为GD（提供检查报告和病历记录）。 3. 筛选期实验室检查符合： (1) 1.5×ULN＜FT4 <= 5×ULN (2) TSH < LLN (3) TRAb阳性（以研究中心正常范围上限为准） 4. 既往未接受过ATDs治疗的患者，或既往接受过ATDs治疗，筛选前已停药>=4周的患者。 5. 不伴TED或伴轻度TED，轻度TED通常伴有以下1种或多种表现： (1) 眼睑退缩宽度＜2 mm (2) 轻度软组织受累 (3) 眼球突出度在相对于种族和性别的正常值上限+3 mm内 (4) 一过性复视 (5) 润滑型滴眼液治疗有效的角膜暴露性症状 6. 女性受试者需符合以下条件之一，才能参加本研究： (1) 无生育能力，定义为给药前至少6周进行过手术绝育（子宫切除术、双侧输卵管切除术、双侧输卵管结扎或双侧卵巢切除术）或绝经（非基础性疾病引起的自发性闭经>=12个月，且血清卵泡刺激素（FSH）>=40 mIU/mL） (2) 有生育能力的女性受试者，同意在研究期间自筛选访视开始直至给药后140天，坚持正确使用下列一种可接受的有效避孕方法： 1) 完全禁欲（基于受试者的喜好和以往生活方式） 2) 避孕套和安全期计算法配合使用 3) 使用口服避孕药（雌激素和黄体酮），并且应在接受研究治疗前，稳定使用相同避孕药物至少3个月 4) 注射或植入激素避孕方法或放置宫内节育器（IUD）或宫内节育系统（IUS），或具有相似疗效（失败率<1%）的其他形式激素避孕法，例如激素阴道环或透皮激素避孕 5) 其男性伴侣至少在6个月前进行过手术绝育 7. 男性受试者需符合以下条件之一，才能参加本研究： (1) 在研究期间自筛选访视开始直至给药后140天，同意与有生育能力的女性伴侣发生性行为时使用有效避孕措施（如避孕套和安全期计算法配合使用，或至少在用药前30天开始使用激素避孕，或放置IUD或IUS），并在此期间避免捐赠精子 (2) 在研究期间自筛选访视开始直至给药后140天，同意完全禁欲 (3) 在研究治疗前至少6个月进行过手术绝育 8. 自愿签署ICF，能够理解并遵守本研究规定的治疗方案和评估，定期按时随访。

Inclusion criteria

1. Participants must fulfill all the following criteria to be eligible for the study: (1) Age >=18 years at the time of signing the Informed Consent Form (ICF). (2) Diagnosis of GD, either previously or at screening, based on clinical and laboratory findings as assessed by a physician (supporting examination reports and medical records must be available). (3) Laboratory test values during screening period are outlined below: 1) 1.5×ULN=4 weeks prior to screening. (5) No TED or mild TED. Mild TED is typically characterized by one or more of the following: 1) Eyelid retraction width <2 mm 2) Mild soft tissue involvement 3) Exophthalmos within +3 mm of the upper limit of normal for race and sex 4) Transient diplopia 5) Corneal exposure symptoms effectively treated with lubricating eye drops 2. Female participants must meet one of the following conditions to be eligible for the study: (1) Infertile, defined as surgical sterilization (hysterectomy, bilateral salpingectomy, bilateral tubal ligation, or bilateral oophorectomy) at least 6 weeks prior to administration or menopausal (spontaneous amenorrhea >= 12 months which is not caused by underlying diseases and confirmed by serum follicle stimulating hormone [FSH] level >= 40 mIU/mL). (2) Female participants of childbearing potential agree, from the start of the screening visit until 140 days after the last dose, to consistently and correctly use one of the following acceptable methods of effective contraception: 1) Complete abstinence (based on the participant's preference and usual lifestyle). 2) Combination of condom use with the calendar method. 3) Use of oral contraceptives (estrogen and progesterone), and being on a stable dose of the same contraceptive medication for at least 3 months prior to study treatment. 4) Injectable or implantable hormonal contraception, or placement of an intrauterine device (IUD) or intrauterine system (IUS), or other forms of hormonal contraception with similar efficacy (failure rate < 1%), such as a hormonal vaginal ring or transdermal hormonal contraception. 5) Vasectomized partner, with the procedure performed at least 6 months ago. 3. Male participants must meet one of the following criteria to be eligible for the study: (1) Agree to use effective contraception (e.g., combination of condom use with the calendar method, hormonal contraception initiated at least 30 days prior to administration, or placement of an IUD or IUS) when engaging in sexual activity with a female partner of childbearing potential from the start of the screening visit until 140 days after the administration and refrain from donating sperm during this period. (2) Agree to practice complete abstinence from the start of the screening visit until 140 days after the administration. (3) Have had a vasectomy at least 6 months prior to study treatment. 4. Voluntarily sign the ICF and be able to understand and comply with the study's treatment regimen and assessments, and carry out follow-up visits as scheduled.

排除标准：

1. 非GD原因引起的甲状腺功能亢进病史（例如毒性多结节性甲状腺肿或毒性甲状腺腺瘤）。 2. 既往接受过放射性碘（RAI）治疗或甲状腺手术治疗（甲状腺细针穿刺活检是允许的）。 3. 既往有甲状腺危象病史，和/或研究者评估目前存在相关风险。 4. 筛选前6周内服用过任何剂量的左甲状腺素（L-T4）、干燥甲状腺提取物或三碘甲状腺原氨酸。 5. 既往因TED接受过眼眶放疗或手术，或需要立即手术干预TED，和/或计划在研究期间针对TED进行放疗/手术。 6. 存在视神经病变和/或角膜损伤证据者。 7. 筛选前3个月内使用过糖皮质激素（静脉或口服）、免疫抑制剂。 8. 筛选期至研究结束期间，不能停止吸烟/使用烟草制品者。 9. 任何已知对试验药物组分或类似物过敏者，或以前对单克隆抗体有过敏反应。 10. 筛选前3个月内参加过其他临床试验（未接受任何干预措施者除外）或在其他临床试验的5个研究药物半衰期内（以时间长者为准）或正在参加其他临床试验者。 11. 筛选时12导联心电图提示QTcF间期延长（男性>450 ms，女性>460 ms）、12导联心电图其他指标异常有临床意义者。 12. 筛选时丙氨酸氨基转移酶（ALT）或天门冬氨酸氨基转移酶（AST）超过正常值上限（ULN）的2倍，或总胆红素（TBIL）超过ULN的2倍，或血肌酐（Cr）>=ULN的1.5倍。 13. 筛选时处于妊娠期或哺乳期，或筛选期血妊娠试验结果阳性的女性。 14. 筛选时人类免疫缺陷病毒抗体（HIV Ab）阳性、梅毒螺旋体特异性抗体（TPPA）阳性者；筛选时丙型肝炎病毒抗体（HCV Ab）阳性者；筛选时乙肝表面抗原（HbsAg）阳性者，或正在接受抗乙型肝炎病毒治疗者。 15. 既往有吸毒史、药物滥用史或筛选时尿毒品筛查结果阳性者。 16. 合并其它自身免疫性疾病需要治疗，研究者评估不适宜参加研究的患者。 17. 已知/确诊患有恶性肿瘤病史者。 18. 有脾切除史；筛选前6个月内接受过重大手术或计划近期进行重大手术者。 19. 患有其它严重的感染性疾病、心血管疾病、呼吸系统疾病、肝胆疾病、肾脏疾病、内分泌系统疾病、消化系统疾病、血液系统疾病、神经系统疾病或有其既往史，研究者评估可能存在安全性风险者； 20. 存在具有临床意义的其他实验室检查异常，或研究者认为存在其它原因不适合参加本临床研究的患者（如可能影响临床试验的任何医学或其他情况）。

Exclusion criteria：

1. History of hyperthyroidism from non-GD causes (e.g., toxic multinodular goiter or toxic thyroid adenoma). 2. Previous treatment with radioactive iodine (RAI) therapy or thyroid surgery (fine-needle aspiration biopsy is permitted). 3. History of thyroid storm and/or deemed by the investigator to be at current risk. 4. Use of any dose of levothyroxine (L-T4), desiccated thyroid extract, or triiodothyronine within 4 weeks prior to screening. 5. TED patients with active TED (defined as CAS >= 3 points), severe soft tissue involvement (defined as at least one of conjunctival hyperemia and eyelid swelling in the CAS score being severe), or intermittent/persistent diplopia. 6. Prior orbital radiotherapy or surgery for TED, requiring immediate surgical intervention or drug intervention for TED, and/or planning to undergo radiotherapy/surgery or drug treatment for TED during the study period. 7. Presence of optic neuropathy and/or corneal damage. 8. Use of (intravenous, oral or intraorbital injection) glucocorticoids or immunosuppressants within 3 months prior to screening, or biological agents within 6 months of the screening period. 9. Inability to discontinue smoking or use of tobacco products from screening until the end of the study. 10. Known hypersensitivity to any component of the investigational drug or its analogues, or history of allergic reactions to monoclonal antibodies. 11. Participation in another interventional clinical trial (except those without receiving any intervention) within 3 months prior to screening, or within 5 half-lives of the investigational drug received in a previous trial (whichever is longer), or current enrollment in any interventional clinical study. 12. QTcF prolongation >450 ms for males or >460 ms for females on 12-lead ECG at screening, or any other clinically significant abnormality on the 12-lead ECG. 13. Alanine transaminase (ALT) or aspartate transaminase (AST) >2 × upper limit of normal (ULN), total bilirubin (TBIL) >2 × ULN, or serum creatinine (Cr) >=1.5 × ULN at screening. 14. Female participants who are pregnant, lactating, or have a positive serum pregnancy test at screening. 15. Positive serology for any of the following at screening: Human immunodeficiency virus antibody (HIV Ab), treponema pallidum specific antibody (TPPA), hepatitis C virus antibody (HCV Ab), hepatitis B surface antigen (HbsAg); or currently undergoing anti-hepatitis B virus therapy. 16. History of drug addiction, drug abuse or a positive urine drug screen at screening. 17. Presence of another concomitant autoimmune disease requiring treatment, which, in the opinion of the investigator, could make the participant unsuitable for the study. 18. Known/confirmed history of malignancy. 19. History of splenectomy or major surgery within 6 months prior to screening, or have planned major surgery during the study period. 20. Presence or history of other serious infectious diseases, cardiovascular diseases, respiratory system diseases, hepatobiliary diseases, renal diseases, endocrine system diseases, digestive system diseases, hematological system diseases, and nervous system diseases, which indicates a potential safety risk as assessed by the investigator. 21. Any other clinically significant laboratory abnormality or any other medical or other condition that, in the judgment of the investigator, would make the participant unsuitable for the study or affect the clinical trial.

研究实施时间：

Study execute time：

从 From 2025-09-01 00:00:00至 To 2026-12-31 00:00:00  

征募观察对象时间：

Recruiting time：

从 From 2026-04-07 00:00:00 至 To 2026-11-30 00:00:00

干预措施：

Interventions：

组别：

队列 1 (90 mg)

样本量：

 6

Group：

Cohort 1 (90 mg)

Sample size：

干预措施：

GenSci098 90 mg，单次皮下注射

干预措施代码：

Intervention：

GenSci098 90 mg, single subcutaneous injection

Intervention code：

组别：

队列 2 (180 mg)

样本量：

 6

Group：

Cohort 2 (180 mg)

Sample size：

干预措施：

GenSci098 180 mg，单次皮下注射

干预措施代码：

Intervention：

GenSci098 180 mg, single subcutaneous injection

Intervention code：

组别：

队列 3 (270 mg)

样本量：

 6

Group：

Cohort 3 (270 mg)

Sample size：

干预措施：

GenSci098 270 mg，单次皮下注射

干预措施代码：

Intervention：

GenSci098 270 mg, single subcutaneous injection

Intervention code：

研究实施地点：

Countries of recruitment and research settings：

国家：

 中国

省(直辖市)：

 辽宁 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Liaoning

City：

单位(医院)：

 中国医科大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of China Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 重庆 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Chongqing

City：

单位(医院)：

 重庆医科大学附属第一医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Chongqing Medical University

Level of the institution：

Tertiary A

国家：

 中国

省(直辖市)：

 河南 

市(区县)：

  

Country：

China

Province：

Henan

City：

单位(医院)：

 河南科技大学第一附属医院 

单位级别：

 三级甲等 

Institution
hospital：

The First Affiliated Hospital of Henan University of Science and Technology

Level of the institution：

Tertiary A

测量指标：

Outcomes：

指标中文名：

不良事件（AE）的发生率及严重程度、体格检查、生命体征、实验室 检查、12 导联心电图等。

指标类型：

主要指标

Outcome：

The incidence and severity of adverse events (AE), physical examination, vital signs, laboratory tests, 12-lead electrocardiogram, etc.

Type：

Primary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

GenSci098单次皮下注射给药后PK参数：AUC0-t、AUC0-∞、Cmax、Tmax、t1/2、CL/F、Vd/F等

指标类型：

次要指标

Outcome：

Pharmacokinetic parameters of GenSci098 after single subcutaneous administration: AUC0-t, AUC0-∞, Cmax, Tmax, t1/2, CL/F, Vd/F, etc.

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

抗药物抗体（ADA）的发生率和滴度

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence and titers of anti-drug antibodies (ADA)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

D1给药前、D15、D29、D57、D113、D141

测量方法：

Measure time point of outcome：

Pre-dose on Day 1, Day 15, Day 29, Day 57, Day 113, Day 141

Measure method：

指标中文名：

中和抗体（NAb）的发生率

指标类型：

次要指标

Outcome：

Incidence of neutralizing antibodies (NAb)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

血清中甲状腺功能六项（TSH、FT3、FT4、TT3、rT3、TT4）的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes in serum thyroid function panel (TSH, FT3, FT4, TT3, rT3, TT4)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

TRAb、TSAAb的变化

指标类型：

次要指标

Outcome：

Changes in TSH receptor antibody (TRAb) and thyroid-stimulating antibody (TSAAb)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

D1给药前、D3、D8、D15、D29、D43、D85、D113、D141

测量方法：

Measure time point of outcome：

Pre-dose on Day 1, Day 3, Day 8, Day 15, Day 29, Day 43, Day 85, Day 113, Day 141

Measure method：

指标中文名：

眼球突出度（CAS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Globe proptosis (CAS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

D29、D85

测量方法：

Measure time point of outcome：

Day 29, Day 85

Measure method：

指标中文名：

复视（CAS）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Diplopia (CAS)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

眼病生活质量（GO-QoL）

指标类型：

次要指标

Outcome：

Quality of life in ophthalmic disease (GO-QoL)

Type：

Secondary indicator

测量时间点：

测量方法：

Measure time point of outcome：

Measure method：

指标中文名：

甲状腺过氧化物酶抗体（TPOAb）的变化

指标类型：

附加指标

Outcome：

Changes in thyroid peroxidase antibody (TPOAb)

Type：

Additional indicator

测量时间点：

D29、D57、D85

测量方法：

Measure time point of outcome：

Day 29, Day 57, Day 85

Measure method：

指标中文名：

甲状腺球蛋白抗体（TgAb）的变化

指标类型：

附加指标

Outcome：

Changes in thyroglobulin antibody (TgAb)

Type：

Additional indicator

测量时间点：

D29、D57、D85

测量方法：

Measure time point of outcome：

Day 29, Day 57, Day 85

Measure method：

采集人体标本：

Collecting sample(s)
from participants：

标本中文名：

血

组织：

Sample Name：

Blood

Tissue：

人体标本去向

 使用后销毁  

说明

Fate of sample：

Destruction after use  

Note：

征募研究对象情况：

Recruiting status：

尚未开始

Not yet recruiting

年龄范围：

Participant age：
最小 Min age 18 岁 years
最大 Max age NA 岁 years

性别：

男女均可

Gender：

Both

随机方法（请说明由何人用什么方法产生随机序列）：

无

Randomization Procedure (please state who generates the random number sequence and by what method)：

None

是否公开试验完成后的统计结果:

Calculated Results after the Study Completed public access:

不公开/Private

盲法：

无

Blinding：

None

是否共享原始数据：

IPD sharing

否No

共享原始数据的方式（说明：请填入公开原始数据日期和方式，如采用网络平台，需填该网络平台名称和网址）：

不共享

The way of sharing IPD”(include metadata and protocol, If use web-based public database, please provide the url)：

Not shared

数据采集和管理（说明：数据采集和管理由两部分组成，一为病例记录表(Case Record Form, CRF)，二为电子采集和管理系统(Electronic Data Capture, EDC)，如ResMan即为一种基于互联网的EDC：

数据采集和管理由两部分组成,一为病例记录表二为电子采集和管理系统

Data collection and Management (A standard data collection and management system include a CRF and an electronic data capture：

Data collection and management consists of two parts, one is the case record form and the other is the electronic collection and management system

数据与安全监察委员会：

Data and Safety Monitoring Committee：

有/Yes

注册人：

Name of Registration：

  2026-04-03 11:34:58